Llamada de resultados del T3 2026 de Ionis Pharmaceuticals

Antes de comenzar, les recomiendo visitar la sección para inversionistas del sitio web de Ionis para consultar el comunicado de prensa y las tablas financieras relacionadas que analizaremos hoy, incluida una conciliación de las cifras financieras conforme a GAAP y las que no cumplen con GAAP. Creemos que los resultados financieros que no cumplen con GAAP representan mejor la economía de nuestro negocio y la forma en que lo gestionamos. También publicamos en nuestro sitio web las diapositivas que acompañan la llamada de hoy. Esta mañana me acompañan Brett Monia, director ejecutivo; Kyle Jenne, director de Estrategia Global de Productos; Holly Kordasiewicz, directora de Desarrollo; y Beth Hougen, directora financiera. Quisiera dirigir su atención a la diapositiva tres, que contiene nuestra declaración sobre proyecciones futuras. Durante esta llamada, haremos declaraciones prospectivas basadas en nuestras expectativas y creencias actuales. Estas declaraciones están sujetas a ciertos riesgos e incertidumbres, y nuestros resultados reales podrían diferir sustancialmente.

Por lo tanto, les advertimos que no deben confiar en estas declaraciones prospectivas. Les recomiendo consultar los factores de riesgo incluidos en nuestras presentaciones ante la SEC para obtener más detalles. Dicho esto, le cedo la palabra a Brett.

Gracias, Wade. Buenos días a todos y gracias por acompañarnos en la llamada de hoy. Durante los primeros tres trimestres de 2026, Ionis ha seguido evolucionando y creciendo como empresa biotecnológica en etapa comercial, y ha alcanzado numerosos hitos importantes. Además de TRYNGOLZA para FCS y DAWNZERA para HAE, nuestro portafolio comercial de productos propios de Ionis ahora incluye TRYNGOLZA para la hipertrigliceridemia grave, o sHTG, nuestro primer lanzamiento dirigido a una población numerosa de pacientes, y ZANVASTRO, nuestro primer lanzamiento independiente en neurología. Aunque dos resultados recientes de estudios de fase III no alcanzaron los resultados que esperábamos, hemos logrado varios otros hitos pioneros importantes para los pacientes en las distintas áreas de nuestro negocio, que nos posicionan para seguir creciendo. Esto incluye la aprobación de HIBSAGO para el virus de la hepatitis B crónica en EE. UU. y Japón, así como resultados positivos de fase III para sefaxersen en la nefropatía por IgA y ulefnersen en la ELA asociada a FUS.

Nuestros importantes avances nos mantienen encaminados para alcanzar nuestra guía para el año completo 2026 en cuanto a ingresos totales, pérdida operativa y efectivo. El impulso positivo sostenido de DAWNZERA respalda nuestra confianza en alcanzar la guía de ventas del producto para 2026. En el caso de TRYNGOLZA, estamos reduciendo nuestra guía de ingresos para el año completo 2026 a aproximadamente $50 millones, para reflejar un aumento más gradual de los ingresos durante el lanzamiento que el que habíamos previsto. Como primer y único tratamiento aprobado para reducir los triglicéridos y el riesgo de pancreatitis aguda en personas con sHTG, TRYNGOLZA requiere que los profesionales de la salud adopten un nuevo enfoque para la atención de los pacientes, lo cual toma tiempo. En esta etapa inicial, nos alientan los fundamentos que sustentan el lanzamiento, incluido el gran entusiasmo de los médicos. Estamos afinando nuestras tácticas de lanzamiento para convertir este entusiasmo en acciones. Hemos identificado prioridades clave de ejecución e implementado iniciativas específicas en cada una de ellas, que Kyle analizará en detalle.

Es importante destacar que seguimos confiando en que TRYNGOLZA tiene un potencial de ventas máximas de varios miles de millones de dólares. Además de TRYNGOLZA, Kyle ofrecerá más perspectivas sobre DAWNZERA y compartirá los primeros datos sobre ZANVASTRO. Luego, Holly repasará los avances recientes de nuestra cartera de productos en desarrollo. Beth repasará nuestros resultados del tercer trimestre y las perspectivas para el resto de 2026. Dicho esto, le cedo la palabra a Kyle.

