アルナイラム・ファーマシューティカルズ モルガン・スタンレー第24回グローバル・ヘルスケア・カンファレンス

本当にありがとうございます。Johnとここにご一緒できて、本当にうれしく思います。ご存じの方も多いと思いますが、AlnylamはRNAi分野をリードする企業です。当社には商業化段階にあるTTR事業があり、非常に急速に成長しています。当社は豊富なパイプラインを有しており、変革をもたらす可能性のある複数の医薬品について、今後1年ほどの間に期待の高い重要なイベントが見込まれています。皆様からのご質問について掘り下げてお話しできることを、本当にうれしく思います。

いえ、とても良い質問です。AMVUTTRA、特にTTR心筋症の患者さんに対して達成してきたことを、私たちは大変誇りに思っています。今年の第2四半期には、わずか1四半期で売上高が10億ドルを超えました。心筋症の適応を取得したのが2025年3月だったことを考えると、これは特に目覚ましい成果だと思います。本当に力強い進展であり、いくつかの主要な要因がそれを後押ししていると思います。まず、画期的なHELIOS-B試験で得られたデータの力強さが挙げられます。試験のすべてのサブグループ、重症度の各区分、そして安定化薬を投与されていた患者さんと投与されていなかった患者さんの双方で、全死亡に関して優れた結果を示しました。

さらに、心臓の構造と機能に関する解析や、心臓以外の症状への効果に関する解析を加えてエビデンスを拡充してきました。この一連のエビデンスが、医師にとってAMVUTTRAを第一選択薬として処方する説得力のある根拠になっていると思います。これに四半期ごとの皮下投与を組み合わせることで、いわば医師は服薬遵守を確実にできます。薬の効果を得られるのは、実際に薬を使った場合に限られるからです。AMVUTTRAの特性は医師に非常に好意的に受け止められており、第一選択の単剤療法としての位置づけを支えていると思います。2つ目の主要な要因は、アクセスに関するものです。優れた試験を実施し、安全で有効な医薬品を提供できたことはすばらしいことですが、患者さんがその薬を受けられなければなりません。

AMVUTTRAを第一選択療法として、患者さんが制約なく利用できるようにするうえで、私たちは非常にうまく取り組めたと思います。ほとんどの患者さんは、自己負担額0ドルでAMVUTTRAを利用できます。私たちは、患者さんにとって利用しやすくなるよう特に注力してきました。患者さんの90％は、自宅から10マイル以内でAMVUTTRAを利用できます。アクセスの面では、非常に良好な体制が整っていると思います。3つ目のポイントは、医師の選好です。実際に私たちにとって驚きだったのは、AMVUTTRAを経験し、処方した医師がAMVUTTRAを好むということです。AMVUTTRAを使用したことのある医師の間では、当社の市場シェアは50％を超えています。これは本当に心強いことです。最後に、市場について触れたいと思います。この市場は急速に拡大しており、満たされていないニーズが非常に大きいです。

AMVUTTRAで大きく前進してきましたが、TTR心筋症の患者さんを支援するうえで、これから先にどれほどの可能性があるのかを考えると、本当にわくわくします。

はい、とても良い質問です。はい、第2四半期の決算説明会で、TTR事業の売上高見通しを42億～45億ドルに修正しました。レンジの中間値で2億ドルの引き下げです。これは主に、市場の変化、特に二次治療の需要について理解が深まったことを受けたものです。2025年にAMVUTTRAを発売した際には、明らかに、治療を待ち望んでいた患者さんが数多くいました。病状が進行しており、新たな治療法を待っていた患者さんがいました。2025年の当社事業の構成を見ると、TTR心筋症と新たに診断され、初めて治療を受ける患者さんへの一次治療と、すでに治療を受けていた患者さんへの二次治療の割合は、かなり均衡していました。

2026年に入ると、こうした構成はある意味で正常化し、安定しました。一次治療と二次治療の割合がかなり均衡していた事業構成から、市場の構成、つまり一次治療が80％、二次治療が20％という水準に近づいています。その方向に向かっています。そのため、私たちはAMVUTTRAを患者さんにとっての一次治療の選択肢として確立し続けることに注力しています。病状が進行し続ける患者さんの中には、別の治療法が有益となる方もいます。こうした患者さんを最善の方法で治療することを考える際、医師によっては追加の治療を上乗せすることを検討します。安定化薬を使用している患者さんの場合、実質的に唯一の選択肢はAMVUTTRAのようなサイレンシング薬です。また、併用療法を検討する医師もいます。

はい、よく分かりました。先ほど市場の基礎的な要因について質問されましたね。その点を少しだけ取り上げたいと思います。市場の基礎的な要因がいかに力強いかは、強調する価値があると思うからです。

アクセスについてはすでにお話ししました。市場のニーズについてもすでにお話ししました。米国では約20万人、世界では50万人の患者さんがいる市場で、そのうち80％はまだ診断も治療も受けていません。

こうした患者さんが診断を受けて治療につながるよう支援する必要があります。また、私たちが目にしている一次治療の勢いもあります。2026年以降を見据えても、市場の基礎的な要因は力強いと思います。