ブリッジバイオ・ファーマ 2026年 第3四半期 決算説明会

最高事業責任者のチンメイ・シュクラです。本日は、CEOのニール・クマール、最高商務責任者のマット・アウテン、社長兼最高財務責任者のトム・トリマルキも参加しています。本日の説明会では、Attrubyが引き続き安定した成長を遂げたことに加え、患者、医師、保険支払者にとって重要なアウトカムにおいて、アコラミディスがタファミジスと差別化されることを示す新たなリアルワールドエビデンスについてお話しします。続いて、発売の可能性が数週間後に迫るBBP-418について説明します。最後に、パイプラインについてお話しします。インフィグラチニブのPDUFA日が優先審査のもと2月4日に、エンカレレットのPDUFA日が優先審査のもと5月8日に設定されました。また、慢性副甲状腺機能低下症プログラムの最新情報についても、特にお話しできることを楽しみにしています。同プログラムでは、第III相試験の最初の患者への投与を実施しました。

冒頭説明の後、質疑応答に移ります。質疑応答には、エンカレレット、BBP-418、インフィグラチニブの各プログラムの責任者も参加します。それでは、ニールに引き継ぎます。

ありがとう、チンメイ。本日ご参加の皆様も、ありがとうございます。いつも申し上げているとおり、こうした説明会は、当社の事業に関する重要な情報を投資家の皆様にお伝えする場です。ご質問やご意見を歓迎します。TTRフランチャイズの発売が新たな段階に入るとともに、今後7カ月で3つの発売を控える中、本日はTTRフランチャイズおよびポートフォリオ全体の最新情報をお伝えできることをうれしく思います。この点についてお話しし、今回の四半期の数値についても、少し後でさらに詳しく説明します。その前に、Attruby/Beyonttraフランチャイズの年換算売上高が米国市場で現在10億ドルを超え、世界全体ではそれを大幅に上回る規模に達していることをお伝えしたいと思います。これは、当社が調査し、業績の指針としている類似事例を上回る水準です。

これに加え、米国では競争環境がますます公平になりつつあります。これは、Attrubyの規模拡大とエビデンスの蓄積、そして償還環境の変化によるものであり、今後数四半期、数年にわたって当社にとって有利な状況になると考えています。興味深いことに、償還やマーケティングに関する規制がより厳しい欧州では、Attrubyがトップブランドとなっています。現時点では、引き続き売上高が伸びていることを心強く感じています。当社のシェアの推移を正確に把握するには、後日発表されるファイザーの数値を待つ必要がありますが、今朝発表されたもう一つの競合他社の数値を見ると、新規患者の治療開始数で当社は確実に2位につけており、特に重要な一次治療の領域では大きくリードしています。もちろん、当社はさらなる成長を目指しており、今後数四半期、数年にわたってそれを実現するための基盤を築けたと考えています。

パイプラインと売上高についてさらにお話しする前に、四半期ごとに皆様にお伝えしている情報を当社がどのように捉えているか、簡単にご説明したいと思います。もちろん、こうした決算説明会の目的は、投資家と経営陣の間の情報の非対称性を解消し、企業が長期的に公正に評価されるようにすることです。つまり、皆様が当社の企業価値評価モデルを構築するうえで役立つ情報を、継続的に提供すべきだということです。こうした決算説明会は四半期ごとに開催していますが、これらのアップデートが、皆様による企業価値の再評価を可能にする重要な情報を提供しているのかどうかは、自然な疑問です。例えば、数年かけて初めて大きく変化するシステムを四半期ごとに観測した場合、皆様に提供できるのはノイズにすぎません。

一方、重要な変化が週単位で生じるシステムについては、四半期ごとの観測では不十分です。この点を踏まえると、研究開発活動に関する四半期ごとのアップデートは一般に頻度が高すぎるため、当社では、ポートフォリオ内で重要な研究開発の進展があった際に、通常はプレスリリースや学会発表、そして何よりも重要な論文を通じて、投資家の皆様にお知らせするようにしています。本日の決算説明会では、こうした方法ですでに皆様にお伝えした研究開発関連の項目をいくつか総括します。一方、商業面では、四半期ごとのアップデートに実質的な情報価値があります。実際、約1,040件の製品上市を対象とした当社独自の分析では、売上高の予測に有用な情報が得られる最初の期間単位は、4週間の移動平均であることが示されています。したがって、情報を得る頻度という観点からは、売上高に関する四半期ごとのアップデートには実質的な情報価値があります。この点は皆様もよくご存じだと思います。

提供する情報にはもう一つの側面があります。それは、企業価値評価、あるいは特にピーク時の年間売上高の想定を変えるには、どの程度の変化が必要なのかということです。簡単に言えば、その数値がノイズの報告ではなくシグナルとなるには、どれほど大きな変化が必要なのでしょうか。この点についても1,040件の製品上市を対象に調査し、さらに重要なこととして、上市後最初の数年間に焦点を当て、最終的に売上高が$3 billionを超えたブランドの売上高成長率について、四半期ごとの変動がどのようなものだったかを分析しました。興味深いことに、四半期ごとの変動率は平均20%でしたが、予測ピーク時年間売上高に有意な影響を及ぼしませんでした。

