アイトゥ・バイオファーマ Lytham Partners Fall 2026 Investor Conference

それでは皆さま、こんにちは。リサム・パートナーズ・フォール2026投資家カンファレンスにご参加いただき、誠にありがとうございます。改めまして、リサム・パートナーズのマネージング・パートナーを務めるロバート・ブルームです。続いて、アイトゥ・バイオファーマの最高経営責任者（CEO）、ジョシュ・ディスブロウと、最高財務責任者（CFO）、ライアン・セルホーンが登壇します。お二人から、同社のスライド資料に沿ってご説明いただきます。念のため申し添えますと、アイトゥはNASDAQでティッカーシンボルAYTUとして取引されています。ジョシュ、ライアン、本日はご参加いただき、誠にありがとうございます。それでは、お二人にお任せします。

ありがとうございます、ロバート。本日ここに参加でき、投資家の皆様とお話しできることを大変うれしく思います。この話を初めてお聞きになる方にとっては、アイトゥに関する話を聞くタイミングとして、今は非常に重要で期待の持てる時期です。先週、2026年度通期および第4四半期の素晴らしい業績を発表したばかりで、この点については後ほどお話しします。私たちは「人生のための医薬品をつくる」と掲げており、その理念を非常に真剣に受け止めています。ポートフォリオには、最近発売し、市場で好調な新しい抗うつ薬「エクスア」をはじめ、非常に重要な医薬品がそろっています。念のため申し上げますが、本日のプレゼンテーションでは、将来予想に関する記述や、非GAAP情報に言及する場合があります。先ほど申し上げたとおり、当社は販売中の製品ポートフォリオを有しています。当社は、商業化段階にあるスペシャリティ医薬品企業です。当社は、中枢神経系疾患領域における差別化されたブランド製品の商業化に特化しており、その中核となるのがエクスアです。エクスアは最近発売した抗うつ薬で、同種初の医薬品として、市場にある他のどの治療薬とも一線を画しています。この点については、改めてお話しします。

また、アデゼニスやコテンブラといった成熟したADHDブランドと、小児向け製品群で構成される基盤事業も展開しています。これらの製品を合算すると、過去12カ月間、つまり6月30日までの12カ月間で、ADHDブランドを中心とする約57、58 millionドル規模の製品ポートフォリオと考えることができます。ADHDブランドは、先ほど申し上げたとおり、最近発売したエクスアを優先するため、重点を下げており、その影響で一部減少していることがお分かりいただけると思います。これは、重点を置いていないことに加え、製品の一つであるアデゼニスにジェネリック医薬品の競合品が存在することにも起因しています。この競合品は実際かなり前から市場に出ていますが、市場シェアは約20%にとどまっています。つまり、これらの製品は依然として底堅く、比較的安定しており、エクスアの成長を推進し、会社の黒字化とキャッシュフロー創出を目指すうえで、引き続き非常に堅固な基盤になると考えています。こうした安定性の一因となっているのが、当社が社内で開発した「アイトゥ・アークス・コネクト」と呼ばれるプログラムです。これは他に類を見ない社内開発のアクセスプログラムで、患者さんが当社の医薬品をシームレスかつ簡単に利用できるようにするものです。

当社の医薬品はすべてこのプラットフォームに登録しており、医師が当社製品を処方すると、通常、当社が優先する薬局パートナーの一つに処方箋が送られます。多くの場合、医師の地域にある独立系薬局です。あとは薬局が手続きを担い、シームレスな取引を実現するとともに、自己負担額を確実に抑えます。エクスアの場合、自己負担額は$50を超えることはなく、当社のADHD治療薬も同様です。つまり、これは患者さんの継続利用を促し、長期的な利用につなげるプログラムであり、プロセスでもあります。患者さんは毎月、何カ月にもわたって継続して利用してくださいます。こうした薬局は、事前承認の手続きを進めるのが非常に得意です。こうした薬局は、患者さんに寄り添って丁寧にサポートし、現在、ブランド薬の処方から最終的な調剤に至るまでに保険会社が求める手続きをしっかりと進めるのが非常に得意です。これにより、患者さんと処方医は、当社のすべての医薬品を簡単かつ予測可能で、手間なく、手頃な価格で利用できます。このプログラムは、繰り返しになりますが、当社がゼロから社内で開発したものです。さまざまな機能を備え、データ分析プラットフォームを通じてバックエンドが強化されており、最終的には処方箋単位で価格や償還額などを把握できる、非常に優れたインサイトが得られます。これにより、処方箋ごとの収益性を深く理解できます。もちろん、個人を特定できない形で患者さんの属性を追跡し、再調剤率や継続利用の状況も把握できます。実際、患者さんはこのプログラムに参加して当社の薬局を利用することで、一般的な小売薬局を利用する場合に比べ、はるかに継続して利用してくださいます。

