Resultados del estudio de Immix Biopharma, Inc. Common Stock

Adelante. Gracias, Hillary, y gracias a todos por acompañarnos hoy.

Nos complace compartir hoy nuestras actualizaciones clínicas y comerciales. Hoy me acompañarán mi colega Gabriel Morris, presidente y director financiero, así como Michael Grabow, director comercial. Este es el programa de nuestra llamada de hoy. Este es el programa de la llamada de esta mañana. Comenzaremos con la actualización clínica, seguida de la actualización comercial, y luego pasaremos a la sesión de preguntas y respuestas. Hoy actualizaremos a todos sobre los avances que hemos logrado en una enfermedad llamada amiloidosis de cadenas ligeras. Es una enfermedad en la que las células plasmáticas, que normalmente nos protegen y residen en todas nuestras médulas óseas, producen anticuerpos protectores para protegernos de gripes, resfriados, cánceres emergentes y otras agresiones. En esta enfermedad, en cambio, comienzan a producir fragmentos tóxicos de anticuerpos llamados cadenas ligeras.

Estas cadenas ligeras circulan por todo el cuerpo y obstruyen y destruyen todos los órganos vitales, comenzando por el corazón, los riñones, el hígado, los nervios y otros. Lamentablemente, los pacientes avanzan hacia una insuficiencia orgánica, que posteriormente conduce a la muerte. Este es un ejemplo de un corazón tan destruido por estas cadenas ligeras que el paciente tuvo que someterse a un trasplante de corazón para hacer frente a ello. Como son las cadenas ligeras las que causan este daño orgánico en esta enfermedad, clínicamente seguimos y monitoreamos los niveles de cadenas ligeras en la sangre de los pacientes. Si las cadenas ligeras permanecen elevadas de forma persistente, sabemos que los pacientes están en camino a la insuficiencia orgánica. Si podemos eliminar estas cadenas ligeras de la sangre de los pacientes, sabemos que entrarán en remisión y vivirán vidas completamente distintas.

En las próximas diapositivas compartiremos con ustedes los estándares de atención actuales, los avances que estamos logrando en esta enfermedad y también abordaremos las perspectivas comerciales. Si observamos la situación actual en 2026, este es el informe reciente del Amyloidosis Center of Excellence de EE. UU. Es un informe de 12 pacientes que muestra que, de esos 12, no se pudo controlar la enfermedad en 11. Solo un paciente pudo alcanzar una remisión completa. En 2026, no solo no hay aprobaciones de la FDA para el contexto de recaída/refractariedad, sino que la respuesta completa suele ser inferior al 10%. Con la aprobación de un solo medicamento únicamente en el contexto de recién diagnosticados, esta sigue siendo una población de pacientes muy desatendida.

Además, dado que 50% no responderá a la terapia de primera línea y más de un tercio de los pacientes progresará, existe una importante necesidad médica no cubierta en este contexto. Gabriel, quizá podríamos actualizar a todos sobre los datos anunciados recientemente.

Gracias, Dr. Rachman. Soy Gabriel Morris, presidente de Immix. En la siguiente página tenemos el mismo formato: la carga de la enfermedad arriba y la magnitud de la respuesta abajo. En cuanto a nuestros datos, nos complace informar que, hasta este momento, contamos con los 45 pacientes en total, de los cuales 44 ya normalizaron sus cadenas ligeras tóxicas, y también tenemos respuestas orgánicas posteriores en 95%, lo que nos da una tasa de respuesta completa de 89%, que creemos que aumentará a 98% cuando estos 4 pacientes, es decir, 44 de 45, se conviertan en respuestas completas. Como quizá sepan por nuestras divulgaciones anteriores, todos los pacientes que habían alcanzado negatividad de enfermedad residual mínima en el pasado se convirtieron en respuestas completas durante el seguimiento posterior. La compañía está muy complacida con estos resultados.