Gracias, Brett. Quisiera comenzar reconociendo la gran dedicación de nuestro equipo comercial y su compromiso con llevar medicamentos importantes a los pacientes. Su amplia experiencia, su firme compromiso con cada uno de nuestros lanzamientos y sus prioridades claras para ampliar la adopción por parte de los médicos y ayudar a los pacientes a acceder al tratamiento nos dan confianza en nuestra capacidad para impulsar el crecimiento de todo nuestro portafolio comercial. Desde la aprobación de TRYNGOLZA en junio para sHTG, los profesionales de la salud siguen expresando un gran entusiasmo por su sólido perfil clínico, que incluye reducciones medias de triglicéridos de hasta 72% frente al placebo y un perfil favorable de seguridad y tolerabilidad. Estas reducciones de triglicéridos dieron lugar a una profunda disminución de los episodios de pancreatitis aguda, de hasta 91%. A los médicos también les gusta la flexibilidad de dosificación y están recetando tanto la dosis de 50 como la de 80 miligramos, lo que les permite adaptar el tratamiento a las necesidades de cada paciente.

TRYNGOLZA ofrece a los pacientes la comodidad de un autoinyector de uso mensual que pueden administrarse por sí mismos en unos 10 segundos. Estamos viendo que los profesionales de la salud recetan TRYNGOLZA a pacientes con sHTG de alto riesgo, que son el foco de nuestros esfuerzos comerciales iniciales. Se trata de pacientes con niveles de triglicéridos de 880 miligramos por decilitro o más, o de 500 o más si tienen antecedentes de pancreatitis aguda u otras comorbilidades. También estamos viendo que se receta más allá de nuestro foco inicial, en consonancia con la amplia indicación de sHTG. Nuestra investigación de mercado posterior al lanzamiento confirma la firme intención de los profesionales de la salud de recetar TRYNGOLZA. A medida que establecemos un nuevo paradigma de tratamiento, nos enfocamos en convertir esta firme intención de recetar en acciones mediante tres prioridades de ejecución diseñadas para aumentar las recetas y ayudar a los pacientes a pasar de manera eficiente de la prescripción al tratamiento. En primer lugar, nos enfocamos en ampliar la base de médicos que recetan, específicamente entre los médicos de alta prioridad que atienden a pacientes con sHTG de alto riesgo.

Estamos acelerando nuestros esfuerzos de educación dirigidos a estos especialistas y equipos de atención para aumentar su comprensión de la carga que representa la sHTG, el riesgo de pancreatitis aguda y la capacidad demostrada de TRYNGOLZA para reducir ese riesgo. En paralelo, apoyamos la educación de los pacientes mediante conversaciones de los profesionales de la salud con sus pacientes y programas de apoyo, para que las personas que viven con sHTG comprendan mejor su enfermedad, la importancia del tratamiento y el papel que TRYNGOLZA puede desempeñar en la reducción de los triglicéridos y del riesgo de pancreatitis aguda. Nuestros equipos de campo se reúnen con mayor frecuencia con profesionales de la salud de alta prioridad que aún no han recetado el medicamento, para generar un sentido de urgencia en torno a la identificación y el tratamiento de los pacientes. El objetivo es ayudar a los médicos a incorporar TRYNGOLZA en la atención de rutina para los pacientes adecuados. Desde la aprobación para sHTG hasta fines de septiembre, aproximadamente 1,500 médicos de todas las especialidades previstas habían recetado TRYNGOLZA.

En las semanas transcurridas desde que nuestro equipo de campo puso en marcha estas iniciativas, la base inicial de médicos que recetan ha comenzado a ampliarse aún más. En segundo lugar, nos enfocamos en aumentar la profundidad de la prescripción entre los profesionales de la salud que adoptaron TRYNGOLZA tempranamente. Desde el lanzamiento para sHTG hasta fines de septiembre, aproximadamente 24% de los médicos que recetaron el medicamento habían emitido más de una receta. Los médicos quieren ver cómo responde un paciente al tratamiento antes de recetarlo de manera más amplia, en consonancia con la forma en que los profesionales de la salud suelen adoptar nuevos medicamentos especializados. Observamos un patrón similar cuando lanzamos el medicamento para FCS: los médicos fueron ganando confianza para recetar TRYNGOLZA a medida que adquirían experiencia y observaban su impacto. Aunque la población con sHTG es mucho más amplia, nuestra experiencia con FCS nos da confianza en que el novedoso mecanismo de acción de TRYNGOLZA y sus innovadores resultados para los pacientes pueden respaldar una prescripción más amplia con el tiempo.

