ベラダーミクス Study result

男性の軽度から中等度の男性型脱毛症を対象とした、VDPHL01の2つ目の第III相試験であるStudy 304のパートAから得られた良好なトップライン結果についてご説明するため、本日はご参加いただきありがとうございます。今朝のプレスリリースは当社ウェブサイトの投資家向け情報セクションに掲載しています。また、本日の電話会議終了後、使用したスライドも同セクションに掲載する予定です。本日の電話会議には、最高経営責任者のリード・ウォルドマン博士、最高商務・戦略責任者のマーク・ノイマンが参加しています。また、セントラル・コネチカット・ダーマトロジーの創設者であるマイケル・ペイエット博士にもご参加いただいており、この後、臨床現場の視点からお話しいただきます。まずリードから冒頭のご挨拶を申し上げ、Study 304のパートAの結果をご説明します。

続いてペイエット博士から、臨床現場で男性型脱毛症を治療してきた経験と、本日の結果が博士の診療における患者さんや、他の医師にとってどのような意味を持つのかについてお話しいただきます。その後、マークからVDPHL01の商業機会について説明し、リードのコメントに続いて質疑応答を行い、電話会議を終了します。開始に先立ち、本日の説明には質疑応答も含め、将来見通しに関する記述が含まれることを改めてお知らせします。将来の事象、結果、または業績に関する予想や予測に関連する記述は、すべて将来見通しに関する記述です。これらの記述にはリスクや不確実性が伴い、実際の結果が、将来見通しに関する記述で明示または示唆された内容と大きく異なる可能性があります。これらのリスクについては、本日のプレスリリースの将来見通しに関する記述の項目、および当社の直近のSEC提出書類をご参照ください。

それでは、リード・ウォルドマン博士に進行を引き継ぎます。

ありがとう、ドム。皆様、おはようございます。男性の軽度から中等度の男性型脱毛症を対象にVDPHL01を評価した、2つ目の無作為化二重盲検プラセボ対照第III相試験であるStudy 304のパートAについて、トップライン結果をご説明できることを大変うれしく思います。2つの第III相試験を通じて1,000人を超える被験者を評価し、男性におけるVDPHL01の有効性と忍容性を改めて裏付ける良好なデータが得られたことに加え、本日はベラダーミクスにとって極めて重要な節目となります。Study 304のパートAをもって、男性型脱毛症を対象とするVDPHL01のプラセボ対照開発計画はすべて完了しました。本日、皆様にこの結果をお伝えできることは、ベラダーミクスの取り組みの証です。これまでに成し遂げたこと、そして組織として進んでいる方向性を、これまで以上に誇りに思います。

今回の結果発表に臨むにあたり、これらのデータがStudy 302の知見を裏付けると確信していました。そして今、その反応の大きさ、速さ、一貫性が、男性型脱毛症におけるVDPHL01の差別化された特性を裏付けると、これまで以上に確信しています。これまでお伝えしてきたとおり、Study 304には3つの目標がありました。1つ目は、男性型脱毛症の男性における有効性を確認することです。2つ目は、男性の安全性データベースを拡充することです。3つ目は、重複しない施設で別の集団を対象に、第III相試験で示された特性が再現されるかを検証することです。Study 304では、これらすべての目標を達成し、これまでの試験で示されてきた非常に良好な忍容性プロファイルも維持しました。治験薬との因果関係がある重篤な有害事象は一件もなく、心臓に関連する特に注目すべき有害事象も一件もありませんでした。

Study 304の結果は、臨床プロファイル全体にわたりStudy 302との類似性を示す有望なものでした。また、2つの主要評価項目と17の副次評価項目すべてで、プラセボとの統計学的有意差が認められました。さらに、患者報告アウトカム（PRO）、毛髪数、医師総合評価（IGA）では、測定した最も早い時点である2カ月目から、プラセボとの統計学的有意差が認められています。Study 302とStudy 304を合わせた男性における第III相試験データ全体から、VDPHL01が承認されれば、男性型脱毛症の治療で良好な結果を求める患者や医療従事者にとって、最も信頼性の高い治療選択肢となる可能性が裏付けられると考えています。皆様ご存じのとおり、男性型脱毛症は単なる美容上の問題ではありません。非常に個人的かつ心理的な影響が大きく、事実上、誰にでも起こり得るものです。米国で最も有病率の高い慢性皮膚疾患であり、8,000万人が影響を受けています。

その有病率は乾癬の10倍で、アトピー性皮膚炎と乾癬を合わせた有病率の2倍です。その中には、30年間新たな経口治療薬が登場していない男性約5,000万人と、経口処方薬による治療選択肢がまったくない女性約3,000万人が含まれます。この市場では、患者の治療意欲は高い一方で、不満も抱えています。治療を求める患者のうち、既存の治療法に満足していると回答したのは約9%にすぎません。これは驚くことではありません。現在の治療法は効果が現れるまでに時間がかかり、効果にも一貫性がありません。また、患者は勃起不全や性欲減退などの副作用を受け入れるか、生涯にわたって1日2回、手間のかかる外用薬を塗布するかの選択を迫られます。この話題に初めて触れる方にご説明しますと、私たちは男性型・女性型脱毛症の治療薬として、経口非ホルモン療法であるVDPHL01を開発しています。