また、医師にも好評です。業務の負担が軽減され、ブランド薬を処方する際に、折り返しの電話など、煩わしい手続きの一部を心配する必要がなくなるためです。こうした取り組みこそが、当社の既存製品と、新たに発売した製品であるExuaの両方の成功を支えている、重要な秘訣の一つです。こうしたインフラを補完するため、当社は全米に約40の担当エリアを含む、充実した商業インフラを整備しています。最近、小規模な拡大を行い、担当エリアを少し西側に広げて、コロラド州とアリゾナ州に担当エリアを設け、カリフォルニア州にも1〜2の担当エリアを追加しました。そのため、当社は全国規模で地理的な展開を進めており、幅広い地域を実際にカバーしています。当社はうつ病市場をかなり広くカバーしています。うつ病が当社の注力分野であり、商業面での取り組みの中心だからです。そのため、当社には独自の仕組みがあります。契約販売組織と協力しており、実質的に採用前に試すことができます。契約販売組織を通じて営業担当者を順次配置していき、担当者が業務に慣れて成果を上げ始めた段階で、正社員のW2/A2従業員として採用する選択肢があります。採用は必須ではなく、あくまで選択肢です。

そして、最初のグループについては、すでにそのように採用しています。現在、営業担当者の第2陣を検討しており、こうした担当者の評価では非常に良い成果を上げています。改めて言えば、採用前に試す、いわばレンタルのような仕組みで、実際に一部の担当者が当社に加わり、社内でも特に高い成果を上げる営業担当者となっています。そのため、当社は今後もそのようにしていく考えです。リスクを抑え、費用を最小限にし、最終的にはA2の正社員として採用する前に、最も優秀な営業担当者を見極められる非常に良い方法です。それでは、当社の営業活動の中核を担っており、今後も担い続けるExuaについてお話しします。そして、これは大うつ病性障害を治療するまったく新しい方法です。これは同種初の製品であり、選択的セロトニン再取り込み阻害薬ではありません。そのため、レクサプロやプロザックのようなSSRIではありません。これは、いわゆる5-HT1A受容体作動薬です。そのため、大うつ病性障害、すなわちうつ病の治療薬として承認された、初にして唯一の5-HT1作動薬という点で、真に独自の存在です。複数の臨床試験で高い有効性が示されており、もちろん、それぞれ数百人の患者を対象に実施された2件の第3相ピボタル試験も含まれます。この製品の長年にわたる開発過程では、数千人の患者が試験に参加しました。

最終的には、市場にある他のどの製品とも異なる作用を示す製品です。セロトニンの再取り込みを広範に阻害するものではありません。単一のセロトニン受容体、すなわち5-HT1A受容体（より簡潔には1A受容体）を活性化します。そして、1A受容体のみを標的とし、シナプス前とシナプス後の両方でこれを作動させることで、オフターゲット作用を伴うことなく、脳内の主要な気分中枢を活性化します。そして最も注目すべき点は、性機能に関する副作用を引き起こさず、統計的に有意な体重増加も引き起こさないことです。これらは現在、抗うつ薬に伴う最も問題の大きい副作用のうちの2つであり、エクスアがそのどちらも引き起こさないという点で、際立った存在となっています。つまり、長年ぶりに新しい治療選択肢が登場し、しかも実際に異なる作用をもたらすという点で、この新規の作用機序が医師や患者の期待を大いに高めています。重要なのは、これは非常に大きな市場だということです。年間220億ドルの市場で、患者数は年間2,100万人、米国だけでも抗うつ薬の処方数は毎年約3億5,000万件に上ります。つまり、大きな市場です。市場は引き続き拡大しています。また、この製品は少なくとも2030年まで特許で保護されており、適応症の追加や知的財産権のさらなる取得の機会もあります。

