カランプ Investor Day 2026
決算説明会の要点と文字起こしを確認できます。
文字起こし
最初の15段落を発言者ごとに確認できます。
皆様、こんにちは。キャンプフォー・セラピューティクスのアナリスト向けイベントへようこそ。現在、参加者の皆様は全員、聴講のみのモードとなっています。正式なプレゼンテーションと対談の後に、質疑応答の時間を設けます。ライブでご参加のアナリストの皆様は、ご質問がある場合、挙手機能をお使いください。念のためお知らせしますが、本日の通話は録音されており、イベント終了後にキャンプフォーのウェブサイトで録音をお聴きいただけるようになります。それでは、キャンプフォー・セラピューティクスの最高経営責任者（CEO）、ジョシュ・マンデル＝ブレームに引き継ぎたいと思います。ジョシュ、お願いします。どうもありがとうございます。
皆様、こんにちは。本日は、SYNGAP1の治療を目的とするCMP-002についてご説明する、当社初のアナリスト向けイベントにご参加いただき、ありがとうございます。本日の説明では、将来予想に関する記述を行います。詳細については、当社の公開提出書類をご覧いただくことをお勧めします。本日は、皆様に充実したプログラムをご用意しています。まず私から簡単に準備したコメントをお話しします。その後、SYNGAP1とともに生きるご家族の経験について、娘のカシアさんの親であり介護者でもあるベアタさんからお話しいただきます。続いて、最高科学責任者（CSO）のダン・ターディフと、最高医療責任者（CMO）のユリ・マリシッチが登壇します。前臨床データを確認し、ASCEND第I/II相臨床試験の概要をご説明します。
次に、CURE SYNGAP1の最高経営責任者（CEO）、マイク・グラリアから、第I/II相試験の重要性と、マイクおよびSYNGAP1コミュニティとの協業についてお話しいただきます。最後に、小児神経科医およびてんかん専門医として第一線で活躍されているステファン・オーヴァン医師をお迎えします。SYNGAP1に関する臨床的な見解と、疾患修飾療法の可能性についてお話しいただきます。その後、前臨床パイプラインの最新情報をお伝えして、私からの説明を締めくくります。本日ご参加の皆様の多くはキャンプフォーについてご存じだと思いますが、ASCEND試験の現状について簡単にご報告する前に、当社が掲げる目標についてお話ししたいと思います。私たちは、プラットフォームを基盤としながら、治療を必要とする患者さんの人生を大きく変える医薬品を継続的に生み出せる、製品中心の企業としてキャンプフォーを築きました。
過去5年間で私たちが学んだのは、疾患の原因となる遺伝子をアップレギュレーションし、健康なタンパク質の発現を促すASO治療薬を継続的に設計できると考えていることです。当社のプラットフォームは幅広い用途に適用できます。その一方で、当社は脳の遺伝性疾患を克服するため、遺伝子の発現をアップレギュレーションする治療薬のパイプラインを構築しています。本日の主題であるSYNGAP1についてお話しした後、当社の最新のパイプラインプログラムについてお話しできる機会を大変楽しみにしています。ご存じの方も多いと思いますが、現在、オーストラリア、アルゼンチン、英国で臨床試験を開始する承認を得ています。また、EUでは追加の規制当局への申請が審査中です。治験実施施設の準備は進んでおり、いくつかの地域で患者さんの事前スクリーニングを開始しました。今年第4四半期に最初のSYNGAP1患者さんへの投与を開始する予定です。
ユリから臨床試験のデザインやデータについて詳しくご説明しますが、データの読み出し時期についてもお話ししたいと思います。また、この試験の大きな目標は、「CMP-002は、この深刻な疾患の進行を変える治療法となり得るのか」という問いに答えを出すことです。これは、この種の疾患を対象とする初めての治療法であると同時に、初めての臨床試験でもあります。SYNGAP1タンパク質の発現を高めることを目的とした当社の治療法に対して、患者さんがどのように、またいつ反応する可能性があるのかについて、試験を進める中で多くのことを学べるでしょう。トップライン結果は2028年上半期に得られる見込みです。臨床試験のデザインによっては、全データの読み出しに先立って、安全性および薬力学に関する最新情報をお伝えできる可能性もあります。
この取り組みを始めたばかりの現時点では、2028年のトップライン結果の発表以外に、どのような具体的で意義のある最新情報をいつお伝えできるかは分かりません。しかし、投資家の皆様を含むすべてのステークホルダー、そして何より患者さん、ご家族や介護者、医療従事者の皆様のために、可能になり次第、進捗について意義のある最新情報をお伝えしていきたいと考えています。キャンプフォーで新たな臨床開発段階に踏み出せることを嬉しく思います。本日、当社についてさらに知るためにお時間を割いてくださり、ありがとうございます。話を移す前に、ここまでたどり着くために勇気と強さを示し、協力してくださったCURE SYNGAP1コミュニティと患者さん全員に、改めて感謝申し上げます。皆様に心を動かされています。皆様とその生活に大きな変化をもたらせることを願っています。
CEOとして、投資家の皆様や企業の皆様にSYNGAP1についてお話しできることを光栄に思います。しかし、もちろん、スライド上の言葉や写真だけでは、この疾患の実態を十分に伝えられないこともあります。そこで、話をお聞きの皆様に、勇敢なSYNGAP患者さんのお一人にお会いいただく機会を設けることが大切だと考えました。本日の冒頭に、愛情深い母親として娘のカシアさんを育てているベアタさんをご紹介します。ご家族がこの疾患とともに歩んできた経験についてお話しいただきます。
