R&D Day 2026 de LB Pharmaceuticals Inc Common Stock

Buenas tardes y bienvenidos al primer Día de I+D de LB Pharma. Soy Heather Turner, directora ejecutiva, y me alegra mucho que hayan podido atravesar el restaurante, pasar por el set de televisión y, finalmente, encontrar esta sala escondida aquí en Nueva York. Muchas gracias por acompañarnos hoy. A lo largo de esta presentación, por supuesto, haremos declaraciones prospectivas. Antes de pasar a la agenda, quería tomarme un momento para reflexionar sobre la misión de LB Pharma. Es la estrella polar que guía el trabajo que realizamos hoy.

He tenido el privilegio de liderar esta empresa durante casi exactamente dos años, y he llegado a apreciar profundamente el impacto devastador que estos trastornos cerebrales, como la esquizofrenia, el trastorno bipolar y el trastorno depresivo mayor, pueden tener no solo en los pacientes que los padecen, sino también en sus familias, en quienes los cuidan y, francamente, en la sociedad. Estas enfermedades son prevalentes. 3 millones de personas en EE. UU. padecen esquizofrenia, 7 millones padecen trastorno bipolar y 20 millones padecen trastorno depresivo mayor. Estoy segura de que las personas que están en esta sala tienen amigos o familiares que han experimentado cómo estos tipos de trastornos pueden apagar sus vidas. También estoy segura de que muchos conocemos a personas que padecen estos trastornos y podemos ver de primera mano el impacto que tienen en sus vidas.

Nuestra misión, como se indica aquí, es impulsar con audacia terapias de gran impacto que ayuden a las personas con trastornos cerebrales a vivir una vida más plena y más luminosa. Nuestro objetivo es aliviar la carga que sienten muchas de estas personas, sus familias y quienes las cuidan. Tenemos un equipo extraordinario. Hoy tendrán la oportunidad de conocer a muchos de sus integrantes, y verán que es un grupo apasionado, experimentado y comprometido con la búsqueda de nuestra misión. Además, sinceramente, es muy agradable estar con ellos. Hoy hablarán nuestra nueva directora médica, la Dra. Susan Kozauer, y nuestra directora comercial, Kaya Pai Panandiker. Gad Soffer y Joe Miller también estarán disponibles más tarde hoy para responder preguntas.

También escucharán a nuestro distinguido invitado, el Dr. Roger McIntyre, profesor de Psiquiatría y profesor de Farmacología y Toxicología en la Universidad de Toronto. Pasemos a la agenda. Daré inicio a la jornada con una conversación sobre LB Pharma y la oportunidad de LB-102. La Dra. Susan Kozauer se unirá y hablará sobre los datos clínicos de LB-102, así como sobre algunas de las observaciones que vimos en nuestro ensayo NOVA-1 de fase II y algunas de las investigaciones adicionales que seguiremos realizando. El Dr. McIntyre subirá al escenario y presentará por primera vez datos preclínicos que respaldan la posible diferenciación de LB-102 y, en particular, las observaciones que vimos en nuestro ensayo NOVA-1 de fase II.

También hablará sobre los motivos para creer que la tasa de síntomas extrapiramidales (EPS) es baja, así como sobre el mecanismo de acción de LB-102. La Sra. Kaya Pai Panandiker subirá al escenario y hablará sobre nuestro enfoque de comercialización en la esquizofrenia. Después volveré para hablar sobre qué esperar de la lectura de los datos de NOVA-2. Esta es una instantánea de LB Pharma en la actualidad. Tenemos tres lecturas de datos importantes durante los próximos tres años. En 2027 tendremos los resultados de fase III de NOVA-2 para la esquizofrenia. En 2028 tendremos los resultados de fase II para la depresión bipolar, y en 2029, los resultados de los datos sobre MDD como terapia complementaria. Todos estos ensayos clínicos cuentan con financiamiento completo, y tenemos efectivo suficiente para llegar más allá del segundo trimestre de 2029. ¿Qué es LB-102? LB-102 es una modificación estructural de la amisulprida.

La amisulprida es un antipsicótico genérico disponible en todo el mundo, pero nunca fue aprobado como antipsicótico en EE. UU. Es un inhibidor selectivo de D2, D3 y 5-HT7, y tiene muy pocos efectos fuera del objetivo. Se considera uno de los antipsicóticos más eficaces, con uno de los tamaños del efecto más altos, y también se considera uno de los antipsicóticos más seguros y tolerables, con una de las tasas de interrupción más bajas. Sí tiene limitaciones. De hecho, atraviesa muy mal la barrera hematoencefálica. Como resultado, requiere dosis altas. Para la esquizofrenia, se administra en dosis de entre 400 y 800 miligramos al día, y también requiere dos dosis diarias. Es un antipsicótico ampliamente recetado. Se aprobó por primera vez a fines de la década de 1980 y sigue utilizándose.

En 2023, pueden ver aquí a la izquierda que se emitieron casi 2 millones de recetas de amisulprida para una amplia variedad de indicaciones, como se muestra en el gráfico circular. Está aprobado para la esquizofrenia, los síntomas negativos de la esquizofrenia y la distimia, que es una forma persistente de depresión. Los fundadores de LB Pharma se propusieron desarrollar y crear una molécula que pudiera abordar las limitaciones de la amisulprida, y lo hicieron mediante la metilación de la amisulprida. La molécula resultante es LB-102, una molécula con mayor potencia. Determinamos que 50 miligramos de LB-102 equivalen aproximadamente a 400 miligramos de amisulprida, según los datos de ocupación de los receptores de dopamina en humanos. Ambas dosis logran una ocupación de los receptores de dopamina de aproximadamente 70%. También logramos que se administre una vez al día, porque LB-102 tiene un tiempo de permanencia más prolongado en el sistema nervioso central.

