クリネ Lytham Partners Fall 2026 Investor Conference

皆さま、こんにちは。本日はライサム・パートナーズ・フォール2026投資家カンファレンスにご参加いただき、ありがとうございます。ジョー・ディアスと申します。ライサム・パートナーズのマネージング・パートナーを務めています。NASDAQでティッカーシンボルCLNNとして取引されているクレーン・インクをお迎えしたいと思います。本日は、最高経営責任者のロブ・イーサリントン氏とのファイヤーサイドチャットの進行役を務めます。それでは始めましょう。ロブ、ようこそ。

ありがとうございます、ジョー。ここに参加できて光栄です。お招きいただきありがとうございます。お時間をいただき感謝します。

クレーンの概要と、同社の独自性について簡単にご説明いただけますか。最も直接的な競合他社と比べて、明確な差別化要因はありますか。

クレーンは実に際立った独自性を持っています。当社は低分子医薬品ではありません。生物学的製剤でもありません。特に神経変性疾患を対象とした、世界初の経口ナノ治療薬懸濁液です。実際、ここに手に持っていますが、口から服用する薬です。少し舌がもつれてしまいました。実際、ALS、多発性硬化症、パーキンソン病の患者さんが毎朝服用している当社の薬CNM-Au8は、舌を通って飲み込むものです。臨床試験は5件にとどまらず、思いやり使用を可能にする4件の拡大アクセス・プロトコルを含む、非常に広範なプログラムとなっています。クレーンが独自性を持つのは、物理学と材料科学を生物学に応用する領域に位置しているからです。先ほど申し上げたとおり、当社の資産は独自の金ナノ結晶懸濁液です。

特にナノ触媒治療薬の新規性を踏まえると、神経変性疾患領域におけるクレーンの競争優位性はそこにあるとお考えですか。

ALSについて、そして当社の本当の競争優位性は何かという点について、少しお話ししましょう。ALSは進行性で致死的な疾患であり、極めて複雑で、患者さんに甚大な影響を及ぼします。進行性で致死的な疾患です。患者さんは2 to 4 yearsで亡くなっています。米国では毎週、推定100-plus人が新たにALSと診断されており、残念ながら、毎週亡くなる人もほぼ同じ数に上ります。ALSは比較的まれな疾患だと考えられがちですが、私たち全員が、何らかの形でALSが身近に及ぼす影響を認識しています。課題は、患者さんが皆亡くなってしまうことです。

私たちの強みは、ルー・ゲーリッグが1930年代にALSと診断され、プロ野球選手を引退したことで、この病気にその名を残して広く知られるようになり、何十年もの間「ルー・ゲーリッグ病」と呼ばれてきたにもかかわらず、初めて薬が承認されるまでに60年かかったという点です。その薬は一般名でリルゾールといい、多くの国では、世界中の患者さんが服用できる薬はほぼこれだけです。米国では、患者さんはもう1つの治療薬候補も使用できます。しかし、治療法はほとんどありません。残念ながら、いずれも効果はごくわずかです。また、ALS患者さんの大半を占める、ALSの98%に当たる不均一な孤発性疾患については、ここ数年、承認された治療薬はありません。言い換えれば、2005年以来ということです。つまり、実質的に20年間、開発が進んでいないということです。

当社の開発品は、まもなく新薬承認申請に進む予定です。私が思うに、特筆すべきなのは、ALSとともに生きる人々が非常に大きな負担を抱えていること、そして先ほど述べた標準治療があるにもかかわらず、重大なアンメットニーズが存在していることです。クレーンは、独自の金ナノ結晶治療懸濁液を経口投与することで、ALSとともに生きる人々の生存期間の延長に取り組んでいます。

