Llamada de resultados del T3 2026 de Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

Soy Josh Brodsky, vicepresidente de Relaciones con Inversionistas de Alnylam. Hoy me acompañan Yvonne Greenstreet, directora ejecutiva; Tolga Tanguler, director comercial; Pushkal Garg, director de Investigación y Desarrollo; y Jeff Poulton, director financiero. Quienes participan por conferencia telefónica pueden consultar las diapositivas correspondientes en la sección de eventos de la página para inversionistas de nuestro sitio web, investors.alnylam.com/events. Quisiera recordarles que en esta llamada se harán comentarios sobre las expectativas, los planes y las perspectivas futuras de Alnylam, que constituyen declaraciones prospectivas a efectos de la disposición de puerto seguro. Los resultados reales pueden diferir sustancialmente de los indicados en estas declaraciones prospectivas debido a diversos riesgos e incertidumbres importantes, incluidos los que se describen en el apartado «Factores de riesgo» de nuestro informe periódico más reciente, disponible en nuestro sitio web y presentado ante la SEC. Rechazamos toda obligación de actualizar dichas declaraciones.

Dicho esto, ahora le cedo la palabra a Yvonne. ¿Yvonne? Gracias, Josh, y gracias a todos por acompañarnos hoy.

Comenzaré poniendo el trimestre en contexto y explicando por qué nuestra cartera comercial y nuestra cartera de productos en desarrollo nos dan confianza en el crecimiento de Alnylam. Luego, Tolga repasará nuestro desempeño comercial y el trabajo que se está realizando para ampliar la adopción de AMVUTTRA y facilitar el acceso de los pacientes. Pushkal explicará nuestra decisión de ampliar aún más el reclutamiento en TRITON-CM y los avances importantes en toda nuestra cartera de productos en desarrollo. Por último, Jeff repasará nuestros resultados financieros del T3 y nuestras perspectivas para el cuarto trimestre y el año completo, antes de pasar a la sesión de preguntas y respuestas. Quiero comenzar explicando por qué seguimos confiando en la oportunidad que tenemos por delante en Alnylam. AMVUTTRA ha demostrado beneficios significativos para los pacientes con miocardiopatía por ATTR, incluida la reducción de la mortalidad y de los eventos cardiovasculares con una administración trimestral.

Creemos que este perfil y el mecanismo de acción único de AMVUTTRA lo posicionan para convertirse en un tratamiento fundamental en un mercado donde muchos pacientes siguen sin recibir tratamiento y muchos médicos aún están adquiriendo experiencia con el medicamento. Ahora pasemos al trimestre. Los ingresos por productos crecieron 52% interanual en el tercer trimestre, hasta aproximadamente $1.3 mil millones, impulsados por la continua adopción de AMVUTTRA, lo que sentó una sólida base para nuestra franquicia TTR. Generamos ingresos totales por TTR de $1.15 mil millones durante el tercer trimestre, lo que representa un crecimiento interanual de casi 60%. Tenemos plena confianza en las iniciativas comerciales y las inversiones que autorizamos a principios de este año y que ya hemos implementado por completo. Dada la magnitud de la oportunidad que tenemos por delante, creemos que estas son las medidas adecuadas para ampliar la base de médicos que prescriben AMVUTTRA, profundizar la relación con los médicos y, con el tiempo, impulsar su adopción a gran escala.

Dicho esto, todavía no estamos satisfechos con el crecimiento subyacente de la demanda que hemos observado, y esto se refleja en las perspectivas para el año completo que Jeff Poulton comentará en breve. Como explicará Tolga Tanguler con más detalle, la ampliación de nuestra fuerza de ventas está aumentando la interacción con los médicos, pero esa interacción toma tiempo en traducirse en más inicios de tratamiento por parte de los pacientes. Tenemos más trabajo por hacer, y acelerar esa conversión es una prioridad clara para nosotros. Con un perfil clínico que consideramos el mejor de su clase, respaldado por la continua generación de evidencia de PDSB, AMVUTTRA sigue ofreciendo una oportunidad significativa para ampliar la adopción por parte de los médicos y llegar a más pacientes en un mercado de ATTR en crecimiento. Al mismo tiempo, el desempeño de nuestra franquicia TTR está financiando los futuros motores de crecimiento de Alnylam. Estamos invirtiendo en la próxima ola de medicamentos y haciéndola avanzar mientras construimos un negocio más diversificado, con múltiples franquicias.

