イオニス・ファーマシューティカルズ 2026年 第3四半期 決算説明会

始める前に、アイオニスのウェブサイトの投資家向け情報をご覧いただき、本日説明するプレスリリースと関連する財務表をご確認ください。GAAPと非GAAPの財務数値の照合表も掲載しています。非GAAPベースの財務実績は、当社の事業の経済的実態と事業運営の方法をより適切に表していると考えています。本日の説明会に関連するスライドも、当社のウェブサイトに掲載しています。今朝は、最高経営責任者（CEO）のブレット・モニア、グローバル製品戦略最高責任者のカイル・ジェン、開発最高責任者のホリー・コーダシェウィッツ、最高財務責任者（CFO）のベス・ハウゲンが同席しています。スライド3をご覧ください。将来見通しに関する記述が記載されています。本日の説明会では、当社の現時点での予想と見解に基づく将来見通しに関する記述を行います。これらの記述には一定のリスクや不確実性が伴うため、実際の結果は大きく異なる可能性があります。

したがって、これらの将来見通しに関する記述に依拠しないようご注意ください。詳細については、当社のSEC提出書類に記載されているリスク要因をご確認ください。それでは、ブレットに引き継ぎます。

ありがとう、ウェイド。皆さん、おはようございます。本日の説明会にご参加いただき、ありがとうございます。2026年の最初の3四半期を通じて、アイオニスは商業段階にあるバイオテクノロジー企業として進化と成長を続け、多くの重要なマイルストーンを達成しました。FCS向けTRYNGOLZA、HAE向けDAWNZERAに加え、当社が所有する商業製品ポートフォリオには現在、重度高トリグリセリド血症（sHTG）向けTRYNGOLZAが含まれています。これは、大規模な患者集団を対象とした当社初の上市製品です。また、神経領域における当社初の独立上市製品であるZANVASTROも加わりました。最近の第III相試験の結果発表のうち2件は、期待した結果には至りませんでしたが、事業全体で患者にとって重要な初の成果をいくつも達成しており、さらなる成長に向けた基盤となっています。これには、米国および日本での慢性B型肝炎ウイルス感染症を対象とするHIBSAGOの承認、ならびにIgA腎症を対象とするセファクセルセンとFUS-ALSを対象とするウレフネルセンの第III相試験での良好な結果が含まれます。

大きな進展を遂げており、2026年通期の売上高、営業損失および現金に関するガイダンスの達成に向けて順調に進んでいます。DAWNZERAの好調な勢いが続いており、2026年の製品売上高ガイダンスの達成に自信を深めています。TRYNGOLZAについては、発売後の立ち上がりが想定より緩やかであることを反映し、2026年通期の売上高ガイダンスを約$50 millionに引き下げます。sHTG患者のトリグリセリド値と急性膵炎のリスクを低下させる治療薬として初めて、かつ唯一承認されたTRYNGOLZAについては、医療従事者に患者ケアへの新たなアプローチを取り入れていただく必要があり、それには時間がかかります。発売初期の現段階において、医師の強い期待を含め、発売を支える基本的な要素に手応えを感じています。こうした期待を行動につなげるため、発売戦略を練り直しています。実行面での重要な優先事項を特定し、これらの各分野で具体的な施策を実施しました。詳細はカイルからご説明します。

重要な点として、TRYNGOLZAにはピーク時に数十億ドル規模の売上高を達成する可能性があると、引き続き確信しています。TRYNGOLZAに加えて、カイルからDAWNZERAについてさらに説明し、ZANVASTROに関する初期の知見を共有します。続いてホリーが、最近のパイプラインの進捗についてご説明します。ベスが第3四半期の業績と2026年残りの期間の見通しを確認します。それでは、カイルに引き継ぎます。

ありがとうございます、ブレット。まず、重要な医薬品を患者に届けるために尽力している、意欲の高い営業チームに感謝を申し上げます。チームの深い専門知識、各製品の発売に対する強いコミットメント、そして医師による採用の拡大と患者の治療アクセスの支援に向けた明確な優先事項が、商業ポートフォリオ全体の成長を推進できるという自信につながっています。6月にTRYNGOLZAがsHTGの治療薬として承認されて以降、医療従事者からは、プラセボ調整後のトリグリセリド値の平均低下率が最大72%であることや、安全性および忍容性プロファイルが良好であることなど、TRYNGOLZAの優れた臨床プロファイルに対する強い期待が引き続き寄せられています。こうしたトリグリセリド値の低下により、急性膵炎の発生率は最大91%と大幅に低下しました。医師は投与量を柔軟に選択できる点も評価しており、50ミリグラムと80ミリグラムの両方が処方されています。これにより、個々の患者のニーズに合わせた治療が可能になります。

患者にとってTRYNGOLZAは、月1回の投与で済む利便性の高いオートインジェクターであり、約10秒で自己投与できます。当社が初期の商業活動で重点を置いている、リスクの高いsHTG患者にTRYNGOLZAを処方する医療従事者が増えています。具体的には、トリグリセリド値が880ミリグラム/デシリットル以上の患者、または急性膵炎の既往歴やその他の併存疾患があり、トリグリセリド値が500以上の患者です。また、sHTGの広範な適応ラベルに沿って、当初の重点対象以外の患者にも処方が広がっています。上市後の市場調査でも、医療従事者がTRYNGOLZAを処方する意向が強いことが確認されています。新たな治療パラダイムを確立する中で、処方意向を実際の処方につなげ、処方から治療開始までを患者が円滑に進められるよう、処方拡大を目指す3つの実行上の優先課題に取り組んでいます。第一に、処方医の裾野を広げることに注力しており、特にリスクの高いsHTG患者を診療する優先度の高い医師を対象としています。

