アルナイラム・ファーマシューティカルズ 2026年 第3四半期 決算説明会

アルナイラムの投資家向け広報担当バイスプレジデントのジョシュ・ブロツキーです。本日は、最高経営責任者のイボンヌ・グリーンストリート、最高商業化責任者のトルガ・タンギュラー、研究開発担当最高責任者のプシュカル・ガーグ、最高財務責任者のジェフ・ポールトンが同席しています。電話会議でご参加の皆様は、当社ウェブサイト investors.alnylam.com/events の投資家向けページにあるイベント欄から、説明資料をご覧いただけます。本日の電話会議では、アルナイラムの将来の見通し、計画および展望に関する発言が含まれます。これらは、セーフハーバー条項における将来予想に関する記述に該当しますので、あらかじめお知らせします。当社ウェブサイトで公開され、SECに提出されている直近の定期報告書の「リスク要因」の項で説明しているものを含む、さまざまな重要なリスクや不確実性により、実際の結果はこれらの将来予想に関する記述が示す内容と大きく異なる可能性があります。当社は、これらの記述を更新する義務を負いません。

それでは、イボンヌに引き継ぎます。イボンヌ、お願いします。ジョシュ、ありがとう。本日の電話会議にご参加の皆様も、ありがとうございます。

まず、当四半期の状況を説明し、当社の商業ポートフォリオと開発パイプラインがアルナイラムの成長に対する自信につながっている理由をお話しします。続いてトルガが、商業面での実績と、AMVUTTRAの普及拡大および患者のアクセス支援に向けて進めている取り組みについて説明します。プシュカルからは、TRITON-CMの登録患者数をさらに拡大する判断と、開発パイプライン全体の重要な進展について説明します。最後に、ジェフが第3四半期の業績と第4四半期および通期の見通しを説明した後、質疑応答に移ります。まず、アルナイラムの今後の事業機会に引き続き自信を持っている理由からお話しします。AMVUTTRAは、ATTR心筋症の患者さんに対して、四半期ごとの投与により死亡率および心血管イベントの減少など、大きなベネフィットをもたらすことが示されています。

このプロファイルとAMVUTTRA独自の作用機序により、未治療の患者さんが多く、医師の多くがまだ本剤の使用経験を積んでいる段階にある市場で、標準的な治療薬となる可能性があると考えています。それでは、第3四半期の業績に移ります。第3四半期の製品売上高は、AMVUTTRAの継続的な普及に牽引され、前年同期比52%増の約$1.3 billionとなり、TTRフランチャイズの強固な基盤を築きました。第3四半期のTTR売上高は合計で$1.15 billionとなり、前年同期比で約60%の成長を達成しました。今年初めに承認し、現在は全面的に実施している商業施策と投資には、大きな確信を持っています。目の前にある事業機会の大きさを踏まえ、これらはAMVUTTRAの処方医層を広げ、医師との関係を深め、時間をかけて大規模な普及を促進するために適切な取り組みだと考えています。

とはいえ、現時点で確認できている基礎的な需要の伸びにはまだ満足しておらず、その状況は、まもなくジェフ・ポールトンが説明する通期見通しにも反映されています。トルガ・タンギュレルが詳しく説明しますが、営業人員の拡充により医師との関係は深まっています。ただし、その関係強化が新たな患者さんの治療開始につながるまでには時間がかかります。取り組むべきことはまだあり、この関係強化を治療開始につなげるペースを加速させることは、当社の明確な優先事項です。PDSBから継続的に得られているエビデンスにより、クラス最高水準と考える臨床プロファイルが裏付けられています。成長するATTR市場において、AMVUTTRAは引き続き、医師による採用を拡大し、より多くの患者さんに届ける大きな機会をもたらしています。同時に、TTRフランチャイズの業績が、アルナイラムの将来の成長を担う事業を支えています。より多角化された複数のフランチャイズを持つ事業の構築を進めながら、次世代の医薬品に投資し、その開発を前進させています。

TTR領域では、ヌクレシランにより、TTRをより深く低下させ、年2回投与を実現することで、AMVUTTRAの成功をさらに発展させる機会が得られます。TRITON-CM試験で良好な結果が得られるとの確信を強く持っており、本日、同試験の登録患者数を約2,250人にさらに拡大することを発表します。この拡大により、ヌクレシランの成功の可能性が高まり、長期的なTTR領域での当社の地位が強化されます。プシュカル・ガーグが詳しく説明しますが、重要なのは、この拡大によって、試験で良好な結果が得られ、規制当局の承認が得られることを前提とした、ATTR心筋症を対象とする2030年の上市予定時期に変更はないという点です。TTR領域以外では、最近発表したハンチントン病を対象とするブレゾシランの初期結果が、特に心強いものでした。これまでの標的への作用と安全性に関する知見は、規制当局との見解の一致を条件として、2027年にピボタル試験を開始するための準備を裏付けています。より長期的には、「アルナイラム2030」ビジョンが、今後の10年間の後半に向けた優先事項と投資を引き続き導いています。

「アルナイラム2030」は、科学を原動力とする世界有数の完全統合型バイオ医薬品企業となり、患者さんのためにRNAi治療薬の可能性を最大限に引き出すという当社の目標を示すものです。また、商業面での実行に極めて集中し、迅速に取り組むとともに、アルナイラムの長期的な成長を支える科学への投資を継続することも意味します。私たちの目の前には大きな機会があり、それを患者さんと株主の皆さまにとっての成果につなげることが私たちの責任です。それでは、トルガ・タングラーに引き継ぎます。処方医の裾野を広げ、より多くの患者さんに治療を届ける取り組みを含め、商業面での進捗について説明します。トルガ、お願いします。ありがとうございます、イヴォンヌ。皆さま、おはようございます。

