イノビオ・ファーマシューティカルズ Study result

本日は、ジャッキー・シェイ博士（社長兼最高経営責任者）、マイク・サムナー博士（最高医療責任者）、スティーブ・エッジ（最高商務責任者）から、承認、製品ラベル、商業上市計画の概要をご説明します。準備した説明の後、質疑応答を行います。

始める前に、このスライドに記載のとおり、一定の将来予想に関する記述を行うことをお知らせします。これには、当社の製品候補の規制当局による承認を取得・維持する能力、計画中の確認試験のデザインと実施時期、VOCERYQの潜在的な便益、VOCERYQが明確に差別化された製品プロファイルを有し、患者およびその主治医にとって好ましい製品となる可能性があるという当社の見解、商業上市計画および戦略、さらにVOCERYQを追加の適応症や地域へ拡大する計画と、より広範なパイプラインを前進させる計画などが含まれますが、これらに限定されません。これらの記述はすべて、本日時点における経営陣の信念と期待に基づいています。実際の事象や結果は、大きく異なる可能性があります。

実際の結果に影響を及ぼし得る重要なリスク要因を特定している、SECに随時提出する書類をご参照ください。これには、2026年6月30日終了四半期の最新のForm 10-Q四半期報告書が含まれます。これらのリスク要因は、実際の 失礼しました。実際の結果に影響を及ぼし得る…… 少々失礼いたします。実際の結果が、会社が口頭で述べた内容、および先週金曜日のプレスリリースに記載した内容と大きく異なる可能性があります。この電話会議はライブ配信されており、当社ウェブサイト ir.inovio.com にリンクがあります。電話会議終了後まもなく、録音を視聴できるようになります。それでは、イノビオの社長兼CEOであるジャッキー・シェイ博士に電話会議を引き継ぎます。

皆さま、おはようございます。本日、VOCERYQ（旧称INO-3107）が、再発性呼吸器乳頭腫症（RRP）の成人患者に対する新たな非外科的治療選択肢として、FDAの迅速承認プログラムに基づき承認されたことを発表でき、大変うれしく思います。RRPは、ヒトパピローマウイルス（HPV）によって引き起こされる、まれで深刻な疾患です。気道や声帯に乳頭腫と呼ばれる小さな増殖物が生じます。VOCERYQは、RRPのウイルス性の根本原因を標的とするプラスミドDNAベースの免疫療法です。患者中心の治療選択肢を提供し、患者にとって最も重要だと私たちが考える、手術の必要性の低減を実現することで、この疾患の治療パラダイムを変革する可能性があると考えています。

開発の過程で、RRPの症状と手術が絶え間なく繰り返されること、そして一回一回の手術に伴うリスクや、生活の質への影響について、患者の皆さまから数え切れないほどのお話を伺いました。手術の頻度を減らすことを目的とした、成人を対象とする広範な適応症での迅速承認を通じ、FDAはその影響とVOCERYQの治療上のベネフィットを認めました。VOCERYQの承認は、イノビオにとっても歴史的な節目となります。当社初の承認製品であり、FDAが承認した初のプラスミドDNAベースの免疫療法として、今後の開発機会に向けた当社のDNA医薬プラットフォームの重要な妥当性確認になると考えています。VOCERYQの添付文書の詳細に入る前に、まず、この成果の実現に力を尽くしてくださった患者の皆さま、RRP財団、臨床試験の治験責任医師の皆さま、そしてイノビオの同僚に感謝申し上げます。

また、RRP患者コミュニティにおける重大なアンメットニーズを認識し、最も必要としている患者のための革新的な治療法を引き続き優先してくださったFDAにも感謝申し上げます。本日の電話会議では、VOCERYQの成人に対する広範な適応症の主な特徴と、それを裏付ける臨床データを確認します。また、患者への貢献と、すべてのステークホルダーにとっての長期的な価値の創出に重点を置いた、発売当初の戦略と主要な商業目標についてもお話しします。それでは、当社の最高医学責任者であるマイク・サムナーに、米国における製品の添付文書と処方情報の概要を説明してもらいます。マイク、お願いします。ありがとうございます、ジャッキー。まず、ジャッキーの言葉に同意するところから始めたいと思います。

今日は、RRP患者コミュニティにとって、そして手術の必要性を減らすために自分に合った治療選択肢を探しているすべての成人患者にとって、非常に重要な日です。VOCERYQが、RRPの成人患者における手術の頻度を減らすことを目的として、迅速承認プログラムに基づき承認されたことを、大変うれしく思います。この適応症は、患者にとって最も重要なことを反映していると考えています。迅速承認により、FDAはRRPに対する非外科的治療選択肢の重大なアンメットニーズと、VOCERYQがもたらし得る治療上のベネフィットを認めました。VOCERYQの承認がRRP患者コミュニティにとってなぜこれほど大きな意味を持つのかを理解するには、RRPの深刻さと、標準治療としての手術に患者が耐えてきたことを認識することが重要です。

