SABバイオセラピューティクス Chardan's 10th Annual Healthcare Conference

当社のMAPCは、何かに分化することはありません。最終段階の細胞です。これが基本的な違いです。細胞を点滴で体内に投与し、急性炎症に対処します。細胞はそれほど長くは生存しません。生存期間は2～3日ですが、炎症を抑える効果や、その後に発揮される組織修復効果は、それより長く続きます。

ホメオスタシスを整える薬のようなものです。ARDSでは、急性の炎症カスケードが生じます。それは肺で起こります。当社の細胞は、点滴で投与します。これは同種細胞治療です。凍結状態で保管されている既製品です。解凍して、点滴で投与します。非常に薬剤に近い性質を持っています。患者に投与するのにかかる時間は30 to 60 minutesです。最初に通過する際、物理的に肺へ移行します。急性炎症が起きている部位にとどまります。複数の炎症性サイトカイン、T細胞、好中球、マクロファージに働きかけ、これらを炎症促進型から抗炎症型へ、あるいは中立的な環境へと変化させ、恒常性を回復させます。ARDSの患者さんは、人工呼吸器を装着しています。この炎症カスケードに反応して、実質的に自分自身の体液で溺れている状態です。

第II相試験では、患者さんを人工呼吸器からより早く離脱させられることを示しました。死亡率を低下させることができます。炎症環境を、より恒常性が保たれた状態へと変化させることで、それを実現します。肺胞浮腫が引いていくのが確認できます。患者さんは再び自力で呼吸できるようになります。人工呼吸器からより早く離脱させ、死亡リスクを低減し、生活の質を向上させます。

もちろんです。ケン、どうもありがとうございます。アサーシスは、治療プラットフォームの開発、とりわけ製造に関して、非常に先見の明がありました。細胞治療を追っている方ならご存じのとおり、妥当な製造原価で、生きた医薬品を大規模に製造することは非常に難しい課題です。また、極めて高い品質管理を行い、毎回、常に同じ品質の製品を作ることも容易ではありません。アサーシスはこの分野に本格的に取り組み、同種幹細胞向けの大規模なバイオリアクターを用いた製造法の開発に、並外れた額の資金と時間、労力を投じました。私たちはそれを引き継ぎました。うまくいくことを願っていますが、実質的には、同社の寛大な支援と先見性、そしてこの分野に早くから多額の資金を投じていたことに加え、現在、日本政府から得ている助成金のおかげです。

私たちは、大規模生産が可能で、商業的に採算の取れる製造原価の細胞製品に活用できる、数億ドル相当の価値を有していると言えます。これは数年前、シンガポールのロンザで2Dから3Dへ移行する過程において、3Dバイオリアクターで製造されたものです。日本で商業化を進めているのはこの製造プロセスであり、日本でARDSを対象とする承認を取得する予定です。条件付き承認です。この製造プロセスを、サルトリウス製の50リットルのバイオリアクターを使う方式に移行しました。この分野に詳しい方ならご存じの機器ですが、当社独自のプロセスを組み合わせており、現在、横浜のミナリスの製造区画に設置されています。これはアサーシスが開発したプロセスです。私たちはその所有権を引き継ぎました。同社は、同じサルトリウスのプラットフォームを用いた、より大型の500リットルのバイオリアクターも構築しました。

プロセスは少し異なりますが、現在、日本の神戸に商業生産施設を整備しています。日本好きの方々には、神戸牛があるように、近いうちに神戸幹細胞も登場します、と冗談を言うことがあります。日本政府の資金援助を受けて、神戸に大規模な500リットルのバイオリアクターを備えた商業生産施設を建設しています。50リットルのバイオリアクター段階での製造原価は、商業的に採算が取れる水準です。ミナリスに設置した製造区画では、年間約1,000回分を製造できます。必要であれば、生産規模を拡大できます。これは日本での商業化に向けたものです。当面は十分な量です。製造原価は開示していませんが、妥当な水準であり、利益を確保できます。

細胞治療において、皆さんが私たちの同業他社に尋ねるべきなのは、その製品の商業的な事業性はどうか、ということです。その点で、私たちは非常に有利な立場にあります。500リットルのプロセスについては、その施設で年間40,000回分を製造できるよう整備を進めています。1つの製造ユニットで年間5,000回分を製造できます。50から500に移行すると、製造原価は3分の1以下に低下します。これらはすべて、改めてアサーシスのおかげです。同社はこのプラットフォームに数億ドル、総額$653 millionを投じました。私たちは破産手続きを通じてこれを$2.25 millionで取得しました。これは2024年初めに成立した取引です。ですから、このような立場にあることをありがたく思っています。有効性は非常に重要だと思います。もちろん、今回の第II相試験では、その有効性を強く示す結果が得られました。

特に細胞治療では、製造が極めて重要です。

素晴らしい質問です。現在、細胞治療の開発において日本は、承認・商業化された製品数という点で世界をリードしていると思います。私たちはiPS細胞の会社としてスタートしました。ですから、開発中のMAPCと多能性幹細胞の違いについてご質問いただいたのだと思います。私たちはこの分野の初期からのリーダーでした。山中博士がノーベル賞を受賞する前のことです。世界で初めて患者に投与されたiPS細胞由来製品は、私たちの製品でした。それは2013年のことで、AMD患者を対象としたRPE細胞でした。皆さんもよくご存じのとおり、日本はいわばiPS細胞の本場ですが、ほかにも承認された製品がありますよね。細胞治療の早期承認を後押しする、一定の規制上の支援と確立された承認への道筋があります。

これは長年にわたって存在しており、今も最適化が進んでいると思います。製造に関しては、複数の資金源から資金が提供されています。この500リットル施設については、$50 millionの助成金を獲得しました。細胞治療のグローバル臨床試験に対する資金も、さらに出てきていると思います。日本には、細胞治療に非常に有利な産業振興政策があり、おそらく米国とは異なる点です。当社の事業上の強みや進むべき道、そして最適化の方法を考えるうえで、日本には細胞治療分野の人材が豊富で、製造面でも優秀なエンジニアや科学者が多くいます。日本で先に事業化するため、日本で先に取り組んでいます。より低コストで実施できます。為替については、円が再び非常に弱くなっています。また、日本では数十年にわたりインフレがほとんどありませんでした。