第3四半期は前年同期比で大幅な成長を達成し、世界各地でより多くの患者さんに当社の治療薬を届ける取り組みを続けました。本日は、売上高を押し上げた要因、基礎的な需要に今後どの程度の成長余地があるか、そして目の前の機会を捉えるために講じている計画についてお話しします。第3四半期の製品売上高（純額）の合計は$1.29 billionとなり、為替変動の影響を含め、前年同期比で52%、第2四半期比で10%増加しました。この実績は、TTR事業を主な牽引役とし、希少疾患治療薬がこれを補完する形で、ポートフォリオ全体にわたり取り組みを着実に実行したことを反映しています。TTR事業についてですが、第3四半期の世界全体の製品売上高（純額）は$1.15 billionに達し、第2四半期比で12%、前年同期比で59%増加しました。米国では、TTR売上高が前四半期比で12%、前年同期比で69%増加しました。

米国における前四半期比約$100 millionの増収は、主に需要の$81 million増加と、在庫による$17 millionのプラス効果によるものです。第3四半期の純価格は第2四半期から小幅に上昇し、一時的なグロス・トゥ・ネット調整による約$10 millionの恩恵を受けました。ジェフがこれらの項目について詳しく説明します。米国以外では、TTR売上高が前四半期比で10%、前年同期比で28%増加しました。前年同期比の成長は主に、日本とドイツでのATTR-CMの浸透によるもので、CMの発売時の価格引き下げの影響が一部相殺要因となりました。欧州の新たな市場で、アクセスを急速に獲得できていることをうれしく思います。安定化薬を上回るアムヴトラの価値を反映した有利な価格設定のもと、米国以外の市場はこれまでタファミジスの成長に大きく貢献してきました。TTR領域における世界的なリーダーシップを目指す当社にとって、ここには大きな機会があります。総じて、これらの実績はTTR事業が世界全体で持続的な成長を遂げていることを示しています。

四半期売上高にとどまらず、米国全体で拡大を示す心強い指標が引き続き見られます。TTR市場とアムヴトラの処方医基盤です。第3四半期のATTR-CMの処方総数は、前年同期比で約40%増加しました。成長率は四半期ごとに変動する可能性がありますが、カテゴリーの成長は引き続き堅調で、持続しています。さらに、ATTR-CMの患者のうち、現在治療を受けていない患者は約80%に上ります。これは、より多くの患者に治療を届ける長期的な大きな可能性を示しています。米国でAMVUTTRAのCM治療薬としての販売を開始して以降、2,000人を超える新規の処方医がAMVUTTRAを処方しています。AMVUTTRAの処方経験がある医師の処方行動について分かっていることを踏まえると、この指標は特に心強いものです。第2四半期の決算説明会でお伝えしたとおり、使用経験を重ねるにつれて使用が深まることが分かっています。

簡潔に言えば、試用が選好につながります。これまでにAMVUTTRAを処方したことのある処方医は全体の約3分の1にとどまるため、より幅広い採用を促し、使用をさらに深める大きな機会があると考えています。これが、顧客対応チームを拡充し、リーチを広げて、より多くの処方医と関係を構築することを決定した主な理由の一つです。この拡充を実施したことで、実際に医療従事者（HCP）へのリーチと顧客との接点の数を増やすことができました。こうした接点の増加は、まだ需要の伸びにはつながっていませんが、HCPとの関係構築の広がりと深まり、メッセージへの好意的な反応、そしてAMVUTTRAの処方医基盤の継続的な拡大を心強く受け止めています。また、専門医療機関と地域医療の現場の双方で、使用がバランスよく広がっています。とはいえ、需要の伸びを促すために、まだ取り組むべきことがあると認識しています。

ATTR-CMでの販売開始からわずか18カ月で、第3四半期末までにAMVUTTRAはCMとPMを含むTTRカテゴリー全体の処方総数の約24%を占めるに至りました。販売開始後の市場浸透が進むにつれて、新規患者の治療開始と治療継続の両方を捉える処方総数（TRX）を報告していきます。重要な点として、これまでに報告してきた新規ブランド処方（NBRx）における当社のシェアは30%超で安定しており、時間の経過とともに継続処方に寄与する患者基盤の拡大につながっています。TRXは、患者基盤の拡大に伴う当社の販売面での勢いと、AMVUTTRAの持続的な使用状況をより包括的に示します。注目すべき点として、カテゴリーの処方医のうち、これまでにAMVUTTRAを試したのは約3分の1にとどまる中で、TRXシェア24%を達成しました。

今後もTRXシェアの拡大は、既存の処方医による使用の深化と、処方医の裾野の拡大によって推進されます。これには、カテゴリー全体の処方数の大幅な伸びをもたらす、新たにカテゴリーに参入する処方医も含まれます。また、AMVUTTRAは四半期ごとの投与であり、患者の高い治療継続率もさらなる後押しとなります。アクセスについて、2点お話ししたいと思います。1点目は、提案どおりに最終決定された場合、340B医薬品割引プログラムを通じて取得したパートB医薬品に対するメディケアの償還額を大幅に引き下げる、CMS規則の変更案です。最終規則の内容は、まだ明らかになっていません。最終規則は間もなく公表される見込みで、実施される場合は2027年1月1日に発効しますが、病院団体による法的な異議申し立てが予想されます。この規則が提案どおりに最終決定された場合、影響を受ける医療システムは、調達経路および／または治療を提供する施設に関する戦略を見直す可能性があると考えています。患者さんの選択肢と当社製品へのアクセスを守ることが、引き続き当社の最優先事項です。