バイオーム・ホールディングス Chardan's 10th Annual Healthcare Conference

はい。まず、私の経歴を簡単にご紹介します。私はMBAを取得しており、製薬・バイオテクノロジー業界で30年以上の事業運営経験があります。スティーブン、ありがとうございます。また、このような機会をいただきありがとうございます。ヴァイオムについて、3つのポイントに絞って簡単にご説明します。1つ目は、未充足ニーズが大きい、あるいはFDA承認治療薬がない領域に焦点を当て、より効率的な臨床開発を行うことで、資本効率を最大限に高めていることです。2つ目は、大幅な資本効率を実現しながら、無駄のない運営体制を維持していることです。3つ目は、資本の管理方法に関して、普通株式のみというシンプルな資本構成を保っていることです。

こんにちは。シラディティヤ・センガプタです。ハーバード大学医学大学院の医学教授で、ヴァイオムの創業者です。私は医薬品の開発が大好きで、それがヴァイオムを立ち上げた理由です。私は炎症について研究しています。この分野に取り組み、医薬品を臨床試験に進めてきて、もう25年以上になります。ヴァイオムで取り組んでいるのは、既存薬を活用し、患者さんの未充足の臨床ニーズを見極め、そのニーズに対応できるよう、作用機序に基づいて薬剤を位置付けることです。既存薬に伴う既知のリスクと、患者さんの未充足ニーズです。私たちは、その両者をつなぐ役割を果たしています。それがヴァイオムの取り組みです。

そうですね。何よりもまず、無駄のない運営を徹底するというのが私たちの基本方針です。もちろん、上場企業としての運営に必要なものはすべて備える必要があります。医薬品の開発にあたっては、インドの科学技術面およびコスト面での優位性を活用しています。また、こちらのCxOチームを支援するバックエンド業務の多くも、インドを活用しています。希少疾病用医薬品の適応症となる可能性があるため、FDAの要件に関するさまざまな業務を実際に担当する専門コンサルタントを起用しています。このようにして、非常にコスト効率の高い運営を実現しています。

そうですね。この薬剤は、約450人の患者に投与されています。少なくとも400人を超える患者に投与されており、安全性プロファイルはかなり良好でした。このことは、薬剤の開発を進めるうえで、少なくとも私に大きな安心感を与えてくれます。これにより、期待できる安全性の基準が定まります。目標は、悪性腫瘍性潰瘍を対象に臨床現場で試験することであり、より重要になるのは有効性の評価項目です。既存のデータを踏まえると、今では安全性に対する懸念は以前ほど大きくありません。現在はリスクを最小限に抑え、有効性に重点を置こうとしています。

はい。悪性腫瘍性潰瘍をご存じない方に説明すると、腫瘍が皮膚を突き破って表面に出てくる状態です。

はい。悪性腫瘍性潰瘍はまれな適応症です。そうですよね。進行がん患者さんの約10%に発生し、たとえば乳がんや頭頸部がんでは非常によく見られます。患者さんの病状が末期に差しかかると、がんが皮膚を突き破って表面に出てきます。実際に見たことがない方にとっては、非常につらい病状です。腫瘍が外側に成長すると血流が完全に遮断されるため、膿のような滲出液が大量に出ます。その部位では感染も多く発生します。あまりにも強い悪臭のため、患者さんがいる病室や病棟に入ることさえできません。そうですよね。これを患う大切な人を介護していると想像してください。部屋に入ることもできないのです。

患者さんへの影響は非常に深刻で、精神的に落ち込んでしまいます。こうしたことが起きるのは、患者さんの人生の最後の6～10か月、あるいは12か月です。患者さんが経験している症状を実際に治療できれば、その方々の生活を一変させることができます。それが私たちの目指していたことです。それが私たちの目標でした。ベンカットは費用対効果について話していました。また、これはまれな適応症であることに加え、実施したパイロット試験のデータが非常に説得力のあるものだったからです。そのことが、費用対効果の高い臨床試験の実施につながります。これが基本的な疾患の概要であり、私たちが治療しようとしているものです。

はい。これはパイロット的な第II相試験でした。患者さんは基本的に、悪性腫瘍による重度の自壊創、悪臭を伴う自壊創を抱えていました。創部を完全にドレッシング材で覆っていても、実際に10フィート近く離れたところから臭いが分かるほどでした。そうした患者さんの臭いを、大幅に軽減することができました。統計的には、確かP値はプラセボと比較して0.01だったと思います。小規模な試験ではありましたが、です。痛みも軽減し、その減少は有意でした。患者さんの心理状態も観察しており、患者報告アウトカムにも有意な改善が見られました。この結果から、有効性を示す非常に強いシグナルが得られていると、大きな確信を持てます。