24.ª Conferencia Anual Global de Atención Médica de Morgan Stanley de Vertex Pharmaceuticals

Claro. Bueno, buenos días a todos, y me alegra mucho ver a las valientes personas que llegaron hasta aquí a las 7:00 A.M. Hemos estado en un proceso. Llevamos más de 10 años diversificando nuestra compañía y seguimos creciendo. Sí quiero asegurarme de que hablemos un minuto sobre la fibrosis quística (CF). La CF ha sido y sigue siendo importante para nosotros, y vemos más crecimiento en CF ahora que lanzamos ALYFTREK en todo el mundo y llegamos a grupos de menor edad. También tenemos al 5% restante de pacientes para quienes todavía no contamos con una terapia. Ese pilar fundamental de CF sigue avanzando con fuerza. Fuera de CF, durante los últimos tres años hemos estado llevando CASGEVY a más personas en todo el mundo, y saben que el recorrido de los pacientes con CASGEVY es muy significativo.

Y ahora estamos en un punto en el que podemos ver a pacientes que están iniciando el tratamiento, que ya tuvieron sus primeras recolecciones de células y reciben infusiones. Tenemos visibilidad del crecimiento, y se ve muy bien. Sigo creyendo que CASGEVY se convertirá en un activo de varios miles de millones de dólares. Durante el último año, más o menos, hemos estado lanzando JOURNAVX para el dolor agudo. Es el primer medicamento no opioide en más de 2 décadas, y me gusta mucho lo que veo en cuanto a su crecimiento. Después hablábamos del cuarto pilar, que iba a ser la medicina renal. Así será, pero creo que en realidad intercambiará lugares con endocrinología rara y Crinetics, que ahora es nuestro cuarto pilar con PALSONIFY, un medicamento aprobado en Estados Unidos. Está aprobado en Europa y se lanzó en Estados Unidos. Es un medicamento para la acromegalia.

Luego, por supuesto, está el pilar renal. La fecha PDUFA de nuestro primer medicamento renal, povetacicept para IgAN, es el 30 de noviembre, y estoy seguro de que hablaremos un poco más al respecto. Hay mucho más además de eso. En total, hay alrededor de 6 programas en fase III, más en fase II, y también me gusta lo que está pasando de la investigación básica a la clínica. Así que hay mucha actividad dentro y fuera de CF.

Sí. Para dar un panorama de la nefropatía por IgA, se estima que hay unos 300,000 pacientes entre Estados Unidos y Europa, digamos 150,000 en Estados Unidos, y luego se sumaría alrededor de 1 millón en Asia, donde avanzamos con Zai Lab en China y países asociados, y con Ono Pharmaceutical en Japón y algunos otros países. Es una de esas enfermedades raras que son enfermedades raras comunes. En cuanto a la llegada al mercado, resulta que esta es un área interesante donde hay 3 medicamentos que se están lanzando, digamos, con alrededor de un año de diferencia entre sí, en la categoría de APRIL o APRIL/BAFF. En mi opinión, al pensar en la nefropatía por IgA, y dado que soy nefróloga, es una enfermedad cuya etiología se entiende muy bien. Es una enfermedad mediada por células B.

Es una enfermedad que resulta de la producción de autoanticuerpos. Si se considera de esa manera, lo más lógico es contar con un medicamento que actúe tanto sobre APRIL como sobre BAFF, porque esas son las dos citocinas más responsables del desarrollo y la maduración de las células B. No me parecería lógico actuar solo sobre APRIL o solo sobre BAFF, a menos que hubiera alguna preocupación por el perfil de seguridad. Ahora ya conocemos el perfil. Publicamos un comunicado de prensa bastante extenso. El perfil de seguridad se ve muy bien, al igual que la eficacia, aunque esta es numérica y se basa en comparaciones entre ensayos. Hay que tomar esto con cautela. Cuando observo la respuesta numérica, povetacicept tiene la mejor respuesta numérica en cuanto a proteinuria, hematuria y niveles de Gd-IgA1, y eso es importante.

Pero quizá lo más importante, y esto podría sorprenderles, es que también tiene la pauta de administración más conveniente para los pacientes. Es un medicamento biológico. Un paciente lo tomará durante el resto de su vida, y poder administrarse un volumen pequeño —povetacicept son 0.46 mils— mediante un autoinyector una vez al mes es una presentación muy favorable. Creo que, de hecho, será uno de los mayores factores de diferenciación. También creo que será importante nuestra capacidad para acompañar a los pacientes durante su tratamiento. Hemos aprendido muchísimo al hacer lo mismo en fibrosis quística. Creo que eso será importante.

Lo último que mencionaré es que hemos creado la fuerza de ventas más grande para atender a los pacientes donde están. Sin duda hay centros de excelencia y clínicas grandes, pero también hay un número menor de pacientes en entornos comunitarios, y queremos poder atender a todos los pacientes.

Sí. Este campo ha evolucionado rápidamente. Hace 10 años, 15 años, la FDA todavía no consideraba que la proteinuria fuera un criterio de valoración sustituto para la aprobación acelerada. La comunidad renal ha trabajado con la FDA, centros académicos y la industria para que la proteinuria se convierta en ese criterio. Ahora estamos en un punto en el que la proteinuria se acepta habitualmente como criterio de valoración para la aprobación acelerada en IgAN. Tu pregunta, Terrence, es: bien, ¿dónde estamos con la TFG? En cuanto a la TFG, la agencia ha estado dando indicios y, en las reuniones renales de primavera, prácticamente dijo que aceptará la TFG a un año como criterio de valoración, en lugar de la TFG a 2 años, que era la postura antes de esas reuniones con la FDA. Nuestra intención es lanzar povetacicept en todo el mundo. Esa es nuestra ambición. Eso es lo que haremos.