ビーワン・メディシンズ 2026年 第2四半期 決算説明会

こんにちは、ようこそ。本日はご参加いただき、ありがとうございます。BeOne Medicinesで投資家向け広報責任者を務めるDan Mallerです。始める前に、本日のウェブキャストとプレゼンテーションの録画を含む追加資料は、当社ウェブサイトの投資家向け情報セクション（ir.beonemedicines.com）でご覧いただけることをお知らせします。本日の電話会議では、特に当社の将来の見通しや事業戦略などに関する将来予測に関する記述を行う可能性があることを、参加者の皆様に改めてお知らせします。実際の結果は、SECに提出した直近の定期報告書で説明しているリスクを含むさまざまな要因により、将来予測に関する記述に示された内容と大きく異なる可能性があります。本プレゼンテーションに付随するスライド資料に記載された将来予測に関する記述の免責事項も、注意深くご確認ください。

本日の電話会議で取り上げるGAAPと非GAAPの財務指標の調整表は、決算発表資料とともに当社の投資家向けウェブサイトに掲載しているプレゼンテーションの付録に記載されています。本プレゼンテーションのすべての情報は発表日時点のものであり、法律で義務付けられる場合を除き、当社は当該情報を更新する義務を負いません。スライド3に示したとおり、本日の電話会議の内容に移ります。共同創業者で会長兼CEOのJohn Oylerが、事業の最新状況をご説明します。CFOのAaron Rosenbergが、第2四半期の業績と2026年の業績見通しについてご説明します。社長兼グローバル研究開発責任者のLai Wangが、研究開発とパイプラインの進捗についてお話しします。その後、質疑応答に移ります。

質疑応答には、社長兼最高執行責任者のWu博士、北米ゼネラルマネージャーのMatt Shaulis、固形腫瘍担当最高医学責任者のMark Lanasa、血液腫瘍担当最高医学責任者のAmit Agarwalも参加します。それでは、Johnに進行を引き継ぎます。

John、お願いします。Dan、ありがとう。皆様、ようこそ。

第2四半期は、事業のあらゆる面で非常に好調な四半期となりました。財務面では、総売上高17億ドル、ADS当たりGAAP利益2.05ドルを達成しました。これはそれぞれ、前年同期比で30％、144％の成長に相当します。当社の基盤となるBTK阻害薬BRUKINSAは、市場で引き続き高い期待を上回っています。発売から6年半余りが経過したBRUKINSAは、新規患者の継続的な治療開始数が過去最高となっており、治療期間にも好ましい初期傾向が見られ、承認済みの5つの適応症すべてで力強い成長を示しています。こうした好業績を受け、2026年の売上高とGAAP営業利益のガイダンスレンジを、それぞれ3億ドル、2億5,000万ドル引き上げます。詳細は後ほどAaronから説明します。

当四半期の財務実績も目覚ましいものでしたが、パイプラインの進捗も同様に大きなものでした。その進捗を示すものとして、マントル細胞リンパ腫に対する初で唯一のBCL-2阻害薬としてのBEQALZIのFDA承認、そしてBRUKINSAの第III相MANGROVE試験の成功が挙げられます。この結果は非常に注目すべきもので、次のスライド全体を使って説明する価値があります。また、ニュージャージー州ホープウェルにある米国の旗艦製造拠点を3億ドルかけて拡張することも発表しました。MANGROVEは、BRUKINSAが基盤となるBTK阻害薬であることを裏付けるエビデンスの蓄積を示す、また一つの例です。MANGROVEには、主に2つの理由から期待を寄せています。第一に、初回治療のマントル細胞リンパ腫患者にとって、化学療法を用いない初の治療選択肢となるためです。第二に、データをご覧いただければ、有効性が自ずと明らかになると考えているためです。

BRUKINSAをベースとしたこの化学療法を用いないレジメンは、主要市場で毎年新たにMCLと診断される約21,000人の患者にとって、将来の標準治療となる可能性があると確信しています。2026年下半期に世界各国で申請を行う予定です。今後開催される医学会で、全データを発表できることを楽しみにしています。それでは、BRUKINSAの商業面での実績に移りましょう。第2四半期のBRUKINSAの世界売上高は12億ドルを超え、前年同期比31％の成長となりました。BRUKINSAは米国でも世界全体でも、BTK阻害薬の首位です。BTK阻害薬の中で最も幅広い適応ラベルを持ち、5つのB細胞悪性腫瘍で承認されています。BRUKINSAについてCLLとの関連でよく取り上げるのには、十分な理由があります。一方で、BRUKINSAがCLL以外のB細胞悪性腫瘍、すなわちMCL、ワルデンストレームマクログロブリン血症、辺縁帯リンパ腫、濾胞性リンパ腫の患者にとっても非常に重要な選択肢であることを忘れてはなりません。