Nuestro equipo de campo está ejecutando esta prioridad al dar seguimiento a los médicos que recetan para conversar sobre su experiencia inicial con el tratamiento y ayudarlos a identificar a otros pacientes que podrían beneficiarse de TRYNGOLZA. Cabe destacar que hemos observado aumentos recientes en las recetas repetidas, lo que sugiere que estos esfuerzos están empezando a tener un impacto. En tercer lugar, trabajamos para hacer más eficiente el proceso desde la prescripción hasta el inicio del tratamiento. Como se esperaba en esta etapa inicial del lanzamiento, la mayoría de las recetas de TRYNGOLZA requirió una excepción médica. Algunos médicos dudan en recetar ampliamente terapias recién aprobadas antes de que exista una cobertura formal, un patrón observado en otros lanzamientos de medicamentos especializados, especialmente en el área cardiovascular. Para abordar esto, nuestro equipo especializado en acceso está educando a los consultorios médicos sobre el proceso de reembolso y los requisitos de los pagadores. Además, contamos con un programa Quick Start que permite a los pacientes comenzar el tratamiento con TRYNGOLZA mientras se gestiona la cobertura.

El programa ha tenido una buena recepción y una utilización considerable hasta la fecha, y esperamos que siga expandiéndose. Ionis Every Step, nuestro programa de apoyo a pacientes, también ayuda a los pacientes elegibles a orientarse en el proceso del seguro y acceder al tratamiento. Estamos trabajando con los pagadores para establecer políticas de cobertura y estamos avanzando bien. Al cierre de septiembre, los planes que cubren al 33% de las personas con seguro comercial habían incluido en sus formularios la indicación de sHTG de TRYNGOLZA. Es importante destacar que todas las políticas vigentes brindan cobertura conforme a la amplia indicación aprobada de TRYNGOLZA para adultos con niveles de triglicéridos de 500 o más, que va más allá de los pacientes de alto riesgo que representan nuestro foco comercial inicial. A medida que los pagadores revisan las políticas de reembolso para TRYNGOLZA, estamos encaminados a que entren en vigor políticas adicionales este año, y esperamos que se sumen más durante 2027.

Mientras abordamos estas dinámicas propias de las primeras etapas del lanzamiento, seguimos confiando en el potencial de TRYNGOLZA para alcanzar ventas anuales máximas de más de $3 mil millones. Esa confianza parte de la considerable necesidad médica no cubierta. Más de 3 millones de personas en EE. UU. tienen sHTG, incluidos aproximadamente 1 millón de pacientes con sHTG de alto riesgo. La eficacia de TRYNGOLZA, la flexibilidad de su dosificación y su autoinyector para la autoadministración ofrecen un perfil convincente para estos pacientes. A medida que establecemos un nuevo paradigma de tratamiento y desarrollamos el mercado, nuestras prioridades son claras: ampliar y profundizar la prescripción, y mejorar el acceso a través de los pagadores para simplificar el proceso hasta el inicio del tratamiento. Si bien reconocemos que estas iniciativas tardarán un tiempo en acelerar el volumen de recetas, confiamos en que nuestras acciones posicionan a TRYNGOLZA para el crecimiento futuro. Fuera de EE. UU., Sobi sigue avanzando con el lanzamiento para FCS mientras se prepara para el próximo lanzamiento más amplio previsto para sHTG, tras la reciente opinión positiva del CHMP. Pasemos a DAWNZERA. El lanzamiento sigue cobrando impulso, y las ventas del producto han aumentado considerablemente cada trimestre desde su lanzamiento.

DAWNZERA ha seguido captando una parte significativa del mercado estadounidense de profilaxis para el angioedema hereditario (HAE), donde la adopción está impulsada en gran medida por pacientes que cambian de tratamiento. Estamos observando una base creciente de médicos que recetan repetidamente, junto con la adopción por parte de pacientes con distintos antecedentes de tratamiento. Además del crecimiento proveniente de pacientes que cambian de otras terapias profilácticas, también hemos observado que comenzaron el tratamiento con DAWNZERA pacientes que antes solo utilizaban tratamiento a demanda o que no habían recibido tratamiento. Los comentarios de médicos y pacientes han sido positivos y destacan la sólida eficacia de DAWNZERA, su perfil de seguridad favorable, su mecanismo diferenciado dirigido al ARN y los convincentes datos de cambio de tratamiento. Su perfil conveniente para los pacientes, que incluye dosis cada cuatro u ocho semanas mediante un autoinyector de administración propia, también está teniendo buena aceptación entre médicos y pacientes. DAWNZERA ha sido un impulsor clave del crecimiento de los ingresos comerciales hasta el tercer trimestre.