ELIQUISやTAGRISSOなど、アトルビー／ベイオントラのフランチャイズと同程度の規模になると当社が考えるブランドを見ると、四半期ごとに非常に大きな変動が見られる一方で、最終的には数十億ドル規模の売上高を支える軌道をたどっていることが分かります。こうした視点を今四半期のデータに加味しても、アトルビーはピーク時年間売上高$4 billionという当社の想定を達成、または上回るペースで推移しているとの見方に変わりはありません。また、本日の電話会議で取り上げる他の3つのブランドについても、ピーク時年間売上高は合計で$4 billionになると考えています。それでは、今四半期のアトルビーの業績について詳しくご説明します。今四半期も、商業面での勢いが続きました。アトルビーの米国における純製品売上高は$253.2 millionで、前四半期比約14%増、前年同期比約134%増となりました。

現在の成長の大部分は、一次治療での新規導入によるものです。これまでお話ししてきたように、これは当社が特に注力している領域であり、将来の市場全体におけるシェアを予測する指標となります。先ほど申し上げたとおり、ファイザーの四半期実績がまだ公表されていないため、今回の電話会議ではNBRxシェアについて具体的なコメントはできません。しかし、市場全体を見ると、アトルビーを試した約2,900人の医師の間で引き続き高い実績が見られます。その大半は、大学病院または心不全患者を多く診療する医療機関に所属する循環器専門医です。一方、まだ残されている大きな機会の一つは、アトルビーをまだ試していない処方医が60%を超えることです。その多くは処方量が比較的少なく、循環器以外の専門医である場合も少なくありません。

より多くのリソースを有する競合他社の中には、こうした裾野の広い医師層への働きかけを始めた企業もあります。当社も、差別化された製品プロファイルを強みに、より幅広い処方医層への啓発に取り組む機会を追求していくとお考えください。当社の差別化を支える追い風について、皆様にも当社と同じ期待を持っていただけるよう、少しお時間をいただいてご説明します。まず、アトルビーの実臨床エビデンスの蓄積についてお話しし、次に、引き続き詳細を明らかにしている、ますます有望な腎保護効果のシグナルについてご説明します。最後に、CARDIO-TTRansform試験の結果を取り上げ、ATTR心筋症の一次治療における治療の基盤として、安定化薬の位置付けを確固たるものにした点についてお話しします。まず、実臨床エビデンスについてです。これまでもお話ししてきたとおり、盲検化した直接比較試験をすぐに実施することが難しい循環器領域では、実臨床エビデンスが最終的な商業的実績の基盤となります。

前回お話ししてから、その基盤は大幅に強化されました。異なる2種類のデータに基づく、アコラミディスとタファミジスの大規模な実臨床比較研究が2件公表され、いずれも同じ方向を示しています。また、今年前半に公表された他の実臨床エビデンス研究の結果も、さらに裏付けています。今回の新たな研究のうち最初のものは9月に『Cardiology and Therapy』誌に掲載されました。TTR安定化薬を対象とした、現代の実臨床データに基づく初の査読付き比較エビデンス研究です。米国のKomodo保険請求データでは、アコラミディスはタファミジスと比べ、早期の臨床的悪化リスクを有意に低下させました。複合臨床的悪化は34%、利尿薬の強化は43%減少しました。臨床転帰の差は治療開始から数週間以内に現れ、その後時間の経過とともに拡大しました。

2件目の研究は、わずか2週間前のHFSAで発表されました。ヘンリー・フォードのデビッド・ランフィア博士が、米国最大の電子カルテデータベースであるEpic COSMOSから抽出した、ATTR心筋症患者約2,700人を対象とする独立した傾向スコアマッチング解析を発表しました。この研究は2025年の患者を対象とする現代のコホート研究であり、2種類の安定化薬を比較した初の電子カルテに基づく研究です。アコラミディスはタファミジスと比べ、死亡、全原因入院、新規発症の心房細動、利尿薬の強化からなる複合評価項目のリスクが18%低いことと関連していました。ハザード比は0.82、p値は0.01未満でした。患者さんや支払者にとって最も重要な転帰では、その効果はさらに大きくなりました。心血管系入院のリスクは27%、心不全入院のリスクは27%、全原因入院のリスクは25%低下しており、いずれもp値は0.001未満でした。

曲線は最初の1カ月以内に乖離し、その結果は未調整、マッチング後、バイオマーカーで調整した各解析を通じて一貫していました。入院は軽微な評価項目ではありません。入院こそがこの疾患の本質です。2つ目は腎臓です。これまでに確認できた内容については、詳細の多くをすでにお伝えしていますので、ここでは手短にご説明します。アコラミディスに関連する腎保護効果は、私たちにとって多くの意味を持ちます。これは、アコラミディスの効果が早期に現れること、eGFRが初期に低下すること、そして心血管系転帰の累積曲線が早期に乖離することが、いずれも約1カ月以内に起こる理由の説明に役立ちます。私たちは、アコラミディスが腎臓を効果的に休ませることで長期的な腎機能を保護するという仮説を立てています。その根拠として、30カ月にわたりeGFRの傾きの低下が持続的に抑制されています。これは長期的なベネフィットを示すエビデンスを強化するものです。