アベオナ・セラピューティクス 2026年 第3四半期 決算説明会

ありがとうございます、トム。皆様、おはようございます。本日は2026年第3四半期決算説明会にご参加いただき、ありがとうございます。本日の説明会では、今朝発表したAPT-1011の買収に関するプレスリリースと、第3四半期の財務実績についてお話しします。これらは当社ウェブサイト（www.abeonatherapeutics.com）でご覧いただけます。本日の説明会には、最高経営責任者（CEO）のヴィシュ・セシャドリ博士、最高商務責任者のマダヴ・ヴァサンタヴァダ博士、最高財務責任者のジョー・ヴァッツァーノ、ならびに最高技術責任者のブライアン・ケヴァニー博士が参加しています。本日の説明会では、連邦証券法のセーフハーバー条項に基づく予測および将来見通しに関する記述を行います。これらの将来見通しに関する記述は、現時点での予想に基づくものであり、変更される可能性があります。

当社のForm 10-KおよびSECに提出した定期報告書に記載されている要因など（これらに限定されません）により、実際の結果は、将来見通しに関する記述で明示または示唆された内容と大きく異なる可能性があります。これらの書類は当社ウェブサイト（www.abeonatherapeutics.com）でご覧いただけます。それでは、ヴィシュ・セシャドリに説明会の冒頭をお願いしたいと思います。ヴィシュ、お願いします。ありがとうございます、グレッグ。皆様、おはようございます。

今四半期は、アベオナの成長の歩みにおいて重要な節目となります。ZEVASKYNの商業化基盤の構築を続ける一方で、長期的に当社に大きな価値をもたらし得る機会の拡大と多様化にも着手しています。この目標に向け、本日、エロディ・ファーマシューティカルズからAPT-1011（現在の名称はABO-801）を買収したことを発表しました。ABO-801は好酸球性食道炎（EoE）を対象とする第III相の開発候補品で、FDAから希少疾病用医薬品指定およびファストトラック指定を受けています。この機会の戦略的根拠と魅力について詳しく説明する前に、まずマダヴから、当社事業の基盤であり、目先の最優先課題でもあるZEVASKYNの上市に関する大きな進展についてお話しします。マダヴ：ヴィシュ、ありがとうございます。皆さん、おはようございます。

第3四半期は、ZEVASKYNの売上高が$13.5 millionとなり、前四半期比18%増と成長しました。同時に、ZEVASKYNの上市に向けた基盤の強化も続けました。当四半期には6人の患者さんが治療を受け、上市以来ZEVASKYNによる治療を受けた患者さんの累計は15人となりました。このうち、6件中5件の治療について売上高を認識しました。8月にお伝えしたとおり、1件については、関連する製造ロットがpan-CK同定アッセイの規格を満たさなかったため、売上高を認識しませんでした。また当四半期には、稼働中のQTCのうちCHOPとUTMBの2施設で初めて患者さんが治療を受け、ZEVASKYNによる治療実績のあるQTCは合計4施設となりました。

QTCにとって患者さんへの初回治療は、皆さんもお分かりのとおり重要な節目です。複数の関係者が関わる一連のプロセスを最初から最後まで遂行できることが確認され、今後の治療に向けた習熟も早まるためです。当四半期には、シンシナティ小児病院とフロリダ大学ヘルスの2施設を新たに認定治療センターとして稼働させ、ZEVASKYNのネットワークは8施設となりました。これにより、対象となる患者さんが治療を受けられる地域もさらに広がりました。両施設ではすでに、最初の患者さんについて事前承認と費用面の確認を進めており、これらの手続きは初期のQTCよりも迅速に開始されました。これは、上市に向けた体制が成熟しつつあること、またQTCネットワーク全体で学びやベストプラクティスを共有する効果を反映していると考えています。より広く見ると、8施設すべてで患者さんの手続きが進んでいます。

QTCは患者さんのZEVASKYN治療に向けて取り組んでいますが、以前の電話会議でもお伝えしたとおり、治療の時期はQTC側および患者さん側の要因によって異なる場合があります。こうした手続きには、患者さんの臨床的な準備状況の確認、保険支払者からの承認取得、個別症例契約の交渉、患者さんの移動や手術日程の調整などが含まれることがよくあります。治療に向けてこれらの手続きを調整するのに時間を要することに加え、当社では年次製造停止を予定しているため、年末まで治療時期にはばらつきが続くと予想しています。現在、プロセスの後半段階まで進んでいる患者さんの一部は、2027年初頭に生検用スワブの採取に至る可能性があります。2027年について言えば、今年の初めとは根本的に異なる立場で新年を迎えることになります。この地図をご覧いただくと分かるとおり、RDEBの患者さんは、広く認知された8つの認定治療センターを利用できるようになります。そのうち4施設は、ZEVASKYNによる治療を実際に経験しています。

商業保険の加入者の95%超で保険適用が利用可能となり、全50州でメディケイドの基本的な適用が確保されています。また、メディケア受給者については新技術追加支払い（NTAP）の対象となっており、必要な請求、コーディング、償還の体制も整っています。より多くの施設がZEVASKYNによる治療を実際に経験し、患者さんの創傷治癒の転帰に関するデータが蓄積されるにつれ、実臨床での経験が、QTCネットワーク全体で患者さんの受診や治療の普及を後押しすると期待しています。ZEVASKYNはRDEB患者さんにとって重要な役割を果たし得ると確信しており、その機会を実現するため、引き続き実行に注力していきます。それでは、ヴィシュに進行をお返しします。ヴィシュ、ありがとうございます。ZEVASKYNを商業基盤として、当社の能力をさらに高め、価値が大きく向上する機会を広げる方法についても検討してきました。