VDPHL01は、ミノキシジルの経口徐放錠です。ミノキシジルは、男性型・女性型脱毛症の外用薬として承認されており、脱毛症治療に有効性が確立された成分です。また、適応外で経口降圧薬としても使用されています。この降圧薬の問題は、血圧を急速に下げることを目的とした薬に期待されるとおりの作用をすることです。血漿中濃度が急速に上昇します。2時間以内に大部分が消失し、4時間以内にはほぼすべてが消失します。こうした血漿中濃度の急上昇がミノキシジルの心臓への影響を引き起こしますが、毛髪の成長には必要ではなく、むしろ望ましいものではありません。毛包におけるミノキシジルの曝露を一貫して持続させるものではないためです。

私たちは当初、1日を通じて毛包にミノキシジルを一貫して持続的に曝露させると同時に、心臓への影響を引き起こす血漿中濃度のピークを抑える徐放錠を開発することで、経口投与に適したミノキシジルの最適化、発毛効果の最大化、心臓リスクの最小化を目指しました。ミノキシジルをより長時間にわたって多く届けるだけでなく、ミノキシジルを活性代謝物であるミノキシジル硫酸塩へと生体内で活性化させることで、発毛を促進できると考えています。ご存じの方も多いと思いますが、ミノキシジル自体は毛包に作用せず、作用するのはその硫酸抱合代謝物です。ミノキシジルは、SULT1A1酵素によって毛髪の外毛根鞘でミノキシジル硫酸塩へと活性化されます。

この酵素は多くの酵素と同様に処理能力に限りがあり、飽和する可能性があります。また、時間依存性があり、ミノキシジルを硫酸化するには時間がかかります。即放性ミノキシジルの薬物動態プロファイルを考えると、血漿中濃度が急速に上昇してスルホトランスフェラーゼ酵素を過剰に刺激し、飽和させた後、ミノキシジルは速やかに消失します。その結果、酵素への曝露が限られ、硫酸化も限られます。一方、徐放錠であれば、ミノキシジル硫酸塩への生体内活性化を促し、さらなる発毛につなげることを目指して、毛包に一貫して持続的に曝露させることができます。Study 304の詳細に入る前に、VDP-01のより大規模な第III相開発プログラムにおいて、この試験がどのような位置づけにあるのかをご説明したいと思います。現在、VDP-01の承認申請を目指す試験を3件実施しています。第1件目の第II/III相試験であるStudy 302では、男性被験者519人を対象にVDP-01を評価しました。

同試験では4月にPart Aの良好なトップラインデータを発表しており、年末までに延長試験データが得られる見込みです。男性536人を対象としたStudy 304の本日のトップラインデータをもって、男性を対象とする承認申請を目指した2件の試験で計画していたプラセボ対照データの取得がすべて完了しました。現在進行中の臨床開発プログラムを締めくくるのは第II/III相試験のStudy 306です。同試験は、米国で女性型脱毛症に対する経口治療薬を評価する初の第III相試験で、女性556人を対象にVDP-01を評価しています。Study 306では登録が完了しており、Part Aのデータは2027年上半期に得られる見込みです。それでは、Study 304の試験デザインについてお話しします。Study 304は、男性型脱毛症を対象とする当社2つ目の第III相試験で、基本的にStudy 302と同一のデザインとなっています。

軽度から中等度の男性型脱毛症を有する18～65歳の被験者536人が登録されました。被験者は米国の45施設で、VDPHL01 8.5ミリグラムを1日2回投与する群、VDPHL01 8.5ミリグラムを1日1回投与する群、またはプラセボ群に無作為に割り付けられました。重要な点として、Study 304の登録はStudy 302とは重複しない施設で実施されました。本日は、VDPHL01 8.5ミリグラムの1日1回投与（QD）および1日2回投与（BID）の各レジメンとプラセボを比較した、6カ月間のプラセボ対照期間のデータをお示しします。改めて申し上げますと、Study 304ではStudy 302と同一の2つの主要評価項目を採用しています。1つ目は、標的部位毛髪数（TAHC）です。これは定量的かつ客観的な指標であり、1997年以降、米国で男性型脱毛症の治療薬がFDAの承認を得るために用いられてきた唯一の測定方法です。

頭皮の一定の面積（1平方センチメートル）にある、直径30マイクロメートルを超える毛髪、すなわち当社が硬毛と呼ぶ毛髪の本数を測定します。測定方法は非常に厳密です。毎回まったく同じ箇所を測定できるよう、頭皮の小さな範囲に刺青を施します。次に、その範囲のすべての毛髪を確認できるように毛髪を短く切り、近接した高解像度の標準化写真を撮影します。その画像を、画像の位置を合わせて毎回まったく同じ箇所を測定できるようにし、毛髪の太さを測定したうえで、直径30マイクロメートルを超える毛髪を数える、検証済みのデジタル画像解析アルゴリズムで分析します。その後、得られた毛髪数を、別々の2人の技術者が独立して確認します。2つ目の主要評価項目は、患者報告アウトカムです。