アミリックス・ファーマシューティカルズ 3rd Annual Guggenheim Healthcare Innovation Conference

もちろんです。はい、非常にエキサイティングな1年でした。LUCIDITY試験の第III相結果が得られ、事前に規定した主要評価項目を達成しました。p値は0.000003で、非常にうれしく思っています。これは、レベル2およびレベル3の低血糖の発生率を測定したものです。いずれも重度の低血糖イベントです。レベル3は、基本的に、本人が著しく動けなくなり、第三者の介助が必要となる状態です。レベル2はADAが定めた基準で、脳が深刻な糖不足に陥り、重大な問題が生じ始める状態です。事前に規定した主要評価項目を達成しました。また、すべての副次評価項目も達成しました。2つの評価項目全体で一貫して高い統計的有意性を示し、安全性プロファイルも良好でした。

これを踏まえ、現在、年末までのNDA申請に向けて取り組んでおり、承認された場合は2027年の発売を予定しています。PBH市場について調べれば調べるほど、期待が高まっています。PBH患者の約90%が、自分は障害のある状態だと感じていると述べています。この疾患を抱えると、生活のすべてがその影響を受けるようになります。この疾患とともに生活し、管理していくのは本当に大変です。それに沿う形で、医師と患者の双方から、治療法が実現する可能性に対する非常に大きな期待の声が寄せられています。レセプトデータに基づく分析を続け、市場を掘り下げて調査する中で、PBHを抱えて生活している方は約160,000人いると推定していますが、現在、そうした方々に向けた治療法はありません。私たちはこれに大きな期待を寄せています。

今年は大きな成果を上げた年でしたが、来年はさらに大きな年になることを願っています。

ありがとうございます。また、以前の上市に触れていただき感謝します。前回の上市に向けて行った取り組みを大変誇りに思っていますが、もちろん、そこから学んだこともありますので、今回はさらに良い結果を出したいと考えています。とはいえ、市場はそれぞれ異なりますので、適切な水準の慎重さをもって取り組んでいます。まず何よりも、人材から始まると考えています。特に、PBHのように新たな市場を築いていく場合には、トップから現場まで適切なリーダーシップを確保することが本当に重要です。未充足のニーズは非常に大きい一方、PBH患者向けにFDA承認を受けた治療法はこれまでありませんでした。つまり、これは新しい領域であり、多くの啓発活動が必要です。人材面では、LUCIDITYにつながる過去の結果が非常に有望だったことを踏まえ、メディカルアフェアーズとコマーシャルの両面でリーダーシップチームの構築を始めました。

メディカルアフェアーズとコマーシャルの両面で、非常に強力なリーダーシップ体制が整っています。チームは素晴らしい仕事をしてくれています。この1年は、市場や患者さんの治療過程を深く理解することに多くの時間を費やしました。さまざまなレセプト分析を行い、患者さんがどこにいるのか、どのような治療を受けているのか、誰が治療を担っているのかを把握し、今後どのような訪問先や接点が必要になるかなどを検討してきました。つまり、市場の全体像を把握することに取り組んできました。現時点では、疾患啓発に大きな力を入れています。PBHの患者さんと医療従事者の双方を対象に、現在キャンペーンを展開しており、来年の発売を見込んで、今後さらに取り組みを強化していきます。全体として、私たちはこれを希少疾患と捉えていますが、もちろん、患者数の多い希少疾患です。米国には約160,000人の患者さんがいると推定しています。

これまでに見えてきたのは、市場における患者さんの集中度は他の希少疾患と同様である一方、対象人口の規模を反映して、患者数全体はより多いということです。現在、保険者への対応準備を積極的に進めています。実施予定の各種キャンペーンにも着手し始めています。発売に向けた準備を本格的に進めていますが、アンメット・ニーズが非常に大きい一方で、十分な知識を持つ医療機関もありますので、そうした医療機関と確実に連携していくことが非常に重要です。一方で、市場を形成していく必要もあります。そのため、この両面を適切に進められるよう取り組んでいます。

そうですね。少し触れましたが、まず、これらの結果が持つ意義の大きさです。レベル2およびレベル3の低血糖を考えると、患者さんにとって非常に重篤で大きな影響を及ぼす事象です。それを減らせることは、この疾患において非常に大きな意味があります。また、データの一貫性も挙げたいと思います。この試験と過去の試験との間で一貫しているだけでなく、本試験内でもデータに一貫性が見られます。レベル2とレベル3を合わせた複合評価項目を達成しただけでなく、レベル2とレベル3それぞれの評価項目も達成しました。また、指先穿刺による測定でも、持続血糖モニタリングによる測定でも、レベル2の評価項目を達成しました。

どのような見方をしても、どのように切り分けて分析しても、強く一貫したベネフィットが確認でき、それは過去の試験で見られた結果とも一致しています。これがデータの強さにつながっていると思います。

さらに、複数の機会にアドバイザリーボードを開催し、さまざまな主要なオピニオンリーダーにデータを提示してきました。データ全体が、医師にとって非常に重要だったと思います。ジョシュが話していた有効性の観点だけでなく、安全性と忍容性の面でも重要です。そのプロファイルは、過去の試験で見られたものと非常に一貫しています。体重増加や、作用機序を考えると懸念されるようなことを示すエビデンスは見られませんでした。私たちはそれが懸念事項になるとは考えていませんでしたが、改めて、16週間のデータでそれが裏付けられたことを確認できてよかったです。

医師が非常に前向きに受け止めているのは、データ全体によるものだと本当に思います。繰り返しになりますが、これまでPBH患者向けにFDA承認を受けた治療法はありませんでした。今回、データ全体を見て、医師は患者にようやく何かを提供できるかもしれないと、大きな期待を寄せているのだと思います。