ラニ・セラピューティック・ホールディングス Chardan's 10th Annual Healthcare Conference

ケイト・マッキンリーです。ケイト・マッキンリー、そしてニックですか？

マイアシス。マエスタス。なるほど。ある意味、特別ゲストですね。

彼が来るとは思っていませんでした。遠路お越しいただき、ここにご参加くださった皆さん、ありがとうございます。では、さっそく本題に入りましょう。こうしてみてはいかがでしょうか。今回初めてこの話を聞く方のために、患者さんがラニピルを飲み込んだ後、実際には何が起こるのでしょうか？まずは、こうしましょう。ラニがどのような事業を行っているのか、ここにいる多くの企業と比べてどのような差別化を図っているのか、簡単にご説明いただけますか。生物製剤を錠剤にして投与するという、皆が目指していることの「聖杯」とも言えるものについてもお聞かせください。皆さんが取り組んでいることに私たちが期待しているのは、まさにそのためです。まず簡単にご紹介いただき、その後、いくつか質問に移りたいと思います。

もちろんです。まず、アンドレアス、ここにお招きいただき、このような対話の機会をいただき、ありがとうございます。ラニ・セラピューティクスは臨床段階のバイオテクノロジー企業です。少なくとも、今日この後も、あるいは別の日にも、皆さんがこの話を再び聞くことはないとお約束します。私たちが開発したのは、ほぼあらゆる生物製剤を経口投与できるプラットフォーム技術です。バイオアベイラビリティは皮下注射と同等です。モノクローナル抗体、タンパク質、ペプチド、オリゴヌクレオチドのいずれを送達する場合も同じです。これらはすべて実施済みで、いずれも同等の結果が得られています。アンドレアスが言ったように、これはドラッグデリバリーの「聖杯」と呼ばれてきました。私たちが登場する前の最先端技術は透過促進剤でしたが、実際には小さなペプチドの送達にしか適していませんでした。しかも、その場合でさえ、バイオアベイラビリティは1%未満で、ばらつきが非常に大きく、食事の影響も受けます。

これを実現できたのは、腸の解剖学的構造や生理機能に逆らうのではなく、それらに沿って開発しているからです。私たちが開発したのは、基本的には飲み込むタイプの自動注射器です。見た目は錠剤のようです。患者が飲み込むと、小腸に到達したところで反応が起こります。アルカセルツァーのような反応によってバルーンが膨らみ、位置が調整されます。バルーンの中にはマイクロシリンジがあり、注射によって薬剤を投与します。腸には鋭い痛みを感じる受容体がないため、痛みはありません。注射に使う針そのものは溶けるため、体内に鋭利なものを残すこともありません。バルーンはしぼみ、体外に排出されます。皆さんの表情が見えます。SFのように聞こえますよね。これは実際に実現しています。これまでに4件の臨床試験と反復投与試験を実施しました。

経口投与した錠剤は250錠を超え、ペプチドでも抗体でも、非常に高いバイオアベイラビリティが確認されています。

分子量300キロダルトンの第VIII因子も投与しました。文字どおり、何でもです。制約はありません。ご質問をお受けします。もちろんです。針についてお話しされましたね。

画像はありませんが、後部にこぶのような部分があり、そこが反力を生みます。すると針が非常に素早く出て、薬剤が痛みなく腸壁に投与されます。針は1秒もかからずに出てきて、その約30秒後に溶けます。

そうですね、ウェブサイトにあります。仕組みの話はもっと面白いですよね？