Llamada de resultados del T3 2026 de PTC Therapeutics, Inc.

Hoy me acompañan nuestro director ejecutivo, el Dr. Matthew Klein; nuestro director de Negocios, Eric Pauwels; y nuestro director financiero, Pierre Gravier. En la llamada de hoy incluiremos declaraciones prospectivas basadas en nuestras expectativas actuales. Estas declaraciones están sujetas a ciertos riesgos e incertidumbres, y los resultados reales podrían diferir sustancialmente. Les pedimos que revisen, junto con esta llamada, la diapositiva publicada en nuestro sitio web de Relaciones con Inversionistas, que contiene información sobre nuestras declaraciones prospectivas y nuestro informe trimestral más reciente en el Formulario 10-Q, nuestro informe anual en el Formulario 10-K presentados ante la SEC, así como nuestras otras presentaciones ante la SEC, para obtener una descripción detallada de los riesgos e incertidumbres aplicables que podrían hacer que nuestro desempeño y resultados reales difieran sustancialmente de los expresados o implícitos en estas declaraciones prospectivas.

Además, durante esta llamada divulgaremos cierta información que no se ajusta a los principios contables generalmente aceptados (GAAP). La información sobre nuestro uso de medidas financieras según los GAAP y que no se ajustan a los GAAP, así como la conciliación de las medidas según los GAAP con las que no se ajustan a los GAAP, está disponible en el comunicado de resultados de hoy. Ahora le cedo la palabra a nuestro director ejecutivo, el Dr. Matthew Klein.

Gracias a todos por acompañarnos hoy. Me complace compartir los resultados de otro trimestre con ingresos récord por productos y una sólida ejecución en toda la compañía. En el tercer trimestre, alcanzamos ingresos totales de $358 millones, incluidos $276 millones de ingresos por productos, impulsados por el continuo crecimiento frente al trimestre anterior de las ventas de SEPHIENCE en Estados Unidos y a nivel internacional. En función de este desempeño, elevamos nuestra guía de ingresos por productos para todo el año 2026 a $960 millones-$990 millones y ahora esperamos ingresos totales de $1.29 mil millones-$1.32 mil millones. Esta guía actualizada representa un crecimiento interanual de los ingresos por productos de entre 64% y 69%. Además, gracias a que seguimos gestionando los gastos de manera eficaz, esperamos alcanzar nuestro objetivo de llegar al punto de equilibrio del flujo de caja en 2026.

En cuanto a SEPHIENCE, ya cumplimos un año desde el lanzamiento global, que ha sido un gran éxito según todos los indicadores, y todo apunta a que SEPHIENCE se convertirá en un producto superventas para enfermedades raras. En el tercer trimestre, los ingresos mundiales de SEPHIENCE fueron de $182 millones, impulsados por un crecimiento sostenido en Estados Unidos y la continua expansión a nivel internacional. Al 30 de septiembre, más de 2,000 pacientes activos en todo el mundo recibían SEPHIENCE. En Estados Unidos, seguimos observando una sólida demanda subyacente en todos los segmentos de pacientes. Durante el tercer trimestre, observamos un aumento en los cambios de Kuvan de marca y genérico, junto con una penetración continua en los segmentos de pacientes que nunca habían recibido tratamiento y de aquellos que lo habían probado sin éxito. La adherencia sigue siendo alta, lo que refuerza los importantes beneficios que experimentan los pacientes con el tratamiento, como una mayor flexibilidad en la dieta y mejoras en la función cognitiva y el estado de ánimo.

A nivel internacional, también registramos un crecimiento continuo durante el trimestre, impulsado por el sólido lanzamiento en Japón y por nuevos pacientes que obtuvieron acceso mediante programas para pacientes nominados en varias regiones. Como hemos comentado, esperamos que los ingresos internacionales sigan creciendo y que se aceleren a medida que logremos acceso y reembolso en más países durante 2027. Durante el primer año de lanzamiento, creamos una amplia base comercial de pacientes que nos coloca en una buena posición para seguir expandiéndonos a medida que avanzamos hacia 2027 y los años siguientes. En Estados Unidos, todavía hay una gran cantidad de pacientes que reciben Kuvan de marca o genérico y que podrían cambiar de tratamiento, así como muchos pacientes que no reciben ningún tratamiento y podrían beneficiarse de SEPHIENCE. En general, la gran mayoría de los 17,000 pacientes en Estados Unidos todavía no ha probado SEPHIENCE.

