キメラ・セラピューティクス Stifel 2026 Virtual Immunology and Inflammation Forum

アレックス、お招きいただきありがとうございます。カイメラは、標的タンパク質分解を用いてまったく新しい医薬品のクラスを創出することを目指し、10年前に設立されました。標的タンパク質分解は低分子を基盤とするモダリティであり、必要に応じて、疾患の原因となるタンパク質を細胞内の局在部位から完全に除去することを、私たちや他社に可能にするものです。当社はこの10年間、いくつかの分野の最適化に取り組んできました。標的の選定、つまりタンパク質分解に適した標的は何かという点です。どのような疾患が適しているのか。どのような分子が適しているのか。そして、疾患の原因となるタンパク質を特異的かつ選択的に分解する低分子を、まずどのように同定し、次にどのように開発するかという点です。当社は過去6年間、ほぼ免疫領域に専念し、ファースト・イン・クラスのプログラムからなる自社開発パイプラインを構築してきました。STAT6分解剤については、現在2つの第IIb相試験を実施しており、そのうち1つは実際、かなり近いうちに結果が出る予定です。

また、もう1つのファースト・イン・クラスのプログラムとしてIRF5があり、こちらについても近いうちに第I相試験のデータを公表する予定です。これらはいずれも転写因子であり、従来は創薬の対象とすることが困難でした。さらに、サノフィおよびギリアドとの、実際に非常に重要な提携がいくつかあります。時間があれば、もちろんその点についてもお話しできます。

そうですね。アレックスさんもご存じのとおり、あなたはしばらく前から当社をフォローしてくださっています。私たちは自分たちの取り組みに非常に情熱を注いでいます。もちろん、それだけでこのようなスケジュールの前倒しにつながることは、必ずしもありません。主な理由は4つあると思います。1つ目は、2型疾患の患者さんが経口分子に非常に強い関心を持っていることです。アトピー性皮膚炎（AD）と喘息の両方で、それを実感しています。というのも、こうした先進的な全身療法は、アトピー性皮膚炎（AD）では浸透率が非常に低く、米国の中等症から重症の患者さん全体の約5%にとどまっているからです。つまり、患者さんは経口薬を強く求めているのです。2つ目は、治験責任医師です。世界的に見ても、この作用機序に対する関心と安心感は非常に高いと言えると思います。これは十分に理解・研究され、安全性と有効性が詳しく明らかになっている経路に関わるものであり、当社のような薬剤が、そのような興味深い安全性と有効性のプロファイルを実現する可能性があるという期待もあります。

治験責任医師がこのプログラムに期待を寄せてくれているのであれば、私たちにとっても当然、進めやすくなります。

3つ目は、ご存じのとおり、非常に有望なデータを創出できたことです。前臨床データと初期臨床データの両方です。そして4つ目は、チームとしてできる限りのことを行い、世界中で医科学会や治験責任医師会議、治験実施施設を訪問してカイメラについて説明・発表し、私たちがこのプログラムにどれほど真剣に取り組み、強くコミットし、情熱を注いでいるかを皆さんに理解していただけるよう努めたことです。

そうですね。さまざまな対策を講じたにもかかわらず、試験登録は非常に速いペースで進みました。実際のところ、私たちにとってスピードが当初からの目標だったわけではありません。もちろんスピードは重要ですが、私たちの目標は常にスピードよりも質を重視することであり、スピードのために決して質を妥協しないことでした。そのため、登録のペースが速いことの意味が、実際には一層大きくなっています。ですから、私たちが目指したのは、可能な限り質の高いデータセットを確実に得ることでした。もちろん、有効性や安全性をコントロールすることはできませんが、試験の完全性はコントロールできます。

そのため、試験に参加する患者さんが正しい診断を受け、適切な重症度であることを確認したいと考えました。また、CROと実施医療機関が、患者さんの組み入れの流れと質を適切な水準で監督していることも確認したいと考えました。さらに、患者さんが保湿剤や、場合によってはそれ以前の治療によって、どの程度状態が安定しているかという点にも多くの時間を費やしました。そのため、試験開始前に、これらすべての対策を講じました。その中には、他のバイオテクノロジー企業がこれまで実施したことがないと思われるものもありました。実際には、それによって登録が遅れるだろうと考えていました。

ですから、対策を講じたにもかかわらず迅速に進めることができたのであって、ただ迅速に進めたかったから迅速に進めたわけではない、と言えると思います。

はい。まず概要をお話しして、その後テレンスに引き継ぎます。概要を申し上げると、私たちは小児患者の集団に注力しています。実際、2型疾患の治療薬にとって重要な標的集団だからです。それが主な理由です。ただ、質問へのより具体的な回答については、テレンスから説明してもらいます。すみません。小児患者についてですね。

アレックス、本日はご一緒できてうれしく思います。安全で有効な経口剤については、治験の治験責任医師や患者さんとして成人のコミュニティーの方々と接する中でも、また専属の市場調査を通じても、多くの声を聞いていますが、安全で有効な経口剤に対する需要は非常に大きいです。注射剤や、複数のボックス警告が付された経口剤は自分には適さないと感じているため、現在利用できる先進的な治療にアクセスしていない人が大勢います。それは、本人たちが乗り越えようとは思わない心理的な障壁です。本人たちからすれば、自分が抱えていると感じている疾患に対して、あまりにも強力な治療だと思われるでしょう。つまり、そうした人々の少数ではありますが、真の注射恐怖症も問題となっています。