American Society of Nephrology (ASN) Kidney Week 2026 de Vertex Pharmaceuticals Inc
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Vamos a comenzar. Muchas gracias a todos los que están aquí en la sala por encontrarnos a pesar de las puertas cerradas, las escaleras eléctricas y la dificultad para ubicar la sala. Lo agradecemos mucho. Sin duda, en general, esta reunión de la ASN ha sido muy, muy emocionante, y creo que especialmente para Vertex Pharmaceuticals. Nos alegra mucho que todos puedan acompañarnos esta noche para conocer las novedades de nuestros programas renales en Kidney Week 2026 de la Sociedad Americana de Nefrología. Solo quiero repasar brevemente la agenda. Reshma comenzará con algunos comentarios sobre nuestra estrategia de I+D y nuestros programas, y dará un breve panorama de nuestro portafolio. Luego tendré el gusto de presentarles a muchos de ustedes, creo que por primera vez, al Dr. Akinlolu Ojo, de la Universidad de Kansas, quien hablará sobre los datos recientes de AMPLIFIED y nuestro programa de AMKD con inaxaplin.
Después le daremos la palabra al Dr. Richard Lafayette, a quien todos ustedes conocen bien, y hablará sobre los datos publicados esta mañana en The New England Journal of Medicine acerca de povetacicept en IgAN. Luego tendremos tiempo para sus preguntas. Intentaremos ser muy concisos. Tenemos que terminar puntualmente a las 7:00 P.M. Nuevamente, gracias por acompañarnos. Tengan en cuenta que haremos declaraciones prospectivas y les pedimos que consulten todos nuestros informes presentados ante la SEC para conocer los factores de riesgo. Dicho esto, Reshma. Muchas gracias.
Susie, te lo agradezco. Me sorprende mucho ver a tantos de ustedes en una reunión de la ASN. Es un verdadero placer verlos a todos aquí en el evento de Vertex. Aunque no lo crean, cuando ejercía como nefróloga y asistía a la ASN como médica, no había reuniones de analistas propiamente dichas. No había inversionistas aquí. Apenas había gente aquí. Así que el campo ha avanzado mucho. Curiosamente, aunque Vertex comenzó como una empresa de fibrosis quística, ahora somos una empresa muy enfocada en enfermedades renales. Esta diapositiva les presenta, en el lado izquierdo, nuestra estrategia, que no ha cambiado. Es una estrategia centrada primero en la enfermedad. No nos enfocamos en plataformas. No nos enfocamos en franquicias.
Simplemente, cuando se consideran la necesidad médica no cubierta, la biología causal humana, la posibilidad de contar con objetivos validados —generalmente genéticos, aunque los farmacológicos también son perfectamente válidos—, los biomarcadores que permiten hacer una traducción y las vías regulatorias y de desarrollo eficientes, de manera que podamos realizar nuestro trabajo con un bajo gasto en ventas, generales y administrativos (SG&A), resulta que hay pocas enfermedades renales que cumplan todos estos criterios. Resulta que hay pocas enfermedades renales que cumplan todos estos criterios. Ahí pueden ver las cuatro enfermedades renales que están en etapas intermedias y avanzadas de desarrollo para nosotros. La enfermedad renal mediada por APOL1, sobre la que hablará el Dr. Ojo. La nefropatía por IgA (IgAN), sobre la que hablará el Dr. Lafayette. La nefropatía membranosa es otra indicación de povetacicept. Recordarán que, cuando realizamos la adquisición de Alpine, hablamos de povetacicept como un programa en desarrollo y como un producto. Aunque hoy no hablaremos de ella, estén atentos a las novedades sobre la poliquistosis renal autosómica dominante (ADPKD). Nos entusiasma una molécula.
Es una molécula pequeña que pliega correctamente una proteína mal plegada. Si les suena a algo que ya han escuchado antes de Vertex, así es. Así funcionan nuestros medicamentos para la fibrosis quística. Hay algunas razones para ser optimistas al respecto. Cuando piensan en estas enfermedades, en realidad son enfermedades raras, muchas de ellas en EE. UU. o Europa, pero son enfermedades raras que afectan a muchas personas. Estamos hablando de entre 100,000 y 300,000. En el caso de la nefropatía por IgA, la cifra supera ampliamente 1 millón, porque es una enfermedad especialmente prevalente en Asia. Recordarán que, para Asia, tenemos alianzas con Zai Lab. Ellos comercializarán el medicamento por nosotros en China y otras regiones. Tenemos otra alianza con Ono, que llevará este medicamento a Japón y otras regiones. Es un área interesante de enfermedades raras, pero que afectan a muchas personas. El otro dato interesante que cabe destacar son los $13 mil millones.
