バーテックス・ファーマシューティカルズ 2026年 第2四半期 決算説明会

私はSusie Lisaです。投資家向け広報担当上級副社長として、2026年第2四半期の業績説明会に皆様をお迎えできることを嬉しく思います。本日の電話会議で事前に用意した説明を行うのは、Vertexの最高経営責任者兼社長であるReshma Kewalramani博士、最高執行責任者兼最高財務責任者のCharles Wagner、最高商務責任者のDuncan McKechnieです。この電話会議をお聞きになる際は、ウェブキャストのスライドにもアクセスされることをお勧めします。この電話会議は録音され、後日、当社ウェブサイトで再生版をご利用いただけます。本日の電話会議では、今日のプレスリリースおよび米国証券取引委員会への提出書類で詳しく説明しているリスクと不確実性の影響を受ける将来予想に関する記述を行います。また、今晩の電話会議でご説明する一部の財務結果および業績見通しは、非GAAPベースで示されていることを申し添えます。それでは、Reshmaに電話会議を引き継ぎます。

これらの記述には、Vertexが販売する嚢胞性線維症、鎌状赤血球症、βサラセミア、中等度から重度の急性疼痛の治療薬、当社のパイプライン、Crinetics Pharmaceuticalsの買収提案、この取引で期待される利益、ならびにVertexの将来の財務業績に関する記述が含まれますが、これらに限定されず、経営陣の現時点の仮定に基づいています。実際の結果および事象は、大きく異なる可能性があります。また、今晩の電話会議でご説明する一部の財務結果および業績見通しは、非GAAPベースで示されていることを申し添えます。それでは、Reshmaに電話会議を引き継ぎます。

ありがとう、Susie。皆様、こんばんは。本日の電話会議にご参加いただき、ありがとうございます。Vertexの第2四半期の業績は素晴らしいものでした。商業ポートフォリオが力強い勢いを示し、研究開発パイプライン全体で急速に進展したほか、Crinetics Pharmaceuticalsを買収する最終契約を発表しました。この買収により、希少内分泌疾患がVertexの5つ目の柱となります。第2四半期の総売上高は前年同期比12%増加しました。嚢胞性線維症ポートフォリオの強さと、新製品であるCASGEVYおよびJOURNAVXの寄与拡大が成長を牽引しました。これまで申し上げてきたとおり、今年はVertexにとって、商業、臨床、規制の各分野で実行する年であり、第2四半期にはそれぞれの面で大きく前進しました。商業面では、すべての疾患領域で力強い売上成長を実現し、償還対象となる患者アクセスで意義ある進展を遂げ、次の成長段階を促進するための短期的な上市計画の実行を継続しました。

臨床面では、パイプラインの前進で大きく進展し続けています。これには、ADPKDを対象とするVX-407のAGLOW第II相試験の登録完了、AMKDを対象とするAMPLITUDE第III相試験の登録を年末までに完了する見通し、そして2027年初めにAMPLITUDEの中間解析コホートの結果を報告することが含まれます。また、DM1を対象とする概念実証試験、AMPLIFY試験におけるAMKDの拡大患者集団について、今年後半に結果を公表する予定であり、CFを対象とするVX-828の初期患者データについても公表に向けて順調に進んでいます。規制面では、PoviのIgAN適応に関するBLAが米国で受理され、PDUFA日が11月30日に設定されました。米国における2歳から11歳の患者を対象としたCASGEVYの適応表示拡大を、過去最短の期間で達成しました。

