オーパス・ジェネティクス Chardan's 10th Annual Healthcare Conference

ありがとうございます。まず経済条件について説明し、その後、ジョージから、今回の製品が異なる理由について戦略面の説明をお願いできればと思います。承認に伴い、当社は$10 millionのマイルストーンを受け取ります。これは今四半期中に受け取る見込みです。契約期間全体でマイルストーンは最大$130 millionに上り、ロイヤルティ率も非常に魅力的です。ロイヤルティ率は非開示ですが、当初は10%台前半程度で、その後すぐにより高い水準へと上昇します。当社にとって非常に魅力的なロイヤルティです。以上が経済条件です。戦略面では非常に興味深い製品です。網膜剥離の可能性に関する警告表示がない、初めて承認された老視用点眼薬となります。いえ、すでにそうなっています。

また、強力な縮瞳薬の一部で見られるような、夜間のまぶしさや暗く感じる問題も同様には起こりません。これは、毛様体に基本的に作用しないためです。安全性プロファイルが大幅に改善されているため、点眼回数を増やすことができ、患者さんにとって有効な治療選択肢となることが期待されます。

はい、良い質問です。ピボタル試験は患者さん8人を対象とするもので、眼科領域で実施されるピボタル試験としては最小規模だと思います。主要評価項目は、マイクロペリメトリーで7デシベルを超える改善を達成した患者さんの割合です。そのうち、中心部の16点についてです。マイクロペリメトリーは、網膜の感度を各点で測定する検査です。網膜全体に格子状に配置された、およそ68点を測定します。中心部の16点では、その名のとおり、中心の16点を測定します。その平均値が7デシベルを超える必要があります。前回の試験では平均値が10.5デシベルでしたので、この基準は十分達成できると考えています。現時点での試験設計では、治療開始前の6-month期間を対照期間としています。

患者さん自身が対照となります。患者さん全員がこの6-month期間を完了し、現在は投与を進めています。投与はまもなく完了する見込みで、結果は来年末までに得られる予定です。

そのほぼ全員がペンシルベニア大学で診察を受けているため、そうした患者さんに届けるために必要な商業活動はかなり小規模で済むでしょう。この薬剤の安全性プロファイルと、患者さんで確認された非常に顕著な有効性を踏まえると、この集団ではかなり高い浸透率が見込まれると考えています。こうした患者さんの大半がペンシルベニア大学で診察を受けているという点もあります。さらに、優先審査バウチャーの対象にもなるため、経済的な意義は非常に大きいとお分かりいただけると思います。

そうですね。BEST1については、私はこれまで100件を超える眼科試験に携わってきました。おそらく、その中で最も期待の持てる試験です。ベスト卵黄様黄斑ジストロフィーにおける卵黄様物質が消失し、まったく同じ部位の網膜機能が改善しているという点は、構造と機能の相関という意味で非常に意義があります。この試験が期待できる2つ目の理由は、コホート1の登録におそらく6カ月ほどかかったのに対し、 コホート2は当初5人の予定でしたが、 約3週間で11人まで登録が進み、予定を上回ったことです。患者さんや医師からこれほどの期待が寄せられているのを見るのは、本当に素晴らしいことだと思います。現在、当初5人を予定していたコホート2には、11人が登録されています。来年の第2四半期にそのデータを発表し、主要試験への移行の可能性についても最新情報をお伝えする予定です。

私たちがこうした試験を設計する方法は、いわゆるアダプティブ試験です。現在の用量漸増試験で用いているプロトコルは、そのまま主要試験に適用できるため、試験の実施にかかる時間と費用を大幅に削減できます。主要評価項目については、すでにFDAと合意しています。コホート1に基づくと、主要試験の評価項目は、今回もマイクロペリメトリーになる予定です。