Llamada de resultados del T3 2026 de Amylyx Pharmaceuticals

Buenos días. Mi nombre es Raya y hoy seré la operadora de la conferencia. En este momento, quisiera darles la bienvenida a todos a la llamada sobre los resultados del tercer trimestre de 2026 de Amylyx Pharmaceuticals. Todos los participantes estarán en modo de solo escucha. Después de la presentación de hoy, tendrán la oportunidad de hacer preguntas. Para hacer una pregunta, presionen la tecla asterisco y luego el uno en el teclado de su teléfono. Para retirar su pregunta, presionen nuevamente la tecla asterisco y luego el uno. Les informamos que esta llamada se está grabando a solicitud de la compañía. Ahora quisiera ceder la palabra a Courtney O'Leary, directora de Relaciones con Inversionistas. Gracias. Adelante.

Buenos días y gracias a todos por acompañarnos hoy para conversar sobre nuestros resultados financieros del tercer trimestre de 2026 y las actualizaciones del negocio. Hoy me acompañan en la llamada Josh Cohen y Justin Klee, nuestros codirectores ejecutivos; la Dra. Camille Bedrosian, nuestra directora médica; Dan Monahan, nuestro director comercial; y Jim Frates, nuestro director financiero. Antes de comenzar, quisiera recordarles que cualquier declaración que hagamos o información que presentemos en esta llamada que no sean hechos históricos constituye una declaración prospectiva basada en nuestras creencias, planes y expectativas actuales, y se formula conforme a las disposiciones de puerto seguro de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995. Estas declaraciones incluyen, entre otras, nuestras expectativas con respecto a avexitide, AMX0035, AMX0114 y AMX0318; declaraciones sobre novedades regulatorias y clínicas, su impacto y el plazo previsto para estas; y declaraciones sobre nuestra disponibilidad de efectivo.

Los acontecimientos y resultados reales podrían diferir sustancialmente de los esperados o implícitos en cualquier declaración prospectiva. Se les advierte que no deben confiar indebidamente en estas declaraciones prospectivas, y Amylyx rechaza cualquier obligación de actualizar dichas declaraciones, salvo que la ley lo exija. Ahora le cedo la palabra a Justin.

Gracias y buenos días a todos. Ha sido un período trascendental para Amylyx. En el tercer trimestre, informamos resultados positivos de primera línea del ensayo de fase III LUCIDITY de avexitide, un antagonista del receptor GLP-1 en investigación, primero en su clase, en participantes con hipoglucemia posbariátrica, o PBH, después de una cirugía de derivación gástrica en Y de Roux. Impulsados por la solidez de estos datos, completamos una oferta de acciones para respaldar nuestras iniciativas de preparación para el lanzamiento, con el objetivo de potencialmente ofrecer en 2027 la primera terapia aprobada para la PBH. Nuestros esfuerzos de desarrollo de la cartera de productos de avexitide y nuestros otros programas también siguen avanzando con solidez, como Josh comentará más adelante en la llamada. Al reflexionar sobre lo que ya ha sido un año decisivo para Amylyx, nos enorgullece la sólida ejecución de nuestro equipo en torno a los tres objetivos clave para avexitide que presentamos en el primer trimestre.

En el tercer trimestre, seguimos avanzando sustancialmente hacia el logro de cada uno de ellos, y ahora miramos hacia otro posible año decisivo en 2027. Nuestro primer objetivo para 2026 era ejecutar el ensayo de fase III LUCIDITY de avexitide en personas con PBH después de una cirugía de derivación gástrica en Y de Roux. En agosto, informamos resultados positivos de primera línea del ensayo fundamental de fase III LUCIDITY. Avexitide demostró reducciones consistentes, altamente significativas desde el punto de vista estadístico y clínicamente relevantes en los episodios de hipoglucemia en todos los criterios de valoración, con un perfil de seguridad favorable. Nos alegró saber que estos datos fueron aceptados para una presentación oral de última hora en la próxima reunión anual ObesityWeek 2026, el 15 de noviembre.