1型糖尿病を対象とするzimislecelの第I/II/III相試験で投与を継続する中、T1DプログラムであるVX-017について、血液型O型の膵島細胞に関するINDが承認されたことをお知らせでき、大変嬉しく思います。近い将来、VX-017の第I/II相試験を開始する予定です。最後に、発表したCrinetics Pharmaceuticalsの買収により、取引から複数のメリットが得られると期待しています。希少内分泌疾患における5つ目の柱の確立、革新的な研究開発パイプラインの拡充、売上成長の加速、長期的な利益の強化です。今晩は、研究開発に関するコメントをCF、腎疾患、1型糖尿病の新たなニュースに限定し、最後にCrinetics買収について追加のコメントを述べます。まず、引き続き市場でのリーダーシップを拡大しているCFから始めます。ECFSで発表したデータにより、ALYFTREKが利用可能なCFTRモジュレーターの中でCFTR機能を最もよく回復させることが改めて示されました。

特に、12歳未満のCF患児では、対象となるすべての遺伝子型を通じて大半の患者が、CF保因者における中央値である30ミリモル未満の汗中塩化物濃度を達成しています。これは、この汗中塩化物濃度であれば、CF保因者には疾患の症状が現れないため、非常に注目すべきことです。さらに、2歳から5歳の小児を対象とするALYFTREKについて、世界各国で規制当局への申請を開始しました。1歳から2歳の患者を対象とするTRIKAFTAについても、世界各国での規制当局への申請が進行中です。CFにおける次の成長の波、VX-828についてですが、次世代3.0 CFTRモジュレーターは最近、患者コホートへの投与を完了し、データは今年下半期に得られる見込みです。VX-828に続き、次世代3.0ファミリーの追加のコレクターの開発も進めており、VX-581とVX-272はいずれも健康なボランティアを対象とする試験中です。CFについて、最後にこれだけ申し上げます。

最終的な目標は、20年以上にわたり一貫しています。それは、患者の汗中塩化物濃度を保因者レベルまで引き下げることです。率直に言えば、若年患者のほぼ3分の2が1リットル当たり30ミリモル未満の汗中塩化物濃度を達成し、12歳以上の患者では75%超がCFTR機能の保因者範囲内の汗中塩化物濃度を達成したALYFTREKの素晴らしい結果により、私たちはその目標に非常に近づいています。臨床試験および／または実臨床で患者に見られた汗中塩化物濃度、ppFEV1、肺増悪、入院、肺移植、生存率の改善を踏まえると、現在、アンメットニーズは大幅に低下しており、ALYFTREKを上回るために必要な基準は非常に高いと認識しています。したがって、次世代3.0およびそれ以降のプログラムを開発するにあたり、第I相試験で複数のレジメンとCF患者コホートを評価します。

ALYFTREKを上回る可能性を示す資産のみを第II相以降に進めます。言い換えれば、すべての遺伝子型で、1日1回の投与と、薬物間相互作用を含む優れた医薬品特性を備えながら、さらに多くの患者の汗中塩化物濃度を30未満にすることです。それ未満では、競争力を持てません。次に、腎疾患フランチャイズに移ります。ここでは、中期および後期開発段階にある4つのプログラムがあります。IgANおよび原発性膜性腎症を対象とするPovetacicept、APOL1介在性腎疾患を対象とするinaxaplin、そしてADPKD（常染色体優性多発性嚢胞腎）を対象とするVX-407です。最も進んだプログラムと重要なマイルストーンから始めます。5月下旬、FDAはPoviのIgAN適応に関するBLAを受理し、今年11月30日のPDUFA日を設定しました。

改めて申し上げると、RAINIER第III相試験の中間解析は大成功で、主要評価項目およびすべての副次評価項目において、統計的に有意かつ臨床的に意義のある結果を示しました。安全性プロファイルも良好で、すべての群において、ベースラインからのタンパク尿の変化という主要評価項目に一貫性が見られました。上市準備の最終段階に入っています。Duncanから、Poviの差別化されたプロファイル、すなわちクラス最高水準となる可能性のある有効性、忍容性の高い安全性プロファイル、そして自宅でオートインジェクターを使って少量を月1回投与する患者中心の投与方法を備えたPoviを上市する当社のアプローチと意気込みについて、さらに詳しく説明します。Poviの国際展開も進めています。Poviはブレークスルーセラピー指定を受けており、サウジアラビアでのIgAN適応に関するPoviの迅速承認申請を完了しました。膜性腎症を対象とするPoviについては、OLYMPUS第II/III相ピボタル試験が順調に進行しています。

