3rd Annual Guggenheim Healthcare Innovation Conference de Amylyx Pharmaceuticals

Claro. Sí, tuvimos un año muy emocionante. Obtuvimos los resultados de fase III de LUCIDITY, en los que alcanzamos nuestro criterio principal de valoración preespecificado, con un valor p de 0.000003, algo que nos entusiasma muchísimo. Esto midió la tasa de hipoglucemia de nivel 2 y nivel 3. Se trata de eventos hipoglucémicos graves. El nivel 3 ocurre, básicamente, cuando una persona queda tan incapacitada que necesita ayuda de otra persona. El nivel 2 es un nivel establecido por la ADA, en el que el cerebro tiene una falta grave de azúcar y empiezan a presentarse problemas importantes. Alcanzamos ese criterio principal de valoración preespecificado. También alcanzamos todos los criterios secundarios de valoración, con resultados consistentes y altamente significativos desde el punto de vista estadístico en ambos, además de un perfil de seguridad favorable.

Con eso, ahora estamos trabajando para presentar nuestra solicitud de nuevo fármaco (NDA) antes de fin de año y planificando un lanzamiento, si se aprueba, en 2027. Creo que cuanto más hemos profundizado en el mercado de PBH, más entusiasmo nos ha generado. Alrededor del 90% de las personas con PBH se describen a sí mismas como discapacitadas. Cuando se tiene esta afección, realmente pasa a ocupar toda la vida. Es realmente difícil vivir con esta afección y manejarla. Creo que, en consonancia con eso, tanto los médicos como los pacientes expresan un entusiasmo increíble por el potencial de una terapia. A medida que hemos seguido realizando análisis basados en reclamaciones y profundizando en el mercado, estimamos que hay alrededor de 160,000 personas que viven con PBH y que actualmente no existe una terapia para ellas. Estamos muy entusiasmados con esto.

Este año fue un año importante para nosotros, pero espero que el próximo sea aún más importante.

Bueno, gracias, y agradezco que menciones nuestro lanzamiento anterior. Estamos muy orgullosos del trabajo que hicimos en ese momento, pero, por supuesto, siempre hay lecciones aprendidas, así que esperamos hacerlo aún mejor esta vez. Dicho esto, cada mercado es diferente, por lo que estamos abordando este con el nivel adecuado de diligencia. Creo que, ante todo, siempre se empieza por las personas. Creo que realmente se necesita el liderazgo adecuado en todos los niveles, especialmente al desarrollar un mercado nuevo, como estamos haciendo con PBH. Existe una enorme necesidad médica no cubierta, pero nunca ha habido un tratamiento aprobado por la FDA para las personas con PBH. Así que esto es nuevo. Se necesita mucha educación. En cuanto al equipo, dada la solidez de los resultados anteriores que se incorporaron a LUCIDITY, comenzamos a formar ese equipo de liderazgo tanto en asuntos médicos como en el área comercial.

Ya contamos con un equipo de liderazgo muy sólido en asuntos médicos y en el área comercial. Han estado haciendo un gran trabajo. Creo que durante el último año dedicamos mucho tiempo a entender realmente el mercado y el recorrido de los pacientes, y a realizar diversos análisis de reclamaciones para identificar dónde están las personas, cómo se las trata, quién las trata y cuáles serán los futuros puntos de contacto y otros aspectos. En definitiva, para hacernos una idea del panorama. Creo que ahora mismo hay mucho énfasis en la educación sobre la enfermedad. Tenemos una campaña en curso dirigida tanto a las personas con PBH como a los profesionales de la salud, y estos esfuerzos se intensificarán a medida que nos acerquemos al lanzamiento previsto para el próximo año. En general, creo que estamos abordando esto como una enfermedad rara, pero, por supuesto, se trata de una enfermedad rara con una población numerosa. Estimamos que hay alrededor de 160,000 personas en EE. UU.

En general, lo que hemos visto hasta ahora es que la concentración en el mercado es similar a la que se observa en otras enfermedades raras, pero las cifras totales son simplemente más altas, dado el tamaño de la población. Ahora estamos trabajando mucho en la preparación para los pagadores. Estamos empezando a trabajar en las distintas campañas que tendremos. Así que estamos en plena preparación para el lanzamiento, pero creo que será muy importante que, aunque exista una gran necesidad médica no cubierta, haya centros bien informados y nos aseguremos de establecer alianzas con ellos. También hay que desarrollar el mercado, así que creo que realmente estamos tratando de asegurarnos de abordar bien ambos aspectos.

Sí. Creo que ya mencioné algunos aspectos, pero primero destacaría la relevancia de estos resultados. Cuando se piensa en la hipoglucemia de nivel 2 y nivel 3, se trata de episodios graves y dramáticos para los pacientes, y poder reducirlos es algo muy, muy importante para esta enfermedad. También destacaría la consistencia de los datos: entre este ensayo y los ensayos anteriores, así como dentro de este mismo ensayo. No solo alcanzamos el criterio compuesto de nivel 2 y nivel 3, sino también los criterios de nivel 2 y de nivel 3 por separado. También alcanzamos el criterio de nivel 2, tanto si se medía mediante punción digital como mediante monitoreo continuo de glucosa.

Creo que la solidez de los datos se debe a que, independientemente de cómo se analicen, se observa un beneficio sólido y consistente que también coincide con lo que hemos visto en ensayos anteriores.

También agregaría que hemos tenido varias oportunidades de presentar los datos en reuniones de comités asesores con distintos líderes de opinión clave. Creo que el conjunto de los datos ha sido muy importante para los médicos, tanto desde la perspectiva de la eficacia, como comentaba Josh, como en cuanto a la seguridad y la tolerabilidad. El perfil es muy consistente con lo que hemos visto en ensayos anteriores. No observamos indicios de aumento de peso ni de otros efectos que pudieran preocupar a las personas desde el punto de vista del mecanismo de acción. Nunca pensamos que eso pudiera ser motivo de preocupación, pero, nuevamente, es positivo ver los datos de 16 semanas que lo respaldan.

Realmente creo que ese conjunto de datos ha resultado muy alentador para los médicos, porque, nuevamente, nunca antes había habido un tratamiento aprobado por la FDA para las personas con PBH, y creo que ese conjunto de datos tiene muy entusiasmados a los médicos ante la posibilidad de que finalmente tengan algo que ofrecer a sus pacientes.