そして、この市場では非常に独自性が高く、米国の一部の市場では、メディケア近代化法を通じて政府による保険適用が義務付けられています。つまり、大うつ病性障害の治療を受ける患者は、政府の保険プランで基本的に制限なく利用できます。つまり、メディケイド、メディケア、トライケアなどです。そして、これはこの市場の大きな割合を占めており、うつ病市場の30 to 40 percentは政府の保険プランでカバーされています。そのため、これは当社にとって大きな追い風となる可能性があり、当社が「グロス・トゥ・ネット」、つまり純販売価格と呼んでいるものにも寄与します。商業面での機会を考える際に、当社のADHD製品ポートフォリオとこの製品であるエクスアを並べてみると、特にエクスアのカテゴリーでは、価格決定力が5 to 7 times higherということになります。つまり、商業面で非常にユニークな機会です。ちなみに、償還は非常に力強く進んでいます。民間保険と政府の両方で、承認率は良好に推移しています。そのため、エクスアについては前向きな話題がたくさんあります。特に注目すべきなのは、このような製品は限られたニッチな患者層を治療するものではないという点です。

患者への聞き取り調査や臨床試験を見ると、最大72 percentの患者が治療に伴う性機能上の副作用を訴えています。つまり、抗うつ薬によって引き起こされる性機能上の副作用、あるいは性機能障害のことであり、これは非常に大きな数字です。ほぼすべての精神科医が挙げるSSRIに関する問題の上位5項目に、性機能障害が入っています。体重増加も同様で、65 percentの患者が体重増加を訴えており、これは複数の研究で広く確認されています。また、うつ病には不安の要素も伴います。そして、この独自の作用機序により、繰り返しになりますが、5-HT1Aセロトニン受容体を刺激、あるいはアップレギュレートし、それが不安症状の緩和にも影響します。実際、これまでにFDAが承認した他の5-HT1A薬は抗不安薬のみですが、大うつ病性障害に対する有効性は一度も示されていません。そのため、全国の精神科医にこの作用機序を説明すると、「なるほど、大うつ病性障害が適応症なのは分かりましたが、不安症状にも効果があるのではないでしょうか」と、非常によく理解してもらえます。その答えは、サブスケールを見ると、不安症状単独で見ても効果があるということです。

つまり、この製品には一石二鳥の効果が期待できる可能性があるという点が非常に重要です。成人のMDDが適応症ですが、疾患の他の側面にも一定の効果があり、特に不安症状の一部に対する効果が注目されます。もちろん、この製品は有効性を示す必要がありました。米国各地の主要な施設で実施された2件の無作為化プラセボ対照試験で、その有効性が確認されました。これらの試験は、実際には何年も前に実施されたものです。ただし、プラセボとの差が早期に現れることは重要な点です。投与開始から実際にわずか2週間以内、また増量後、つまり投与開始から1週間で、大うつ病性障害の症状が大幅に軽減していることが分かります。そして、それは当然、3週間の試験期間全体を通じて持続しています。ですから、これは非常に重要な点です。また重要な点として、不安症状の項目を見ると、さらに早い約1週間の時点で差が表れており、これは実質的に増量がまだ続いている段階です。つまり、症状の改善という点で大きな効果が得られており、その効果も比較的早く表れています。これは、大うつ病性障害の治療では医師が必ずしも期待していることではありません。また、非常に重要な点ですが、このカテゴリーで性機能障害のリスクに関する警告がなく、有意な体重増加も認められない製品は、これだけです。

