ロイバント・サイエンシズ FDAの発表

どうぞお話しください。おはようございます。本日は、LISRAYAのFDA承認についてご説明する電話会議にご参加いただき、ありがとうございます。

RoivantのStephanie Leeです。本日は、RoivantのCEOであるMatt Glineと、PriovantのCEOであるBen Zimmerが登壇します。電話会議でご参加の方は、本日のプレゼンテーション資料と今回の更新を発表するプレスリリースを、当社のIRウェブサイト（www.investor.roivant.com）でご覧いただけます。皆様が内容を追いやすいよう、説明中に現在のスライド番号もお伝えします。本日のプレゼンテーションでは、将来予想に関する記述を行う予定であることを、あらかじめお知らせします。将来予想に関する記述ならびに関連するリスクと不確実性について詳しくは、当社がSECに提出した情報をご確認くださいますよう、強くお勧めします。それでは、Mattに引き継ぎます。

ありがとう、Steph。そして今朝、電話でご参加の皆様にもお礼申し上げます。ご存じのとおり、当社にとって非常に喜ばしい発表ですので、ここでお話しできることを大変うれしく思います。ここ数日、何人かに話した考えがあります。マラソンに勝った賞品が、すぐに次のマラソンを走り始めることだとしたら、心から満足できるものではありません。そして今がまさにその時です。皆様もご存じのとおり、ようやくLISRAYAの承認にこぎ着けました。これから患者さんに届ける段階に入り、それに伴う作業は膨大です。そこで本日は、今回の承認が何を意味するのか、そしてなぜ私たちが期待を寄せているのかを少しお話しします。Benからは、添付文書と今後の手続きについて少し説明してもらいます。

この薬剤の臨床データを簡単に振り返ります。改めて確認する価値があると考えているためです。その後、最後に十分な時間を残して質疑応答を行います。それでは、資料のスライド3から始めます。見出しは、LISRAYAが承認されたということです。今日は本当に大きな一日です。皮膚筋炎患者を対象に承認された初の最新治療薬であり、皮膚筋炎患者を対象に承認された初の経口標的治療薬です。そもそも選択肢が非常に少ないので、新たな選択肢ができたことは大きな意味があります。さらに、この薬剤にはほかにも多くの「初」があります。患者さんに届けられることを大変楽しみにしています。患者さんにこのような潜在的なベネフィットを提供できることを、とても楽しみにしています。これは大きな機会です。

30日分の薬剤の薬価は35,000ドルとなる予定です。この点についてはBenが詳しく説明します。患者アクセスは当社にとって非常に重要な重点事項です。必要とするすべての患者さんが、妥当な自己負担額で利用できるよう、懸命に取り組んでいます。多くの方が気にされていた質問だと思います。スライド4です。FDAは昨日、LISRAYAの承認に関するプレスリリースを発表しました。もちろん当社もプレスリリースを発表しましたが、FDAのプレスリリースの内容を当社が促したわけではありません。実際、この瞬間がどれほど喜ばしいものかを、とてもよくまとめてくれていると思いました。スライド4には、CDERの免疫・炎症部門長のコメントを掲載しました。

このコメントは、私たちの思いもよく表しています。皮膚筋炎患者さんに重大なアンメットニーズがある状態が、あまりにも長く続いてきました。今日、初めて、皮膚筋炎を対象に特化して研究された経口標的治療薬が承認され、患者さんが非常に難しいこの疾患を管理するために役立てられることになりました。先ほどスライド5の内容に触れましたが、これはDMを対象に承認された初の標的治療薬であり、1日1回投与の経口薬としても初めて承認されたものです。また、疾患の改善に加え、DMにおけるステロイド節減効果を目的として承認された初の治療薬です。さらに、DMを対象とした52週間の試験で統計学的有意性を示した、初めての承認治療薬です。

