ユナイテッド・セラピューティックス ウェルズ・ファーゴ第21回年次ヘルスケア・カンファレンス

もちろんです、ベン。喜んでお話しします。United Therapeuticsは現在、大きな転換点を迎えています。今後数年間で14の新製品を投入する計画で、これらを合わせると、当社の製薬事業の年間売上高は500億～1,000億ドルになると見込んでおり、製薬会社の最上位グループに入ることになります。ベン、これらの新製品について手短に順を追って説明します。まず、多くの方がご存じだと思いますが、数カ月前に申請し、現在PDUFA審査目標日も設定されている、特発性肺線維症向けのネブライザー吸入用Tyvasoです。ピボタル試験では、肺線維症を対象とする承認申請用試験として、これまでにない圧倒的な臨床試験データが得られました。

そのすぐ後には、同じ製品を進行性肺線維症（PPF）向けに開発しています。対象となる適応症の規模は3倍大きく、約1カ月前には、この試験の登録がすでに完了したと発表しました。現在、12カ月時点の評価に向けて進んでいます。この2製品に続くのが、IPFとPPFの両方を対象としたドライパウダー吸入器です。この4製品に続いて、これらすべてを年1製品を超える非常に速いペースで投入していきます。ILD、PPF、IPF向けには、咳を起こさない製品Tyvaso DPIがあります。利便性に優れ、これらの適応症の患者にとって最大の副作用を取り除ける、本当に画期的な製品です。

その次に控えているのが、1日1回吸入するralinepagです。こちらもILD、IPF、PPFの3つの適応症で開発しています。ベン、これで今後数年間に投入する新製品は10製品になりますが、まだほかにもあります。よく、どれが一番お気に入りかと聞かれるのですが、 おそらく一番のお気に入りは、PH-COPD向けのTresmi製品です。これは非常に深刻な疾患です。COPD患者のうち一部では、肺高血圧症の程度が不釣り合いなほど重く、最も重症で、急速に悪化して死に至るリスクが高い患者さんたちがいます。咳を起こさないPH-COPD向けTresmiは、米国だけで40万～80万人の患者を対象とする市場に対応できます。

肺高血圧症に話を移すと、肺高血圧症向けの1日1回服用錠剤ralinepagについて、すでにNDAを申請し、PDUFA審査目標日も設定されています。これも、肺高血圧症向け製品として過去最高の臨床試験データを生み出しました。これは来年6月にFDA承認審査に進む予定です。そのすぐ後には、当社が「トリプルralinepag」と呼んでいる製品があります。これは1日1回の錠剤に、PDE5阻害薬とERAという2つの基礎治療薬を組み合わせたもので、有効性を実証しています。これで新製品は12製品になります。最後になりますが、これらに加えて投入する、非常に期待の持てる製品が2つあります。トレプロスチニルとイロプロストの配合剤です。必要に応じて、つまり日中に必要なときに使える製品です。

基礎治療が当社製品であっても、競合他社の製品であっても関係ありません。これは肺高血圧症向けとして初の「レスキュー吸入薬」になります。これら14製品を合計すると、 PH-COPDの患者は50万人です。肺線維症の一種に該当する疾患の患者は40万人です。さらに、肺高血圧症の患者が10万人います。つまり、対象となる患者は100万人です。この100万人全員に、いずれかの製品を届けられるはずです。ただし、患者の50％を獲得するだけでも、今後数年間で製薬事業の売上高は500億ドルに達する見込みです。

すごいですね。ベン、だからこそ、今回のウェルズ・ファーゴのカンファレンスで、5億ドルの加速型自社株買いを実施したと発表できることをうれしく思います。これにより、直近の自社株買い総額は40億ドルを超えました。

その理由は、臨床試験で示した売上機会、申請済みNDA、業界最高の結果、2040年代まで続く複数の知的財産保護の障壁、そしてralinepagの2040年代までの物質特許を考えると、当社の時価総額が約200億ドルにとどまっているのは、まったく理解できないからです。製薬事業の売上高500億～1,000億ドルへの道筋は、非常に明確で、まっすぐです。

市場は、医師が「患者の悪化を遅らせたいのか、それとも実際に臨床的な改善をもたらしたいのか」と自問する方向に進むと考えています。肺高血圧症向けに承認された製品は12、13、14製品と、正確な数を忘れてしまうほどありますが、第III相試験データで臨床的改善が得られる可能性を示した製品は1つだけです。それが、ralinepagという製品です。さらに、この製品は服用が最も簡単で、1日1回、錠剤を1錠飲むだけです。医師は患者をほかの治療薬からこの1日1回の錠剤に切り替え、実際に患者の臨床的改善を目指すようになると思います。

一方で、「患者はPDE5阻害薬やERAを基礎治療として長期間服用している」と言う医師もいるでしょう。だからこそ、ralinepagの承認直後に、当社が「トリプルralinepag」と呼ぶ製品の承認を申請する予定です。ralinepagにPDE5阻害薬とERAを非常に特別な技術で配合した単剤で、エンドセリン受容体拮抗作用、ホスホジエステラーゼ5阻害作用、ralinepagがもたらす非常に強力なプロスタサイクリン作用という3つの作用機序が得られます。1日1回1錠で、3つの作用機序です。今世紀末までには、肺高血圧症患者全体の80％超がこの治療を受けるようになると考えています。

ralinepagのNDAはすでに申請し、FDAから申請受理の通知とPDUFA審査目標日を受け取りました。私の記憶では、来年6月27日です。そのすぐ後に、ralinepagの3剤配合剤を申請する予定です。基本となるralinepagはすでに承認されているはずなので、FDAの審査は迅速に進むと考えており、ralinepagの3剤配合剤もそれから12～24カ月以内に承認される見込みです。ですから、その患者さんたちにも十分間に合います。