Dentro de la categoría TTR, nucresiran nos brinda la oportunidad de aprovechar el éxito de AMVUTTRA con una reducción más profunda de TTR y una administración dos veces al año. Tenemos un alto grado de confianza en que TRITON-CM arrojará resultados positivos y hoy anunciamos una nueva ampliación del reclutamiento del estudio, hasta aproximadamente 2,250 pacientes. Esta ampliación optimiza las posibilidades de éxito de nucresiran y fortalece nuestra posición a largo plazo en TTR. Pushkal Garg dará más detalles, pero es importante destacar que esta ampliación no modifica el momento previsto para el lanzamiento en miocardiopatía por ATTR, que sigue siendo 2030, sujeto a resultados positivos del estudio y a la aprobación regulatoria. Más allá de TTR, los primeros resultados de brezosiran que comunicamos recientemente en la enfermedad de Huntington son particularmente alentadores. Hasta la fecha, los hallazgos sobre la interacción con la diana y la seguridad respaldan nuestros preparativos para iniciar un estudio pivotal en 2027, sujeto a la alineación con las autoridades regulatorias. A más largo plazo, nuestra visión Alnylam 2030 sigue guiando nuestras prioridades e inversiones para la segunda mitad de la década.

Alnylam 2030 representa nuestra aspiración de convertirnos en la empresa biofarmacéutica global integrada verticalmente y guiada por la ciencia líder, y de maximizar todo el potencial de los tratamientos de interferencia de ARN para los pacientes. También significa impulsar la ejecución comercial con un enfoque sumamente preciso y urgente, mientras seguimos invirtiendo en la ciencia que puede sostener el crecimiento de Alnylam a lo largo del tiempo. Tenemos una oportunidad considerable por delante y nuestra responsabilidad es convertirla en resultados para los pacientes y los accionistas. Dicho esto, ahora le cedo la palabra a Tolga Tanguler, quien les explicará nuestros avances comerciales, incluidos los esfuerzos por ampliar la base de prescriptores y llegar a más pacientes. ¿Tolga? Gracias, Yvonne, y buenos días.

En el tercer trimestre logramos un crecimiento interanual significativo y seguimos llevando nuestras terapias a más pacientes en todo el mundo. Hoy hablaré sobre los factores que impulsaron nuestros ingresos, dónde hay margen para que crezca la demanda subyacente y los planes que tenemos para aprovechar la oportunidad que tenemos por delante. En el tercer trimestre generamos $1.29 mil millones en ingresos netos combinados por productos, un aumento interanual del 52% y del 10% frente al segundo trimestre, incluido el impacto de las variaciones cambiarias. Este desempeño refleja la ejecución continua en toda nuestra cartera, liderada por la franquicia TTR y complementada por nuestras terapias para enfermedades raras. Pasando a nuestra franquicia TTR, los ingresos netos globales por productos alcanzaron $1.15 mil millones en el tercer trimestre, un aumento del 12% frente al T2 y del 59% interanual. En EE. UU., los ingresos de TTR aumentaron un 12% frente al trimestre anterior y un 69% interanual.

Este aumento de aproximadamente $100 millones en los ingresos de EE. UU. frente al trimestre anterior se debió principalmente a un incremento de $81 millones en la demanda, junto con un beneficio de inventario de $17 millones. El precio neto en el T3 aumentó ligeramente frente al T2 y se benefició de aproximadamente $10 millones en ajustes únicos de bruto a neto. Jeff analizará estos puntos con más detalle. Fuera de EE. UU., los ingresos de TTR aumentaron un 10% frente al trimestre anterior y un 28% interanual. El crecimiento interanual se debió principalmente a la adopción de ATTR-CM en Japón y Alemania, parcialmente compensada por el impacto de las reducciones de precios al lanzar tratamientos para la miocardiopatía. Nos entusiasma la rapidez con la que estamos logrando acceso en nuevos mercados de Europa. Gracias a precios favorables que reconocen el valor de AMVUTTRA frente a los estabilizadores, los mercados fuera de EE. UU. han contribuido significativamente al crecimiento de tafamidis a lo largo del tiempo, y aquí existe una oportunidad considerable para respaldar nuestras ambiciones de liderazgo global en TTR. En conjunto, estos resultados reflejan un crecimiento global sostenido en toda la franquicia TTR.