あらゆる適応症で初めて承認されたTYK2およびJAK1阻害薬です。独自の可能性を持つと私たちが考える機序に対する、画期的なファーストインクラスの承認です。すでにお話ししましたが、スライド6でもう一度申し上げます。これまで試みがなかったわけではありません。リツキシマブ、REMICADE、ENBRELをはじめとする免疫学分野の優れた薬剤を、皮膚筋炎の治療薬として承認に導こうとする試みが過去に数多くありましたが、DMを対象とした試験で成功したものはありませんでした。それ以降も、さらに最近に至るまで、DM試験でP値を得ることには困難が続いていました。このような機会を実現できたことを本当にうれしく思います。DMの患者さんや医師の皆様は、このような瞬間を待ち望んでいたのだと思います。

お話ししたとおり、これからデータの振り返りなどを行います。その前に、Benに引き継ぎたいと思います。ちなみに、この点は最後にもお話しします。承認に関する電話会議で大切なことの一つは、薬剤をここまで進めるために携わった多くの方々に感謝を伝える機会であることです。とりわけ重要なのは、臨床試験の実施に私たちを信頼して参加し、医療を私たちに委ねてくださった患者さんと治験責任医師の皆様です。私たちは皆様にいつまでも感謝し続けます。今回の承認は、皆様のお力添えによるものであり、私たちはいつまでも感謝しています。

また、RoivantとPriovantには、非常に多くの方々が携わっています。Benに引き継ぐ前に、Priovantチームを率いるBenに特に感謝を伝えたいと思います。このプログラムのスピード、厳密さ、実行の質、そして患者さんを重視する姿勢に感謝しています。今朝、私も多くの人が毎朝していると思うのですが、ChatGPTと話をしました。今回は、ここまでの開発期間について尋ねました。実際に、思い浮かんだ薬剤を調べてみたところ、新たな民事制裁金プログラムの恩恵を受けた薬剤を除けば、必要な第III相データパッケージがそろってから承認に至るまで、今回ほど速く進んだ薬剤はほとんどありません。

2025年9月中旬、1年も経たない前に、皮膚筋炎に対するbrepocitinibのデータについて集まって話し合いました。そして今、この場にいられることを大変光栄に思います。Benとチームは多くの点で称賛に値しますが、その一つは、この治療を必要としていた患者さんのために、緊急性をもって行動したことです。Ben、ありがとう。それではスライド7からの説明をBenに引き継ぎます。

本当にありがとうございます。私にとっても、Priovantの全員にとっても、またこのプログラムに何年も取り組んできた多くの方々にとっても、非常に喜ばしく意義深い日です。実はスライド7から始めるのが楽しみです。昨日はLISRAYAの承認日であると同時に、当初の予定より約1カ月早い商業発売日でもあったからです。これは、Mattが話した緊急性にも通じるものです。私たちはこの薬剤を患者さんに届け、患者さんのために市場に投入することを強く望んでいます。結局のところ、それこそが私たちの原動力であり、緊急性をもって取り組む理由です。DM患者さんには、より良い治療選択肢が必要です。ようやく患者さんに選択肢を提供できることをうれしく思います。できる限り早く利用できるようにしたいと考えています。昨日から処方が可能になっています。

実際、すでにLISRAYAの最初の処方を受け付けています。また重要なことに、LISRAYA My Compass Supportへの登録に同意した最初の患者さんもいらっしゃいます。これは、患者さんに提供する重要なサービスです。このサービスを通じて提供される多くの支援の中には、Priovantによる保険加入支援や経済的支援プログラムの利用があります。この薬剤を使用する患者さんの多くは、自己負担額が実際に0ドルになると考えています。患者さんがこの治療を利用できるようにすることに、大きな期待を寄せるとともに、全力で取り組んでいます。発売が始まったことを大変うれしく思います。Mattが話したように、最初のマラソンの完走を祝ったのも束の間、次のマラソンの1マイル目に向けて走り始めました。

続いてスライド8に移り、添付文書についてお話しします。全般的に、非常に満足のいく内容になりました。数分かけて、私自身の見解を少し詳しく説明します。まず、私の考えでは、添付文書で最も重要なのは適応症の記載と使用上の制限です。この点は非常に満足のいく内容になりました。皮膚筋炎の成人を対象とする幅広い適応症で、臨床症状、疾患重症度、過去の治療歴による制限はありません。また、ステロイド、従来型DMARD、生物学的製剤であるIVIGとの併用にも制限はなく、これらは現在、DM患者さんの大多数が使用している治療法です。