バーテックス・ファーマシューティカルズ 第12回Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference

ありがとうございます、Carterさん。お招きいただき感謝しています。最初の質問として素晴らしいですね。多くの方がご存じのように、投資家の観点では、明確な治療カテゴリーやプラットフォームがないため、Vertexのストーリーは時に説明が難しくなります。その代わり、私たちは明確な基準を持つ研究開発戦略を厳格に守っています。その基準には、ヒトにおける因果生物学を理解していることなどが含まれます。検証済みのバイオマーカーがあるか。専門性の高い市場か。規制面および臨床開発面で、効率化された開発経路があるか。私たちは、社内で追求する疾患領域にも、社外で検討する買収案件にも、これらの基準を非常に厳格に適用しています。

何かが私たちのいわゆるサンドボックス型の疾患領域に当てはまり、既存プログラムの一つを加速できるのであれば、EntradaとDM1が最近の良い例ですが、私たちはそれを積極的に追求します。あるいは、特定した疾患領域にまだ参入しておらず、AlpineやCrineticsのように、差別化された製品によってその分野への参入を開始できる資産を見つけた場合は、積極的に前進します。今回の取引は、私たちが優位な立場から実行したものだと思います。私たちはCFにおけるリーダーシップを拡大しています。CASGEVYとJOURNAVXは順調に商業展開が進んでいます。今年は両製品から合計5億ドル超の売上高を達成する目標に沿って進んでいます。お話しのとおり、腎領域のパイプラインは本当に期待が持てます。

しかし、この希少疾患の専門性が高い内分泌領域では、第II相で測定するものが第III相で測定するものと同じですよね。私たちにとっては非常にリスクが低減されているように感じますし、ターゲットとする医療従事者層も魅力的です。また、CFの商業化で得た多くの知見をCrineticsに活用できると考えています。Alpineで行ったように、上市時期の一部を前倒ししたり、グローバルな展開範囲を拡大したりするなど、私たちの専門性を持ち込めればと思います。そのため、特定したものを見つけた場合は、先に確保するために積極的に動きます。Alpineのときも覚えていらっしゃると思いますが、資産が多数あったとは考えていません。デューデリジェンスに自信を持ち、潜在的にクラス最高と考えた一つを選んで前進しました。Crineticsについても、同じようなストーリーです。

そうですね。先週Crineticsの買収を完了したことで、今はその点にも期待しています。私たちはこれらを疾患領域ごとの柱として説明しています。明らかにCFに加え、CASGEVYによる血液疾患、そして急性疼痛の領域で事業を商業化しています。現在では、希少内分泌疾患である先端巨大症において、PALSONIFYの上市が進行中です。そして、IgANにおけるpovetaciceptについて、11月30日のPDUFA日を大いに楽しみにしています。これは、腎領域という当社5番目の柱における最初の上市になります。その後ろに3つのプログラムが控えており、非常に期待しています。したがって、PoviのPDUFA日は11月30日という重要なマイルストーンです。ただ、その前に、inaxaplinについて、実質的には患者集団を拡大した試験である第II相概念実証データが得られる可能性が高いと思います。これはAMPLIFIED第II相試験です。約50人の患者を対象とした第II相試験です。全患者がAPOL1アレルを2つ保有しています。

約半数は主要試験であるAMPLITUDEで見られるよりも軽度のタンパク尿を有し、残りの約半数はより重度のタンパク尿に加えて2型糖尿病を有しています。私たちはこれをAMPLITUDEの主要試験とは別の、追加的な試験と位置付けています。このカタリストは厳密には2027年にずれ込みますが、第III相試験の中間解析は2027年初めに得られる予定です。患者数は約15万人です。この試験は別途追加されるもので、AMPLIFIEDで良好な結果が得られた場合には、さらに10万人の患者が加わることになります。これを楽しみにしています。おそらく最も近い時期のカタリストは、先ほど申し上げたPoviのIgANになるでしょう。また、年末までに、筋強直性ジストロフィー1型プログラムの第II相概念実証データを公表する予定です。さらに、次世代3.0 CFポートフォリオ製品の最初の一つについても初期データを確認する予定です。

それがVX-828です。年末までの主要なマイルストーンは以上だと思います。また、慢性疼痛フランチャイズにおける糖尿病性末梢神経障害の2つの第III相試験で、登録を完了する予定です。これらの試験はいずれも12週間の試験ですので、例えば2027年半ばまでにはデータを確認できる可能性があります。その後、1型糖尿病の見通しや、当社が手掛けるその他の領域についても喜んでお話しします。ただし、これらが継続的な商業面での実行と並ぶ、短期的に重要なカタリストです。

そうですね。それは本当に鋭い洞察だと思います。投資家は時に、私たち自身も冗談で言うことがありますが、CFは放っておいても売れると考えていると思います。