ソル・ゲル・テクノロジーズ Investor Day 2026

はい。それでは、おはようございます。いえ、実際にはこんにちはですね。

わざわざここまでお越しいただいた皆さま、そしてお聴きくださっている皆さまに感謝申し上げます。また、イスラエルでご覧いただいているソル・ゲルのチームの皆さまにも感謝申し上げます。私たちがこの道のりを歩むうえで、皆さまは最大の支えです。まず初めに、皆さまにお話しいただくことを快く引き受けてくださった、素晴らしいゲストである科学者の皆さまに感謝申し上げます。皆さまは後ほど、お一人ずつ順にご紹介します。そして、ソル・ゲルのチームと、ここにいる経営陣一同、私たちの新薬SGT610によってゴーレムの治療に変革をもたらし、ゴーレム患者の生活に大きな変化をもたらす可能性について、皆さまにお話しできることを大変楽しみにしています。改めて、ありがとうございます。それでは、プレゼンテーションを始めます。投資家の皆さまの多くは、このプレゼンテーションが当社の資料に掲載されていたため、すでにご覧になったことがあると思いますが、ここ1、2カ月に皆さまから多く寄せられたご質問にお答えできるよう、いくつか変更を加えました。これまで十分に明確になっていなかった点について、このプレゼンテーションが理解を深める一助となれば幸いです。それでは、私たちについてご紹介するために、失礼しました、すみません、すみません、すみません、すみません。

私たちについてご紹介します。ソル・ゲルは、皮膚科領域における重篤な疾患、あるいは希少疾患を専門とする、経験豊富な企業です。SGT610は、現在、承認が近づいている最初の製品です。こちらが私たちのチームです。チームをご覧いただけると思います。皆さん、とても真剣な表情をされていますね。少し申し訳なく感じるのは、ここに女性が一人しかいないことです。実際、昨年CEOに就任した際、この点を懸念していました。どうすれば変化を起こせるだろうか、と自問していました。しかし、ここにいる皆さんは本当に優秀です。経験も豊富で、とても勤勉です。誰一人として交代させることはできませんでした。その状況を少し改善しているのは、臨床・薬事担当バイスプレジデントのオフラ・レヴィ＝ハハム博士が、 薬事と臨床の両方を担当していることです。実際、彼女は役員二人分の仕事をこなしていると申し上げられます。こんにちは、オフラ。これでその不均衡が少し是正されます。ただ、昨今の企業は、性別のバランスがより取れているべきだということを、私たちは十分に認識しています。それでは改めて、これからお話しする内容の要点を申し上げます。まず何よりも、当社の薬剤はゴーレム患者を対象としています。「まず何よりも」と申し上げたのは、将来的には、これよりも大きな適応症を含め、さらに適応症が追加されると考えているからです。

ただ、現時点ではゴーレム患者に注力しています。その作用機序はよく知られています。ヘッジホッグシグナル伝達経路を阻害するものです。ご存じのとおり、開発の経緯としては、ペロファームからこの薬剤を取得しました。ペロファームの試験は失敗したわけではなく、同社が期待していた統計的有意性を満たさなかったということでもありません。私たちは多くのデューデリジェンスを行い、複数の独立した統計チームや世界的な専門家を起用しました。そして、後ほどご説明するデータは非常に説得力があると判断しました。私たちはこの薬剤が成功すると強く確信しており、偏った見方をしているかもしれません。指定については、希少疾病用医薬品です。そして画期的な治療薬となり、長年を経て初めてゴーレム患者を治療する薬剤となります。ですので、私たちはこれに大きな期待を寄せています。それでは、データから始めましょう。こちらはペロファームの第3相試験の生データです。1点補足すると、ここでは観察されたデータのみ、つまり12カ月間の治療を完了した患者のみを示しています。つまり、これはFDAに提出したデータではなく、指示に従わなかった患者、来院しなかった患者、最終データが得られなかった患者を除外した後のデータです。

この点について触れているのは、過去に受けた質問のいくつかが、ペロファームのデータがこの点を示していることに関するものだったからです。そして、そのデータを示しています。これは、ペロファームの生データに基づいて、当社の専門家である統計チームが作成したデータです。では、ペロファームの研究から何が分かったのでしょうか？これが優れた薬になると考えるに至ったのは、どのような観察結果に基づくのでしょうか？それでは、最初のグラフをご覧ください。これは事後解析です。また、PTCH1変異のない患者では、プラセボを上回る反応が得られないことを示しています。これは非常に意外な観察結果です。理にかなってはいますが、それでも意外です。というのも、他のヘッジホッグ阻害薬を対象とした研究では、このような区別はされていなかったからです。これは当社の薬剤に有効であることが分かっています。今後、誰かが開発を検討するのであれば、他の外用ヘッジホッグ阻害薬にも当てはまるのではないかと考えています。しかし、これは非常に重要です。そして、これは当社の試験における変化の大部分を占めています。変異のない患者さんでは、プラセボとほぼ同じ反応が見られます。さらに踏み込んでみましょう。誰か別の人があなたに代わってこの仕事をするのが普通だと思います。申し訳ありません。これは、導入された変更点の一つです。

