エントラーダ・セラピューティクス 3rd Annual Guggenheim Healthcare Innovation Conference

もちろんです。エントラーダの基盤となっているのは、環状細胞透過性ペプチドの一種です。当社ではこれをエンドソーム脱出ビークル、略してEEVと名付けています。当初は薬物送達のメカニズムを開発する会社としてスタートしましたが、その後、当然ながら治療薬を開発する会社へと発展しました。送達の観点からEEVが非常に有望なのは、細胞膜を効率的に通過し、細胞の初期エンドソームから脱出したうえで、細胞内で到達すべき特定の標的にたどり着ける点です。わかっているのは、EEVの薬物動態（PK）が、薬剤と体との相互作用に関するさまざまな指標を大きく左右するということです。話を先に進めますと、当社が当初注力しているのは、デュシェンヌ型筋ジストロフィーを中心とする神経筋疾患です。この疾患については、きっと詳しくお話しすることになると思います。また、バーテックスとの共同プログラムである1型筋強直性ジストロフィーもあります。

ここでいったん区切ります。素晴らしいですね。当然ながら、2026年は会社にとって厳しい年でしたが、すべてがうまくいけば、非常に重要な年となり得る時期を迎えています。

もちろんです。そうですね、2026年は当社にとって興味深い年でしたが、当然ながら、今はその先を見据えています。本日から2027年上半期にかけて、重要な臨床データの発表が4件予定されています。順にご説明します。最初はDM1のデータ発表です。これはバーテックスと共同で進めているプログラムです。同社の第I/II相試験の中間結果は年末までに発表される予定です。特に、同社のアプローチや、バーテックスが手掛けているプログラムであることから、多くの注目が集まっていると思います。また、DM1の患者数は110,000人を超えていますが、患者さん向けの治療選択肢はなく、臨床上のアンメットニーズが非常に大きい疾患です。残る3件のデータ発表は、当社のDMDプログラムに関するものです。最初は、44プログラムのコホート1における非盲検データの発表です。

これは年末、つまり今年の年末までに発表される予定です。これが重要なのは、患者さんが少なくとも8～9カ月間投与を受けており、少なくとも6回の投与を受けていることになるためです。この薬がDMD患者さんにどのような影響を与えているかを確認する、非常に良い機会です。また、これは6 mg per kgという最も低い用量です。2回目のデータ発表は来年の第1四半期を予定しており、44プログラムのコホート2のデータとなります。用量は12 mg per kgで、最初の用量の2倍です。3回目の発表は2027年前半の終わりまでに予定しており、45プログラムのコホート2のデータとなります。

今後6～9カ月で、会社にとって非常に大きな価値を生み出す可能性があります。

もちろんです。そうですね。まず何よりも、満たされていない臨床ニーズから話を始めたいと思います。45変異を有する子どもたちには、米国外では、疾患の進行を抑える治療選択肢が実質的にありません。米国ではカシメルセン、すなわちAMONDYS 45があり、年間売上高は$300 millionを超えています。いわばそれが標準治療であり、当社が「上回る」べき対象です。この最初のコホートは、安全性データを得るために設定しました。私たちが把握したかったのは、パズルのピースが2つあるということです。安全性と有効性です。そして、5 mg per kgの用量で安全性を確認しました。今回の治験の患者さんはかなり若く、およそ6～7歳でした。病気が進行し始めるまでは、引き続き良好な状態です。これらの患者さんで、ジストロフィンが多く産生されるとは期待していませんでした。

ちなみに、カシメルセンの用量は30 mg per kgで、週1回投与されます。エントラーダの45プログラムでは、現在の用量はその6分の1ですが、投与は6週間ごとです。投与の観点からは、非常に大きな利点があります。次のコホートで期待しているのは、用量反応です。ジストロフィンの量をもう少し増やしたいと考えています。PK/PDについて、もう少し理解が深まるでしょう。もちろん、安全性は維持したいと考えていますが、ジストロフィンの量をもう少し増やしつつ安全性を維持できれば、オープンラベル試験で機能面のベネフィットを検討し始めることができます。適切な進め方だと思います。コホート1は、私たちが目指していたこと、つまり主に安全性の確認を、まさに達成したと思います。

ジストロフィンも少し確認できました。それも良いことです。

つまり、用量を上げていくにつれて、ということですね？