De los 25 nuevos pacientes sobre los que presentamos datos hoy, todos están en respuesta completa o tienen enfermedad residual mínima negativa. Creemos que, en este momento, estos datos no solo dan esperanza a todos, sino que también muestran consistencia con lo que hemos divulgado antes. Con esto, le daré la palabra al Dr. Rachman para que hable sobre la seguridad y las respuestas orgánicas; luego abordaremos brevemente el panorama y nuestra situación mientras avanzamos hacia una BLA prevista para el próximo año. Dr. Rachman, ¿algo que agregar sobre la eficacia antes de pasar a la seguridad?

No, por supuesto. Dada la magnitud y duración de la eficacia y de las respuestas completas, varios pacientes ya superaron los 2 años. Sigue siendo sumamente gratificante verlo. Obviamente, como todos querrán saber, también es importante centrarse en los resultados de seguridad, dado que se trata de CAR T. Lo que nos gustaría destacar es la consistencia del conjunto de datos en todos los pacientes, ahora con más del doble de pacientes que en nuestra publicación de datos anterior. La duración mediana del SLC en todos los pacientes sigue siendo de 1 día. No se observó SLC de alto grado, neurotoxicidad de ningún tipo ni enterocolitis, y la terapia sigue siendo leve y bien tolerada en todos los pacientes.

Bien. Además, al analizar más a fondo las respuestas orgánicas, pueden ver que hay respuestas orgánicas rápidas, profundas, sostenidas y no transitorias, tanto cardíacas como renales: 100% cardíacas y 92% renales, con efectos observables en cuestión de días.

Pueden ver que las respuestas cardíacas se observaron en 26 días, y las renales en los 59 días siguientes a la administración de la dosis. Observamos una secuencia predecible en las respuestas. Al final del primer mes después de la administración de la dosis, los pacientes se vuelven negativos para MRD, es decir, no presentan enfermedad residual mínima, lo que significa que no hay un clon de células plasmáticas productor de estas cadenas ligeras tóxicas; después se producen las respuestas completas y las respuestas orgánicas. Eso es lo que queremos ver en la práctica clínica.

Además, para destacar el perfil de tolerabilidad único de NXC-201, nos gustaría resaltar su ventaja única frente a otras CAR T y, por ejemplo, la ventaja que sienta las bases del liderazgo de NXC-201 en la amiloidosis AL. La duración mediana del SLC es de un día, entre tres y siete veces menor que la de cualquier otra CAR T, aprobada o en desarrollo. La razón por la que esto es de importancia crítica es que los pacientes con amiloidosis AL presentan un desafío clínico de manejo único. Con frecuencia, el mismo paciente presenta insuficiencia cardíaca y renal coexistentes. El SLC, que implica taquicardia, es decir, estrés cardíaco, junto con fiebre, que causa deshidratación y estrés renal, a veces plantea un desafío de manejo insostenible: para la insuficiencia cardíaca hay que deshidratar al paciente y, para la insuficiencia renal, hay que hidratarlo.

Creemos que la tolerabilidad única de NXC-201 ofrece la oportunidad de atender a esta población de pacientes de una forma única y probablemente mejor que cualquier otra CAR T. Ahora nos gustaría ampliar nuestro liderazgo y ponerlo en perspectiva también frente a los biespecíficos.

Gracias, Dr. Rachman. Creemos que los datos que presentamos se comparan favorablemente. Podemos observar que, en otras clases de terapias distintas de NXC-201, los conjuntos de datos presentados en el congreso de la European Hematology Association muestran problemas de toxicidad e infecciones en todo el conjunto, así como ICANS. Tres puntos. Primero, estamos avanzados en nuestro ensayo de diseño registracional. Segundo, creemos que nuestro estudio clínico es excelente. Antes de recibir NXC-201, nuestros pacientes han recibido más líneas de terapia previas que los de otros ensayos. Hemos tenido más trasplantes de células madre. Cabe destacar que un comité de revisión independiente evalúa las respuestas completas. Tenemos respuestas orgánicas rápidas y profundas, y podemos lograr este efecto en 24 horas, no en 24 meses.