RRPはHPV6およびHPV11に関連するまれな疾患で、気道、主に喉や喉頭に乳頭腫と呼ばれる良性の増殖物を生じさせます。RRP患者は皆、症状と、この疾患の治療に必要となる反復手術の両方に伴う重大なリスクや負担に直面しています。それには、発話、嚥下、呼吸の困難、仕事や学校、社交行事を休むこと、そして手術そのものによる身体的・心理的負担が含まれます。重症例では、生涯にわたり数百回の手術を受ける患者もおり、手術のたびに声帯や気道に永続的な損傷が生じるリスクがあります。VOCERYQは、RRPの根本にあるウイルス性の原因に対処することで、手術が絶え間なく繰り返される状態からの改善を目指す、新しいタイプの免疫療法です。VOCERYQは2つのDNAプラスミドから成るDNA医薬品です。一方はHPV6および11由来のE6タンパク質とE7タンパク質をコードし、もう一方は免疫応答を高めるヒトIL-12をコードしています。

投与後、VOCERYQは筋細胞にHPV特異的なウイルスタンパク質を産生させることで、免疫系が認識するための標的を明確にします。VOCERYQは、RRPを治療する専門分野である喉頭学の主要な医療機関を含む、8カ所の臨床施設で実施されたRRP001試験で評価されました。この試験には、実臨床におけるRRP患者集団を代表する32人の成人が参加しました。試験参加者は25歳から82歳までの成人でした。参加者は治療前の1年間に2～8回の手術を必要としており、若年発症型と成人発症型のRRP患者の両方が含まれていました。試験に登録された患者は、VOCERYQの初回投与を受ける前に、目視可能な乳頭腫を手術で切除しました。その後、患者は9週間にわたり4回の投与を受けました。投与期間中に目視可能な乳頭腫を切除する追加手術は、試験実施計画書では求められていませんでした。

主要な有効性評価項目は、投与開始後の手術回数の減少でした。また、001試験に参加した患者を対象とする後ろ向き研究、RRP002も実施しました。臨床データセット全体は2025年に、Nature CommunicationsおよびRRP治療を専門とする医師向けの主要誌であるThe Laryngoscopeに掲載されました。また、長期有効性に関する追加解析が先週金曜日にThe Laryngoscopeに掲載されました。FDAによる迅速承認に向けた有効性解析の評価は、治療初年度の効果に焦点を当て、治療前12カ月間に3回以上の手術を必要とした26人の患者を対象としました。この26人の患者では、初回投与前の12カ月間における手術回数の中央値は4.5回でした。これには、治療直前に必要となった腫瘍減量手術も含まれます。FDAの有効性解析は、9週目の投与期間終了時点から開始されました。

その後の12カ月間に、患者の27%が完全奏効を達成しました。完全奏効とは、疾患管理のための手術が一切不要となることと定義されています。治療後に手術が3回以上必要な状態から手術がゼロになることは、疾患の自然経過では想定されません。VOCERYQは患者と医師の負担を軽減する治療レジメンを提供し、患者や医療従事者にとって第一選択の製品となる可能性があります。製品ラベルによると、VOCERYQは投与期間中にスコープ検査を行ったり、目視可能な乳頭腫を切除する手術を行ったりする必要がなく、概して忍容性は良好です。VOCERYQは標準的な冷蔵保管のみが必要で、使用期限は3年間です。こうした簡便な流通要件により、医師の診療所を含め、投与場所の柔軟性が高まると考えられます。VOCERYQは、当社独自の革新的なCELLECTRAデバイスを用いて投与します。このデバイスは、当社のプラスミドDNAベースの免疫療法で実証された有効性に不可欠な要素であり、標的部位への局所投与を可能にします。

CELLECTRAは使いやすさを考慮して設計された携帯型の注射デバイスで、医療従事者であれば誰でも使用方法のトレーニングを受けることができます。デバイスの準備を整えて患者の腕に当てた後、ハンドセットのボタンを1回押すと、CELLECTRAがVOCERYQを注射し、続いて短い電気パルスを与えます。これにより細胞膜に一時的に孔が形成され、免疫療法が筋細胞内に取り込まれます。この方法は臨床試験で忍容性が良好であることが示されており、所要時間は約10秒です。安全性については、臨床試験でVOCERYQの忍容性が良好であることが示されました。試験参加者に発現した治療下で発生した有害事象の大半は、注射部位の痛みや疲労など、軽度のものでした。このスライドには、処方情報に記載されている、患者の5%以上に発現した副作用が示されています。患者は試験を完了しました。今回の承認にあたり、安全性データは、HPV 16/18関連疾患プログラムであるVGX-3100のデータによってさらに裏付けられました。このプログラムでは1,100回を超える投与が行われました。

安全性に関して、もう一点お伝えします。手術を受けるたびに、RRP患者にはリスクが伴います。その中には、声帯の不可逆的な損傷も含まれます。治療の一環として、あるいは治療の結果として手術の必要性を減らすことは、患者にとって重要な考慮事項です。最後に、今後実施する確認試験の概要を簡単にご説明します。VOCERYQは迅速承認を受けているため、この適応症における承認の継続は、確認試験で臨床的有益性を検証し、その内容を明らかにすることを条件とする場合があります。この試験のプロトコル案を年末までに提出する予定であり、最終プロトコルについて当局と合意する期限は来年半ばです。