ランタン・ファーマ Investor update

皆さま、こんにちは。数分後にこの電話会議およびウェビナーを開始したいと思います。皆さまがログインされるまで、少しお時間を取ります。参加者数が増えてきています。ランタンとオープン・メディシンの同僚であるキショール・バティア博士とリード・ベンダーも参加しています。お二人には、この電話会議の後ほど自己紹介をしてもらいます。皆さまが参加されるまで少しお時間を取る間に、将来予測に関する記述を行うこと、そして本日私が行うプレゼンテーションにも将来予測に関する記述が含まれることを、改めてお伝えします。また、1933年証券法第27A条に準拠した完全な開示内容をお読みいただくようお願いします。なお、本日お伝えする記述を更新する場合もあれば、更新しない場合もあります。これらの記述には、見通し、売上高、製品ロードマップ、見積もりなどに関する潜在的な事項が含まれます。

当社の年次報告書および四半期報告書は、当社ウェブサイトの「Investor SEC Filings」タブから、またsec.govからもご覧いただけます。本プレゼンテーションにおけるすべての将来予測に関する記述は、本日、すなわち9月23日時点での当社の判断を示すものです。当社は、実際の結果や期待の変化に合わせて将来予測に関する記述を更新する義務を負わないものとします。それでは、始めたいと思います。改めまして、ご参加いただきありがとうございます。キショール・バティア博士とリード・ベンダーの同僚も参加しており、質問への対応をサポートしてくれます。ぜひ質問を入力してください。

オープン・メディシンAIについて、今後の方向性、これまでに寄せられているフィードバックについてお話しするとともに、利用面と、この素晴らしいプラットフォームの成長という両面で、ロードマップがどのように進化していくと考えているかについても少しお話しします。繰り返しになりますが、質問を入力していただくか、Q&Aの時間になりましたら挙手してください。本日はできる限り多くの質問にお答えしたいと思います。それでは、皆さんプレゼンテーションをご覧いただけていますか。

それでは、オープン・メディシンについてお話しします。これは、より広範な医薬品開発コミュニティ向けに、医薬品開発者が社内で構築したプラットフォームです。オープン・メディシンに対する当社のビジョンは、開発者、サービスプロバイダー、治験担当者、個人、パワーグループ、大手製薬会社など、関係するすべての人にとって、医療分野におけるブルームバーグのような存在になることです。当初のビジョンは、必要に迫られて、自社の医薬品開発を加速させることでした。当社は小規模な新興企業でした。私たちが発見したことで、本当に非常に興奮し、驚くべきことは、世界中がAIの力を認識し、非常によく似たモデルへと移行していることです。当社はオープン・メディシンを独立した事業体としてスピンアウト、またはスピンアウトを進めており、今年初めにその取り組みを完了しました。そして、特定の資産、知的財産、能力を、この新しいマルチエージェント型プラットフォームに移管しました。

繰り返しになりますが、先ほどの説明で将来予想に関する記述をしましたので、ここでは詳しく触れません。ここでは、これから取り上げる内容について少しお話しします。市場規模と当社の市場の捉え方についてご説明します。これは、他の多くの企業や人々による市場へのアプローチとは少し異なります。疑いなく、大きな市場です。私自身、元アナリストでありコンサルタントでもありますので、機会の規模をボトムアップで、また実際に対応可能な市場という観点から把握しようとしています。収益はどこから生まれるのか、新たな収益や破壊的変化はどこからもたらされるのか、そしてそれが実際に当社のような企業へどのように移行していくのか、という観点です。お客様からのフィードバックをお伝えします。

最後にロードマップについてお話しします。また、関心をお寄せいただき、追求を進めているさまざまなパートナーシップについても説明します。もちろん、デモについても少し触れます。ウェビナーだけでは得られない価値があり、差別化された能力をリアルタイムで実際に見ることができるからです。繰り返しになりますが、所要時間は約45分を予定しています。ディスカッションとデモは1:00頃に終える予定で、その後10 to 15分を質疑応答に充てます。先ほどの説明でも申し上げたとおり、オープン・メディシンを立ち上げた当初、つまり私が2018年末から2019年初めに当社に入社した頃、当社はAIプラットフォーム企業を作ろうとしていたわけではありません。

当社が構築していたのは、AIプラットフォームを活用する医薬品開発企業でした。しかも、既製品を導入して使わなくなれば終わりというものではなく、常に稼働し、常に進化する、産業化されたAIプラットフォームです。私たちは自社を、AIネイティブな医薬品開発企業と捉えていました。当社の焦点は、実に明確でした。より短期間で、より少ない資本で、がん治療薬を開発できるのか。必要だったからこそ、ツールを構築し、手法を開発し、アプローチを確立しました。それが、私たちにできる方法だったのです。当社は、臨床プログラムを基盤としてこれを構築しました。当時、当社には臨床プログラムがまったくありませんでした。それらはすべて前臨床段階でした。実際、これらのコンセプトの中には、当時は存在していなかったものもありました。適応症、ファストトラック指定、分子としてのLP-284、そのすべてがアイデアの段階でした。