A medida que hemos dedicado más tiempo a interactuar con la comunidad de personas con PBH y a compartir los datos de primera línea, ha aumentado nuestra convicción sobre la importante necesidad médica no cubierta y la oportunidad de mercado, y muchos médicos han reaccionado positivamente a la solidez de los datos de LUCIDITY. Nuestro segundo objetivo era avanzar en los esfuerzos para presentar la NDA. Nuestro equipo ha estado preparando activamente la presentación y seguimos en camino de presentar nuestra NDA ante la FDA antes de que termine este año. Nuestro tercer objetivo era avanzar en los esfuerzos de preparación para el lanzamiento de avexitide, anticipando una posible aprobación y lanzamiento en 2027 como el primer tratamiento aprobado para la PBH. Contamos con un equipo directivo experimentado en las áreas comercial y de asuntos médicos, y nuestros esfuerzos de este año nos han permitido comprender a fondo el recorrido de las personas con PBH y de los profesionales de la salud que las atienden.

Sobre la base del impulso generado por los resultados de LUCIDITY y con el respaldo del capital adicional que recaudamos recientemente, estamos invirtiendo en las capacidades, la infraestructura y el equipo necesarios para respaldar un lanzamiento exitoso. Creemos que tenemos la oportunidad de potencialmente cambiar la práctica clínica en la PBH, una enfermedad debilitante que hasta la fecha no cuenta con tratamientos aprobados. Esta oportunidad, junto con las historias de las muchas personas con PBH que hemos escuchado, seguirá impulsando a nuestro equipo a ejecutar nuestros objetivos con precisión y urgencia. Esperamos con entusiasmo el cierre del año y otro posible año transformador en 2027. Dicho esto, le cedo la palabra a Camille para que hable con más detalle sobre los resultados de LUCIDITY, nuestra presentación de la NDA y los esfuerzos de nuestro equipo médico en campo.

Gracias, Justin, y buenos días a todos. La PBH es una afección metabólica crónica caracterizada por episodios recurrentes y a menudo debilitantes de hipoglucemia, que pueden provocar deterioro cognitivo, confusión y, en algunos casos, convulsiones o pérdida del conocimiento. La afección puede tener un profundo impacto en la vida diaria: los pacientes suelen organizar su vida en torno al riesgo constante de sufrir un episodio de hipoglucemia y enfrentan dificultades para mantener su independencia, empleo y responsabilidades familiares. En un estudio, más del 90% de las personas con PBH se describieron como personas con una discapacidad, lo que pone de relieve el profundo impacto que esta afección puede tener en la calidad de vida. Los endocrinólogos describen sistemáticamente la PBH como una de las afecciones más difíciles de tratar. A pesar de esta carga, actualmente no hay tratamientos aprobados por la FDA.

LUCIDITY cumplió su criterio de valoración principal preespecificado y demostró una reducción del 55% en la tasa combinada de episodios de hipoglucemia de nivel 2 y nivel 3 frente al placebo, con un valor p de 0.000003. El estudio también cumplió todos los criterios de valoración secundarios y mostró reducciones consistentes, altamente significativas desde el punto de vista estadístico y clínicamente relevantes en los episodios de nivel 2 medidos mediante el autocontrol de la glucosa en sangre, los episodios de nivel 2 medidos mediante monitoreo continuo de glucosa y los episodios de nivel 3 adjudicados de forma independiente. Es importante destacar que, para las personas que viven con PBH, prevenir incluso un episodio de hipoglucemia de nivel 2 o 3 puede tener un impacto significativo en la vida diaria. Además, la Asociación Estadounidense de Diabetes reconoce la hipoglucemia como una posible emergencia médica. En este contexto, creemos que la consistencia, la solidez estadística y la relevancia clínica de los resultados de LUCIDITY demuestran su potencial. LUCIDITY es el sexto ensayo clínico de avexitide en PBH, y todos esos ensayos generaron resultados estadísticamente significativos.

