Actualización de estado de NervGen Pharma Corp. Common stock

¿Dr. Rogers? Muchas gracias.

Soy Adam Rogers, director ejecutivo de NervGen, y quiero agradecerles a todos por acompañarnos hoy en nuestro primer Día de Investigación y Desarrollo. La comunidad de personas con lesiones de la médula espinal sigue siendo una de las poblaciones más desatendidas, con más de 300,000 personas afectadas solo en Estados Unidos. Sin embargo, no tenemos opciones terapéuticas aprobadas por la FDA disponibles para mejorar la función y la independencia. Esta es nuestra misión en NervGen: llevar al mercado un fármaco que mejore la vida de las personas con lesiones de la médula espinal. Al iniciar nuestro estudio pivotal RESTORE de fase III en personas que viven con una lesión crónica cervical motora incompleta de la médula espinal, nos complace seguir destacando la importancia de NVG-291, el péptido de 35 aminoácidos de NervGen que se administra cómodamente en casa mediante una inyección subcutánea una vez al día. Hoy me acompaña el Dr. Marc DePaul.

Él forma parte de nuestro equipo directivo. Es director sénior de Investigación. Marc proviene del laboratorio del Dr. Jerry Silver y trabaja en la compañía desde 2017. Christine McSherry, vicepresidenta sénior de Defensa de los Pacientes y Asuntos Clínicos de NervGen. ¿Podrían mostrar la siguiente diapositiva, por favor? También me complace contar aquí con líderes de opinión clave que aportarán su experiencia. Hoy escucharán a los ponentes invitados, que participarán en distintos momentos de la presentación. El Dr. Ben Abramoff es director del Programa de Lesiones de la Médula Espinal y profesor asociado de Medicina de Rehabilitación en la University of Pennsylvania. La Dra. Sukhvinder Kalsi-Ryan es de University Health Network, en Toronto.

La Dra. Kalsi-Ryan es la principal desarrolladora de la evaluación GRASP, que mide la función de las extremidades superiores y las manos en personas con lesiones cervicomedulares de la médula espinal, o SCI, como las llamaremos a lo largo de esta presentación. La prensión cuantitativa GRASP es el criterio de valoración principal de NervGen en nuestro estudio RESTORE de fase III. Escucharemos a la Dra. Kalsi-Ryan hablar sobre el desarrollo, la validación, la sensibilidad y la confiabilidad de la prueba GRASP. También nos acompaña la Dra. Philippa Warren. Es becaria Sir Henry Dale de la School of Neuroscience de King's College London. La Dra. Warren hablará sobre los fundamentos científicos para abordar los proteoglucanos de sulfato de condroitina, también conocidos como CSPG, y el uso preclínico de NVG-291. Una nota breve: en sus diapositivas podría usar el término ISP, que significa péptido sigma intracelular y es el nombre de laboratorio de NVG-291. Son términos intercambiables. Por último, nos acompaña Barry Munro, director de Desarrollo de la Canadian Spinal Research Organization y director del North American Spinal Cord Injury Consortium, quien hablará sobre la defensa de los derechos en la comunidad de personas con lesiones de la médula espinal.

Siguiente diapositiva, por favor. La agenda de hoy se centrará en la necesidad insatisfecha continua y significativa en las lesiones de la médula espinal, los fundamentos científicos y la base no clínica de NVG-291, y lo que nos da en NervGen la confianza para seguir avanzando hacia la clínica. Los datos clínicos de NervGen generados en nuestros programas de fase I y fase I-B/II-A, el diseño, los fundamentos y el plan de supervisión de nuestro estudio RESTORE de fase III. Concluiremos con las perspectivas de la comunidad y de la defensa de los derechos en el mundo real. Siguiente diapositiva, por favor. NVG-291 tiene el potencial de revolucionar la recuperación tras una lesión de la médula espinal y posicionar a NervGen como una compañía de desarrollo clínico en etapa avanzada atractiva y única.

No solo abordamos una necesidad médica insatisfecha significativa, sin fármacos aprobados actualmente para restaurar la función perdida y mejorar la independencia o la calidad de vida de quienes tienen lesiones de la médula espinal, sino que también estamos redefiniendo lo que podría significar tratar el daño del SNC en su totalidad mediante la regeneración de neuronas. Durante muchas generaciones en la medicina, se consideró imposible regenerar neuronas. La confianza en NVG-291 se sustenta en nuestro estudio CONNECT de fase I-B/II-A, controlado con placebo, que demostró eficacia en medidas funcionales, electrofisiológicas y reportadas por los participantes. Más adelante en la presentación de hoy hablaremos de todas estas medidas. La eficacia observada en el estudio CONNECT nos permitió llegar a un acuerdo con la FDA sobre nuestro estudio pivotal RESTORE de fase III. Tras la activación inicial de los centros esta semana, comenzamos oficialmente a evaluar pacientes.