Redondeemos y pensemos en la fibrosis quística como una franquicia de $10 mil millones. Muchas personas me preguntan qué creo que podría convertirse en otra franquicia similar a la de la fibrosis quística; hay algunas posibilidades, y las enfermedades renales están entre ellas. Creo que, si consideran estas enfermedades en conjunto, las cuatro que mencioné, y recuerden que la enfermedad ADPKD que les menciono representa solo el 10% del total de casos de ADPKD. La ADPKD afecta a unas 350,000 personas en todo el mundo. Nuestro primer enfoque será adecuado para unas 35,000. Solo en esas cuatro enfermedades, veo una franquicia de alrededor de $10 mil millones. Este es el panorama renal en una sola diapositiva y, si quieren una guía de consulta rápida, esta es la que deben buscar. Hay algunas enfermedades impulsadas por células B. Ahí es donde actúa povetacicept en la nefropatía por IgA y la enfermedad membranosa.
No aparece en esta sección porque no es una enfermedad renal, pero también tenemos un ensayo de povetacicept en miastenia gravis, porque esta es otra enfermedad muy mediada por células B. En el centro está la enfermedad renal mediada por APOL1. El programa de fase III es AMPLITUDE, pero nunca lo sabrían porque la gente está muy interesada en AMPLIFIED; por eso, hoy el Dr. Ojo les explicará ambos. El programa de ADPKD está en fase II de prueba de concepto. Quiero mostrar una sola diapositiva antes de ceder el escenario a las estrellas del evento, el Dr. Ojo y el Dr. Lafayette. Estos son todos los resultados más recientes disponibles de los distintos fármacos dirigidos a APRIL/BAFF. No están pensados para compararse, porque estos no fueron estudios comparativos directos. La idea es reunir la información para que todo esté en un solo lugar y al mismo tiempo.
En lo que quiero centrarme es en povetacicept, que está en el centro, y oirán hablar mucho de él. Nos entusiasma que la fecha de la decisión de la FDA sobre la solicitud de aprobación (PDUFA) esté muy cerca: el 30 de noviembre. Se están llevando a cabo todos los procesos que cabría esperar entre la compañía y la FDA, y nos entusiasma mucho traer povetacicept como nuestro primer medicamento renal. Lo otro que quiero señalar está más o menos hacia la parte superior y hacia la parte inferior de la diapositiva. En la etapa preclínica, povetacicept se diseñó específicamente para tener ciertas características. Queríamos esas características para lograr una amplia penetración en los tejidos, una afinidad de unión realmente buena y también potencia; estas características se reflejan en la parte inferior de la diapositiva. Esto permite administrar una dosis mensual de bajo volumen con un autoinyector.
Estas características no son independientes ni surgieron juntas por casualidad. Así diseñamos este medicamento para que funcionara. Dicho esto, le cedo la palabra al Dr. Ojo. Es un verdadero placer presentarlo. Es médico y científico con doctorado. Ha trabajado en múltiples áreas de enfermedades, pero les explicará por qué siente tanta pasión por la AMKD. Conocemos al Dr. Ojo porque forma parte del comité directivo. La buena noticia sobre AMPLITUDE, el estudio de fase III, es que ya completó el reclutamiento. Como habíamos previsto, tomó mucho tiempo, pero ya completó el reclutamiento. La otra buena noticia es que seguimos plenamente encaminados para compartir los resultados del análisis interino a principios del próximo año. Dr. Ojo. Muchas gracias, Reshma.
