オムニアブ LD Micro 20th Annual Main Event Conference

それでは、オムニアブのCFO、カート・ガスタフソンをステージにお迎えください。失礼しました。カート・ガスタフソンです。どうもありがとうございます。ここではコカ・コーラの宣伝をすることになりそうですね。皆さんも、私も、この会場にいる全員が免疫システムを持っています。免疫システムは何億年もの間に進化してきました。体内に侵入する異物から私たちを守るようにできています。ウイルスやがん細胞、さらには花粉の一粒を思い浮かべてください。体内に入ってくる何らかの異物です。免疫システムは、その異物と戦い、殺すか排除し、体外に取り除くようにできています。オムニアブでは、動物の遺伝子を入れ替え、ヒトの免疫システムを持つようにしたトランスジェニック動物を開発しました。

がん細胞やウイルスなど、何らかの異物による脅威に反応して、当社の動物はその脅威と戦う抗体を産生します。ただし、動物が産生する抗体はマウスやラットの抗体ではなく、遺伝子を調整しているため、完全なヒト抗体です。大手バイオテクノロジー企業や製薬会社が、医薬品の発見に向けて当社の技術を利用するために、当社を訪れます。当社のビジネスモデルは、顧客に当社の技術を利用してもらい、その成果の一部を受け取るというものです。顧客は当社からライセンスを取得して技術を利用し、前進させる候補を特定できた場合には、当社にマイルストーンとロイヤルティを支払います。これがオムニアブの事業の本質です。ここから、いくつか詳細をご説明します。

始める前に、将来予想に関する記述を行うことを念のためお伝えします。その内容は、当社のSEC提出書類に記載されています。先ほど申し上げたように、当社が有しているのは、完全なヒト抗体を産生するトランスジェニック動物です。これに新しいスクリーニング技術を組み合わせています。動物が抗体を産生した後、それらをスクリーニングする必要があるためです。当社には「BIとAIの力」と呼んでいるものがあります。BIとは、当社の動物に備わっている生物学的知能です。これらの動物の免疫系は、何が異物であるかを見極め、それに対する抗体を作り出すことができます。これが当社のエンジンに備わる生物学的知能です。次に、人工知能を活用した独自のスクリーニング技術を組み合わせ、動物が産生する抗体の中から、目的の抗体を標的とするものを見つけます。

当社は、BIとAIの力を組み合わせた、両方の長所を兼ね備える技術を有していると考えています。この技術を利用しているパートナーは110社です。世界有数の製薬会社とも協業しています。これらの企業は、現在開発が活発に進められている425件のプログラムを立ち上げています。これは純額ベースの数字で、後ほどもう少し詳しくお話しします。425件のプログラムのマイルストーンを合計すると、総額は$3 billionを超え、平均ロイヤルティ率は3.4%です。xPlorationについてもう少しお話しします。xPlorationは、これらすべての抗体をスクリーニングするために当社が設計した装置です。最近、パートナーの何社かから、「その装置を購入することに関心があるかもしれない」と言われました。これは、当社が立ち上げたばかりの新たな事業機会です。

結局のところ、これはライセンスモデルです。当社は医薬品の開発は行いません。パートナーが医薬品を見つけるのを支援します。パートナーは当社の技術のライセンスを取得するために、当社を訪れます。その対価として、当社は初期費用を受け取ります。パートナーから研究業務を委託されることもあります。しかし、経済性の中核となるのは、パートナーが分子を臨床試験に進める際に当社に支払うマイルストーンと、医薬品が上市された場合に、最終的にロイヤルティを受け取れることです。ここに、当社が有する技術の概要を示しています。一番左側にあるのが、抗体を作り出す工程です。こちらが、当社が有するさまざまなトランスジェニック動物です。上部に示されているように、当社はマウス、ラット、ニワトリを有しており、これらは完全ヒト抗体を作り出します。

二重特異性抗体を産生できる動物も有しています。二重特異性抗体とは、異なる2つのものに結合できる抗体です。それがOmniClicとOmniFlicです。少しSFのように聞こえるかもしれませんが、非常に独特な形状の抗体を産生できる動物も開発しました。OmniDabとOmniUltraは、その一例です。一例として、OmniDabはラマに由来します。ラマは非常に独特な抗体を作り出すのです。これらは単一ドメイン抗体で、それがdAbという名称の由来ですが、通常の抗体よりもはるかに小型です。当社は、ラマに似た抗体を完全ヒト配列で産生するニワトリを設計しました。当社には、これらの動物を設計した優秀な遺伝学者が多数在籍しており、これらの抗体は非常に特定の目的に使用されます。

たとえばOmniDabは、dAbが通常の抗体よりはるかに小さいため、脳内の疾患を考えてみてください。通常の抗体では血液脳関門を通過できません。OmniDabはサイズが小さいため、これらのdAbは血液脳関門を通過できます。この技術を開始して以来、複数の神経領域の企業から、この技術プラットフォームへの関心が改めて高まっています。この技術がワークフローの観点からどのように機能するかを示す図をまとめてみました。

