パルベラ・セラピューティクス Chardan's 10th Annual Healthcare Conference

もちろんです。ガウタム、ありがとうございます。お招きいただきありがとうございます。パルヴェラ・セラピューティクスは、皮膚疾患や血管奇形の治療薬の開発に注力している会社です。当社は、先駆けとなれる疾患に焦点を当て、承認済みの治療法がない重篤な疾患に取り組んでいます。当社は数年前に上場企業へと移行しました。当時、開発していたのは、主力製品であるQTORINラパマイシンで、対象疾患は微小嚢胞性リンパ管奇形の1つだけでした。現在は、4つの異なる疾患を対象にしています。上場後、微小嚢胞性リンパ管奇形を対象とする第III相試験のデータと、皮膚静脈奇形を対象とする第II相試験のデータを発表しました。

また、主力製品QTORINラパマイシンの3つ目の適応症である、臨床的に重要な被角血管腫を対象とする第II相試験を開始しました。さらに、第2の開発プログラムであるQTORINピタバスタチンについても発表し、今四半期後半に第II相試験を開始する予定です。過去数年間に、これらすべてを前進させてきました。今年前半には、2億3000万ドルの資金調達に成功しました。そのため、これらのプロジェクトすべてを今後数年間にわたって開発するための資金を確保できています。現時点での状況は以上です。今後は、NDAを申請した主力製品を商業化することを目指しています。FDAからの回答は、いつ届いてもおかしくないと考えています。8月末にローリング方式での申請を開始しており、PDUFA日がいつになるかについては、10月末までに回答があると見込んでいます。

もちろんです。微小嚢胞性リンパ管奇形は、重篤で希少かつ慢性的な、患者の生活に大きな支障をきたす進行性疾患です。

出生時から存在し、PI3Kの変異によってリンパ管細胞内のmTORが過剰に活性化します。その結果、リンパ系組織が皮膚の外へと徐々に成長し、突出してきます。微小嚢胞性リンパ管奇形の最も深刻な症状は、リンパ漏であることが多く、リンパ液が皮膚から漏れ出します。これによって皮膚のバリア機能が損なわれ、実質的に外部環境にさらされた開放創となり、皮膚やその深部に重篤な感染症を引き起こします。米国には3万人を超える患者がいることを、さまざまな保険請求データの分析を通じて確認していますが、現在、治療法は非常に限られています。手術や硬化療法などの治療法はありますが、効果が一時的、あるいは不十分です。また、適応外でラパマイシンが経口または外用で使われることもあります。

約18か月前に、最高商業責任者のアシュリー・クラインを迎えました。彼女は以前、ドンペに在籍し、OXERVATEという薬剤を発売しました。

非常に大きな成功を収め、短期間で売上高を5億ドル超に伸ばしました。彼女は中核となる幹部チームを整えました。営業部門の責任者として、ケント・テイラーを迎えました。ケントは以前インサイトに在籍し、その後、直近ではアーキュティスに在籍していました。ジェン・J・マクドノーを迎えました。彼女はマーケットアクセス部門の責任者です。直近ではクリスタル・バイオテックに在籍し、マーケットアクセスの観点からVYJUVEKの発売を主導しました。

現在、こうした疾患に関する教育を通じて、市場への浸透を図っています。最終的な市場規模という点では、これまで保険者コミュニティと良好な対話ができています。この薬剤の価格は、患者1人当たり年間$100,000-$200,000になると予想しています。これは数十億ドル規模のTAMに相当します。当社としては、ピーク時の売上高が少なくとも10億ドルに達する製品になるべきだと考えている、とお伝えしてきました。