Serina Therapeutics, Inc. Study update

進行期パーキンソン病に対する新たなアプローチです。セリーナがSER-252の臨床開発の進捗について説明します。今回のプレゼンテーションは、セリーナ・セラピューティクスのCEOであるスティーブ・レジャーが共同で進行します。ニューヨーク証券取引所で、ティッカーシンボルSERとして取引されています。今回も通常どおり、所要時間は約30分を予定しています。セリーナは、神経疾患およびその他の適応症の治療を目的として、完全自社所有の医薬品候補のパイプラインを開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業です。セリーナ独自のPOZプラットフォーム医薬品最適化技術は、低分子、RNAベースの治療薬、抗体薬物複合体など、複数の治療モダリティについて、有効性と安全性を統合したプロファイルの改善を目指して設計されています。同社の主要プログラムであるSER-252は、進行期パーキンソン病に対する長時間作用型治療薬として開発されています。詳細については、この後、同社のウェブサイトをご覧ください。URLはserinatx.com、スペルはS-E-R-I-N-A-T-X.comです。ご存じの方も多いと思いますが、私はトライブ・パブリックのマネージングディレクター兼メンバーです。当社のウェブサイトはtribepublic.comです。スペルはT-R-I-B-E-P-U-B-L-I-C.comです。

31以上の国々および全米50州からメンバーがトライブ・パブリックに無料で参加し、ウェビナーや、米国全土にある41の会場を通じて、自分たちが関心を持つ企業の経営陣や専門家と直接交流しています。これらの会場では、専門家の多くを招き、トライブのメンバーとのランチ会、ディナー会、講演会を定期的に開催しています。さらに、トライブのメンバーは、当社ウェブサイトの無料のウィッシュリスト登録を通じて、業界の専門家やリーダーの名前を提案できます。ウェブサイトでは、全セクターにまたがる企業名やテーマを入力するだけで、より詳しく学べるほか、当社がイベントを設定できる可能性もあります。なお、私はカリフォルニア州で登録された投資顧問会社、Vista Partners LLCのマネージングディレクターでもあります。同社のウェブサイトはvistapglobalです。スペルは、PaulのPを含むV-I-S-T-A-P、global.comです。

それぞれのサイトに掲載されている2種類の免責事項を確認してください。また、私は現在、セリーナ・セラピューティクスの株主およびアドバイザーであることをご承知おきください。また、ご参加いただいた皆さま、そして本日のスピーカーにすでにお寄せいただいたすべてのご質問に、感謝申し上げます。このイベント中も、思いついた追加のご質問をZoomのチャット機能からお送りいただけます。できる限り回答できるよう努めます。このイベントの動画は、トライブ・パブリックのYouTubeチャンネルで公開するとともに、イベント終了後、皆さまに送付します。送付には、今回のイベントにお申し込みいただいたことで現在受け取っている電子ニュースレター「トライブ・ディス・ウィーク」を利用します。本日はご参加いただいたセリーナにも感謝いたします。それでは始めましょう。スティーブ、まず簡単にご自身について、そして本日セリーナとともにここに参加された経緯についてお話しいただき、その後、プレゼンテーションに入っていただけますか。

ありがとうございます。本日は司会を務めてくださるジョンにも感謝いたします。

皆さま、おはようございます。お時間をいただき、ありがとうございます。セリーナ・セラピューティクスの最高経営責任者（CEO）を務めるスティーブ・レジャーです。私の経歴は、プリンシパル投資家、資本市場、投資銀行業務における30年以上の経験です。私はフィデリティ・インベストメンツでアナリスト兼ポートフォリオマネージャーとしてキャリアをスタートし、その後、初期段階の企業を、複数の治療領域における重要なアンメット・メディカル・ニーズに対応する、将来的にはマルチモーダルなドラッグデリバリー技術となり得る企業へと成長させる取り組みを支援する、現在の役割へと自然に進んできました。非常に大きなビジョンですが、これほど小規模な企業でありながら、素晴らしい取締役会と経営陣を招くことができ、プロジェクトが形になっていくのを見るのは大変エキサイティングです。当社の事業の現在の本質的価値と、当社の非常に小さな時価総額との間には、大きな乖離があると考えています。