現在、LP-184については、フェーズI-BおよびフェーズII試験、複数の臨床試験へと進んでいます。また、希少小児疾患指定を4件、ファストトラック指定を2件、さらに複数のオーファンドラッグ指定を取得しています。LP-300はフェーズII試験中で、L858と呼ばれる非常に対象を絞った集団において、これまでのところ素晴らしい結果が得られています。これは非小細胞肺がんにおける変異です。また、当社はLP-184の立体異性体であるLP-284というまったく新しい薬剤も開発しました。これは当社のプラットフォームを用いて最適化し、GMP品質まで引き上げ、フェーズIで臨床試験を開始したもので、この薬剤についてはオーファンドラッグ指定を3件取得しています。ちょうど昨日、その薬剤に関する新たな特許についてもお話ししましたが、臨床試験では良好な反応がいくつか確認されています。当社は中枢神経系（CNS）がんにも注力し、こうした深刻ながんに取り組む新たな子会社を設立しました。対象は小児と成人の脳腫瘍の両方です。

当社には、素晴らしい成果のライブラリーがあると考えています。しかし最も重要なのは、当社が開発に着手したすべての分子が、忍容性を示し、臨床試験において治療上意味のある用量に到達しただけでなく、当社のAIとデータ主導型のアプローチを用いて想定していた作用機序に基づく結果を、実際に示していることです。当社は、これらのプログラムを支援するために、AIレイヤー、つまり機械学習レイヤーの構築を始めました。当初は、数々の評価を受けている機械学習プラットフォームであるRADRを用いました。そこには数百の機械学習アルゴリズムと、200 billion以上のデータポイントがあります。しかし、繰り返しになりますが、当社と協業先にとって重要なのは、焦点を絞ることです。これは社内向けに構築されたもので、現在も社内で利用されています。これはチームで取り組むものです。データサイエンティストや分子生物学者、その他の学際的な人材を集める必要があります。

これは、初期開発において従来は2年、3年、4年、5年かかることもあったプロセスを短縮し、1年または2年に圧縮するためのものでした。それが成功するのを確認したとき、私たちは、さらに大胆なことができないだろうかと考えました。データエンジニアを使わず、学際的なチームも使わずにプロンプトを入力でき、それでも多くの情報やアルゴリズムにアクセスし、それらを自動化された形で実行できる自然言語システムに、これを組み込めないだろうかと考えました。当時、自然言語処理やChatGPT、LLMが発展する中で、これを希少がん向けに作れないだろうかと考えました。当社の知識をすべて取り込み、アーキテクチャにガードレールを設け、数百種類に及ぶ希少がんの全リストに焦点を当てることで、社会に貢献するAIを作れないだろうかと考えました。

当初は、実際には社内のチームによる実験として始まりました。「バイオマーカーやメカニズムを取り上げて、あらゆるがんを一つひとつ完全に分析し、どこで最も意味があるのかを確認して自動的に順位付けし、当社が行っている複雑なパスウェイ解析をすべて実施したうえで、RNAとタンパク質の両方のレベルで実際に検証し、その結果を返してくれたら素晴らしいのではないか」と話しました。それは素晴らしいことです。それを実行することは不可能ではありませんが、既知のパスウェイだけでなく、まだ知られていない可能性のあるパスウェイも対象として情報を充実させ、自社独自のデータを加え、結果を確認し、さまざまなバイオインフォマティクス解析を行い、既存の公表文献でガードレールを設け、さらに反復するとなると、数日から数週間かかる可能性があります。私たちは、もっと良い方法、より自動化された方法があるはずだと考えました。それが、withZetaを開発した理由です。

withZetaから得られた学びは非常に素晴らしいものでした。アーキテクチャについては、後ほどリードが詳しく説明します。構築した各レイヤーは、プログラムを支援し、導くために構築されました。キショールが、現在ではwithZetaを使ってまったく新しいプログラムも開発していることについて説明します。当社には、まだほとんど説明していない新たな分子のライブラリが丸ごとあり、今年後半に詳しくお話しする予定です。最終的に私たちは、同じアーキテクチャを希少がんだけでなく、その他の治療法開発の目的にも利用できると考えました。下流工程へと拡張することができます。新たな疾患カテゴリーにも拡張することができます。現在では、サブスクリプションモデルとフリーミアムモデルも利用できます。すべての製薬会社を一社ずつ訪問し、何カ月もかけて納得してもらう必要はありません。

このプラットフォームを公開し、医薬品開発のあり方を変革しようではありませんか。繰り返しになりますが、当社にとって各レイヤーは、これまでに実施してきた取り組みを実行し、影響を与え、導き、検証するために構築されました。これは非常に重要な点です。私たちは、単なるデータおよびAIエージェントの構築作業としてこれに取り組んでいるわけではありません。私たちが本当に目指しているのは、当社が行うような医薬品開発を、より速く、より低コストで、高度に並列化し、これまでにない水準とスピードで実施できるよう、人々の能力を高められるかということです。オープン・メディシンにおいて、当社はどのような位置付けにあるのでしょうか。オープン・メディシンは、当社の中核であるがん領域の創薬および医薬品開発事業を素晴らしい形で補完するものだと考えています。これにより、当社のチームは新たな大きなカテゴリーに注力でき、投資家の皆さまはこのAI革命がもたらすアップサイドに参加できます。