Conservamos el perfil de unión de la amisulprida, y esto es importante. LB-102, al igual que la amisulprida, es un inhibidor selectivo de D2, D3 y 5-HT7. Esto es importante porque permite el desarrollo clínico para una amplia variedad de indicaciones. D2 es, por supuesto, importante para tratar la psicosis y la manía. D3 y 5-HT7 son vías relacionadas con la depresión, la cognición y la anhedonia. LB-102 también tiene un mecanismo de acción único que comparte con la amisulprida: se une preferentemente a los autorreceptores presinápticos implicados en el estado de ánimo, la anhedonia y la cognición cuando se administra en dosis más bajas. Esto forma parte de los datos preclínicos que el Dr. Roger McIntyre presentará más adelante. Esto es importante porque permite tratar una amplia variedad de síntomas mediante la dosis.

Lo que se observa con la amisulprida es que, en sus dosis más altas, representadas aquí en rojo, se utiliza para tratar la psicosis, la esquizofrenia y los trastornos relacionados con la psicosis. En sus dosis más bajas, indicadas aquí en amarillo, se utiliza para tratar la depresión. Por lo tanto, en dosis altas, la amisulprida se administra en dosis de 400 a 800 miligramos al día. Para la depresión, la amisulprida se administra en dosis de entre 50 y 100 miligramos al día. A partir del ensayo clínico NOVA-1, creemos que LB-102 tiene un perfil que respalda la posibilidad de convertirse en el antipsicótico de marca preferido. Observamos un perfil de eficacia convincente, reflejado en una reducción clínicamente significativa de la puntuación total de la PANSS, así como en un efecto del tratamiento muy sólido y robusto. Además, observamos un efecto desde la semana 1, algo que sabemos resulta atractivo para quienes prescriben.

También creemos que tenemos el potencial de ofrecer un perfil de seguridad líder en su clase. Esto se basa en la baja tasa de síntomas extrapiramidales (EPS) que observamos, la prolongación mínima del intervalo QT y la sedación insignificante. También observamos muy pocos efectos secundarios gastrointestinales. Además, existen oportunidades para demostrar potencialmente un beneficio en dos áreas importantes de necesidad médica no cubierta. La primera es la cognición y la segunda son los síntomas negativos. En cuanto a los síntomas negativos, en el ensayo NOVA-1 observamos un efecto estadísticamente significativo en la subescala de síntomas negativos de la PANSS con la dosis de 50 miligramos. Esto es coherente con el mecanismo que acabamos de comentar. En cuanto a la cognición, utilizamos Cogstate para evaluar una batería de pruebas y encontramos un efecto del tratamiento sólido y dependiente de la dosis sobre la cognición. Un beneficio en cualquiera de estas áreas de necesidad médica no cubierta resultará muy atractivo para quienes prescriben.

Además de todo eso, tenemos un perfil muy sencillo de usar. La administración es una vez al día. No esperamos que haya un efecto de los alimentos ni interacciones farmacológicas problemáticas, y todos los pacientes comienzan con una dosis terapéutica. No es necesario ajustar la dosis de forma gradual. Nuestro objetivo con todo esto es transformar realmente lo que es posible para las personas con esquizofrenia. Muy pocas personas logran un alivio duradero. El 73% de los pacientes no disfruta de una calidad de vida duradera. Para nosotros, esto es inaceptable, y estamos enfocados en cambiarlo. Ahora daré paso al Dr. Kozauer para que exponga el perfil clínico de LB-102 y explique por qué creemos que tenemos una oportunidad de diferenciarnos de manera significativa. Muy bien. Uy. De acuerdo. Disculpen.

Qué elegancia. Muchas gracias, Heather.

En este momento, les explicaré el programa de desarrollo. Primero, quiero tomarme un minuto para contarles un poco sobre mí. Soy el recién llegado aquí. Llevo 44 días como director médico aquí, en LB. Sin embargo, lo que puedo decirles al respecto es que cada día me entusiasma más el potencial de LB-102 y lo que puede aportar a nuestros pacientes. Comencé mi carrera hace algunas décadas como psiquiatra hospitalario, atendiendo a la población con enfermedades mentales más graves. Sinceramente, en aquel entonces me habría gustado tener en mi arsenal un medicamento con las características de LB-102. A medida que avancemos en esta presentación, creo que entenderán por qué. Estamos justo en medio de un programa de desarrollo en una variedad de trastornos neuropsiquiátricos.

En el lado izquierdo de esta diapositiva se muestran los ensayos clínicos que hemos completado. Hemos completado un estudio de fase I de dosis única ascendente y dosis múltiples ascendentes en voluntarios sanos, un ensayo de fase I-B de ocupación de receptores mediante PET y un ensayo de fase II, NOVA-1, en pacientes que experimentaban una exacerbación aguda de la esquizofrenia. En el lado derecho de la diapositiva se muestran nuestros ensayos clínicos en curso y planificados. Tenemos NOVA-2, nuestro ensayo de fase III en esquizofrenia. Esos pacientes, así como algunos pacientes de novo, pueden continuar en NOVA-3, nuestro estudio abierto de seguridad y tolerabilidad de 52 semanas. Además, fuera del ámbito de la esquizofrenia, también tenemos nuestro estudio de fase II, ILLUMINATE-1, en depresión bipolar. Por último, tenemos un ensayo de fase II en trastorno depresivo mayor como terapia complementaria, cuyo inicio está previsto para principios del próximo año.