BRUKINSAはこれまでに、80を超える市場で30万人以上の患者に使用されています。市場シェアだけでは全体像は分かりません。当社が勝っている理由は、科学にあります。その物語には3つの章があります。差別化された設計、差別化された臨床転帰、差別化されたリアルワールドエビデンスです。BeOneは、患者や医師の皆様に当社の医薬品を十分に評価していただくために必要なエビデンスを創出し、共有することに取り組んでいます。このスライドの左側には、単剤としてのBRUKINSAについて創出された第III相データの幅広さを示す主な内容がまとめられています。ここから、単剤のBTK阻害薬の中でBRUKINSAが最も多くの第III相データを報告していることが分かります。右側は併用療法で現在創出されている膨大なデータを示しており、報告済みおよび進行中の第III相データが、BTK阻害薬の中でBRUKINSAで最も多いことが分かります。

このスライドは、他社のより選択的に絞った取り組みと比べた、BRUKINSAの開発計画の規模を示しています。MANGROVEに加え、BRUKINSAでは今後3年間に、市場拡大につながる可能性のある第III相試験の結果発表がさらに4件予定されています。今後、大規模なデータ発表が相次ぎ、BRUKINSAのエビデンス基盤と適応ラベルは将来にわたって拡大していく見込みです。BRUKINSAが優れた成績を示す理由を簡単に振り返ります。BRUKINSAは当初から、その力価と薬物動態プロファイルを通じて、完全かつ持続的なBTK阻害を実現するよう設計されました。私たちの仮説はシンプルでした。BTK阻害を継続的に維持すれば、より優れた治療プロファイルにつながるというものです。10年以上にわたる臨床およびリアルワールドのエビデンスは、まさにそれを裏付けており、次の数枚のスライドでその点をお示しします。改めて申し上げますが、BRUKINSAは、無作為化直接比較試験でイブルチニブに対するPFSの優越性を示した唯一のBTK阻害薬です。

ALPINE試験では、BRUKINSAのハザード比は0.69であり、その差は追跡期間中央値42.5カ月まで維持されました。ELEVATE-RR試験では、アカラブルチニブ（Acala）とイブルチニブの間に早期から差が見られましたが、その差は維持されませんでした。曲線は交差し、最終的なハザード比は1でした。BRUIN 3.1.4試験では、ピルトブルチニブ（Perto）のハザード比は0.845と報告されました。簡単に言えば、両群間に差はほとんどなく、Perto群で報告されたPFSイベントは48件、イブルチニブ群では50件でした。忍容性については、Pertoでは有害事象による投与中止がイブルチニブより数値上多く、一方、BRUKINSAとAcalaはいずれも、それぞれの直接比較試験でイブルチニブより投与中止が大幅に少なくなりました。試験間で次世代BTK阻害薬の心房細動（AFib）発現率を比較する際には、患者選択やイベント報告に影響を及ぼし得るプロトコルの違いを理解することが重要です。

左側に示すとおり、初回治療CLLを対象としたBRUKINSAとAcalaの試験では、適格基準とAFibの報告方法が非常によく似ていました。これに対して、Pertoの試験ではより厳格な適格基準が用いられ、より健康状態の良い集団が選ばれた可能性があります。また、AFibイベントについてスポンサーによる判定も行われました。念のため申し添えると、AFibのイベント数と発現率は、年齢とともに大幅に上昇することが知られています。米国のプライマリケア診療所で17,000人超の成人を対象に行われた大規模試験では、AFibの有病率は65～69歳に比べて70～74歳で約4パーセントポイント高くなっていました。試験間の年齢差がこの程度あることを考慮するのは、非常に重要です。

組み入れ基準の違いにより、BRUIN 3.1.3では75歳超の患者の割合がおよそ半分となり、Pertoの試験では年齢中央値が4歳低くなった可能性があります。AFibの報告方法にも違いがありましたが、各試験の実薬治療群におけるAFib発現率は概ね同程度でした。興味深いことに、より厳格なBRUIN 3.1.3および3.1.4の適格基準をSEQUOIA集団に適用していた場合、リスクが最も高い患者15人がBRUKINSA群から除外されていたことになります。実際、この15人では、重篤なグレード3以上の感染症の発現率がおよそ2倍で、有害事象による死亡率は試験全体の2倍を超えていました。この分析は、プロトコルの組み入れ基準の違いが、臨床上の解釈に大きな役割を果たし得ることを浮き彫りにしています。

ピルトブルチニブはAFibリスクが低く忍容性も改善しているため高齢患者に適している可能性があるとの見方もありますが、この患者集団で最も研究が進んでいないBTK阻害薬です。追跡期間はわずか28カ月で、関連する長期データが不足しています。また、忍容性が高くAFibが少ないという見方は、データに裏付けられていません。エビデンス全体を見ても、BRUKINSAがクラス最高のプロファイルを有することが引き続き裏付けられています。最近のCLL試験から学んだ重要な教訓の一つは、長期追跡が重要だということです。多くのレジメンは最初の3年間に非常に高い有効性を示すように見えますが、真の持続性を理解するには、それだけでは期間が足りません。このスライドは、初回治療CLLを対象とする各第III相試験の治療レジメンについて、3年目から6年目までに報告された節目時点のPFSを示しています。試験間比較には限界があることを踏まえたうえで、いくつか注目すべき点があります。