Perspectivas de Bernstein: líderes e innovadores disruptivos del sector salud – 3.er Foro Anual de Salud de BridgeBio Pharma, Inc. Common Stock

Excelente. Muchas gracias por recibirnos, Jeffrey, y gracias a todo el equipo de Bernstein. Thomas Trimarchi, presidente y director financiero de BridgeBio, acompañado por Julie Miller Everett, nuestra directora de operaciones del negocio de displasias esqueléticas. Muchos conocerán a Julie por su papel fundamental en el lanzamiento de Attruby; recién la trasladamos para que nos ayude con el lanzamiento de infigratinib, donde aporta más de una década de experiencia comercial, particularmente en el ámbito de las enfermedades ultrarraras y las displasias esqueléticas. Así que es un verdadero privilegio tenerla conmigo aquí hoy. Quizá empiece diciendo unas palabras y dando algo de contexto para, espero, tener un gran diálogo hoy aquí contigo, Jeffrey.

En BridgeBio, a un nivel muy general, estamos aquí en el mundo para ayudar a tantos pacientes que viven con enfermedades genéticas como nos sea posible y hacerlo en el menor tiempo posible. Lo hacemos creando medicamentos pioneros o los mejores de su clase y llevándolos al mercado.

Hoy, diría que la cartera de productos en etapa avanzada de la empresa es sumamente singular. Si has estudiado la industria, sin duda la estás observando hoy, como sé que lo haces. Primero tenemos Attruby, nuestro estabilizador de primera clase, prácticamente completo, para la miocardiopatía ATTR. Llevamos aproximadamente seis trimestres desde el inicio de ese lanzamiento. No se puede exagerar la importancia de ese lanzamiento para nuestro negocio. De una sola vez, creo que eso ha demostrado que somos una organización comercial competente y, en mi opinión, se considera ampliamente uno de los mejores lanzamientos biotecnológicos de los últimos años. Hoy, la tasa anualizada supera los $1 billion a nivel mundial, y vamos encaminados a alcanzar la categoría de éxito de ventas a escala global sobre la base del año completo para fines de este año. En realidad, eso se debe a varias cosas. Primero, este es un mercado grande y en expansión. Vemos que unos 15,000, 16,000 pacientes llegan cada año a la parte final del embudo.

Es muy atractivo desde la perspectiva de las necesidades de los pacientes. Creo que claramente tenemos un estabilizador diferenciado y de primera clase que, tras algunos de los conjuntos de datos recientes, diría que se ha consolidado como la base de la terapia de primera línea.

Es una molécula muy prometedora. De hecho, esta mañana recibimos noticias sumamente importantes. Publicamos el primer conjunto de datos de la vida real de su tipo que compara directamente Attruby con Tafamidis. Eso es excelente.

donde vimos una mejora de aproximadamente un tercio en el criterio compuesto que incluye la mortalidad por cualquier causa y la hospitalización cardiovascular. Es un conjunto de datos muy importante que todavía no se ha difundido realmente en el mercado ni ha influido en los hábitos de prescripción.

Eso ocurrirá durante el próximo año. Así que realmente demuestra que somos una organización comercial competente y también creo que nos da confianza para lanzar los siguientes tres productos, no solo en EE. UU., sino también a nivel mundial.

Así que creo que lo verdaderamente singular de BridgeBio hoy es que apenas estamos en las primeras etapas del lanzamiento de un producto y que otros tres llegarán durante el próximo año. Tenemos la distrofia muscular de cinturas tipo 2I/R9, una molécula pionera para una forma de distrofia muscular con una gran necesidad médica insatisfecha. Tenemos un producto que puede mejorar notablemente la función en varios aspectos. En primer lugar, los pacientes pueden respirar mejor que antes de iniciar la terapia. Pueden caminar mejor y, mediante mediciones de las puntuaciones generales de síntomas, como la North Star Ambulatory Assessment, pueden recuperar la función general de una manera estadísticamente significativa frente al placebo. Es una molécula muy prometedora que hará mucho bien a los pacientes. Esta es una oportunidad clara de mil millones de dólares.

ADH1, con encaleret, es otra molécula pequeña cuyos resultados de fase III se conocieron durante el último año, más o menos. Una vez más, en términos funcionales, alrededor del 76% de los pacientes de nuestro estudio de fase III se curaron. Es un conjunto de datos muy importante que cambiará muchas vidas en este mercado. Y aquí también tenemos una oportunidad de mil millones de dólares, sin competencia; esperamos desarrollar ese mercado. Por último, la acondroplasia, un tema del que espero que tengamos mucho tiempo para hablar, ya que Julie está con nosotros. Hoy es un mercado de mil millones de dólares al que llegaremos con una molécula claramente distinta, diferenciada y única.

Es el primer y único producto oral de este ámbito, y un conjunto de datos fundamental que realmente ofrece al mercado exactamente lo que lleva muchos años pidiendo: un efecto profundo en la estatura y, más importante aún, un efecto convincente en la salud de estos niños, ya sea en la proporcionalidad o en algunos aspectos que hemos podido demostrar recientemente, como el efecto en la apnea del sueño y las infecciones de oído. Así que, en términos generales, vemos que acoramidis va encaminado a generar más de $4 billion en ventas máximas anuales y, además, hay otros $4 billion, diría, con el riesgo reducido y a punto de empezar a tener adopción en el mercado el próximo año, con posibilidades de expansión para nosotros más adelante.

Hay oportunidades interesantes, entre ellas la hipocondroplasia y otras displasias esqueléticas, así como el hipoparatiroidismo posquirúrgico. Diría que esa es la oportunidad para los próximos 18 meses.

Más adelante, esperamos poder crear muchos medicamentos nuevos y significativos para los pacientes, además de los cuatro que mencioné, y tener un negocio duradero que pueda crecer durante muchas décadas. Más allá de los cuatro productos en los que espero que nos enfoquemos la mayor parte del tiempo hoy, hemos tenido un motor de descubrimiento muy prolífico y productivo que ha seguido llevando moléculas a la clínica.

Creo que, cuando sea el momento adecuado, podremos acceder a parte de ese crecimiento de la cartera. Actualmente está alojado en nuestra empresa hermana llamada GondolaBio, que es privada. Con este contexto quizá demasiado extenso, tal vez podamos pasar directamente a las preguntas y respuestas.