ゼノン・ファーマシューティカルズ 2026年 第3四半期 決算説明会

ゼノンの2026年第3四半期の財務および事業の業績についてご説明する、本日の電話会議およびウェブキャストにご参加いただき、ありがとうございます。本日は、社長兼最高経営責任者のイアン・モーティマー、最高医学責任者のクリス・ケニー博士、最高商務責任者のダレン・クライン、最高財務責任者のタッカー・ケリーが同席しています。本日の用意した説明を終えた後、質疑応答に移ります。

本日の電話会議では、臨床試験の状況およびその結果の可能性、開発中の製品候補について、当社およびパートナーの製品候補の有効性の可能性、安全性プロファイル、現在および想定される適応症における今後の開発計画、対象市場、規制当局の承認の可能性および商業的可能性、臨床試験デザインの強み、INDまたはこれに相当する申請およびNDAの提出予定を含む臨床開発プログラムの開発を成功させ、マイルストーンを達成する能力、規制当局との協議の時期および結果、規制当局の承認を取得する能力、アゼツカラナーの臨床試験における主要データの発表時期の見通し、ならびに2029年まで事業資金を十分に確保できるとの見通しなど、将来予想に関する記述を複数行いますので、ご承知おきください。

ゼノンの第3四半期決算を要約した本日のプレスリリースおよび添付の四半期報告書（Form 10-Q）は、当社ウェブサイトxenon-pharma.comの「Investor」セクションで公開されるほか、SECおよびSEDAR+に提出されます。それでは、イアンに引き継ぎます。

ありがとうございます、コリーン。本日ご参加の皆さま、こんにちは。ゼノンにとって、また実り多い四半期となりました。患者さんの人生を大きく変える医薬品を届ける、完全統合型の神経科学企業となることを目指し、着実に前進していることを振り返ることができ、大変うれしく思います。ここ数カ月、当社は3つの重点分野に注力してきました。1つ目は、焦点発作の治療薬としてアゼツカラナー（AZK）の米国でのFDA承認取得と上市の可能性に向けて開発を進めること、そして、ええと、商業基盤と上市計画を構築することです。2つ目は、第III相てんかん試験をさらに進めるとともに、初の第III相神経精神疾患試験であるX-NOVA2の登録を完了し、焦点発作以外にもAZKの治療機会を広げることです。

3つ目は、有望な初期段階の資産の開発を進め、パイプラインを拡充することです。これには、NaV1.7およびKv7を標的とする2つの疼痛候補薬が含まれます。これらについては、第I相試験で良好なデータが得られたことを受け、急性疼痛を対象とする第II相概念実証試験に進むことを最近発表しました。第3四半期にFDAへ新薬承認申請（NDA）を提出したことを受け、AZKの承認取得と上市の可能性に向けた準備を全速力で進めています。NDA申請資料には、焦点発作を対象とした2つの重要なランダム化二重盲検プラセボ対照試験から得られた強力な科学的エビデンスが含まれています。第IIb相X-TOLE試験と第III相X-TOLE2試験です。両試験において、AZKの4つすべての用量で、プラセボと比較して月間発作頻度がベースラインから統計学的に有意に減少しました。

X-TOLE2は、プラセボ調整後の中央値変化率（MPC）が42.7%となり、X-TOLEを上回りました。これは、私たちの知る限り、焦点発作を対象とした重要な試験でこれまでに確認された最高のプラセボ調整後MPCです。アゼツカラナーは概して忍容性が良好で、両試験および複数年にわたる非盲検継続試験を通じて一貫した安全性プロファイルが確認されました。てんかんプログラム全体では、現在、1,500患者年を超える安全性および曝露データが得られています。有効性と安全性のプロファイルに加え、AZKは新規の作用機序を有しており、1日1回投与、漸増せずに治療用量から開始できること、4段階の治療用量を提供できる見込みであること、薬物相互作用（DDI）に伴う抗発作薬（ASM）の用量調整が不要であることなど、使いやすさも特長です。

AZKは、てんかん領域でこれまでに見られた中でも特に有望なプロファイルの一つを備えていると考えています。将来の処方医となる可能性のある方々との対話でも、学会、アドバイザリーボード、医療従事者（HCP）との個別面談、市場調査などを通じて、同様の評価を引き続き耳にしています。並行して、チームは商業基盤の構築と上市計画の準備に精力的に取り組んでいます。てんかん専門医、一般神経内科医、高度実践医療従事者（APP）など、幅広い医療従事者との関係構築が順調に進んでいます。複数の科学的交流の機会に加え、MSLチームによる現場での活動も通じて取り組んでいます。また、製品の商業販売開始後に患者さんが治療を受けられるようにすることに注力しながら、患者支援団体や支払者との接点も増やしています。さらに、専門薬局パートナーなど、重要なパートナーの選定も進めています。