私の名前はベアタ・タラシウクです。カシアの母親として知られています。カシアは9歳のシンガピアン、つまりSYNGAP1関連疾患とともに生きる9歳の女の子です。SYNGAP1が、人生を大きく損なう深刻な疾患であることを、皆さんに理解していただきたいです。カシアは9歳ですが、同年齢の一般的な子どもと比べると、発達に大きな遅れがあります。能力は生後12カ月、時には18カ月の子どもに相当しますが、身体は9歳の女の子です。自分のことを何一つできず、日常生活のあらゆる活動に介助が必要です。
発語はまったくありません。言葉を一つも話せません。私たちに意思を伝える方法はあり、私たちもその一部を理解できますが、とても単純なやり取りです。「これが欲しい」「あれが欲しい」という程度です。SYNGAP1の子どもたちには思考の深みがあると思いますが、それを本当の意味で伝えることはできません。それは、毎日発作があるからです。発作は――薬を使う前は、脳波検査で10分ごとに起きているのが確認されました。つまり、実際には目で確認できない発作が1日に150回も起きていたのです。3歳で診断を受けた当時、私たちは発作に気づいていませんでした。毎日発作があります。今は発作の様子が変わってきています。カシアの状態は変化しています。自分で食事をすることができません。一人でトイレに行くこともできません。常におむつを着用しています。日常生活のあらゆる活動で、24時間365日、介助が必要です。
消化器系の問題もあります。服用している薬の影響で、ガスによる腹痛や胃酸の逆流に苦しんでいます。苦しんでいるのに、どうすることもできません。時には、私たちにできることはもう何もないと感じます。現在使える薬では、ほかに打つ手が本当にありません。何よりも、子どもたちと一緒にいて世話をするために、生活全体を変えなければなりませんでした。でも、専門職としてのキャリアを完全に諦めることになるとは、思ってもいませんでした。ほかに選択肢はありません。カシアにはとても多くのケアが必要ですし、夫は仕事を続けることになります。夫は医師です。この病気の重みに家族が押しつぶされないよう、夫が仕事を続けて家計を支えるのが、私たち家族にとって理にかなった選択でした。
カシアは寝つきが悪いため、私たちは対応しなければならず、私は睡眠を取る必要があります。私が24時間ずっと対応することはできません。そこで夫は、夜の一定の時間、起きてカシアのそばにつき、様子を見てくれます。カシアは寝つきが悪いのです。夫がカシアの世話をしてくれるので、その間、私は眠ることができます。夫は仕事のスケジュールを調整しなければなりませんでした。夫は、そうでなければおそらく引き受けられたであろう仕事の機会やキャリア上の機会を、いくつか諦めなければなりませんでした。私たちの家には、決まった生活の形がありません。自宅には介護者やセラピストが出入りしており、週7日、家に人がいます。自宅でプライバシーを確保できることは、まったくありません。
繰り返しになりますが、これは、私たちの生活に少しでも普通の暮らしに近いものを取り戻し、下の娘に少しでも普通の子ども時代を過ごさせるために、私たちが選んだことです。
それでは、CSOのダン・ターディフに引き継ぎます。
ジョシュ、ご紹介ありがとうございます。カシアのこの動画をご覧いただければ、私たちがこの患者集団を支援することに、非常に注力してきたことがお分かりいただけると思います。本日は、ASCEND試験に入る前に、また、ユーリが今後の取り組みについて説明する前に、私たちが対象としている基礎生物学と標的、そしてCMP-002を患者コミュニティに届けるための今後の取り組みを支える前臨床データについて、ご説明したいと思います。カンプフォーでは、非コード調節RNAを標的とし、遺伝子発現を高めることを目指しています。これらのRNAとは何でしょうか。すべての遺伝子のプロモーターとエンハンサーの両方から転写される非コードRNAです。
これらのRNAは転写の調節を助けます。転写を促進または抑制する転写因子の双方に結合し、これらの因子がDNAやプロモーターと相互作用して転写を調節できるよう、局所での高い濃度を維持するのを助けます。繰り返しになりますが、すべての遺伝子がこうした調節RNAを産生しています。そしてここ数年で、これらの非コードRNAをアンチセンスオリゴヌクレオチドで標的とすることで、遺伝子発現を高められることを明らかにしてきました。私たちが見いだしたのは、これらの調節RNAを標的とすることで、その構造に影響を与え、相互作用するタンパク質を変化させられるということです。最終的には、遺伝子発現が高まることを意味します。繰り返しになりますが、ここには特に重要な特徴がいくつかあります。1つ目は、すべての遺伝子がこれらのRNAを作るということです。また、作用は非常に特異的です。
文字起こし全文
翻訳済みの文字起こし全文はStockNowで確認できます。
すべての発言、英語の原文、発言者ごとの記録はStockNow Proで確認できます。
Proで文字起こし全文を見るAI翻訳には、一部不正確な表現が含まれる場合があります。
決算説明会の参加者
この決算説明会では14名が発言しましたが、ここに表示しているのは2名のみです。
参加者一覧
参加者の詳細はStockNowで確認できます。
ログインすると、経営陣やアナリストの氏名・役職と、すべての発言記録を確認できます。
ログインして参加者をすべて見るさらに見る