Guggenheim 3rd Annual Healthcare Innovation Conference de Arcturus Therapeutics Holdings

Sí, gracias, Evan. Es un gusto estar aquí contigo.

Claro. Arcturus es una compañía de terapias de ARNm y contamos con dos activos prometedores que tendrán catalizadores de datos en 2027. Ahora hemos previsto presentar los datos completos de la cuarta cohorte del estudio de fase II de nuestro programa para la fibrosis quística en el segundo trimestre de 2027. Se trata de una terapia de ARNm inhalada para reemplazar la proteína CFTR. Será un conjunto de datos significativo y este programa generará mucho interés. También tenemos una enfermedad hepática rara llamada deficiencia de ornitina transcarbamilasa. Es una terapia de ARNm administrada por vía intravenosa que está cobrando mucho impulso. Tenemos un producto exitoso allí; tenemos un candidato exitoso que hemos reformulado. Lo llamamos ARCT-2601, y ese programa está comenzando su ensayo clínico, o al menos prevemos que comience a principios del próximo año, con algunos datos principales en el segundo semestre de 2027.

Son dos programas distintos, terapias de ARNm que utilizan tecnología de próxima generación de Arcturus y que se diferencian claramente de las demás del sector. Hay mucho que considerar, pero también mucho potencial de creación de valor en los próximos 12 meses.

Sí. Cuando nos referimos a la plataforma LUNAR, LUNAR está relacionada con nuestra tecnología de nanopartículas lipídicas, y la química que utilizamos para esta tecnología es diferente a la de todos los demás en aspectos muy importantes. Ya hemos establecido la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de esta tecnología de administración para inyecciones intramusculares. Por cierto, tenemos un producto aprobado, una vacuna contra la COVID-19 disponible en más de 30 países, que utiliza esta tecnología. Pero en el hígado, también hemos demostrado que es segura, bien tolerada y funciona bien con nuestro producto de primera generación para la deficiencia de OTC. Sin embargo, él se refirió a LUNAR 2.0. Estamos muy entusiasmados con esta tecnología porque hemos demostrado que es 38 veces mejor en primates que LUNAR 1.0, que ya era segura, bien tolerada y eficaz, y que ya está incorporada en productos a nivel mundial. Así que ahora tenemos algo que es 38 veces mejor.

Cuando se cuenta con una tecnología como esta, una tecnología de nanopartículas lipídicas que ha mejorado tanto en primates, se tienen opciones sobre cómo aplicarla a la cartera de proyectos. ¿Quieren hacer que los tratamientos sean más potentes? ¿Quieren hacer que sean más seguros o más convenientes? En el caso del activo para la deficiencia de OTC, ya se ha demostrado que es seguro, bien tolerado y eficaz, así que nos enfocaremos en la conveniencia. En lugar de que alguien tenga que ir al hospital cada dos semanas, recibir 0.5 mgs por kg y permanecer sentado durante tres horas, estamos cambiando a una dosificación menos frecuente, quizás una vez al mes, por ejemplo, y a una dosis más baja; además, en vez de permanecer sentado en el hospital, una enfermera irá a su casa para administrar el medicamento, y el paciente permanecerá sentado menos de una hora. Así que la estamos aplicando para ofrecer mayor conveniencia.

Es una tecnología maravillosa que ahora podemos utilizar para múltiples tratamientos en el hígado, y abre la puerta a nuevos tratamientos, como para la PKU, que también hemos agregado a nuestra cartera de proyectos.

Sí. La fibrosis quística es una enfermedad rara bien conocida gracias a empresas muy exitosas en este campo. La mayoría de la comunidad de pacientes con fibrosis quística recibe tratamiento con moduladores, y las empresas que los desarrollan se dedican a corregir o modular un transportador defectuoso; eso no es lo que hacemos. Arcturus es completamente diferente. Nos dedicamos a construir un transportador completamente nuevo utilizando una molécula de ARNm inhalada que entra en estas células pulmonares, las células epiteliales bronquiales, para expresar y producir un CFTR completamente nuevo. Esto es muy relevante para la población de clase I. Estos pacientes son casos nulos. No tienen un transportador defectuoso. No tienen ningún transportador. Este es un tratamiento ideal para estas personas.

Representan... Las personas que no responden a los moduladores o no se benefician de ellos representan aproximadamente el 15%, así que sigue siendo una proporción significativa que puede... Aproximadamente la mitad de ese 15% corresponde a personas de clase I. También hemos observado una alta prevalencia de estos pacientes de clase I en ciertos países y regiones. Así que parece haber focos donde la proporción es mucho mayor que el 15%. Hemos visto que en algunas regiones alcanza el 35% o el 40% de la población de pacientes. Por lo tanto, aborda una necesidad médica no cubierta muy clara: la forma más grave de fibrosis quística es la de clase I. Si no tienen nada de CFTR, pueden imaginar que esa es la necesidad médica no cubierta más grave.

Sí, ¿por qué no...? Tenemos a nuestro director médico. ¿Por qué no...? Claro, repasemos los datos que hemos recopilado sobre la fibrosis quística.