Study result de Inovio Pharmaceuticals

Hoy escucharán a la Dra. Jackie Shea, presidenta y directora ejecutiva; al Dr. Mike Sumner, director médico; y a Steve Egge, director comercial. Presentaremos los aspectos más destacados de la aprobación y la etiqueta, así como nuestros planes para el lanzamiento comercial. Después de las presentaciones preparadas, tendremos una sesión de preguntas y respuestas.

Antes de comenzar, quisiera recordarles que haremos ciertas declaraciones prospectivas, tal como se describe en esta diapositiva, incluidas, entre otras, las relacionadas con nuestra capacidad para obtener y mantener aprobaciones regulatorias para nuestros candidatos a productos; el diseño y el calendario de nuestro estudio confirmatorio planificado; los posibles beneficios de VOCERYQ y nuestra convicción de que tiene un perfil de producto con ventajas diferenciadas y el potencial para convertirse en el producto preferido por los pacientes y sus médicos; nuestros planes y estrategia de lanzamiento comercial; nuestros planes para ampliar el uso de VOCERYQ a indicaciones y regiones geográficas adicionales; y el avance de nuestra cartera más amplia. Todas estas declaraciones se basan en las creencias y expectativas de la gerencia a la fecha de hoy. Los acontecimientos o resultados reales podrían diferir sustancialmente.

Les remitimos a los documentos que presentamos periódicamente ante la SEC, incluido nuestro informe trimestral más reciente en el Formulario 10-Q correspondiente al trimestre finalizado el 30 de junio de 2026, en los que se identifican factores de riesgo importantes que podrían causar que los resultados reales... Disculpen. Que podrían causar que los resultados reales... Disculpen un segundo. Los resultados reales difieran sustancialmente de los expresados verbalmente por la compañía, así como de las declaraciones incluidas en el comunicado de prensa del viernes pasado. Esta llamada se transmite en vivo por internet. Encontrarán un enlace en nuestro sitio web, ir.inovio.com, y la grabación estará disponible poco después de que concluya la llamada. Ahora cedo la palabra a la presidenta y directora ejecutiva de Inovio, la Dra. Jackie Shea.

Buenos días a todos. Me complace anunciar hoy que VOCERYQ, antes conocido como INO-3107, ha sido aprobado por la FDA en el marco del Programa de Aprobación Acelerada como una nueva opción de tratamiento no quirúrgico para adultos con papilomatosis respiratoria recurrente, o PRR. La PRR es una enfermedad rara y debilitante causada por el virus del papiloma humano, o VPH, que provoca pequeños crecimientos en las vías respiratorias y en las cuerdas vocales llamados papilomas. VOCERYQ es una inmunoterapia basada en ADN plasmídico que se dirige a la causa viral subyacente de la PRR, y creemos que tiene el potencial de transformar el paradigma de tratamiento de esta enfermedad al ofrecer una opción centrada en el paciente, diseñada para brindar lo que entendemos que más les importa a los pacientes: reducir la necesidad de cirugía.

Durante el proceso de desarrollo, escuchamos innumerables relatos de pacientes sobre el ciclo incesante de síntomas y cirugías de la PRR, así como sobre los riesgos y el impacto de cada cirugía en su calidad de vida. Con la aprobación acelerada y una indicación amplia para adultos destinada a reducir la frecuencia de las cirugías, la FDA ha reconocido ese impacto y el beneficio terapéutico de VOCERYQ. La aprobación de VOCERYQ también representa un hito para Inovio. Como nuestro primer producto aprobado y la primera inmunoterapia basada en ADN plasmídico aprobada por la FDA, creemos que constituye una importante validación de nuestra plataforma de medicamentos de ADN para futuras oportunidades de desarrollo. Antes de entrar en los detalles de la ficha técnica de VOCERYQ, quisiera agradecer primero a todos los que hicieron posible este logro: los pacientes, la RRP Foundation, los investigadores de los estudios clínicos y mis colegas de Inovio.

