パラティン・テクノロジーズ 2026年 第4四半期 決算説明会

パラティン・テクノロジーズの社長兼最高経営責任者を務めるカール・スパーナです。本日は、当社の戦略的優先事項と開発プログラムの進捗についてご説明します。続いて、最高執行責任者兼最高財務責任者のスティーブ・ウィルズが、2026年度の財務実績と流動性の状況についてご説明します。その後、質疑応答を行い、終了します。当社の主な戦略的重点領域は、症候群性および希少性肥満疾患の治療を目的とした、次世代のクラス最高水準のメラノコルチン4受容体（MC4R）作動薬の開発です。当初は、視床下部性肥満、プラダー・ウィリー症候群、バルデー・ビードル症候群を対象とし、MC4R経路が関与するその他の疾患への適用も見込んでいます。MC4R作動薬は現在、複数の希少性および症候群性肥満疾患において、臨床面および商業面で有効性が確認されており、次世代治療薬の開発に向けた強固な基盤が築かれています。

パラティンは、FDA承認薬ブレメラノチド（Vyleesi）の開発を含め、この分野において25年以上にわたるメラノコルチン研究および医薬品開発の経験を有しています。現在利用可能な治療法や開発中の治療法は有意な有効性を示していますが、消化器系の有害事象や色素沈着は、長期治療を必要とする患者にとって依然として重要な課題です。希少性肥満領域で承認されているMC4R作動薬および開発中の次世代治験用MC4R治療薬の臨床試験では、引き続き高い頻度の悪心や嘔吐に加え、色素沈着の発現が報告されています。当社の目標は、同等以上の有効性を発揮し、忍容性が向上し、色素沈着がほとんど、あるいはまったく生じず、生涯にわたる使用に適した製品プロファイルを備える、クラス最高のメラノコルチン4受容体（MC4R）治療薬を開発することです。当社は、相互に補完する2つのペプチドシリーズ、非脂質化PL1000シリーズと脂質化PL2000シリーズの開発を進めています。両シリーズの試験済み化合物は、MC1R作動作用を伴わずに、強力なMC4R作動活性を示しています。

MC1Rの作動活性化は色素沈着に寄与するため、これらの結果は、色素沈着を最小限に抑える、あるいは潜在的に解消するという当社の戦略を裏付けています。両ペプチドシリーズは、長時間作用型で週1回皮下投与の治療薬を開発する取り組みに貢献しています。前臨床試験では、PL1000シリーズとPL2000シリーズのいずれの化合物も、食餌誘発性肥満マウスにおいて、用量依存的な体重および摂食量の有意な減少をもたらしました。PL1000の開発リード候補については、週1回の皮下投与が可能であることを確認しており、徐放性製剤の最適化に取り組んでいます。当社のMC4R脂質化ペプチドの開発リード候補は、食餌誘発性肥満マウスモデルにおいて、週1回の皮下投与で摂食量の有意な減少と体重減少を示しました。前臨床薬物動態データは、ヒトにおいて週1回を超える間隔、またはより低頻度の投与が可能となる可能性を示しています。現在、IND申請およびヒト臨床試験開始に必要な活動を進めています。当社の経口低分子MC4Rプログラムは、3つ目の治療アプローチとなります。

先行開発候補であるPL7737から得られた知見を生かし、人工知能や機械学習ツールを含む複数の手法を活用して、力価とMC4R選択性が向上した薬剤候補を特定しました。当社の目標は、開発中の経口MC4R治療薬と同等以上の有効性を発揮し、消化器系の忍容性が向上した経口MC4R作動薬を開発することです。また、色素沈着を最小限に抑える、あるいは解消するため、当社の経口候補薬はMCR1を介したオフターゲット活性を抑制するか、回避するよう設計しています。適切な資金調達を条件に、脂質化ペプチド候補薬の第I相単回漸増投与試験および反復漸増投与試験を2027暦年上半期に開始し、データを2027年下半期に得ることを目指しています。

経口薬の第I相単回漸増投与試験および反復漸増投与試験は、2027暦年下半期の開始を目指しており、初期データは2028年上半期に得られる見込みです。これらの試験では、ヒトにおける安全性、忍容性、薬物動態および臨床有効性を評価します。非脂質化ペプチド、脂質化ペプチド、経口低分子の各プログラムを合わせると、症候群性肥満および希少肥満疾患の患者を長期治療するため、差別化された選択的MC4R作動薬を開発する3つの異なるアプローチを提供します。各アプローチは、同じクラス最高を目指す基本目標、すなわち有意な有効性、向上した忍容性、色素沈着がほとんど、あるいはまったく生じないこと、そして生涯にわたる治療に適した投与プロファイルを実現するよう設計されています。肥満プログラムに加え、当社のより広範なメラノコルチンプラットフォームは、すでに重要な戦略的提携を生み出しています。2025年8月に締結した網膜疾患に関する研究提携およびライセンス契約に基づき、ベーリンガーインゲルハイムから前払金および初期マイルストーンとして総額€7.5 millionを受領しました。

