Evento con KOL de enGene Therapeutics Inc. Common Stock

Buenos días a todos y gracias por acompañarnos. En la llamada de hoy me acompañan Ron Cooper, director ejecutivo; Anthony Cheung, cofundador de enGene; y nos complace dar la bienvenida a los doctores Suzanne Merrill y David Cahn, de Colorado Urology. Antes de comenzar, quisiera recordarles que durante nuestros comentarios preparados y la sesión de preguntas y respuestas que seguirá, podemos hacer declaraciones prospectivas conforme a las leyes de valores de Estados Unidos y Canadá.

Estas declaraciones incluyen, entre otras cosas, nuestras expectativas actuales respecto de los posibles beneficios de detalimogene voraplasmid o detalimogene; la eficacia, seguridad y perfil del producto de detalimogene; los posibles efectos de incorporar un lavado vesical con surfactante antes del tratamiento con detalimogene; el calendario de los datos clínicos y de la presentación regulatoria; las perspectivas de aprobación regulatoria de detalimogene; las proyecciones de oportunidad de mercado y participación de mercado; la aceptación prevista de detalimogene en el mercado, si se aprueba; nuestras opiniones actuales y la investigación de mercado sobre las implicaciones del cáncer de vejiga NMIBC o las conclusiones de nuestra investigación de mercado; los estimados, proyecciones o pronósticos de cobertura de las terapias por parte de los pagadores; y las expectativas respecto de cómo podrían usar detalimogene los proveedores de atención médica o de la secuencia de los productos. Conllevan riesgos, incertidumbres y supuestos que son difíciles de predecir y podrían no resultar acertados.

Estas declaraciones deben considerarse únicamente junto con la información contenida en los documentos regulatorios que presentamos ante los reguladores de valores de Canadá y Estados Unidos, incluida la sección de Factores de riesgo de nuestro informe anual en el Formulario 10-K. En este momento, cedo la palabra a Ron Cooper, presidente y director ejecutivo de enGene.

¿Ron? Muy bien. Gracias, Lauren. Gracias a todos por acompañarnos esta mañana.

Aquí, en la diapositiva 3, pueden ver un resumen de la agenda de esta mañana. Antes de comenzar la presentación formal, empezaré reiterando que creemos que el mercado de NMIBC está cambiando fundamentalmente a medida que los medicamentos de nueva generación responden a las distintas necesidades de los urólogos comunitarios, y que detalimogene está especialmente diseñado para abordar los desafíos combinados de eficacia, tolerabilidad y logística que enfrentan los urólogos comunitarios. Primero, creemos que el mercado de NMIBC aún está en una etapa temprana y que la llegada de más opciones para los pacientes impulsará un aumento de la población prevalente mediante una mayor secuenciación de terapias, lo que hará crecer el mercado general y dará cabida a múltiples terapias. Este no será un mercado en el que el ganador se lleve todo. Segundo, creemos que el perfil clínico de detalimogene hasta la fecha es convincente.

Nuestra actualización interina de datos más reciente de la cohorte pivotal LEGEND, que estudió detalimogene sin surfactante, fue en mayo de este año. Aunque nuestros datos de durabilidad a largo plazo aún eran inmaduros, con un seguimiento mediano de apenas 5.5 meses para todos los pacientes, nos alentó que el criterio principal de valoración de nuestro estudio, la respuesta completa en cualquier momento, fuera de 54%, dentro del rango de los productos ya aprobados para esta indicación. Aún más alentador fue el perfil de tolerabilidad de detalimogene, que creemos que se encamina a ser el mejor de su clase. Las tasas de eventos adversos relacionados con el tratamiento que llevaron a la interrupción o discontinuación de la dosis fueron de apenas 2.4%, respectivamente. Tercero, detalimogene fue diseñado con nuestra tecnología no viral DDX, que utiliza componentes de bajo costo y fáciles de conseguir, lo que permite una fabricación escalable y un almacenamiento y manejo simplificados; esto lo hace viable para todos los consultorios y debería permitir una amplia adopción en cualquier entorno de práctica.

Cuarto, ya estamos pensando en la gestión del ciclo de vida mediante la incorporación de un lavado vesical con surfactante. Nuestros datos preclínicos sugieren que este enfoque podría mejorar tanto la eficacia de detalimogene como reducir el tiempo de permanencia, otra posible ventaja para los pacientes y los proveedores. Es importante destacar que seguimos contando con sólidos recursos financieros para alcanzar todos nuestros próximos hitos y llegar a una posible aprobación en 2027. Ahora, antes de ceder la palabra a nuestros expertos en urología comunitaria, quisiera repasar algunos aspectos destacados de la investigación de mercado que permiten entender las nuevas dinámicas que afectan al mercado de NMIBC. Primero, creemos que las terapias de nueva generación comenzarán a abrir el mercado de urología comunitaria y que el mercado prevalente debería crecer con una mayor secuenciación. También describimos la evolución de la dinámica de precios a lo largo de varios años: los productos grupales más recientes se lanzaron en un rango de $500K-$700K al año y hubo poca resistencia por parte de los pagadores.