También quisiera agradecer a la FDA por reconocer la importante necesidad médica no cubierta en la comunidad de personas con PRR y por seguir dando prioridad a los tratamientos innovadores para los pacientes que más los necesitan. En la llamada de hoy, nos centraremos en revisar los aspectos destacados de la amplia indicación de VOCERYQ para adultos y los datos clínicos que la respaldan. También hablaremos de nuestra estrategia inicial de lanzamiento y de los principales objetivos comerciales, que se centran en atender a los pacientes y generar valor a largo plazo para todas nuestras partes interesadas. Ahora le pediré a Mike Sumner, nuestro director médico, que presente una descripción general de la ficha técnica y la información de prescripción del producto en EE. UU. ¿Mike? Gracias, Jackie. Quisiera comenzar reiterando lo que expresó Jackie.

Este es un día trascendental para la comunidad de personas con PRR y para cada paciente adulto que busca una opción terapéutica que le ayude a reducir la necesidad de cirugía. Nos complace anunciar que VOCERYQ ha sido aprobado en el marco del Programa de Aprobación Acelerada para reducir la frecuencia de las cirugías en adultos con PRR, una indicación que, creemos, refleja lo que más importa a los pacientes. Con la aprobación acelerada, la FDA ha reconocido la importante necesidad médica no cubierta de opciones de tratamiento no quirúrgicas para la PRR y el posible beneficio terapéutico que puede ofrecer VOCERYQ. Para entender por qué la aprobación de VOCERYQ es tan significativa para la comunidad de personas con PRR, es importante comprender el carácter devastador de la enfermedad y lo que han tenido que soportar los pacientes cuando la cirugía es el tratamiento estándar.

La PRR es una enfermedad rara relacionada con los tipos 6 y 11 del VPH que causa crecimientos benignos llamados papilomas en las vías respiratorias, principalmente en la garganta y la laringe. Todos los pacientes con PRR enfrentan riesgos y costos importantes asociados tanto con los síntomas como con las cirugías repetidas necesarias para tratar esta enfermedad. Esto incluye dificultad para hablar, tragar y respirar; ausencias del trabajo, la escuela y eventos sociales; y el impacto físico y psicológico de la cirugía en sí. En los casos graves, los pacientes pueden someterse a cientos de cirugías a lo largo de su vida, y cada cirugía conlleva el riesgo de daño permanente en las cuerdas vocales o las vías respiratorias. VOCERYQ es un nuevo tipo de inmunoterapia diseñada para aliviar el ciclo incesante de cirugías al abordar la causa viral subyacente de la PRR. VOCERYQ es un medicamento de ADN compuesto por dos plásmidos de ADN: uno que codifica las proteínas E6 y E7 de los tipos 6 y 11 del VPH, y otro que codifica la IL-12 humana para potenciar la respuesta inmunitaria.

Una vez administrado, VOCERYQ permite que las células musculares produzcan las proteínas virales específicas del VPH, lo que brinda al sistema inmunitario un objetivo preciso que reconocer. VOCERYQ se evaluó en el estudio RRP001, realizado en ocho centros clínicos que representan a varias de las principales instituciones médicas en el campo de la laringología, la especialidad que trata la PRR. El estudio incluyó a 32 participantes adultos, representativos de la población de personas con PRR en condiciones reales. Los participantes del estudio eran adultos de entre 25 y 82 años. Habían requerido entre dos y ocho cirugías en el año previo al tratamiento e incluían casos de PRR de inicio juvenil y de inicio en la edad adulta. Una vez inscritos en el estudio, a los pacientes se les extirparon quirúrgicamente los papilomas visibles antes de recibir la primera dosis de VOCERYQ. Luego, los pacientes recibieron cuatro dosis durante un período de nueve semanas. Durante el período de administración de las dosis, el protocolo no exigía cirugías adicionales para extirpar papilomas visibles.