第II相部分は完了し、第III相部分は前四半期に開始しました。IDMCが評価を完了し、第III相用量として80ミリグラムを4週ごとに皮下投与する用量を選定したことをお知らせでき、嬉しく思います。膜性腎症を対象とするPoviについては、ファストトラック指定、希少疾病用医薬品指定、EMAのPRIME指定を取得しています。腎疾患から少し離れて、重症筋無力症を対象とするPoviについても、30例の第II相概念実証試験が今年末までに登録を完了する見通しであることを嬉しくお知らせします。この試験では、Poviの80ミリグラムおよび240ミリグラムを12週間投与し、プラセボと比較することを思い出してください。次に、AMKDを対象とするinaxaplinに移ります。AMKDを対象とする当社のピボタル第II/III相試験AMPLITUDEでは、昨年9月に中間解析コホートの登録を完了し、今年末までに全体の登録を完了する見通しです。

中間解析は48週間の治療後に実施され、これらの中間解析結果を2027年初めに共有する予定に変更はありません。良好な結果が得られれば、その後、米国での迅速承認申請を行える態勢が整います。AMPLIFIEDは、タンパク尿が少ないAMKD患者、または糖尿病を併発するAMKD患者を対象とするinaxaplinの第IIB相バスケット試験です。AMPLITUDEでは試験されていない拡大患者集団を対象としています。AMPLIFIED試験では登録と投与を完了しており、この秋に結果を共有する予定です。腎疾患ポートフォリオの最後は、ADPKD（常染色体優性多発性嚢胞腎）を対象とするVX-407です。AGLOW第II相試験では登録を完了しました。これは最長52週間の治療を行う概念実証試験です。ADPKDにおけるVX-407の可能性に期待しており、投与が進みデータが成熟するにつれて、さらなる情報を共有できることを楽しみにしています。

ここで、1型糖尿病について少しお話しします。exemlcelの製造分析を実施するため自主的に一時停止した後、FDAと非常に建設的な協議を行いました。第1四半期の電話会議でお伝えしたとおり、exemlcelの第I/II/III相試験で患者への投与を再開しました。本日の新たなニュースは、1型、すなわちユニバーサルドナー細胞製品であるVX-017について、FDAがINDを承認したことです。VX-017はexemlcelと類似した目標製品プロファイルを有しますが、すべての血液型の人を対象に設計されており、近い将来、VX-017の第I/II相試験を開始する予定です。この場合はあらゆる血液型を対象に、別の同種異系、既製品型、グルコース応答性、インスリン産生性、完全分化膵島細胞療法であるVX-017を設計し上市することで、市場機会は約6万人の患者から約12万人へと倍増すると見込んでいます。

exemlcelのA型プログラムを一時停止したことによる明るい側面は、exemlcelに対するO型プログラムの時間差が縮まったことです。O型プログラムは急速に進展しており、そのため、規制戦略と商業化アプローチをさらに合理化する選択肢を検討しています。タイムラインを含むT1D計画の更新内容を、今年後半にお知らせする予定です。また、免疫抑制の改善と免疫回避プログラムに焦点を当てた一連のイノベーションにも引き続き取り組み、潜在的に一度の治療で根治可能な治療法を、さらに多くの1型糖尿病患者に提供できるように進展させています。最後に、先月別の電話会議で詳しく説明した、発表済みのCrinetics Pharmaceuticals買収について、いくつかお話しします。Crineticsは、重篤な内分泌疾患、高いアンメットニーズ、検証済みの標的、十分に理解された因果生物学に注力していることに加え、人材と企業文化の適合性も高く、Vertexにとって非常に優れた戦略的適合性を持っています。