Chardan's 10th Annual Healthcare Conference de Opus Genetics, Inc. Common Stock

Sí, gracias. Empezaré por los términos económicos y, luego, George, quizá quieras abordar el aspecto estratégico y explicar por qué este producto es diferente. Recibiremos un pago por hito de $10 million asociado con la aprobación. Esperamos recibirlo este trimestre. El acuerdo contempla hitos por un total de hasta $130 million y también una tasa de regalías muy atractiva. La regalía comienza en un nivel no divulgado, más o menos en los primeros porcentajes de dos dígitos, y luego aumenta rápidamente a un nivel más alto, pero es una regalía muy atractiva para nosotros. Esos son los términos económicos. Desde el punto de vista estratégico, es realmente interesante porque será —de hecho, ya es— el primer colirio aprobado para la presbicia que no incluye una advertencia sobre el riesgo potencial de desprendimiento de retina.

Tampoco presenta los mismos problemas de deslumbramiento nocturno o de atenuación de la visión durante la noche que pueden causar algunos mióticos potentes. Esto se debe a que, fundamentalmente, no actúa sobre el cuerpo ciliar. Tenemos un perfil de seguridad mucho más favorable que permite aumentar la dosis del colirio y que, esperamos, ofrecerá una buena opción de tratamiento para los pacientes.

Sí, son buenas preguntas. El ensayo pivotal incluye a 8 pacientes, así que creo que es el ensayo pivotal más pequeño que se está llevando a cabo en oftalmología. El criterio de valoración principal será la proporción de pacientes que logren una mejora superior a 7 decibelios en la microperimetría. Ahora bien, en los 16 centrales. La microperimetría es una prueba que mide la sensibilidad de la retina punto por punto. Se utiliza una cuadrícula sobre la retina que evalúa unos 68 puntos. Los 16 puntos centrales evalúan el centro, tal como indica su nombre: los 16 puntos del centro. El promedio de esos puntos debe ser superior a 7 decibelios. En nuestro estudio anterior, el promedio fue de 10.5 decibelios, así que tenemos bastante confianza en ese umbral. Por ahora, el diseño del ensayo establece que el período de control corresponde a los 6 meses previos al tratamiento.

Los pacientes sirven como sus propios controles. Todos los pacientes ya completaron ese período de 6 meses y actualmente estamos administrando las dosis. La administración de las dosis debería concluir bastante pronto, y tendremos los resultados para finales del próximo año.

Casi todos esos pacientes son atendidos en la University of Pennsylvania, por lo que los esfuerzos comerciales necesarios para llegar a ellos serán bastante modestos. Esperaríamos una penetración bastante alta en esta población, dado el perfil de seguridad del fármaco y la eficacia bastante notable que hemos observado en nuestros pacientes. El hecho de que la mayoría de estos pacientes se concentren en la University of Pennsylvania. Además, calificará para un vale de revisión prioritaria, así que pueden ver que el impacto económico puede ser bastante significativo.

Bueno, en BEST1, he participado en más de 100 ensayos oftalmológicos. Probablemente sea el ensayo más emocionante en el que he participado. El hecho de que el material viteliforme de la distrofia macular viteliforme BEST esté desapareciendo y que la función de la retina esté mejorando exactamente en la misma ubicación constituye una correlación estructura-función bastante significativa. La segunda razón por la que es emocionante es que nos tomó quizá seis meses inscribir a la cohorte 1. La cohorte 2 estaba prevista para cinco pacientes. La ampliamos a 11 pacientes en unas tres semanas. Creo que ver ese nivel de entusiasmo por parte de los pacientes y los médicos es algo realmente genial. Actualmente hemos inscrito a 11 pacientes en la cohorte 2, aunque originalmente se había previsto inscribir a cinco. Presentaremos esos datos en el segundo trimestre del próximo año, junto con una actualización sobre la posibilidad de pasar al ensayo pivotal.

La forma en que diseñamos estos ensayos es realmente la de un ensayo adaptativo. El protocolo que estamos usando para la actual escalada de dosis se adaptaría directamente al ensayo pivotal, lo que ahorra mucho tiempo y dinero en la ejecución. Ya acordamos con la FDA cuál será el criterio de valoración. Con base en la cohorte 1, será, nuevamente, un criterio de valoración de microperimetría para el ensayo pivotal.