Más allá de los ingresos trimestrales, seguimos observando indicadores alentadores de expansión en todo el mercado de TTR en EE. UU. y en la base de prescriptores de AMVUTTRA. Las prescripciones totales de ATTR-CM crecieron casi un 40% interanual en el tercer trimestre. Aunque la tasa de crecimiento puede variar de un trimestre a otro, el crecimiento de la categoría sigue siendo sólido y sostenido. Además, aproximadamente el 80% de los pacientes prevalentes con ATTR-CM siguen sin tratamiento, lo que subraya el considerable potencial a largo plazo para ofrecer terapia a muchos más pacientes. Desde el lanzamiento de AMVUTTRA para CM en Estados Unidos, más de 2,000 nuevos prescriptores únicos han recetado AMVUTTRA. Este indicador es particularmente alentador, dada la información que tenemos sobre los patrones de prescripción de los médicos con experiencia en AMVUTTRA. Como señalamos en nuestra llamada sobre los resultados del T2, hemos observado que el uso se profundiza con la experiencia.

En pocas palabras, probarlo genera preferencia y, dado que hasta la fecha solo aproximadamente un tercio de todos los prescriptores activos ha recetado AMVUTTRA, vemos una oportunidad considerable para impulsar una adopción más amplia y profundizar el uso. Este fue un factor clave detrás de nuestra decisión de ampliar nuestros equipos de atención al cliente para extender nuestro alcance y relacionarnos con más prescriptores. Ahora que esa expansión ya está implementada, efectivamente hemos ampliado el alcance y aumentado el volumen de las interacciones con profesionales de la salud (HCP). Aunque este aumento de las interacciones aún no se ha traducido en un mayor crecimiento de la demanda, nos alientan la amplitud y profundidad de la interacción con los HCP, la recepción positiva de nuestros mensajes y el crecimiento continuo de la base de prescriptores de AMVUTTRA, con un uso equilibrado entre los centros de excelencia y los entornos comunitarios. Dicho esto, reconocemos que aún queda trabajo por hacer para impulsar el crecimiento de la demanda.

A solo 18 meses del lanzamiento de AMVUTTRA para ATTR-CM, el producto ya representa aproximadamente el 24% de todas las prescripciones de la categoría total de TTR, que incluye CM y PM, hasta el final del tercer trimestre. A medida que madure el lanzamiento, informaremos sobre las prescripciones totales o TRX, que incluyen tanto los nuevos inicios de tratamiento como la continuación del tratamiento. Es importante destacar que nuestra participación en las prescripciones de productos nuevos para la marca, o NBRx, que informamos anteriormente, se ha mantenido estable por encima del 30% y está contribuyendo a crear una base creciente de pacientes que genera prescripciones recurrentes con el tiempo. TRX ofrece una visión más integral de nuestro impulso comercial y del uso sostenido de AMVUTTRA a medida que crece nuestra base de pacientes. Cabe destacar que alcanzamos una participación del 24% en TRX cuando solo cerca de un tercio de los prescriptores de la categoría había probado AMVUTTRA hasta la fecha.

El crecimiento continuo de la participación en TRX será impulsado por un uso más profundo entre los prescriptores actuales y por una mayor amplitud de prescriptores, incluidos aquellos nuevos en la categoría, que en conjunto impulsan un crecimiento significativo de las prescripciones de la categoría; además, contará con el respaldo de la sólida adherencia de los pacientes asociada a la administración trimestral de AMVUTTRA. En cuanto al acceso, quisiera abordar dos temas. En primer lugar, el cambio propuesto a la norma de CMS que, si se finaliza tal como se propone, reduciría sustancialmente el reembolso de Medicare para los medicamentos de la Parte B adquiridos a través del programa de descuentos de medicamentos 340B. Aún se desconocen los términos de la norma definitiva. Se espera que la norma definitiva se publique próximamente y, si se implementa, entraría en vigor el 1 de enero de 2027, aunque anticipamos impugnaciones legales por parte de grupos hospitalarios. Si la norma se finaliza tal como se propone, creemos que los sistemas de salud afectados podrían reevaluar sus vías de adquisición y/o sus estrategias sobre los sitios de atención. Proteger la elección de los pacientes y el acceso a nuestros productos seguirá siendo nuestra prioridad.