クレーンまたは開発候補薬CNM-Au8について、今回の対話を通じて明らかにできると思われる最大の誤解は何でしょうか。

残念ながら、誤解は複数あり、今では数十に上ります。当社はALSFRSの主要評価項目も達成できませんでした。これはALS機能評価尺度です。少し背景をご説明します。何十年もの間、ALSの臨床試験における標準治療では、生存期間を評価項目としていましたが、リルゾールを除いて、その目標を達成することはできませんでした。ALSコミュニティーは、ALSFRSと呼ばれる別の指標を主要評価項目として採用しました。また、この病気は例外なく致死的であることから、臨床試験はあまりにも長い間、6 monthsほどの短期間で実施されてきました。これは十分に理にかなっています。ALSFRSは機能面の反応を評価する指標です。12の機能領域を評価します。体を動かす、歩く、話す、食べる、噛む、呼吸するといった機能です。また、この病気では患者さんが亡くなっていくため、臨床試験の二重盲検プラセボ対照期間が6 monthsのみだったことも、理にかなっています。

しかし、根本的な事実として、クレーンを含め、どの企業も主要評価項目を達成できていません。クレーンはHEALEY試験で、主要評価項目であるALSFRSを達成できませんでした。しかし、ここで他と異なるのは、生存期間の延長効果を示したのがクレーンだけだったことです。大規模試験で臨床的な悪化を統計的に有意に抑制したのも、CAFS（機能および生存期間の臨床評価）と呼ばれる指標で改善を示したのも、二重盲検プラセボ対照試験でニューロフィラメント軽鎖の変化を示したのも、クレーンだけでした。これは、HEALEYプログラムにおける8種類の異なる投与レジメンでの結果です。私たちは、主要評価項目を達成できなかったにもかかわらず、こうしたすべての総合的なデータを米国の FDAに提出し、いわゆる代替エンドポイントに基づく承認の可能性を探っています。主要評価項目を達成できなかったのに、クレーンに承認の可能性があるのか、という誤解があります。私たちは可能性があると考えており、FDAと一連の対話を重ねてきました。

当社の開発品は、ミトコンドリア機能を支え、この病気で必要とされる神経細胞の回復力を高めるよう、正確に設計されており、科学的にもその効果が示されています。失礼しました。ニューロフィラメント軽鎖について触れました。これは非常に重要な点です。ALS患者のごく一部にあたる、遺伝的な障害を抱えた患者集団を対象とする別の薬剤について、FDAはニューロフィラメント軽鎖の減少を根拠に承認しました。この患者集団は、米国内で数百人規模です。当社のデータで示された効果は、より広範で多様な疾患集団である孤発性ALSでは、より控えめなものです。投資家が疑問に思うのは、クレーンが主要評価項目を達成できず、ニューロフィラメントの減少も控えめである場合、承認の可能性はあるのか、ということだと思います。私たちは可能性があると考えています。ニューロフィラメントの推移、つまりニューロフィラメントの変化が、死亡リスクと関連していることが分かっているからです。

先ほど述べたように、クレーンは二重盲検プラセボ対照試験で名目上統計的に有意な結果を示した唯一の薬剤です。名目上というのは、主要評価項目は達成できなかったものの、それでもニューロフィラメントに意味のある変化が見られたということです。FDAは、CNM-Au8の投与によるニューロフィラメントの減少が生存率と関連していることを証明するよう、当社に求めています。ここ数カ月で、ALSにおけるニューロフィラメントの推移が実際に生存率と関連していることを示す多くのデータを発表してきました。クレーンの場合、この結果は独立した複数の試験で再現されており、エビデンスの枠組みから、ニューロフィラメントの反応は臨床的ベネフィットを予測する可能性が高い代替バイオマーカーであることが裏付けられています。「臨床的ベネフィットを予測する可能性が高い」というのは、法律に直接記載されている表現です。CNM-Au8について分かったのは、CNM-Au8治療によってニューロフィラメントの反応が得られ、生存率が改善することを実際に示せたということです。

投資家が注目すべき最も重要な点はそこだとお考えですか。