これらの専門医や医療チームに対する教育を強化し、sHTGがもたらす負担、急性膵炎のリスク、そしてそのリスクを低減するTRYNGOLZAの効果が実証されていることへの理解を深めています。並行して、医療従事者と患者との対話や患者支援プログラムを通じて患者教育を支援し、sHTGを抱える方々が、ご自身の疾患や治療の重要性、トリグリセリド値と急性膵炎のリスクを低減するうえでTRYNGOLZAが果たし得る役割について、より深く理解できるよう取り組んでいます。当社のフィールドチームは、まだ処方経験のない優先度の高い医療従事者との面談頻度を高め、患者の特定と治療に早急に取り組む必要性を認識してもらっています。適切な患者に対する日常診療にTRYNGOLZAを取り入れてもらうことが目標です。sHTGの適応承認から9月末までに、想定されるすべての専門領域で約1,500人の医療従事者がTRYNGOLZAを処方しました。

フィールドチームがこれらの施策を実行に移してから数週間で、当初の処方医の裾野はさらに広がり始めています。第二に、TRYNGOLZAの早期採用医である医療従事者による処方の深掘りに注力しています。sHTGでの上市から9月末までに、処方医の約24%が2回以上処方していました。医療従事者は、新たな専門医療薬を採用する際によく見られる傾向として、より幅広く処方する前に、患者が治療にどう反応するかを確認したいと考えています。FCSでの上市時にも同様の傾向が見られました。医師は経験を積み、効果を確認するにつれて、TRYNGOLZAを処方する自信を深めていきました。sHTGの患者層ははるかに広範ですが、FCSでの経験から、TRYNGOLZAの新規性の高い作用機序と画期的な患者アウトカムが、時間の経過とともに処方拡大を後押しすると確信しています。

当社のフィールドチームは、処方医にフォローアップして初期の治療経験について話し合い、TRYNGOLZAの恩恵を受ける可能性がある追加の患者を特定できるよう支援することで、この優先課題を実行しています。特に、最近、再処方が増加しており、こうした取り組みが効果を上げ始めていることがうかがえます。第三に、処方から治療開始までのプロセスをより効率化する取り組みを進めています。上市初期の段階として想定されていたとおり、TRYNGOLZAの処方の大半で医療上の例外承認が必要でした。正式な保険適用が決まる前に新たに承認された治療薬を幅広く処方することに慎重な医師もいます。これは他の専門医療薬の上市時にも見られる傾向で、特に心血管領域で顕著です。この課題に対応するため、専任のアクセスチームが医療機関に対し、償還手続きや保険支払者の要件について説明しています。さらに、保険適用の確保を進める間、患者さんがTRYNGOLZAによる治療を開始できるクイックスタートプログラムを用意しています。

このプログラムは好評で、これまでに相応の利用実績があり、今後も拡大が続くと見込んでいます。患者支援プログラムであるIonis Every Stepも、対象となる患者さんが保険手続きを進め、治療を受けられるよう支援しています。保険支払者と保険適用方針の策定に取り組んでおり、順調に進展しています。9月末までに、商業保険加入者の33%をカバーする保険プランが、TRYNGOLZAのsHTG適応を医薬品処方集に追加しました。重要なのは、現在のすべての保険適用方針が、トリグリセリド値が500以上の成人を対象とするTRYNGOLZAの幅広い適応ラベルに沿った保険適用を定めていることです。これにより、当初の商業展開の重点対象である高リスク患者にとどまらない適用となっています。保険支払者がTRYNGOLZAの償還方針を審査するなか、今年中に追加の保険適用方針が発効する見通しで、2027年を通じてさらに増えると予想しています。

こうした上市初期の動きに対応するなかでも、TRYNGOLZAが年間ピーク売上高で$3 billionを超える可能性があるとの確信は変わりません。その確信の根拠となるのは、満たされていない医療ニーズの大きさです。米国では300万人を超える人々がsHTGを抱えており、そのうち約100万人が高リスクのsHTG患者です。TRYNGOLZAは、有効性、投与方法の柔軟性、自己投与可能なオートインジェクターを備えており、これらの患者さんにとって魅力的な治療薬です。新たな治療パラダイムを確立し、市場を構築するにあたり、当社の優先事項は明確です。処方の裾野を広げ、処方医による使用を深めること、そして保険適用へのアクセスを改善し、治療開始までの道筋を簡素化することです。これらの取り組みが処方数の加速につながるまでには、ある程度の時間がかかると認識していますが、当社の取り組みによってTRYNGOLZAは今後の成長に向けた基盤を築けていると確信しています。米国以外では、ソビがFCSでの上市を引き続き推進するとともに、最近のCHMPによる肯定的見解を受け、sHTGでのより広範な上市が近く見込まれることに備えています。次にDAWNZERAについてです。上市以降、製品売上高は四半期ごとに大幅に増加しており、上市の勢いは引き続き強まっています。

DAWNZERAは、米国のHAE予防治療市場で引き続き相応のシェアを獲得しています。この市場での採用は、主に患者さんの治療薬切り替えによって進んでいます。継続的に処方する医師が増えているほか、治療歴の異なる患者さんにも採用が広がっています。他の予防治療薬から切り替えた患者さんによる成長に加え、これまでオンデマンド治療のみを受けていた患者さんや、治療経験のない患者さんがDAWNZERAによる治療を開始するケースも見られます。医師と患者さんからの評価は良好で、DAWNZERAの高い有効性と良好な安全性、差別化されたRNA標的メカニズム、そして説得力のある切り替えデータが評価されています。4週間または8週間ごとの投与が可能で、自己投与用オートインジェクターを使用するなど、患者さんにとって使いやすい特性も、医師や患者さんに受け入れられています。第3四半期まで、DAWNZERAは商業売上高の成長を牽引する重要な要因となっています。