アイトゥ・バイオファーマ Lytham Partners Fall 2026 Investor Conference

それでは皆さん、こんにちは。ライサム・パートナーズ・フォール2026投資家カンファレンスにご参加いただき、ありがとうございます。改めまして、ライサム・パートナーズのマネージングパートナーを務めるロバート・ブルームです。続いて、アイトゥ・バイオファーマの最高経営責任者（CEO）であるジョシュ・ディスブロウと、最高財務責任者（CFO）であるライアン・セルホーンが、同社のスライド資料に沿ってご説明します。念のためお知らせしますと、アイトゥはナスダックにティッカーシンボルAYTUで上場しています。ジョシュ、ライアン、本日はご参加いただき、誠にありがとうございます。それでは、よろしくお願いします。

ありがとうございます、ロバート。本日ここでお話しでき、投資家の皆様とお話しできることをうれしく思います。今回初めて当社の話をお聞きになる方にとっては、アイトゥについて、非常に重要でわくわくする時期にお聞きいただくことになります。先週、2026年度通期および第4四半期の素晴らしい業績を発表したばかりで、このあと少し詳しくお話しします。アイトゥでは、「人生のために作られた医薬品をつくる」を掲げており、この理念を非常に重視しています。当社は非常に重要な医薬品を取りそろえたポートフォリオを有しており、最近発売した新しい抗うつ薬EXXUAもその一つです。市場で非常に好調に推移しています。念のため申し上げますと、本日の説明では、将来予想に関する記述を行う場合があり、また、非GAAP情報に言及する場合があります。先ほど申し上げたように、当社は複数の商業製品を有しています。

当社は商業化段階にあるスペシャリティ医薬品企業です。当社は、中枢神経系疾患領域における差別化されたブランドの商業化に特化しています。その中心となるのがEXXUAです。EXXUAは最近発売した抗うつ薬で、同クラスで初めての医薬品であり、市場にある他の治療薬とは一線を画しています。この点についても、改めてお話しします。また、ADZENYSとCOTEMPLAという成熟したADHDブランドから成る既存事業に加え、小児向け製品も取りそろえています。これらの製品を合わせると、過去12カ月、つまり6月30日までの12カ月間で、ADHDブランドを中心とする約$57 million-$58 millionの製品ポートフォリオとなります。先ほど申し上げたように、最近発売したEXXUAを優先するため、ADHDブランドの注力度を下げています。

そのため、売上高の減少が見られますが、これは注力度の低下に加え、製品の一つであるADZENYSに後発医薬品の競合品があることも要因です。その競合品は実際にはかなり前から市場に出ていますが、市場シェアは約20%にとどまっています。そのため、製品は依然として持ちこたえており、比較的安定した顧客基盤を維持しています。EXXUAの成長を推進し、会社を黒字化してキャッシュフローを生み出すうえで、引き続き非常に堅固な基盤になると考えています。こうした顧客基盤の安定性の一因となっているのが、社内で開発したAytu RxConnectというプログラムです。これは、患者が当社の医薬品をシームレスかつ簡単に利用できるようにする、他に類を見ない自社開発の患者アクセスプログラムです。

当社の医薬品はすべて、このプラットフォームに掲載しています。医師が当社製品を処方すると、通常は当社の提携薬局のいずれかに処方箋を送ります。多くの場合、地域の独立系薬局です。薬局がその後の手続きを担い、円滑な取引を実現するとともに、患者負担額を保証します。EXXUAの場合、患者負担額は$50を超えることはなく、ADHD治療薬についても同様です。このプログラムとプロセスが、顧客基盤の安定性と長期的な継続利用を実現しています。患者は毎月、何カ月にもわたって戻ってきます。これらの薬局は、事前承認の手続きを非常にうまく進めてくれます。また、患者にきめ細かく対応し、現在、保険会社がブランド医薬品の処方と最終的な調剤に際して求める手続きを、最初から最後までしっかりと進めることに長けています。

これにより、患者と処方医の双方に、当社のすべての医薬品への予測可能で、手間がかからず、手頃な価格でのアクセスを提供できます。繰り返しになりますが、これは当社がゼロから社内で開発したプログラムです。さまざまな機能が備わっています。その基盤の大部分は、データ分析プラットフォームによって支えられています。最終的に、処方箋単位で価格や償還状況など、さまざまな情報を把握できる非常に有益なインサイトが得られ、各処方箋の収益性を詳細に理解できます。もちろん、個人を特定できない形で患者の属性を追跡し、再処方率や継続利用の状況を把握することもできます。確かに、こうした患者はプログラムに参加し、当社の薬局を利用する場合、一般的な小売薬局を利用する場合に比べて、最終的に大幅に継続利用する傾向があります。

医師は、自分たちの業務が楽になるため、このプログラムを気に入っています。実際、ブランド医薬品を処方しても、折り返しの連絡など、厄介な手間を心配する必要がありません。これは、当社の既存製品と新たに発売したEXXUAの両方の成功を可能にした、いわば秘訣の一つです。このインフラを補完するため、当社は全国に約40の営業テリトリーを含む、充実した商業インフラを整えています。最近、小規模な拡大を行い、西部にも少し進出しました。コロラド州とアリゾナ州に営業テリトリーを設け、カリフォルニア州にも1～2つ追加しました。全国をカバーする体制を少しずつ整え、幅広い地域を網羅しつつあります。