たとえば、製薬会社が前立腺がんの治療に関心を持ち、「この特定の受容体を通じて、この特定の方法で前立腺がん細胞を標的にできればよい。ただし、こちらの部分ではなく、その少し隣を狙いたい」と考えているとします。その場合、当社はお客様と協力して、お客様が狙う標的を模倣するような抗原、つまり当社の動物に投与するものを設計します。通常、それはRNA鎖かタンパク質で、それを当社の動物の1匹に投与します。すると、当社の動物は何百万、何千万、何億もの抗体を産生します。そのうち一部はお客様が狙う標的に対するものですが、動物はさまざまなものに対する抗体を何百万と産生します。

次に、独自のスクリーニング技術を使います。右下に見えるxPloration装置がそれです。この装置は、午後の間だけで何百万もの細胞を選別し、当社の複数の人工知能アルゴリズムを使って、どの抗体がお客様の狙う標的に対するものかを特定できます。その結果、お客様の特定の標的を狙う抗体を一式得ることができます。最終的には、どの抗体を臨床試験に進め、できれば医薬品にしたいかを選ぶことになります。これが当社のワークフローです。先ほど申し上げたように、当社はこの取り組みをしばらく続けており、現在、この技術を利用するパートナーは110社に上ります。この数は引き続き増加しています。この数は、離脱を差し引いた純数でもあります。

企業が経営破綻するなどの理由で、こうした数は増減することがあります。製薬大手上位10社のうち8社と協業しており、ここに並んでいるのは、大手製薬会社やバイオテクノロジー企業の顔ぶれです。現在、進行中のプログラムは425件です。これも純数です。この事業では、実際にはほとんどのものが失敗するため、当社は常に新しいプログラムを追加しています。一部は失敗して終了するため、実際に現在開発中のプログラム数を常に純数で把握しています。6月30日時点では425件です。当社が追跡しているもう1つの指標は、臨床開発段階にあるプログラムの数です。

これは当社にとって重要な指標です。先ほど申し上げたように、当社のライセンスモデルでは、臨床試験に進むと、より大きな経済的リターンが得られるようになるからです。その段階でマイルストーンが発生し始めます。現在、臨床試験段階にある医薬品候補は34件です。この34件に関連するマイルストーン、または今後残っているマイルストーンを合計すると、約$340 millionになります。つまり、開発後期段階には大きな金額が存在します。こちらは当社のパイプライン、というより、パートナーのパイプラインの概要です。この中から、特に期待できると考えている医薬品候補をいくつか取り上げたいと思います。パートナーも明らかに期待を寄せています。最初は、紫色で示されているIMVT-1402です。これはイミュノバントが開発を進めている候補薬です。

FcRnを標的としており、5つか6つの異なる適応症を対象に開発を進めています。今年、治療が難しい関節リウマチで良好なデータが得られました。来年には、重症筋無力症とバセドウ病を対象とする主要な臨床試験の結果が発表される予定です。それらが成功すれば、来年申請すると見られています。大半のアナリストは、この薬の発売を2028年と予想しています。イミュノバントのアナリストレポートを確認してコンセンサス売上高予想を見ると、この薬のピーク時売上高は$3 billionになるというのがコンセンサスです。つまり、大きな市場を対象とする大型医薬品であり、主要試験のデータ発表もそう遠くありません。そのデータは来年のどこかの時点で確認できるでしょう。もう一つ取り上げたいのは、今年非常に良好なデータが得られた、フェーズII段階の一番上にあるTEV-408です。

セリアック病と白斑を対象に開発を進めています。今年前半に両方の適応症でデータを発表しましたが、この薬は素晴らしい結果を示しています。IL-15を標的とする薬です。初期の結果は素晴らしいものでした。テバは、この薬の売上高が$2.5 billionになると見込んでいると述べました。これらの開発プログラムについては、来年さらにデータが発表される予定です。最初の2つの適応症で得られた結果を受けて、現在は特定の種類の皮膚炎や脱毛症も対象に開発を進めることになりました。つまり、この薬についても、ほぼ一つのパイプライン兼製品となっています。もちろん、ほかにも多くの医薬品候補があります。今年はこのような例がいくつかありました。ジョンソン・エンド・ジョンソンのラマンタミグは、今年、フェーズIから一気にフェーズIIIへ進みました。ここ数カ月、パートナー各社で非常に順調な進展が見られています。

今後、さらに多くのデータが得られる予定です。こちらは、さまざまなパートナープログラムから今後15カ月間に得られる臨床データの発表予定です。このパイプラインに含まれる製品について、今後数カ月にわたり、臨床データが継続的に発表される予定です。当社のスクリーニングプラットフォームであるxPlorationについて少しお話ししました。短時間で何百万個もの細胞をスクリーニングできます。当社では自社のワークフローにこの技術を用い、動物から得られる抗体をスクリーニングしています。パートナーのうち数社から、「同じような装置を導入できないか」と相談がありました。装置に追加の改良を加え、昨年からパートナー各社への提供を開始しました。