本契約では、成功に応じた追加マイルストーンとして最大€280 millionと、段階的なロイヤルティが定められています。当社はこの提携のもと、引き続き費用償還を受けて研究を実施しています。また、今年前半には、ドライアイ治療薬候補PL9643のプログラムをアルタニスパック・ラボズにサブライセンスしました。提携先にライセンス供与した資産に加え、当社の潰瘍性大腸炎治療薬候補PL8177プログラムでは、良好な第II相概念実証結果が得られており、糖尿病性腎症プログラムでも非盲検第II相試験で有望なデータが得られています。社内の開発リソースを希少肥満症向けMC4R治療薬に集中できるよう、これらの非中核資産について提携を進めています。当社の優先事項は明確です。相補的な非脂質化および脂質化選択的MC4R作動薬候補と経口プログラムを臨床開発段階へ進めること、前臨床で確認された差別化要因をヒトでの臨床エビデンスにつなげること、そして戦略的な提携やパートナーシップを通じて引き続き価値を創出することです。それでは、スティーブから当社の業績について説明します。スティーブ、お願いします。ありがとう、カール。皆さん、おはようございます。

2026年度第4四半期および通期の業績に続き、現金ポジションと流動性の見通しについて説明します。特に記載のない限り、比較対象は2025年度の対応する期間です。2026年6月30日に終了した第4四半期に、パラティンは提携およびライセンス収入として$300,000を計上しました。前年同期は収入の計上はありませんでした。2026年度通期の提携およびライセンス収入は合計$13.2 millionで、2025年度は収入の計上はありませんでした。このうち、$9.4 millionはベーリンガーインゲルハイムとの提携に関連するもので、$3.8 millionはアルタニスパックへのサブライセンスに関連するものです。アルタニスパック関連の収入は、現金を伴わない債務の取り消しとして計上されました。第4四半期の営業費用は$4.7 millionで、前年同期の$2.3 millionから増加しました。

前年同期には、比較可能性に影響するVyleesiおよび購入コミットメントに関連した利益が含まれていました。研究開発費は両第4四半期とも$2.0 millionでした。一方、一般管理費は$2.7 millionで、前年同期の$2.6 millionから増加しました。2026年度の営業費用合計は$21.9 millionで、2025年度の$17.5 millionから増加しました。研究開発費は$14.9 millionから$12.4 millionに減少しました。これは主に、MC4Rプログラムにおける一部の活動時期に伴う費用が減少したことによるものです。一般管理費は$7.8 millionから$9.5 millionに増加しました。これは主に、専門家報酬の増加によるものです。2025年度の営業費用には、Vyleesiの売却益$3.1 millionと購入コミットメントに関する利益$2.1 millionが含まれていました。

第4四半期の純損失は$4.4 millionで、前年同期の$2.2 millionから増加しました。通期の純損失は$8.4 million、普通株式1株当たりの基本および希薄化後損失は$2.96となり、2025年度の純損失$17.3 million、普通株式1株当たりの基本および希薄化後損失$32.15から減少しました。前年同期比で純損失が改善した主な要因は、提携およびライセンス収入と、Vyleesiおよび購入コミットメントに関連する利益です。営業活動に使用した純現金は、2026年度が$13.5 millionで、2025年度の$21.3 millionから減少しました。

財務活動による純現金収入は$18.5 millionで、その主な内訳は普通株式およびワラントの売却による純収入$16.9 millionと、ワラント行使による収入$1.6 millionでした。流動性についてですが、2026年6月30日時点の現金および現金同等物は$7.5 millionで、2025年6月30日時点の$2.6 millionから増加しました。年度末時点の流動負債は$1.8 millionでした。この現金残高と現在の事業計画および開発計画に基づき、また経営陣の裁量で一部の支出を削減または延期できることを考慮しても、財務諸表の発行後少なくとも12か月間の事業運営に必要な資金を、手元の現金で賄うことはできないと見込んでいます。したがって、当社が継続企業として存続できるかどうかについて、重大な疑義が存在します。開発プログラムを引き続き進展させ、事業運営資金を確保するためには、追加の資金調達が必要です。

株式による資金調達、提携契約、その他の資金調達手段を追求する方針ですが、必要な時期に、または受け入れ可能な条件で資金を確保できる保証はありません。予定している開発マイルストーンの実施時期は、適切な資金調達が前提となります。事業面では、ペプチドおよび経口MC4R肥満症プログラムを優先し、提携上の義務を履行するとともに、提携済みの資産や提携先を模索している資産から価値を実現する機会を追求しています。以上で、財務状況の説明を終わります。カール、最後のコメントと質疑応答のため、進行をお返しします。

ありがとうございます、スティーブ。当社は、非脂質化ペプチドと脂質化ペプチドの両方で得られた有望な前臨床試験結果に加え、経口低分子プログラムの成果を、臨床的なエビデンスにつなげることに注力しています。希少な肥満症の患者さんを対象に、高い有効性、忍容性の改善、そして色素沈着をほとんど、あるいはまったく引き起こさないことを目指したメラノコルチン4受容体作動薬治療を開発しています。ご参加いただき、ありがとうございました。それでは、皆さまからのご質問をお受けする準備が整いました。