Observamos una sólida demanda subyacente en todos los segmentos de pacientes, impulsada por el perfil diferenciado de SEPHIENCE y la creciente evidencia en condiciones reales de sus importantes beneficios. Por lo tanto, aunque estamos orgullosos de todo lo que hemos logrado durante el último año, creemos que todavía queda mucho camino por recorrer en el lanzamiento. Además, nuestros equipos han implementado planes para abordar varios de los principales aprendizajes del lanzamiento, que respaldarán el éxito continuo en los próximos años. A nivel internacional, esperamos un crecimiento continuo en 2027 a medida que nos expandamos a nuevos mercados de Europa, América Latina, Medio Oriente, Rusia y la Comunidad de Estados Independientes, regiones en las que contamos con equipos experimentados y una trayectoria de éxito. En general, mantenemos nuestra confianza en la oportunidad de ventas máximas de más de $2 mil millones para SEPHIENCE. En el tercer trimestre, adquirimos el activo de terapia génica para la enfermedad de Fabry ST-920, que se encuentra en etapa de solicitud de licencia biológica (BLA).

ST-920 es una terapia génica con AAV que se administra una sola vez y proporciona una copia humanizada del gen GLA, lo que permite que el organismo produzca niveles fisiológicos sostenidos de alfa-gal A, cuya deficiencia causa la enfermedad. Los datos recopilados hasta la fecha demuestran que ST-920 aumenta significativamente la actividad de alfa-gal A, reduce el sustrato liso-Gb3 que causa daño a los órganos y mejora la función renal y otros aspectos de la enfermedad. Además, se ha demostrado que el perfil de seguridad es favorable, sin eventos adversos graves relacionados con hepatotoxicidad u otras reacciones inmunitarias. Esperamos completar la presentación escalonada de la BLA para obtener la aprobación acelerada en el T4 de 2026, con la posibilidad de obtener la aprobación e iniciar el lanzamiento comercial en 2027. Dado el tamaño de la población con enfermedad de Fabry, nuestra infraestructura comercial existente y nuestra experiencia trabajando con la comunidad de Fabry, así como el perfil diferenciado de ST-920, creemos que representa una oportunidad comercial global potencialmente significativa.

En cuanto al programa de votoplam para la enfermedad de Huntington, debido a la programación de la FDA, la reunión Tipo C para analizar el paquete de datos de votoplam y una posible vía hacia la aprobación acelerada está prevista ahora para el primer trimestre de 2027. Continúa el reclutamiento para el ensayo fase III INVEST-HD de votoplam, que prevé incluir aproximadamente a 770 pacientes con síntomas iniciales. El criterio principal de valoración del estudio es el cambio en la cUHDRS desde el inicio hasta los 36 meses, con un análisis interino previsto para evaluar la eficacia y la futilidad. Se han logrado excelentes avances en el reclutamiento y ya hay centros abiertos en todo el mundo. En cuanto al programa de vatiquinona para la ataxia de Friedreich, iniciamos el ensayo global PROVE-FA en el tercer trimestre, según lo previsto. PROVE-FA es un estudio de un solo grupo con un grupo comparador de historia natural bien emparejado, destinado a respaldar la nueva presentación de la NDA. La FDA revisó el diseño del estudio, el protocolo y el plan estadístico antes del inicio del ensayo.

Se espera que el estudio incluya aproximadamente a 120 personas de entre 7 y 21 años, y que el criterio principal de valoración sea la escala de evaluación de la enfermedad mFARS. En el tercer trimestre, también logramos buenos avances en los demás programas de nuestra cartera. Iniciamos un estudio fase IIa de PTC844, nuestro inhibidor oral de DHODH de próxima generación. Como compartimos en nuestro día de I+D en diciembre pasado, PTC844 tiene un perfil diferenciado de potencia y selectividad que se compara muy favorablemente con los inhibidores de DHODH aprobados. El ensayo fase IIa es un estudio de PK/PD de 12 semanas que se lleva a cabo en una cohorte de adultos con artritis reumatoide, con el objetivo de confirmar la relación entre la dosis, la inhibición de DHODH y los efectos favorables en los marcadores de inmunidad de las células B y T. Planeamos usar los resultados de este estudio para ayudar a definir qué trastornos inflamatorios raros abordaremos en el desarrollo de PTC844.

