ユナイテッド・セラピューティックス Bernstein Insights: Healthcare Leaders and Disruptors – 3rd Annual Healthcare Forum

本日はご参加いただき、誠にありがとうございます。ヘルスケア・リーダーズ・アンド・ディスラプターズ・カンファレンスから、皆さまとご一緒できて大変うれしく思います。このように素晴らしいコミュニティの皆さまにお越しいただき、私がヘルスケア業界のリーダーおよびディスラプターと申し上げる方々のお話をお聞きいただけることを、大変うれしく思います。本日は、ユナイテッド・セラピューティクスから次のゲストをお迎えします。創業者兼最高経営責任者（CEO）のマーティン・ロスブラット博士、ならびに最高財務責任者（CFO）のジェームズ・エッジモンドをご紹介できることを光栄に思います。質疑応答に入る前に、まずお二人から数分間、用意されたコメントをいただきます。それでは、お二人にお引き継ぎします。

ジェフリー、どうもありがとうございます。バーンスタイン・カンファレンスに参加でき、大変うれしく思います。ユナイテッド・セラピューティクスは現在、これまで経験したことがない、またバイオテクノロジー業界で目にすることもほとんどないような、指数関数的な成長軌道に乗ろうとしています。当社は現在、14の重要な製品の上市を進めており、これらによって当社の売上高および利益の構成は完全に変わることになります。この14製品には、IPFおよびPPF向けのネブライザー型タイバソが含まれます。これは、2つの異なる肺線維症疾患です。IPF向けタイバソのNDAはすでにFDAにより申請受理されており、PDUFA日が来年初めに予定されています。この薬剤は第III相試験において、肺線維症でこれまで試験または開発された薬剤の中で、患者アウトカムに最も大きな改善を示しました。

肺線維症患者の平均余命を劇的に改善するものです。上市する製品の3番目と4番目は、やはりIPFおよびPPF向けのDPIタイバソです。DPIタイバソはすでに承認されており、PH-ILDで処方数1位の製品です。次にこの製品をIPFおよびPPF市場に投入することで、その巨大な400,000人の患者層、すなわちIPFの100,000人およびPPFとIPFを合わせた400,000人の患者が、ネブライザー型タイバソまたはDPIタイバソのいずれかを使用できるようになります。これが製品上市の1、2、3、4番目です。これらの上市に続いて、当社はCoughLess Trezmiという新製品を上市する計画です。この製品はILD、IPFおよびPPF向けに上市されます。

これはソフトミスト吸入器をベースとしたCoughLess吸入製品であり、この製品のNDAは年末までに申請する予定です。そして、来年の上市を見込んでいます。これが製品の5、6、7番目です。それらに加えて、ワンスデイリー・ラルピという3つの新製品があります。これはまったく新しい分子であり、肺高血圧症においてこれまでに示された中で最高の有効性を有し、肺線維症においてはトレプロスチニルを上回る強力な抗線維化作用を示します。さらに、1日1回の使用を可能にするPKプロファイルを備えています。したがって、この製品はILDに加えて、IPFおよびPPF向けに開発されます。これらが製品の8、9、10番目です。当社は、IPF、PPF、さらにはILDの患者のうち、ますます大きな割合にそれぞれ対応できる、非常に素晴らしい製品ポートフォリオを有していると考えています。

これらの製品に加えて、まもなく上市される非常に素晴らしい製品もいくつかあります。その中で最も画期的だと私が考えているのは、肺高血圧症向けの1日1回投与の錠剤、ラリネパグです。これは、この分野全体が長年にわたって切望してきたものです。当社はこの製品を社内で開発しており、2040年代まで強力な知的財産権による保護を有しています。最も重要な点は、肺高血圧症の分野でこれまで試験された薬剤の中で、肺高血圧症患者に臨床的改善を示した唯一の薬剤であることです。単に病状の悪化を遅らせただけではなく、実際にそれも達成しています。この製品はFDAに申請済みです。来年の6月24日、確かその日がPDUFA日として設定されており、肺高血圧症で処方される製品のナンバーワンになると見込んでいます。

この製品に続いて、ラリネパグの3剤配合製剤である別の製品があります。これは、ラリネパグに、最も一般的に処方されている2種類の経口薬、すなわちPDE5阻害薬とERAを加えたものです。これにより患者さんの服薬負担が軽減され、3剤すべてを1錠に配合した、1日1回1錠の服用が可能になります。さらに、COPD-PHという疾患を対象とした当社のTRESMI製品の開発も進めています。これが私が申し上げた13番目の製品です。この適応症の患者数は米国で600,000人に上りますが、ジェフリー、この適応症について承認された薬剤は1つもありません。これらの患者さんは苦しんでいます。当社は、COPD-PH向けのこの新しいTRESMI製品によって、600,000人の患者さんの大部分を獲得できると確信しています。

PF/IPFの400,000人と合わせると、今後数年のうちに対応できる患者数は1 million人に上ります。最後になりますが、開発中の14番目の製品として、PH向けのレスキュー吸入器があります。これは、この分野でこれまで存在しなかったものです。これはILO Traと呼ばれています。これは、異なる2種類のプロスタサイクリン系分子を組み合わせたものです。ジェフリー、私たちはこれまでにないほど多忙です。ユナイテッド・セラピューティクスにおける医薬品開発、製品開発の規模は、特に肺疾患領域において、他のどの製薬会社やバイオテクノロジー企業よりも充実していると考えています。今後数年間で、売上高は指数関数的に成長すると期待しています。

そうですね。そうした資金を数えているのが、素晴らしい最高財務責任者のジェームズ・エッジモンドです。

素晴らしいです。マルティーヌ、ありがとうございます。そしてジェフ、今年も私たちをお招きいただき、ありがとうございます。マルティーヌが話したとおり、私たちは今、これからの爆発的な成長に向けて準備が整っています。今朝いただいた質問の多くは、私たちの資本の使途に関するものでした。私たちは、財務資本を非常に適切に管理し、組織を成長させるために思慮深い投資を行うよう努めています。現在、その使途の1つとなっているのが、自社株買いです。この爆発的な成長が目前に迫っていること、そして現在の株価水準を踏まえると、自社株買いは私たちが現在進めている資本の使途の中でも最善のものの1つだと考えています。実際、私たちは市場で買い付けを進めており、今年初めに取締役会が承認した$2 billionの自社株買い枠を完了させようとしています。

マルティーヌが話した製品のすべてを踏まえると、現時点ではこれが資本の非常に有効な使途だと考えているため、私たちは市場で買い付けを行っています。

それは素晴らしいですね。今、非常に多くの医薬品開発について説明していただきました。つまり、それだけでフルタイムの仕事ですね。

本当に、というか32分間にわたる内容でした。それらすべての要点をよくまとめていただきました。今お話しいただいた内容について、いくつかの重点プログラムを取り上げて詳細に掘り下げるのは、私の、そして私たちの役割です。まずは、始まる前にあなたが私に尋ねた質問から始めたいと思います。あなたは私に、「ユナイテッド・セラピューティクスはリーダーですか、それとも破壊者ですか」と尋ねました。私は、「私が知る限り、両方です」と答えました。それは、あなたが強調した医薬品開発と、これまでに上げてきた成果があるからです。この質問を、お二人にお返ししたいと思います。この質問に対するお二人の答えは何でしょうか。

私の答えは、私たちは破壊者だということです。

そう考える理由は、現在の当社の時価総額が200億ドル台前半であり、製薬業界、ましてバイオテクノロジー業界のリーダーだとは、とても考えにくいからです。