より幅広いステークホルダーとの対話を進めており、AZKの有望な製品プロファイルや投与の簡便さ、そしてHCP、てんかんとともに生きる方々、およびそのケアパートナーの複雑なニーズに応えるために当社が目指す革新と支援について、引き続き前向きな反応が寄せられています。商業化計画に加え、焦点発作を対象とするAZKの第III相X-TOLE3試験と、PGTCSを対象とするX-ACKT試験の登録を引き続き進めています。これらの試験により、てんかん領域におけるAZKの潜在的な地理的展開と治療対象の拡大が可能になると期待しています。本日、X-FIRST試験と呼ぶ重要な新規第IIIb/IV相試験も開始する計画であることを発表します。この試験では、標準治療の抗発作薬（ASM）に追加する最初の治療薬として、治療過程のより早い段階でAZKを評価します。

臨床チームは、来年第1四半期にX-FIRSTを開始できるよう取り組んでおり、本試験計画について、てんかん専門医や一般神経内科医から早期に得られた意見は非常に前向きです。てんかん領域での取り組みを締めくくるにあたり、さまざまなイオンチャネルを標的とする複数の質の高い候補薬への投資を続けています。これには、ドラベ症候群を対象とする前臨床段階のNaV1.1プログラム、ニューロクラインと提携するNaV1.2/1.6プログラム、および分子NBI-921355が含まれます。NBI-921355は第I-B相試験で開発が進んでおり、データは2027年に得られる見込みです。次に精神科領域についてですが、複数の臨床試験に基づき、新たな治療アプローチとしてのKv7調節の可能性を引き続き確信しています。その中には、当社独自の第II相X-NOVA試験も含まれており、この作用機序による抗うつ効果の有望な兆候が示されました。

大うつ病性障害や双極性うつ病などの疾患に対する革新的な治療法が、強く求められています。特に、アンヘドニアにも影響を与える可能性があり、体重増加や性機能障害を伴わない、差別化された忍容性プロファイルを有する治療法が必要です。9月の前回の進捗報告以降、約360人の患者さんを対象とする大うつ病性障害（MDD）の第III相X-NOVA2試験の登録が完了しました。トップラインデータの発表時期は、2027年第1四半期ではなく、2026年12月となる見込みです。当社初の精神科領域における第III相試験のデータにより、大うつ病性障害（MDD）におけるAZKのベネフィット・リスクプロファイルを把握でき、神経精神科プログラムの次の段階を決定するうえで役立つと考えています。最後に、AZKに加えて、開発初期段階にある疼痛領域のポートフォリオで最近大きな進展があったことを、大変うれしく思っています。

2週間前に開催された国際疼痛学会（IASP）世界疼痛学会議で、主力の疼痛領域候補薬であるNaV1.7標的薬XEN1701とKv7標的薬XEN1120の第I相試験から良好な結果を発表しました。また、ヒト以外の霊長類を含む前臨床動物種における誘発痛のデータも発表しました。臨床試験ではプログラムの目標をすべて達成し、第I相試験で期待するプロファイルが示されました。また、急性疼痛を対象とする第II相の概念実証試験への移行を支持する結果となりました。この2つの革新的な非オピオイド標的に関する研究を主導し、疼痛領域の医療従事者コミュニティにおける当社の認知度を高められることをうれしく思います。最近発表した疼痛領域の進展と臨床開発プログラムについて、さらに詳しくご説明するため、クリスに引き継ぎます。クリスです。はい、分かりました。イアン、ありがとうございます。

パイプライン全体で大きな進展が続いており、ゼノンにとって大変 exciting な時期です。本日はまず、開発初期段階にある疼痛領域のプログラムについて詳しくご説明します。疼痛領域では、オピオイドには乱用や依存のリスクが高く、他の選択肢の有効性も限られていることから、オピオイド使用を抑えられる新たな治療法に対する大きな未充足ニーズが依然として存在します。疼痛領域のキーオピニオンリーダー（KOL）からは、イオンチャネル調節薬が治療を大きく変える可能性のある新たな治療薬クラスとして、強い関心が寄せられています。安全性を犠牲にすることなく、実際に痛みを和らげる、作用機序に基づく革新的な治療法が求められています。2週間前、NaV1.7を標的とするXEN1701とKv7を標的とするXEN1120の第I相データを発表しました。データは、国際疼痛学会（IASP）が主催する2026年世界疼痛学会議で発表されました。NaV1.7とKv7の双方に深く取り組んできた当社にとって、これは大変意義深い機会でした。

NaV1.7については、当社の創業初期からこの標的に取り組んできました。20年以上前、当社は、極めてまれな常染色体劣性疾患である先天性無痛症（CIP）の原因が、NaV1.7の機能喪失であることを特定しました。この疾患の患者さんは痛みを感じませんが、それ以外は完全に健康です。その後、多くの企業がNaV1.7阻害薬の開発を試みてきましたが、成功には至っていません。その意味で、今回のIASPで発表したデータは、ゼノンにとって意義深いだけでなく、何十年にもわたってこの標的を研究してきた科学分野全体にとっても意義深いものでした。NaV1.7イオンチャネルは、遺伝学的な検証が非常に進んだ疼痛標的です。機能獲得と機能喪失のいずれも、疼痛に関連する表現型を示しています。現在のNaV1.7候補薬の開発に着手するにあたり、過去の開発プログラムが直面した課題を理解することは、標的製品プロファイルを策定するうえで極めて重要でした。