Buenas noches a todos. Soy nefrólogo en ejercicio y también hago investigación. Durante las últimas tres décadas, el enfoque de mi trabajo clínico y de mis programas de investigación ha sido la enfermedad renal en las poblaciones negras. En esta diapositiva se presenta el resumen de los resultados del estudio AMPLIFIED. El estudio AMPLIFIED incluyó a personas con AMKD que no participaron en el ensayo AMPLITUDE por varias razones de peso. Hay tres puntos que cabe destacar de estos resultados resumidos. Uno es que los dos cohortes que aparecen allí —el cohorte 1, integrado por personas con una cantidad muy modesta de exceso de excreción urinaria de proteínas y bajos niveles de proteinuria, y el cohorte 2, integrado por personas con una cantidad moderada de proteinuria, pero también con evidencia de enfermedad renal diabética o nefropatía diabética—
representan la mayor proporción de personas con enfermedad renal crónica en EE. UU. y en el resto del mundo. Solo en EE. UU., estas dos cohortes incluyen a varios cientos de miles de personas. Lo segundo que cabe destacar es que los participantes del estudio AMPLIFIED ya reciben el tratamiento de base más actual y completo para la enfermedad renal crónica y, cuando corresponde, para la nefropatía diabética, es decir, en el cohorte 2. Así que, antes de ingresar al ensayo, estas personas ya reciben el mejor tratamiento disponible para sus afecciones. El tercer punto que cabe destacar de estos resultados es la reducción de la excreción urinaria de proteínas en ambos cohortes. En ambos cohortes, la reducción de la excreción urinaria de proteínas es considerable y clínicamente significativa.
Observarán que, en el cohorte 2, la reducción de la excreción urinaria de proteínas está entre 17% y 25%, y el intervalo de confianza cruza el valor de uno. Eso no resta importancia a la relevancia de estos hallazgos. Porque, si revisan los ensayos de registro de la terapia de inhibición del sistema renina-angiotensina, por ejemplo, en el estudio RENAAL que llevó a la aprobación de losartán, a los tres meses de la aleatorización la reducción de la excreción urinaria de proteínas fue de 25%, exactamente lo que observan aquí en el cohorte 2. Al final de cuatro años de seguimiento, la reducción de la proteinuria se mantuvo, lo que se tradujo en una reducción de 44% en el desenlace renal y de 30% en el desenlace cardiovascular.
Las cifras que ven aquí, aunque la población y la muestra del estudio son pequeñas, demuestran un beneficio clínico significativo a largo plazo si se realiza un seguimiento más prolongado de este estudio o si se lleva a cabo un estudio más grande en esta población. El estudio AMPLITUDE es un estudio de fase III de inaxaplin en personas con AMKD. Este ensayo clínico es histórico por varias razones, entre ellas porque es el primer estudio de fase III de un tratamiento que modifica la enfermedad en una población que nunca había recibido una terapia modificadora de la enfermedad, desde que conocemos la carga excesiva de enfermedad renal en las personas de ascendencia africana.
Como saben, las personas de ascendencia africana tienen un riesgo cuatro veces mayor de insuficiencia renal que cualquier otro grupo racial o étnico y, durante los últimos 50 años, no hemos encontrado un tratamiento que aborde la causa fundamental de su problema. Hemos contado con diversas terapias paliativas que no son específicas ni están dirigidas al mecanismo subyacente de la enfermedad. Por eso AMPLITUDE es diferente. Como dijo Reshma, el estudio ya completó el reclutamiento. Incluyó a 66 pacientes que continuaron desde el estudio de fase IIb de inaxaplin, además de 456 participantes recién inscritos en la fase III, para un total de 522. Como señaló Reshma, el análisis interino se realizará a principios del próximo año.
¿Qué significa el estudio AMPLITUDE para alguien como yo, que soy médico clínico, atiendo a estos pacientes, tengo interés en esta área y he trabajado en ella durante mucho tiempo? De hecho, la razón por la que me especialicé en nefrología fue para poder estudiar la enfermedad renal en las personas negras. Pero esa es otra historia, y puedo compartirla con ustedes. Para mí, esto representa que AMPLITUDE es un estudio que muestra la posibilidad de obtener desenlaces clínicos beneficiosos a partir de la reducción de la excreción urinaria de proteínas en una población cuya necesidad terapéutica nunca se había atendido. Creo que Reshma mostró que el número de personas con AMKD que podrían beneficiarse ronda los 250,000. No estoy de acuerdo con ese estimado. Mi propio estimado situaría esa cifra entre 600,000 y 700,000 personas solo en Estados Unidos.
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