Es importante destacar que 40% de los pacientes recibe tratamiento en consultorios comunitarios que tienen recursos limitados, restricciones de flujo de trabajo o un enfoque centrado en la economía. Estos consultorios buscan equilibrar la eficacia, la seguridad, los recursos y la economía al recomendar tratamientos. Dadas estas limitaciones, sigue existiendo la necesidad de nuevos tratamientos que preserven la vejiga, y detalimogene, como producto de nueva generación, tiene el potencial de abrir estos segmentos como una opción que facilita el flujo de trabajo. Les he compartido aspectos destacados de la investigación de mercado, pero nada supera escuchar a los médicos que están en primera línea tratando a estos pacientes. Hoy nos acompañan para arrojar luz sobre estos aspectos dos destacados urólogos comunitarios de Colorado Urology: el Dr. David Cahn y la Dra. Suzanne Merrill. Dicho esto, cedo la palabra a los doctores Merrill y Cahn para que se presenten, hablen de su consultorio y repasen casos ilustrativos de pacientes. Gracias, Ron.

Soy la Dra. Suzanne Merrill y es un placer acompañarlos hoy. Después de mi beca de especialización en oncología urológica en Mayo Clinic, trabajé 6 años en medicina académica como profesora asociada de oncología urológica y directora del programa de residencia en Penn State Hershey Medical Center. Luego pasé a ejercer en el sector privado en Colorado Urology, hace poco más de 5 años. Quisiera aprovechar esta oportunidad para contarles un poco más sobre mi consultorio antes de abordar un caso práctico sobre el manejo en el mundo real del cáncer de vejiga no músculo invasivo. Por mi trayectoria, tengo una perspectiva única sobre las diferencias entre la urología académica y la comunitaria. Colorado Urology es un grupo grande de consultorios en Denver. Formamos parte de un grupo nacional más amplio, conocido comúnmente como LUGPA, que cuenta con múltiples centros en todo el país y emplea a más de 220 proveedores.

En Colorado Urology tenemos más de 30 urólogos y 20 proveedores de práctica avanzada que atienden en 18 centros de las áreas metropolitanas de Denver y Boulder, que en conjunto dan servicio a cerca de 130,000 pacientes. La estructura de nuestro consultorio es similar a la de otras organizaciones LUGPA en todo el país. Sin embargo, todavía hay muchos consultorios comunitarios independientes más pequeños que son diferentes de nuestra organización. Muchos consultorios grandes de este tipo cuentan con profesionales que lideran áreas específicas de enfermedades urológicas, y yo dirijo nuestro programa de cáncer de vejiga de Colorado, donde buscamos ofrecer a los pacientes acceso a los tratamientos más innovadores contra el cáncer de vejiga, así como a ensayos clínicos. Le dejaré la palabra al Dr. Cahn, nuestro director de investigación clínica, para que les cuente un poco más sobre eso.

¿David? Gracias, Suzanne. Completé mi residencia en urología en Montefiore Medical Center y una beca de especialización en University of Colorado, y ejerzo en el sector privado desde 1998.

En 2000 fundé Foothills Urology, que se convirtió en Colorado Urology. Siempre me ha apasionado la investigación clínica y tengo el placer de dirigir el programa de ensayos clínicos del consultorio. Actualmente tenemos 38 ensayos activos en curso y he sido investigador principal en más de 70 ensayos clínicos. Nos interesa hablar del recorrido del paciente, que suele ser largo y oneroso, y de la necesidad continua de terapias adicionales en el contexto de enfermedad que no responde al BCG. Dicho esto, quisiera pasar a nuestros casos de pacientes para arrojar luz sobre los diversos tratamientos y consideraciones de estilo de vida que influyen en la decisión terapéutica. Te devuelvo la palabra, Suzanne.

Nuestro primer caso es el de Walter, un hombre de 82 años, veterano retirado que, después de que falleciera su esposa, se mudó a un departamento en la misma calle que su hija y sus 3 nietos. Walter fuma desde hace mucho tiempo y tiene antecedentes de enfermedad vascular periférica, enfermedad arterial coronaria, EPOC y fibrilación auricular; presenta frecuencia y urgencia urinarias, que actualmente se tratan con Myrbetriq. Su cardiólogo le recetó Eliquis. La presentación inicial de Walter comienza en enero de 2022, cuando presenta hematuria macroscópica, es decir, sangre en la orina; la citología urinaria resultó positiva y la tomografía computarizada fue normal. Mediante cistoscopia observamos eritema difuso, es decir, un enrojecimiento intenso dentro de la vejiga, por lo que realizamos una TURBT; el análisis patológico confirmó carcinoma in situ multifocal. Como tratamiento estándar para NMIBC con CIS, Walter comenzó la inducción con BCG.