レキシオ・セラピューティクス Chardan's 10th Annual Healthcare Conference

お招きいただき、ありがとうございます。もちろんです。

はい。レクセオは、アンメットニーズが高い遺伝性疾患に注力する臨床段階の企業です。主力プログラムは、フリードライヒ運動失調症に伴う心筋症を対象とするLX2006です。

第I/II相試験では、左室心筋重量係数やさまざまなバイオマーカーに加え、mFARS尺度を通じて評価した疾患の神経学的側面でも、顕著な効果量が示されています。2つ目のプログラムは、PKP2関連不整脈原性心筋症を対象としています。このプログラムはLX2020です。現在、第I/II相試験を実施しており、非持続性心室頻拍や心室期外収縮に対する良好な効果量と、良好な安全性プロファイルが示されています。今後1年ほどで注目すべき点として、フリードライヒ運動失調症プログラムでは、第III相試験のトップラインデータを2027年下半期に公表し、2028年上半期にBLAを申請する予定です。

PKP2プログラムについては先ほど述べたとおり、第4四半期中に、少なくとも12カ月の追跡調査を終えた高用量群の大半の患者さんのデータを公表する予定で、規制関連の最新情報もあわせてお伝えします。これらのプログラムに加えて、前臨床段階のパイプラインもあります。デスモプラキンおよび肥大型心筋症をそれぞれ対象とするLX2021とLX2022があります。マンテル・セラピューティクスを買収したばかりで、大変期待しています。

はい。LX2006は、mFARSスケールにおいて、商業承認済みの治療法と同程度の効果を示しています。一方で、末梢神経系に遺伝子を導入し、mFARSスケールのうち末梢神経系が関与する項目にも作用していると考えています。たとえば、骨格筋や後根神経節です。しかし、脳には遺伝子を導入できていません。また、フリードライヒ運動失調症の神経学的な症状の一部は、小脳が関与していることがわかっています。そのため、マンテルのポートフォリオを加える真の戦略的狙いは、脳に遺伝子を導入できる治療法を見つけることです。そうすれば最終的には、LX2006による治療を過去に受けた患者群も含む臨床試験を実施できます。

最終的には、LX2006が良好な効果を示している心臓への治療に加えて、脳にも到達して両方の側面からフリードライヒ運動失調症の全体に対処できる治療パッケージを実現できる可能性があります。

はい、お答えします。1月に発表したのは、PVCとNSVTに対する2つの効果量でした。PVCが14%、NSVTが22%減少したことを示しました。特に、実際に9カ月目まで追跡できた数名の患者では、NSVTが65%減少しました。今後のアップデートに向けて確認したいのは、そうした患者の多くで、あるいは1～2名ほどで、12カ月に達するデータが得られるかどうかです。研究期間が延びるにつれて効果が持続している患者のデータを共有したいと考えています。また、規制関連のアップデートも併せて発表できればと期待しています。ただ、9カ月目に達した患者でその兆しが見られたように、時間の経過とともに効果量がさらに大きくなることを確認したいと考えています。