それでは、早速プレゼンテーションに入ります。セリーナは、現在の重点領域として、実績のある分子を基盤に、より優れた中枢神経系（CNS）治療薬を開発しています。当社のPOZプラットフォームは、生物学的特性がすでによく理解されている医薬品を取り上げ、患者さまがより良い生活を送れる製品へと再設計します。本日は、当社の主力資産であり、現在、進行期パーキンソン病を対象とした臨床試験を行っているSER-252に焦点を当てます。本日の対話のタイミングは非常に良いですね、ジョン。今月初めに発表した、進行期パーキンソン病患者を対象とする第I-B相登録試験のコホート1の観察結果について、投資家および将来の投資家の皆さまに最新情報をお伝えするために、本日ここに参加しています。今回初めて、患者レベルの臨床エビデンスについてお話しできるようになりました。まず、将来予測に関する記述についての免責事項をご覧ください。

このプレゼンテーションには、リスクと不確実性を伴う将来予測に関する記述が含まれています。これらのリスク要因についてすべて開示していますので、SEC提出書類をご確認いただくことをお勧めします。ここで覚えておいていただきたい数字は3つです。世界のパーキンソン病患者数は10 million人で、年間1.5%-2%のペースで増加しています。また、世界のどこかで9分ごとに新たな患者が診断されており、標準治療における大きな臨床上の進歩は過去50年間ありません。当社の主力資産であるSER-252は、こうした進行期の患者に持続的なドパミン作動性刺激を届ける巧妙な方法であり、進行期疾患の治療においてクラス最高水準となる可能性を有しています。パーキンソン病患者の経過は、予測可能な軌跡をたどります。発症初期に診断されると、経口レボドパ単剤療法が開始されます。最終的に運動合併症が現れると、補助療法が用いられます。

最終的には、すべての患者が進行期に至ります。この段階では通常、現在の経口単剤療法による標準治療であるレボドパ、カルビドパ、および症状のコントロールを目的に用いられる補助療法では、症状を十分にコントロールできません。日々の生活においては、こうした患者ではオフ時間がより頻繁になり、コントロールも予測しにくくなります。日常生活機能を制限する運動変動やジスキネジアが生じます。治療が起きている時間帯の注入に限られると、朝のオフ期間が持続します。この数字が、セリナが目標製品プロファイルで狙っている対象患者層を定義しています。米国およびEU5において、経口療法では十分にコントロールできていない進行期パーキンソン病患者は、約250,000人います。この2倍にあたる推計も見たことがありますが、当社では、進行期治療を受けられる患者、つまり主要都市の運動障害クリニックを中心とする患者に絞り込んだ、利用可能な市場全体として、この推計値を用いています。

適格な進行期患者のうち、現在、当社がデバイス補助療法と定義している治療を受けているのは、わずか5%～10%と推定されています。これは、進行期パーキンソン病における現在の標準治療です。現在の標準治療が製品プロファイルの観点でどのようなものかをお示しします。ここにあるギャップが、事業機会です。SER-252は、疾患が経口単剤療法および補助療法では対応しきれない段階に進んだ一方で、魅力的な選択肢が限られている患者を対象としています。ここで重要なのは、このギャップの理由が、現在の標準治療による臨床的ベネフィットの不足ではないという点です。投与に伴う負担が大きすぎて、受け入れられないということです。これは生物学上の問題ではなく、製品上の問題です。当社のプラットフォームは、まさにこの製品上の問題を解決するために構築されています。進行期患者における現在の標準治療に該当する承認済み治療について、それらが何を実証し、何を未解決のまま残しているのかを見ていきましょう。

Duodopaはこのカテゴリーを確立しました。レボドパ・カルビドパの持続投与療法ですが、外科的に腸管ポートを留置し、ポンプとゲルパックを使用する必要があり、投与管理の負担も大きい治療です。AbbVieのVYALEVは、この先駆的な製品であるPRODUODOPAに続く進化形でした。VYALEVはレボドパ・カルビドパの皮下投与製品を市場に投入し、この製品は2024年10月にFDAの承認を取得しました。ポンプは依然として治療の一部です。通常は起きている時間帯にのみ装着しますが、投与管理の負担は依然として大きいものです。製品の特性上生じる皮膚反応を避けるため、注入部位を常に変更する必要があります。これらの製品はいずれも、皮下注入キットを使用し、1日16～24時間連続して装着するというプラットフォーム上の負担がある一方で、需要を実証しています。しかし、いずれも大幅な改善の余地を残しています。SER-252は、まさにこうした制約を踏まえて設計されています。