El uso de NVG-291 tiene el potencial de extenderse mucho más allá de las lesiones de la médula espinal. Piénsenlo como un producto con potencial de convertirse en una cartera de desarrollo. El Dr. Marc DePaul, nuestro director sénior de Investigación, destacará los datos preclínicos existentes en otras afecciones y enfermedades neurológicas que respaldan nuestra confianza en la capacidad de abordar la regulación al alza de los proteoglucanos inhibidores de sulfato de condroitina, o CSPG, tras una alteración del SNC o un traumatismo en el sistema nervioso central. Aquí en NervGen y en toda la comunidad de personas con lesiones de la médula espinal se siente una gran expectativa, que hemos trabajado incansablemente durante los últimos 18 meses para alcanzar. ¿Podrían pasar a la siguiente diapositiva, por favor? Durante este período, en los últimos 18 meses, en NervGen alcanzamos hitos clave que posicionaron con éxito a nuestra compañía para ejecutar el estudio RESTORE.

Demostramos prueba de concepto de eficacia en nuestro estudio CONNECT de fase I-B/II. Acordamos con la FDA el diseño del estudio RESTORE de fase III. A nivel corporativo, NervGen logró cotizar en NASDAQ en enero de 2026 con el símbolo NGEN, lo que aumenta el potencial de atraer la atención de un amplio grupo de inversionistas y respalda la posibilidad de seguir creciendo financieramente. Siguiente diapositiva, por favor. Una de mis misiones desde que asumí como director ejecutivo en julio pasado ha sido formar un equipo directivo sénior con experiencia clínica, regulatoria y financiera para ejecutar con éxito un estudio de desarrollo clínico en etapa avanzada. Formé un equipo que entiende lo que se necesita para tener éxito en áreas con necesidades médicas insatisfechas significativas y llevar NVG-291 al mercado para mejorar la vida de quienes viven con lesiones de la médula espinal.

NervGen seguirá creciendo de manera selectiva a medida que avancemos en el estudio RESTORE y nos preparemos para comercializar NVG-291 como potencialmente el primer tratamiento farmacológico aprobado para la comunidad de personas con lesiones de la médula espinal. Siguiente diapositiva, por favor. Antes de ceder la presentación al Dr. DePaul y a la Dra. Philippa Warren para que hablen de los fundamentos no clínicos y científicos de NVG-291, quiero dedicar unos minutos de las próximas diapositivas a destacar la significativa necesidad insatisfecha que abordamos en las lesiones de la médula espinal. Siguiente diapositiva. Las lesiones de la médula espinal tienen un impacto profundo tanto en el mundo como en Estados Unidos. En todo el mundo, más de 15 millones de personas viven con lesiones de la médula espinal. En Estados Unidos, si nos centramos únicamente en las personas con lesiones traumáticas, hay más de 300,000 personas y una incidencia anual de 18,000 nuevos casos de lesiones traumáticas de la médula espinal.

En RESTORE inscribiremos a personas similares a las del estudio CONNECT, con lesiones traumáticas cervicales motoras incompletas de la médula espinal en C7 o por encima, lo que, como pueden ver en la parte inferior derecha de la diapositiva, representa aproximadamente el 50% de la población prevalente aquí, o cerca de 150,000 personas en Estados Unidos. Esta es una población muy numerosa. Esto representa una enorme oportunidad potencial de mercado para NVG-291 y refuerza la confianza de NervGen en nuestra capacidad para inscribir participantes en RESTORE y comercializar NVG-291 con éxito. Siguiente diapositiva. No se puede subestimar el impacto que una lesión de la médula espinal tiene en la vida real para una persona, su familia y la sociedad en general. Más adelante en la presentación de hoy, hacia el final, Christine McSherry y Barry Munro les darán contexto sobre la necesidad insatisfecha que persiste y el trabajo que se está realizando.

Estadísticamente, en Estados Unidos las lesiones de la médula espinal ocurren con mayor frecuencia en la mediana edad. La edad promedio es de aproximadamente 44 años. Como pueden ver a la derecha de la diapositiva, afecta a más hombres que mujeres. En términos financieros, las lesiones de la médula espinal generan una carga económica enorme tanto para la sociedad en su conjunto, con un impacto de aproximadamente $60 billion en el sistema de salud de Estados Unidos, como para la persona, cuyos costos a lo largo de la vida pueden alcanzar $8 million. Por lo tanto, cualquier terapia que podamos llevar al mercado y que tenga el potencial de reducir ese costo de por vida y la carga económica para el sistema, y permita que una persona pueda reincorporarse a la fuerza laboral o necesite menos cuidados, podría tener un impacto económico significativo, y creemos firmemente que NVG-291 tiene ese potencial. Siguiente diapositiva. En las lesiones traumáticas de la médula espinal, que son las que se están incluyendo en el estudio RESTORE de fase III, la principal prioridad de recuperación para estas personas es mejorar la función de las manos.

Esto será un tema recurrente en toda nuestra presentación de hoy mientras hablamos del estudio GRASP, pero verán repetido muchas veces el número 77% que aparece a la derecha de la diapositiva. El Dr. Abramoff y la Dra. Sukhvinder Kalsi-Ryan hablarán con más detalle sobre la importancia de la función de las manos, pero, como pueden ver, en la comunidad de personas con lesiones cervicomedulares de la médula espinal, aproximadamente el 77% de quienes tienen una lesión cervical de la médula espinal indican que recuperar el uso de las manos mejoraría significativamente su calidad de vida.