バーテックス・ファーマシューティカルズ American Society of Nephrology (ASN) Kidney Week 2026

それでは始めます。会場の皆さま、ドアが施錠されていたり、エスカレーターや会場の場所が分かりにくかったりする中、ここまでお越しいただき、本当にありがとうございます。心より感謝申し上げます。今回のASN学会は全体として非常に刺激的なものですが、特にバーテックス・ファーマシューティカルズにとってはそうだと思います。今夜、米国腎臓学会のKidney Week 2026で、当社の腎臓領域のプログラムに関する最新情報を皆さまにお届けできることを、大変うれしく思います。まず、議題を手短にご説明します。最初にレシュマから、研究開発戦略と各プログラムについてお話しし、ポートフォリオの概要を簡単にご紹介します。その後、多くの皆さまには初めてご紹介することになると思いますが、カンザス大学のアキンロル・オジョ博士に登壇いただき、最近発表されたAMPLIFIED試験のデータと、イナクサプリンを用いたAMKDプログラムについてお話しいただきます。

続いて、皆さまもよくご存じのリチャード・ラファイエット博士に引き継ぎます。今朝、ニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシンで発表されたIgANに対するポベタシセプトのデータについてご説明いただきます。その後、皆さまからのご質問にお答えする時間を設けます。できるだけ簡潔に進めたいと思います。午後7:00ちょうどに終了する必要があります。改めて、ご参加いただきありがとうございます。なお、当社は将来予想に関する記述を行います。リスク要因については、当社のSEC提出書類をすべてご確認くださいますようお願いいたします。それでは、レシュマに引き継ぎます。どうもありがとうございます。

スージー、ありがとうございます。ASNにこれほど多くの皆さまがお越しくださったことに、とても驚いています。バーテックスのイベントに皆さまをお迎えでき、大変うれしく思います。信じられないかもしれませんが、私が腎臓専門医として実際に診療に携わり、医師としてASNに参加していた頃は、アナリスト向けのミーティングはほとんどありませんでした。投資家の姿もありませんでした。参加者もほとんどいませんでした。ですから、この分野は大きく発展してきました。興味深いことに、バーテックスは嚢胞性線維症（CF）の会社として始まりましたが、今では腎疾患領域の会社と言えるまでになりました。このスライドの左側では、変わっていない当社の戦略について説明しています。疾患を最優先する戦略です。私たちはプラットフォームを重視しているわけではありません。フランチャイズを重視しているわけでもありません。

未充足の医療ニーズ、ヒトの因果的な生物学的メカニズム、検証済みの標的（通常は遺伝学的な標的ですが、薬理学的な標的でも問題ありません）、臨床的意義を反映するバイオマーカー、効率的な規制・開発経路がそろっており、販売費及び一般管理費を抑えて事業を進められる場合、結果としてそのような疾患が対象となります。これらの条件をすべて満たす腎疾患は、実際には多くありません。こちらに示しているのは、当社が中期および後期開発段階にある4つの腎疾患です。APOL1介在性腎疾患については、オジョ博士が説明します。IgANについては、ラファイエット博士が説明します。膜性腎症も、ポベタシセプトの適応症です。アルパインの買収を発表した際、ポベタシセプトをパイプラインであると同時に製品としてもご紹介したことを覚えていらっしゃるでしょう。今日は触れませんが、常染色体優性多発性嚢胞腎（ADPKD）にもご注目ください。私たちはある分子に期待を寄せています。

それは、誤って折りたたまれたタンパク質を正しく折りたたませる低分子化合物です。バーテックスから以前にも聞いたことがある話だと思われたなら、そのとおりです。当社の嚢胞性線維症（CF）治療薬も、同じ仕組みで作用します。この分野について楽観できる理由がいくつかあります。これらの疾患は、実際には希少疾患です。米国や欧州ではその多くが希少疾患にあたりますが、患者数の多い希少疾患です。患者数は100,000～300,000人です。IgANについて言えば、特にアジアで有病率が高いため、患者数は1 millionを大きく上回ります。アジアについては、ザイ・ラボと提携していることを覚えていらっしゃると思います。中国およびその他の地域で、同社が当社に代わって販売を行います。小野薬品とも別の提携を結んでおり、日本およびその他の地域でこの薬剤を販売してもらう予定です。希少疾患ではありますが患者数の多い疾患という、興味深い領域です。もう1つ注目すべき興味深い点は、$13 billionという市場規模です。

概算で、CFを$10 billionのフランチャイズと考えてみましょう。CFのようなフランチャイズになり得るものは他に何かとよく聞かれます。いくつかありますが、腎疾患もその1つです。これらの疾患、私が挙げた4つを合わせて考えると、私が説明しているADPKDは、ADPKD全体のわずか10%にすぎないことも念頭に置いてください。ADPKDの患者数は、世界全体で約350,000人です。当社の最初のアプローチが対象とするのは、そのうち約35,000人です。この4つの疾患だけで、$10 billion規模のフランチャイズになると見ています。これは腎疾患を一目で把握できる資料です。簡単な参照ガイドが必要であれば、こちらをご覧ください。B細胞が関与する疾患もあります。ポベタシセプトはIgANおよび膜性腎症に対して、そこで効果を発揮します。

腎疾患ではないため図の脇には記載していませんが、重症筋無力症も非常にB細胞が関与する疾患の1つであるため、ポベタシセプトの治験を実施しています。中央にあるのがAPOL1を介した腎疾患です。第III相プログラムはAMPLITUDEですが、皆さんがAMPLIFIEDに強い関心を寄せているため、そうとは気づかないかもしれません。本日はオジョ博士が両方についてご説明します。ADPKDプログラムは、第II相の概念実証段階にあります。本日の主役であるオジョ博士とラファイエット博士に引き継ぐ前に、スライドを1枚だけご紹介したいと思います。こちらは、さまざまなAPRIL/BAFFに関する、現時点で入手可能な最新の結果です。これらは比較を目的としたものではありません。直接比較試験ではないためです。情報を集約し、一度にすべてをご覧いただけるようにしたものです。

私が注目していただきたいのは中央にあるポベタシセプトです。この薬剤については、これから詳しくお話しします。PDUFAの審査期限である11月30日が間近に迫っており、非常に期待しています。会社とFDAとの間で通常行われることはすべて進行中であり、当社初の腎疾患治療薬としてポベタシセプトをお届けできることを大変楽しみにしています。もう1点、スライドの上部と下部にある内容についてお話ししたいと思います。前臨床段階で、ポベタシセプトは特定の特性を備えるように設計されました。広範な組織浸透性、非常に高い結合親和性、そして高い力価を実現するために、こうした特性を持たせました。それらはスライドの下部に示されています。これは、小容量のオートインジェクターを用いて、月1回投与を可能にするものです。

これらは別々のものではなく、単なる偶然でうまく組み合わさったわけでもありません。この薬剤がこのように作用するよう、私たちが設計したのです。それでは、オジョ博士にお話を引き継ぎたいと思います。博士をご紹介できることを大変うれしく思います。博士は医学博士であり、博士号を持つ科学者でもあります。博士は複数の疾患領域で研究に携わってきましたが、AMKDに強い関心を持つ理由については、博士ご本人からお話しいただきます。オジョ博士は運営委員会のメンバーを務めており、私たちは博士のことをよく知っています。第III相AMPLITUDE試験についての朗報は、登録が完了したことです。予想していたとおり登録にはかなり時間がかかりましたが、完了しました。もう1つの朗報は、来年初めに中間解析の結果を発表できる見通しが、予定どおりであることです。オジョ博士、どうぞ。レスマ、誠にありがとうございます。