手術を必要とせず、毎日のポンプのセットアップも必要とせず、皮下から有効成分を放出することもない持続療法です。ここで、セリナにとってタイミングが好ましい理由をご説明します。持続的ドパミン刺激療法は、今後のプレゼンテーションではCDSと呼びますが、実際の商業カテゴリーになりつつあります。Duodopa、VYALEV、APO-goがこの領域を切り開いており、SER-252は大きく差別化された参入製品として非常に有利な位置にあります。市場はこれらの最近承認された製品によって形成されつつあり、これにより、差別化された後発参入製品にとって、より明確な道筋が生まれています。既存製品の上市は、当社にとって2つの意味を持ちます。まず、持続療法への需要を実証しています。そして、使いやすさ、忍容性、介護者の負担が、普及においてどれほど重要であるかを明確に示しています。後ほど別のスライドでご紹介する最近のVYALEVの売上動向は、外部からの有力な実証材料となります。

初期の普及状況から、需要が実在し、アンメットニーズが大きいことが分かります。また、これらの製品には依然として負担があり、理想的とは言えないからこそ、当社はそこに参入機会を見いだしています。重要な点として、SER-252は医師や支払者に対する認知をゼロから築く必要がありません。投資のポイントは非常に明快です。カテゴリーの拡大に加え、当社が目指す製品プロファイルが臨床的に実証された場合には、シェアを獲得できる可能性があります。インフラ、臨床現場での認知、償還の仕組みは、いずれも当社に先駆けて整備が進んでいます。カテゴリーが形成されつつあるとお話ししましたが、売上高の観点ではこのような状況です。こちらは、前のスライドでご紹介したAbbVieの皮下持続レボドパ製品、VYALEVの地域別売上高です。海外市場が先行して発売され、ご覧の棒グラフのとおり、着実に成長しています。米国市場の状況は異なります。

2024年10月の承認前の第2四半期は実質的にゼロでしたが、承認後初の四半期には$6 million、2025年第2四半期には$22 millionとなりました。その後、成長が加速しました。2026年第1四半期には$89 million、2026年第2四半期には米国で$128 millionとなりました。売上高の半分を米国が占めており、成長をけん引しています。AbbVieは現在、早ければ2027年初頭までに、承認からわずか3年で米国単独の年間売上高ランレートが$1 billionに達するとガイダンスを示しています。重要なのは、このガイダンスが、本製品の発売時にAbbVieが示していたガイダンスや、アナリストが想定していた年間ピーク売上高の機会を大幅に上回っていることです。これは、臨床上のアンメットニーズが明確に実証されたこと、そしてAbbVieやアナリストの想定を大幅に上回る速さで立ち上がっていることを示しています。米国市場はなぜ、そのタイミングで立ち上がったのでしょうか。アクセスが要因でした。メディケア・パートBの請求に使用するJコードが2025年7月に設定されました。

CMSの全国適用方針は、2026年1月頃に最終決定されました。この2つのステップにより、米国での発売初期の展開を妨げていた構造的な障壁が取り除かれました。これは当社にとって重要なことです。持続皮下注射によるパーキンソン病治療の償還経路は、現在、当社に先駆けて整備されつつあります。また、疾患の進行段階という観点から、どのような患者が適格となるのかも明確に定義されています。SER-252は、コーディング、適用範囲、CDSに関する医師の認知がすでに確立されている市場に参入することになります。明確にしておくと、これらは当社の数字ではなくAbbVieの数字です。しかし、アクセスが開かれれば、ポンプを継続的に装着する負担があっても、患者と医師が持続療法を採用するという状況を示しています。VYALEVによって需要が実在することが示された場合、他社にはどの程度の余地が残されているのでしょうか。このベースから始めると、約1.1 billionの第3レベル1ポンプです。