El estudio fase I de PTC612, nuestro inhibidor oral de NLRP3, avanza favorablemente. Hemos administrado dosis a varias cohortes de dosis única ascendente (SAD) y dosis múltiple ascendente (MAD), incluida una cohorte con inflamación y enfermedad cardiovascular que podría aportar evidencia temprana de efectos farmacodinámicos en varios biomarcadores. Creemos que la potencia y selectividad de PTC612, así como la posibilidad de mejorar la tolerabilidad, son factores clave de diferenciación. Planeamos centrar los esfuerzos de desarrollo en indicaciones pulmonares raras en las que la patología de NLRP3 está estrechamente vinculada con la enfermedad. Por último, seguimos avanzando con PTC303, nuestro candidato de desarrollo dirigido al empalme de MSH3. PTC303 es nuestro siguiente candidato de nuestra plataforma oral de empalme de ARN de moléculas pequeñas y ejemplifica cómo estamos ampliando el alcance de esa plataforma a nuevas áreas de la biología altamente innovadoras. Al dirigirse a la expansión somática, PTC303 podría tener aplicaciones en varios trastornos causados por la expansión de repeticiones de tripletes.

Como hemos comentado, planeamos centrarnos en la distrofia miotónica tipo 1 (DM1) y en la enfermedad de Huntington, donde creemos que PTC303 puede ofrecer un enfoque complementario a la reducción de HTT. Seguimos en camino para que PTC303 entre en la clínica en 2027. En conclusión, me enorgullece la sólida ejecución continua de nuestro equipo mientras nos adentramos en el cuarto trimestre. Ahora le cedo la palabra a Eric para que nos brinde una actualización comercial. ¿Eric? Gracias, Matt. Nuestro equipo comercial registró otro trimestre con ingresos récord por productos, impulsados por la continua solidez del lanzamiento global de SEPHIENCE.

El impulso del lanzamiento sigue siendo sólido, respaldado por un crecimiento constante en EE. UU. y por contribuciones cada vez mayores de los mercados internacionales. En el tercer trimestre, los ingresos de SEPHIENCE fueron de $182 millones, lo que representa un crecimiento superior al 20% frente al segundo trimestre de 2026. Más de un año después del lanzamiento, hemos construido una sólida base que refuerza nuestra confianza en nuestra capacidad para lograr un crecimiento sostenido a largo plazo de la marca. Es importante destacar que, como mencionó Matt, actualmente más de 2,000 pacientes con PKU se benefician activamente de la terapia con SEPHIENCE, lo que constituye una amplia base en crecimiento para el crecimiento futuro en 2027 y años posteriores. En EE. UU., la demanda subyacente sigue siendo sólida, con un ritmo constante de nuevos pacientes y renovaciones de autorizaciones sin contratiempos en cada trimestre desde el lanzamiento.

Como recordatorio, todos los centros de excelencia de EE. UU. ya prescriben SEPHIENCE, y nuestros equipos de campo ahora se centran en aumentar aún más la penetración en cada centro. Los equipos aprovechan los datos de reclamaciones y sus interacciones con los prescriptores para adaptar el enfoque a cada centro mientras ampliamos nuestra base de conocimientos sobre los segmentos clave de pacientes con PKU y ponemos en marcha programas clave dirigidos a los proveedores de atención médica y los pacientes. Hemos reconocido el valor del intercambio espontáneo entre pares de experiencias del mundo real y hemos creado un marco que incluye un nuevo programa de embajadores, en el que aprovechamos a defensores identificados de SEPHIENCE para compartir sus experiencias positivas a través de varios canales. Inicialmente, el programa se centra en EE. UU. y extenderá el concepto a nivel global cuando corresponda.