Además, LUCIDITY es el estudio más grande y de mayor duración de avexitide realizado hasta la fecha. Junto con los resultados de eficacia, avexitide demostró un perfil de seguridad favorable, consistente con el observado hasta la fecha en el programa de desarrollo clínico. En general, avexitide fue bien tolerado; la mayoría de los eventos adversos fueron de leves a moderados y no hubo eventos adversos graves que se consideraran relacionados con el tratamiento con avexitide. Más del 90% de los participantes completaron el período de tratamiento doble ciego de 16 semanas, y todos los participantes elegibles ingresaron a la fase de extensión abierta, que sigue en curso. Además, nuestro programa de acceso ampliado sigue en curso. Nuestro equipo médico en campo se ha centrado en facilitar activamente el intercambio científico en torno a los datos de LUCIDITY. Han establecido una sólida presencia y se han reunido directamente con un número considerable de profesionales de la salud para responder preguntas sobre los datos y conocer sus perspectivas sobre la necesidad médica no satisfecha y el recorrido de los pacientes con PBH.

En estas interacciones, siguen escuchando que el conocimiento de la PBH entre los especialistas es alto, que cada vez se reconocen más sus graves consecuencias y que los endocrinólogos consideran que se necesita significativamente una opción de tratamiento aprobada por la FDA, dado que actualmente no hay tratamientos aprobados. Estas conversaciones refuerzan nuestra convicción de que avexitide tiene el potencial de ser el primer tratamiento aprobado por la FDA para abordar una necesidad médica importante no satisfecha en la PBH. Además, nos complace que los resultados de LUCIDITY se presentarán a la comunidad médica el 15 de noviembre en ObesityWeek; creemos que estos resultados seguirán demostrando la consistencia y solidez del conjunto de datos, así como el potencial general de avexitide para cambiar la práctica clínica en la PBH. Nuestro equipo sigue centrado en presentar la NDA según lo previsto antes de fin de año. Como recordatorio, la FDA ha otorgado a avexitide las designaciones de terapia innovadora y medicamento huérfano.

Con esto, ahora le cedo la palabra a Dan.

Gracias, Camille, y buenos días a todos. Gracias a la solidez de los datos de fase III de LUCIDITY y al capital adicional, hemos pasado de la planificación del lanzamiento a ejecutar nuestra hoja de ruta de preparación para el lanzamiento. Nuestro contacto continuo con la comunidad de PBH ha reforzado nuestra convicción de que esta indicación representa una importante oportunidad de mercado con una necesidad médica considerable no satisfecha. Estamos invirtiendo en el equipo y las capacidades necesarios para hacer realidad el potencial a largo plazo de avexitide, si se aprueba. Mientras nos preparamos para un posible lanzamiento en 2027, nuestros esfuerzos se centran en tres áreas clave. En primer lugar, estamos aplicando nuestro conocimiento cada vez mayor del mercado de PBH y del recorrido de los pacientes para orientar nuestros planes de comercialización. Esto incluye nuestro trabajo continuo de análisis de reclamaciones, investigaciones de mercado adicionales y contacto directo con profesionales de la salud y pacientes.

Estos esfuerzos ayudan a validar el tamaño de la población de pacientes y aportan información valiosa sobre dónde reciben tratamiento los pacientes con PBH. En segundo lugar, estamos ampliando nuestra campaña de educación sobre la enfermedad, uncoverpbh.com, con el objetivo de aumentar el reconocimiento y la comprensión de la PBH en toda la comunidad clínica. Esta campaña ha tenido una buena recepción y ha llegado a un amplio número de endocrinólogos, cirujanos bariátricos y personas que viven con PBH. En tercer lugar, estamos ampliando nuestra organización e infraestructura comercial. El equipo completo de liderazgo comercial ya está conformado y estamos realizando contrataciones clave en las áreas de marketing, acceso al mercado, servicios para pacientes y operaciones comerciales. También estamos invirtiendo en las capacidades necesarias para lograr un lanzamiento exitoso. En términos más generales, seguimos observando un mayor reconocimiento de la PBH en la comunidad médica y el sistema de salud. El mes pasado entró en vigor un código ICD-10 específico para la PBH, que refleja el creciente reconocimiento de esta afección en la comunidad médica.