ですから、これは非常に重要です。また、忍容性プロファイルも非常に良好で、治療を中止した患者はわずか7 percentです。また、添付文書（PI）で注目すべき副作用である悪心やめまいを見ても、これらが原因で試験を中止した患者の割合は非常に、非常に低いです。ですから、実際には問題となるものではなく、症状が非常に軽度で一過性であることを示しており、これは実臨床で見られているとおりです。これは非常に重要です。まとめると、エクスアは非常に明確なプロファイルと市場での位置付けを備えており、明確な差別化が図られています。まさに、革新的な製品の一つです。SSRIではなく、脳をセロトニンで満たすものではありません。そして、体の感覚を麻痺させるものでもありません。繰り返しになりますが、性機能への影響はなく、体重にも影響せず、1日1回の服用です。これは、ここ数年で発売された競合製品の一つであるオーベリティに対する優位性です。そのため、実際に他製品とは一線を画す存在であり、市場で非常に優れたポジションを確立しています。処方箋の状況と工場出荷の両方を見ると、そのことを裏付ける証拠が得られています。これらはいずれも重要です。当社の売上高は出荷に基づいているためです。

そのため、潜在的な売上高について投資家の皆さまにより妥当な結論を導いていただくためにも、これらの点を明記しておくことが重要です。ただ、日々実際に注視しているのは、処方箋に基づく需要、つまり基礎的な需要です。そして、12月中旬から下旬に製品を発売して以来、非常に良好な推移をたどっており、8月には大きく伸びていることがお分かりいただけると思います。8月は夏の盛りに入る時期で、通常は需要が鈍化しやすい月です。また、9月も非常に好調で、9月4日までの週の処方箋数は400件に迫っています。ですので、今日この場でお話ししている時点で、私たちが確認している直近のデータの一部は、さらに上昇が続いていることを示しています。これは主に、先週の決算説明会でお話しした営業体制の再最適化によるものです。ライアンに引き継ぐ前に手短に申し上げますと、当社にはレガシー・ポートフォリオもあります。これらは比較的安定している製品で、Exuaの立ち上げと成長を進める中でも、引き続き大きな売上高を生み出し、事業を支えてくれると考えています。ポートフォリオ全体、とりわけADHD領域で販促を縮小しているにもかかわらず、比較的安定していることがお分かりいただけると思います。

はい、処方箋数は減少していますが、これはRxConnectプラットフォームがもたらす定着性をよく示しています。そのため、両方のTRxが比較的底堅く推移しており、価格も非常にしっかりと維持されていると分かり、心強く感じています。それでは、ライアンに引き継ぎ、最後にまとめてもらいます。ライアンです。ジョシュ、ありがとうございます。業績の話に戻りますと、2026年度の純売上高は約$57.6 millionで、確立されたADHDおよび小児科領域の製品ポートフォリオからの貢献に加え、Exuaの初期上市も反映しています。

ADHD領域でのジェネリック医薬品との競争に対応し、Exuaの上市に投資したため、売上高は過去数年間を下回りましたが、これらの投資によって当社は将来の成長に向けた態勢を整えられたと考えています。収益性については、2026年度の調整後EBITDAは$3.7 millionの赤字でした。重要なのは、この結果には、大規模かつ成長を続けるMDD市場でブランドを確立するための営業部隊の拡充、市場アクセス施策、販促活動など、Exuaの商業化に向けた計画的な投資が反映されているということです。今後は、既存の商業インフラを活用してExuaの処方拡大を継続させるとともに、組織全体の営業レバレッジを高めることを目指します。Exua事業の成長と規律ある費用管理を組み合わせることで、時間の経過とともに財務パフォーマンスを向上させる有望な道筋が開けると考えています。貸借対照表を見ると、2026年度末の現金および現金同等物は$26.3 millionでした。また、流動資産合計は$61.8 millionでした。負債合計は約$69.7 millionで、その中には借入金$17 millionが含まれています。借入金は、毎月元本を返済するタームローン債務と、最大$14 millionまで利用可能なリボルビング・クレジット・ファシリティで構成されています。