10個のBCCというこの壁を乗り越えるためです。つまり、この薬はBCCが10個以上ある人だけを対象とした薬だと、どういうわけか受け止められているのです。それでは、こちらがデータです。定義をよくお聞きください。事後解析では、ベースライン時のBCC数が多いほど、基剤群に対して病理群に有利な治療効果が大きいことが示されました。治療効果が大きいとは、薬剤群とプラセボ群の差が大きいことを意味します。ここでご覧いただけるのは、まず2つあるうちの1つです。まず、BCC数が10未満、10以上、8以上、6以上の患者を対象としていたとしても、有効性はまったく同じでした。10以上の患者とまったく同じ有効性です。同じ有効性です。また、より広い患者群、つまりBCC数が6以上の患者を対象としていたとしても、おおむね同じp値に達していたでしょう。そのため、研究が成功する可能性を高めるため、統計上の考慮など何らかの理由で10が用いられました。しかし、薬剤の有効性は、BCC数が2個、3個、5個、そして10個の場合で同等です。有効性は同等です。作用が同じであるほど、ヘッジホッグ経路を阻害し、PTCHの下流にある転写因子を阻害するだけだからです。

その証拠が、腫瘍内のGleeのレベルの低下です。つまり、この薬はBCCが2個なのか10個なのかを区別しません。有効性は同じです。異なるのは、プラセボ群の患者さんの反応です。私たちが気づいたのは、この薬の効果は常に同じである一方、軽度の安定した疾患の患者さんでは、新たなBCCが発生しないということです。したがって、この薬がプラセボを上回り、その優位性を示すことは不可能です。この薬はBCCの増殖を防ぐことを目的としているからです。そもそもBCCが増殖しなければ、この薬の優位性を示す方法はありません。ですので、改めて強調したいのですが、ベースライン時点のBCCはすべてこの薬に反応します。しかし、プラセボ群ではその差が顕著です。ただし、この試験ではBCC数が少ないプラセボ群では、BCCは増殖しませんでした。実臨床ではそうではありません。実臨床では、BCCが1つ、2つ、あるいは3つある患者さんに、突然BCCが多数発生することがあります。しかし、この試験の患者さんは症状が軽く、病状が安定していました。そのため、少数の患者さんからなるこのグループでは、この薬の有効性を確認できませんでした。

さらに詳しく見ていきましょう。右側にあるのは、当社経営陣がパティ・デ・ギーブとの取引を決断し、私と家族がこの試験を支援するために追加資金を少し、いや、かなりまとまった額、投資することを決めるきっかけとなったグラフです。

つまり、すべてがこのグラフに示されています。ご覧のとおり、適格となる患者さんの数が少なく、標準偏差が大きいにもかかわらず、こうした条件にもかかわらず、薬剤群と溶媒群の間には劇的な差が示されています。しかも、統計的に有意な差です。また、注目していただきたいのは、薬剤群のグラフがほぼ横ばいになっている点です。このグラフをさらに3カ月または6カ月続けた場合、おそらく約3で横ばいになるでしょう。専門用語で言えば、すでに漸近しているからです。しかし、ここでは傾きが大きくなっており、増加しています。したがって、ほぼ間違いなく、3カ月後には3に対して8になっているでしょう。つまり、予防効果は基底細胞がん（BCC）5件分ということになります。つまり、手術をさらに5件回避できたということです。これは、この薬がいかに高い効果を発揮するかを示す非常に力強い結果です。また、患者の選定を改めて取り上げる際にこのスライドに戻るかもしれませんが、皆さんも覚えていらっしゃるかと思います。

この薬の予防効果を十分に捉えるには、1年では不十分であることが分かります。それが生物学的なプロセスです。ですから、優れた企業は試験を計画する際に、FDAも提案していることですが（これについては後ほど触れます）、患者数が限られ、希少疾患であり、時間にも制約がある中で、薬の潜在能力を明らかにできる方法、そして患者の選定方法を見つけなければなりません。1年で、できる限り多くのことを示さなければなりません。ですから、病状が安定しているために反応が現れるまでに2年かかる可能性のある患者を対象にした場合、こうした患者はその試験には適していません。これが、この製品の開発を続ける決め手となった理由です。では、始めましょう。あっ、またすみません。

これは、FDAとのやり取りについて、またFDAが前向きに対応し、私たちの考えに同意してくれるという確信の背景について、理解を深めるうえで興味深い内容です。非常に重要な内容ですので、許可をいただいて読み上げます。FDAは、「製品の有効性を裏付けるため、十分な検出力を備えた新たな無作為化ビークル対照試験を実施することを推奨します」と述べています。ただし、完了した試験から、今後の試験で検出力を高めるために変更できる試験デザインの要素を特定できる可能性があります。たとえば、ゴーリン症候群の患者の中から、より高い感受性を示す患者集団を特定することや、ゴーリン症候群ではない高頻度のBCC患者など、より広範な集団を対象に含めることが考えられます。ここに示しているのは、FDAが推奨したことをまさに実施した結果です。私たちは引き続き――より感受性が高いと考える患者、つまり薬剤に反応する可能性が高い患者を対象に、新たな試験を開始しました。繰り返しになりますが、FDAは独自の判断で何でも決められるため、FDAと見解が一致しているとは言えません。ただ、FDAの勧告の趣旨に沿ったものではあることは確かです。改めて、これは試験で導入したすべての改善点の概要です。そのうち2つは患者の選定に関するものです。

前回の試験では顔面BCCが3以上の患者を対象とし、今回の試験では10以上の患者を対象としました。PELAFAM試験ではPTCH変異は必須ではありませんでしたが、今回の試験では必須です。運営面の改善については以上です。

試験の精度向上や偽陽性・偽陰性の減少につながると考える、重要な変更をいくつか導入しました。

また、すでにご承知のとおり、脱落患者数も減少しました。その結果、脱落する患者が1人出るたびに、統計担当者には大きな負担がかかります。