Día del Inversionista 2026 de CAMP4 Therapeutics Corporation Common Stock

Buenas tardes a todos y gracias por acompañarnos en nuestro primer evento para analistas, en el que hablaremos sobre CMP-002 para el tratamiento de SYNGAP1. Hoy haremos algunas declaraciones prospectivas como parte de la conversación, y los invito a consultar nuestros documentos regulatorios públicos para obtener más información. Hoy tenemos una agenda excelente para todos ustedes. Voy a dedicar un tiempo a hacer unos breves comentarios preparados, pero después tendrán la oportunidad de escuchar a Beata, madre y cuidadora de su hija Kasia, hablar sobre la experiencia de su familia viviendo con SYNGAP1. A continuación, hablarán nuestro director científico, Dan Tardiff, y nuestro director médico, Yuri Maricich. Revisaremos nuestros datos preclínicos y ofreceremos una descripción general de nuestro estudio clínico ASCEND de fase I/II.

Después escucharán a Mike Graglia, director ejecutivo de CURE SYNGAP1, quien compartirá sus opiniones sobre la importancia de nuestro estudio de fase I/II y sobre cómo colaboramos con Mike y la comunidad de SYNGAP1. Por último, nos complace mucho dar la bienvenida al Dr. Stéphane Auvin, destacado neurólogo pediátrico y epileptólogo, quien ofrecerá una perspectiva clínica sobre SYNGAP1 y sus opiniones sobre el potencial de una terapia modificadora de la enfermedad. Luego cerraré con una actualización sobre nuestra cartera preclínica. Muchos de los que participan hoy en esta llamada conocen Camp4, pero antes de ofrecer una breve actualización sobre el estado actual de nuestro estudio ASCEND, quiero hablar de las ambiciones que tenemos como empresa. Creamos Camp4 como una empresa de productos respaldada por una plataforma, capaz de generar continuamente medicamentos que cambien la vida de los pacientes que los necesitan.

Lo que hemos aprendido durante los últimos cinco años es que creemos que podemos diseñar continuamente terapias con ASO que aumenten la expresión de genes asociados con enfermedades para promover una expresión saludable de proteínas. Nuestra plataforma tiene una aplicación amplia. Sin embargo, para nuestros fines, estamos creando una cartera de terapias de aumento de la expresión para resolver enfermedades genéticas del cerebro. Me entusiasma mucho tener la oportunidad de hablar más adelante sobre nuestros programas más recientes de la cartera, después del tema principal de hoy, que es SYNGAP1. Como muchos saben, ya tenemos autorización para iniciar nuestro estudio clínico en Australia, Argentina y el Reino Unido. Tenemos otro documento regulatorio que se encuentra en proceso de revisión en la UE. Las actividades en los centros están en curso y comenzamos la preselección de pacientes en algunas regiones, con el objetivo previsto de administrar la dosis al primer paciente con SYNGAP1 durante el cuarto trimestre de este año.

Yuri dedicará mucho más tiempo a revisar con ustedes los datos del diseño del ensayo clínico, pero sí quería hablar sobre nuestro cronograma para la lectura de datos y sobre el objetivo general de este ensayo: obtener una respuesta a la pregunta de si CMP-002 representa una terapia modificadora de la enfermedad para esta terrible enfermedad. Esta es una terapia única en su tipo para esta clase de enfermedad, así como un estudio clínico único en su tipo. Aprenderemos mucho en el camino sobre cómo y cuándo podrían responder estos pacientes a nuestra terapia, cuyo objetivo es aumentar la expresión de la proteína SYNGAP1. Esperamos que estos resultados principales estén disponibles en el primer semestre de 2028. El diseño de nuestro estudio clínico también podría darnos la oportunidad de ofrecer actualizaciones sobre seguridad y farmacodinámica antes de la lectura completa de los datos.

En el punto en que estamos hoy, apenas comenzando este recorrido, no sabemos qué tipo de actualizaciones específicas y significativas podríamos ofrecer ni cuándo, aparte de la lectura de resultados principales en 2028. Sin embargo, procuraremos ofrecer actualizaciones significativas sobre nuestro avance cuando podamos, en beneficio de todas nuestras partes interesadas, incluida la comunidad de inversión y, lo que es más importante, las comunidades de pacientes, cuidadores y médicos. Nos entusiasma iniciar esta nueva etapa de desarrollo clínico en Camp4 y agradecemos que estén dispuestos a dedicar tiempo hoy para conocer más. Antes de continuar, quiero volver a agradecer a la comunidad de CURE SYNGAP1 y a todos los pacientes su valor, valentía y colaboración para ayudarnos a llegar a este punto. Ustedes nos inspiran, y esperamos poder tener un gran impacto en ustedes y en sus vidas.

Como director ejecutivo, tengo el privilegio de poder hablar sobre SYNGAP1 tanto con inversionistas como con empresas. Sin embargo, por supuesto, hay ocasiones en que las palabras y las imágenes de una diapositiva no hacen justicia a la enfermedad. Por eso, nos pareció importante que todas las personas que nos escuchan tuvieran la oportunidad de conocer a uno de estos valientes pacientes con SYNGAP. Para comenzar hoy, me complace presentar a Beata, madre cariñosa de Kasia, quien hablará sobre la historia de su familia viviendo con la enfermedad.

Muy bien. Dicho esto, cedemos la palabra a nuestro director científico, Dan Tardiff.

Muy bien. Gracias por la presentación, Josh. Creo que, al ver este video de Kasia, queda bastante claro que nos hemos centrado mucho en poder ayudar a esta población de pacientes. Hoy, antes de hablar del ensayo ASCEND y de que Yuri describa lo que haremos, quisiera explicarles la biología subyacente y la diana que estamos abordando, así como los datos preclínicos que respaldan nuestros esfuerzos para llevar CMP-002 a la comunidad de pacientes. Aquí, en Camp4, estamos dirigiéndonos a ARN reguladores no codificantes para aumentar la expresión génica. ¿Qué son estos ARN? Son ARN no codificantes que se transcriben tanto a partir de promotores como de potenciadores de todos los genes.