ZEVASKYNの開発と、FAYUVIの承認につながった以前のプログラムの進展を通じて、当社は後期臨床開発、規制当局対応、商業化に関する経験を培ってきました。当社の目標は、持続的な成長を実現する機会を複数有する、多様な収益源を持つ企業を築くことです。ABO-801は、この戦略に非常によく合致しています。これは、第III相試験の実施準備が整った希少疾病用医薬品であり、堅固な臨床データと独自性の高い差別化されたプロファイルを備えています。罹患率が上昇しているこの疾患において、年間ピーク売上高が$750 millionを超える大きな可能性につながり得ます。同じく重要なのは、後期開発におけるこれまでの経験により、ZEVASKYNの上市に向けて商業化チームや製造チームの注力を妨げることなく、第III相プログラムを前進させられると考えていることです。

好酸球性食道炎（EoE）は患者数が増加しており、アンメットニーズも高まっている疾患です。現在、米国では約350,000人の患者が診断されています。これは食道に生じる慢性かつ生涯にわたる炎症性疾患で、嚥下や食物摂取に大きな影響を及ぼす可能性があります。炎症が持続すると、時間の経過とともに食道の構造的損傷につながり、病状を悪化させることもあります。そのため、EoEでは生涯にわたる疾患管理が必要です。目標は、症状を管理するだけでなく、根底にある炎症を抑制し、食道の正常な構造を回復・維持するとともに、治療による有害事象を抑えることです。ABO-801は、フルチカゾンプロピオン酸エステルを就寝時に服用する、1日1回投与の口腔内崩壊錠（ODT）製剤です。食道全体に局所コルチコステロイド治療を直接届けるよう設計されています。錠剤は水なしで30秒未満に口腔内で溶解し、全身吸収をほとんど、または全く伴うことなく、食道の近位部と遠位部の両方に作用します。

EoEのように慢性的な管理を要する疾患では、このプロファイルが重要だと考えています。FDA承認済み治療薬としては、経口コルチコステロイドのEOHILIAと、注射剤の生物学的製剤であるDUPIXENTがあります。複数の注射剤の生物学的製剤が開発中である一方、有効性、安全性、利便性を備えた経口治療薬は不足しています。標的を絞った局所送達、全身曝露の抑制、そして就寝時に1日1回服用する便利な口腔内崩壊錠（ODT）を組み合わせることで、EoE患者さんに独自性の高い差別化された治療選択肢を提供できると考えています。重要な点として、ABO-801はすでに2件の第III相試験で評価されており、今後の開発の土台となる豊富な臨床経験が蓄積されています。これらの結果についてご説明します。これらは、薬剤の有効性と差別化されたプロファイルを明らかにするうえで重要であるだけでなく、その後の第III相試験の設計を最適化するうえでも重要です。完了した2件の第III相試験では、合計で350人を超える患者さんが評価されました。

ABO-801は全身吸収率が1%未満と低いため、副腎抑制などのコルチコステロイドに関連する有害事象は認められていません。有効性データでは、FDAが求める共同主要評価項目である組織学的所見など、医師が評価する指標や、食道の構造に関する内視鏡的測定項目において、強い有効性が示されました。右側には代表例が示されています。ベースライン時に認められたEoEに特徴的な輪状溝や縦走溝は、12週までに改善し、その状態は52週まで維持されました。さらに、患者さんが報告した症状にも改善が認められました。これらの知見全体は、ABO-801がEoEに有効であることを示す重要なエビデンスになると考えています。消化器内科医は、浮腫、輪状溝、滲出物、縦走溝などの特徴を含む、EREFSと呼ばれるEoEの内視鏡所見を特に重視します。ABO-801は、FLUTE-2試験の12週時点およびFLUTE-3試験の24週時点で、EREFS総合スコアの反応に有意な改善を示しました。

これらの知見は、両試験においてABO-801が炎症だけでなく、疾患の構造的特徴にも作用したことを示しています。また、両試験で症状の改善を示す有望なエビデンスも得られました。いずれの試験も、患者さんが報告する症状に関する共同主要評価項目を単独では達成しませんでしたが、両試験の12週時点のデータを統合した事後探索的解析では、完全な症状反応を示した患者さんの割合が、プラセボと比べてABO-801で有意に高く、P値は0.004でした。完全反応は、12週間の最終14日間に嚥下困難を一度も経験しなかったと患者さんが報告した場合と定義されました。重要な点として、完了した試験からは、組織学的所見やEREFSで強い結果が得られたにもかかわらず、各試験が症状評価項目を達成できなかった理由についても知見が得られました。

DSQ（嚥下困難症状質問票）は、FDA承認済みのEoE治療薬の試験で検証され、使用されている業界標準の患者報告アウトカム評価ツールですが、試験当時、エロディはこれを利用できませんでした。エロディは独自の患者報告アウトカム評価ツール「PROS」を開発し、FLUTE-2試験とFLUTE-3試験で使用しました。PROSでは、固形食、軟らかい食べ物、液体を区別していませんでした。その代わり、患者さんは、採点方法に関する説明が限られた中で、嚥下困難の程度を0～10の尺度で評価しました。このため、患者さんによる症状報告にばらつきが生じ、治療効果と背景ノイズを区別することが難しくなった可能性があります。これに対し、DSQではまず、患者さんが固形食を摂取しているかどうかを尋ねます。回答が「いいえ」の場合、そのセッションでは評価を続けません。