当社の重点分野であり、商業活動の中心でもあるうつ病市場については、現在、そのかなりの部分をカバーしています。当社には、契約販売組織と連携しているという独自の特徴があります。実質的に、採用前に試すことができます。契約販売組織を通じて担当者を採用し、段階的に展開していく形を取っています。担当者が業務に習熟し、成果を上げ始めた段階で、必須ではなく選択肢として、その担当者をフルタイムのW2社員としてアイチューの従業員に迎え入れることができます。最初のグループについては、すでにそれを実施しました。現在は2番目の担当者グループを検討しており、これらの担当者を評価する中で、非常に良い成果が得られています。ここでも、いわば採用前に試す、あるいは賃借して試すという形です。

実際に、こうした担当者の中には入社し、社内でも高い成果を上げる担当者となった人がいます。今後もそれを実施する方針です。これはリスクを抑え、費用を最小限にし、最終的にはフルタイムのアイチュー社員として迎え入れる前に、最も優れた担当者を見極めるための優れた方法です。それでは、現在、そして今後も当社の商業活動の中心となるEXXUAについてお話しします。これは、うつ病（大うつ病性障害）の治療にまったく新しい方法をもたらす製品です。これはファースト・イン・クラスの製品です。選択的セロトニン再取り込み阻害薬ではないため、レクサプロやプロザックのようなSSRIではありません。いわゆる5-HT1A作動薬です。

大うつ病性障害、すなわちうつ病の治療薬として承認された、初めてかつ唯一の5-HT1A作動薬であり、他に類を見ない製品です。複数の臨床試験で高い有効性が示されています。もちろん、数百人の患者を対象に実施した2つの第III相ピボタル試験も含まれます。また、この製品の長年にわたる開発期間を通じて、数千人の患者を対象に研究が行われました。最終的には、市場にある他のどの製品とも異なる作用を持つ製品です。セロトニンの再取り込みを広範に阻害することはありません。単一のセロトニン受容体、すなわち5-HT1A、より簡潔には1A受容体を活性化します。

1A受容体だけを標的とし、シナプス前とシナプス後の両方で作動させることで、標的外作用を引き起こすことなく、脳内の重要な気分中枢を活性化します。特に、性機能に関する副作用を引き起こさず、統計的に有意な体重増加も引き起こしません。これらは、現在の抗うつ薬に関連する最も問題のある副作用のうち2つです。EXXUAがどちらも引き起こさないという点で、他の薬剤とは明確に一線を画しています。医師や患者が、何年ぶりかに新しい選択肢を得られること、そして実際に異なる作用をもたらすことに大きな期待を寄せているのは、まさにこの新しい作用機序によるものです。重要なのは、ここが非常に大きな市場だということです。市場規模は$22 billionで、年間の患者数は21 millionです。米国だけでも、抗うつ薬は毎年ほぼ350 million件処方されています。大きな市場であり、成長が続いています。

この製品の特許は少なくとも2030年まで有効であり、適応症の追加や知的財産の拡充も期待できます。米国市場では非常にユニークな点として、メディケア近代化法に基づき、政府による保険適用が義務付けられている市場がいくつかあります。大うつ病性障害の治療を受ける患者は、基本的に政府の保険制度を通じて、幅広くアクセスできます。メディケイド、メディケア、TRICAREなどが該当します。これは市場のかなりの部分を占めます。うつ病治療薬市場の30%-40%は、政府の保険制度によってカバーされています。これは、当社が「グロス・トゥ・ネット」と呼ぶ、粗売上高から純売上高への差額、つまり純販売価格を押し上げる大きな力となります。

商業面での可能性を考える際に、当社のADHD製品群とこのEXXUAを並べて見ると、特にEXXUAでは、このカテゴリーにおける価格決定力が5 to 7 times higherだということです。商業面で非常にユニークな機会です。ちなみに、償還は非常に順調に進んでいます。民間保険と政府の保険の両方で、承認率は良好です。EXXUAについては多くの前向きな点があります。特に重要なのは、このような製品が、限られたニッチな患者層だけを治療するものではないということです。患者への聞き取りや臨床試験を見ると、最大72%の患者が治療中に生じた性機能に関する副作用を訴えています。

つまり、抗うつ薬が原因で性機能に関する副作用や性機能障害が生じるということであり、非常に大きな割合です。SSRIに関する問題について、精神科医のリストのほぼすべてで、性機能障害は上位5項目に入っています。体重増加も同様です。患者の65%が体重増加を訴えており、複数の研究で広く確認されています。うつ病には、不安症状が伴う場合もあります。この独自の作用機序により、5-HT1Aセロトニン受容体を作動させ、または活性を高めることで、不安症状の緩和にも効果を発揮します。実際、歴史的にFDAが承認した他の5-HT1A薬は抗不安薬のみですが、大うつ病性障害に対する有効性は示されませんでした。