セルデックス・セラピューティクス 3rd Annual Guggenheim Healthcare Innovation Conference

もちろんです。ありがとうございます。本日お招きいただき、本当に感謝しています。ヤティン、ご存じのとおり、セルデックスは抗体分野で豊富な実績を有しています。ここ数年はその強みを生かし、肥満細胞の除去と調節に関する新たな科学の推進に取り組んできました。9月には、バルゾルボリマブの開発プログラムについて第III相試験のトップライン結果を発表しました。このセッションでは、ダイアンが詳しくお話しします。この結果を非常に嬉しく思っており、当社にとっておそらく最大のマイルストーンとなる2027年のBLA申請に向けて前進しています。

はい。第III相試験のデータには大変満足しています。社外の専門家にも共有しており、非常に前向きなフィードバックをいただいています。専門家の皆さんも、私たちと同じように、彼らが「疾患における最高水準の有効性」と呼ぶものに大きな期待を寄せています。これらの試験で示したことを考えると、これまで他社が実証できていない点がいくつもあります。患者の過半数で完全奏効率を示した試験は、私たちが初めてです。また、12週時点で血管性浮腫が消失することを前向きに評価する計画を立てた試験も、私たちが初めてです。オマリズマブに抵抗性を示す患者でも、全体集団と同様に反応することを示しました。また、こうした改善をすべて備えた投与レジメンのうち一つは、年間わずか7回の投与で済みます。

これらのデータを第II相試験のデータと合わせて見ると、第II相試験の76週時点のデータでは、治療終了後も長期にわたり反応が持続するという、前例のない結果を示しました。私たちのプロファイルは非常にユニークで、多くの慢性特発性蕁麻疹（CSU）患者さんに貢献できるものです。テリが競争上の位置づけについてコメントしたいかどうか、分かりませんが。

もちろんです。ダイアンが述べたように、医療従事者とのやり取りから、バルゾルボリマブは診療を変える可能性のある治療薬だと考えています。医療従事者や患者さんにとっての、主な差別化要因5つに、話題が戻ることが多いです。1つ目は、完全奏効率です。これまでは患者さんも医療従事者も、症状がある程度改善すればよしとしてきました。しかし、本当に望んでいるのは症状が完全に消失することであり、患者の過半数で完全奏効が得られる点が大きな違いです。2つ目は、効果が速やかに現れ、持続し、実際に時間の経過とともに深まることです。3つ目と4つ目は、現在ほかの治療法では対応できない患者集団、すなわち重症で血管性浮腫を伴う初回治療の患者さんと、生物学的製剤に抵抗性を示す患者さんに対応できることです。5つ目は、投与レジメンですね。

Q4またはQ8を選べる柔軟性に加え、特に重要なのは、Q8の場合、年間の投与日数がわずか7日まで少なくなる唯一の治療法であることです。24週時点のトップラインデータだけを見ても、非常に魅力的な治療パッケージです。

何らかの形で添付文書に含まれると見込んでいますが、FDAとの協議が必要です。先ほど申し上げたとおり、このサブグループを特に評価できるよう試験を設計しました。そのため、統計学的に非常に有意な結果が得られています。添付文書のどこに記載されるかという問題ですが、記載されると見込んでいます。

はい。選択肢があることは大きな利点です。医療従事者の診療にシームレスに組み込まれ、患者さんの生活にも自然になじむことを目指しています。患者さんと毎月面談することを好み、それが診療の流れに合っている医療従事者もいます。一方で、必要がないときには病気のことを考えずに過ごしたい患者さんもいます。そのため、年間の投与日数が少ないことは大きな利点です。初回負荷投与の後は、年間を通じた薬剤の総投与量は同じですので、保険者もこうした選択肢の提供を支持するでしょう。これは実臨床における治療のあり方をよく反映しています。

はい。まず全体を振り返ると、試験で確認された安全性プロファイルには非常に満足しています。最も多く見られた有害事象はKITを介した事象で、その大半は軽度から中等度であり、可逆的と予想されるものでした。重篤な有害事象およびグレード3、4の有害事象の発現率は、プラセボ群とバルゾルボリマブ群で同じでした。第III相試験では、判定委員会によりアナフィラキシーの可能性が高いと判定された症例が2例ありました。いずれもバルゾルボリマブの初回投与後に発生しました。また、指摘したとおり、皮下投与プログラム全体の2,400例のうち、判定委員会がアナフィラキシーの可能性が高いと判定したのはこの2例のみです。別の1例はアナフィラキシーと判定されましたが、バルゾルボリマブではなく、プラセボの投与を受けた際に発生しました。その他の症例は、アナフィラキシーとは判定されませんでした。