El criterio principal de valoración de la eficacia fue la reducción de las cirugías tras el inicio de la administración de las dosis. También realizamos RRP002, un estudio retrospectivo de pacientes que habían participado en el estudio 001. El conjunto completo de datos clínicos se publicó en Nature Communications y en The Laryngoscope, la principal revista para los especialistas que tratan la PRR, en 2025; el viernes pasado se publicó en The Laryngoscope un análisis adicional de nuestra eficacia a largo plazo. La evaluación del análisis de eficacia de la FDA para la aprobación acelerada se centró en el efecto del tratamiento durante el primer año e incluyó a 26 pacientes que habían requerido tres o más cirugías en los 12 meses previos al tratamiento. En esos 26 pacientes, la mediana del número de cirugías en los 12 meses previos a la primera dosis fue de 4.5. Esto incluyó la reducción quirúrgica del volumen de los papilomas requerida inmediatamente antes del tratamiento. El análisis de eficacia de la FDA comenzó al final del período de administración de las dosis, en la semana nueve.

En los 12 meses siguientes, el 27% de los pacientes logró una respuesta completa, definida como no requerir ninguna cirugía para controlar la enfermedad. No se esperaría que los pacientes pasaran de más de tres cirugías a ninguna cirugía tras el tratamiento como parte de la evolución natural de la enfermedad. VOCERYQ ofrece un régimen de tratamiento que reduce la carga para los pacientes y los médicos, lo que podría convertirlo en el producto preferido por pacientes y proveedores de atención médica. Según su ficha técnica, VOCERYQ no requiere exploración endoscópica ni cirugía para extirpar papilomas visibles durante el período de administración de las dosis y, por lo general, es bien tolerado. VOCERYQ también solo requiere refrigeración estándar y tiene una vida útil de tres años. Estos requisitos sencillos de distribución deberían facilitar la flexibilidad en el lugar de administración, incluido el consultorio médico. VOCERYQ se administra con nuestro innovador dispositivo CELLECTRA, de nuestra propiedad, que es una parte integral de la eficacia demostrada de nuestra inmunoterapia basada en ADN plasmídico y permite una administración localizada y dirigida.

CELLECTRA es un dispositivo de inyección portátil diseñado para ser fácil de usar, y cualquier proveedor de atención médica puede recibir capacitación para utilizarlo. Después de preparar el dispositivo y colocarlo contra el brazo del paciente, basta con presionar una vez el botón del control manual para que CELLECTRA inyecte VOCERYQ y luego aplique pulsos eléctricos breves que crean temporalmente poros en la membrana celular, lo que permite que la inmunoterapia penetre en las células musculares. En estudios clínicos se ha demostrado que este proceso es bien tolerado y dura aproximadamente 10 segundos. En cuanto a la seguridad, en el estudio clínico se demostró que VOCERYQ fue bien tolerado; los participantes experimentaron principalmente eventos adversos emergentes del tratamiento de bajo grado, como dolor en el lugar de la inyección y fatiga. Esta diapositiva enumera las reacciones adversas que se presentaron en al menos el 5% de los pacientes, según se describe en la información de prescripción. Los pacientes completaron el estudio. Para esta aprobación, los datos de seguridad también se respaldaron con datos de VGX-3100, un programa para enfermedades relacionadas con el VPH 16/18, que incluyó más de 1,100 administraciones.

Un punto adicional sobre la seguridad. Cada cirugía implica riesgos para un paciente con papilomatosis respiratoria recurrente (RRP), incluido el daño irreversible en las cuerdas vocales. Reducir la necesidad de cirugía, ya sea como parte del tratamiento o como resultado de este, es una consideración importante para los pacientes. Por último, quisiera compartir un breve resumen de nuestro futuro estudio confirmatorio. Dado que recibimos una aprobación acelerada, la aprobación continua para esta indicación podría depender de la verificación y descripción del beneficio clínico en un estudio confirmatorio. Esperamos presentar un borrador del protocolo de este estudio antes de fin de año y tenemos hasta mediados del próximo año para acordar el protocolo final con la agencia.