アテア・ファーマシューティカルズ 2026年 第3四半期 決算説明会

本日早くに、今回お話しする予定の議題をまとめたプレスリリースを発表しました。本日ご説明するプレスリリースおよびスライドは、当社ウェブサイトの「Investors」セクション（ir.ateapharma.com）からご覧いただけます。本日は、アテアから、最高経営責任者兼創業者のジャン＝ピエール・ソマドッシ博士、最高開発責任者のジャネット・ハモンド博士、最高商務責任者のジョン・バブリッカ、最高医療責任者のアランチャ・オルガ博士、最高財務責任者兼法務担当エグゼクティブバイスプレジデントのアンドレア・コーコランが参加しており、本日の電話会議の質疑応答にも対応します。電話会議を始める前に、スライド2に記載のとおり、本日の説明にはリスクや不確実性を伴う将来予想に関する記述が含まれることを、あらためてお伝えします。

これらのリスクや不確実性については、本日のプレスリリースおよび当社が最近提出した米国証券取引委員会への各種届出書類に記載していますので、ご一読ください。実際の業績は、本日の電話会議でお話しする内容と大きく異なる可能性があります。それでは、ジャン＝ピエールに引き継ぎます。

ありがとうございます、ジョネイ。皆様、こんにちは。本日はご参加いただき、ありがとうございます。スライド3から始めます。第3四半期には、パイプライン全体で大きな進展があり、複数の重要な節目を迎える2027年に向けた準備が整いました。HCV治療を対象とする北米試験で第III相の良好な結果を得たこと、またHEVを対象とする第I相プログラムが迅速に進展していることから、世界中で重篤なウイルス性疾患を抱える方々のニーズに応える、クラス最高またはファースト・イン・クラスとなる可能性のある治療法を開発するという当社の取り組みを実現するうえで、当社は有利な立場にあります。北米でHCV治療を対象にベムニホスブビル併用療法を評価する第III相試験であるCBRでは、主要評価項目と副次評価項目を達成し、良好な結果が得られました。これはもちろん、アテアにとって大きな節目です。アランチャ・オルガが試験結果について、さらに詳しくご説明します。

17カ国で患者を登録したグローバル試験であるC-FORWARDについては、2027年初頭にトップライン結果を発表する予定で、計画どおり進んでいます。この結果により、幅広いHCV遺伝子型に対するベムニホスブビルの有効性が確認される見込みです。この結果はC-BEYONDの結果とともに、2027年半ばを目標とする米国FDAへの新薬承認申請を後押しする見込みです。また当四半期には、免疫機能が低下した患者にとって重篤な疾患である慢性HEVに対する、ファーストインクラスとなる可能性のある直接作用型抗ウイルス薬AT-587について、健康な被験者を対象とする第I相臨床試験を開始しました。単回漸増投与パートが完了し、現在は反復漸増投与パートを進めていることをご報告でき、うれしく思います。2027年上半期にAT-587を概念実証試験へ進め、2027年後半に速報結果を得ることを目指しています。

2026年9月30日時点で、現金および有価証券は$191.2 millionであり、引き続き非常に健全な財務状況を維持しています。本日発表したとおり、ハーキュリーズ・キャピタルと最大$200 millionの融資枠契約を締結し、契約締結時に$65 millionを借り入れました。段階的な資金調達の仕組みにより、資金を確保し、柔軟性を高めることができます。これにより、2028年に見込まれる米国でのベムニホスブビル発売に向けて、商業化に向けた体制を強化していきます。アンドレアがこの新たな取引の詳細をご説明します。スライド4に移ります。当社のプログラムはファーストインクラスとなる可能性を備えており、このスライドで詳述する主要なマイルストーンを達成するまで、各プログラムを支える資金的な余力も確保できました。まずHCVについてですが、ベムニホスブビルは、高い治癒率、短い治療期間、薬物間相互作用のリスクの低さ、食事の影響を受けないことを兼ね備え、ベストインクラスとなる可能性を有しています。HCV市場は依然として大きな規模を保っています。

2025年の世界の純売上高は約$2.6 billionで、そのうち米国は約$1.3 billionでした。ベムニホスブビルのレジメンについては、米国でピーク時の純売上高が$700 millionを超える可能性があると見ています。次にHEVですが、AT-587はファーストインクラスとなる可能性のある直接作用型抗ウイルス薬です。リスクの高い患者集団では、HEVによって慢性感染、肝硬変、肝不全、さらには死亡に至る可能性があります。また、FDA承認済みの治療薬はありません。米国および欧州のHCV患者を対象に、年間$1 billionから$1.5 billionの商業機会があると推定しています。それでは、電話会議を最高医学責任者のアランチャ・オルガに引き継ぎ、第III相プログラムについて説明してもらいます。

ありがとうございます、ジャン＝ピエール。皆さん、こんにちは。スライド6に移ります。C-BEYONDは、標準治療レジメンとしてEPCLUSAの商品名で販売されているソホスブビル／ベルパタスビルを対照とした、無作為化実薬対照非劣性試験でした。この試験では、米国とカナダの約120の臨床施設で慢性HCV患者を登録しました。HIVとの重複感染患者に加え、北米で優勢なHCV遺伝子型の患者も対象に含まれています。肝硬変のない患者には、ベムニホスブビル／ルザスビルを8週間、またはSOF/VELを12週間投与しました。代償性肝硬変の患者には、いずれかのレジメンを12週間投与しました。スライド7では、C-BEYONDの評価項目と患者集団について説明します。主要有効性評価項目は、FDAとの合意に基づき、修正ITT（mITT）集団における24週時点の持続的ウイルス学的著効（SVR）です。この集団には、レジメンを少なくとも1回投与されたすべての患者が含まれます。早期に投与を中止した患者、服薬を遵守しなかった患者、追跡不能となった患者も含まれます。

本試験は、非劣性マージンを5%として、検出力90%で実施しました。C-BEYONDは、米国での申請を支える基幹試験です。スライド8に移ります。C-BEYONDの患者のベースライン特性は、年齢、性別、BMI、人種・民族、肝硬変の有無、ウイルス量、HIV重複感染の有無など、2つの投与群間で非常によく均衡していました。スライド9のとおり、C-BEYONDでは、現在北米で治療を受けているHCV患者を代表する集団が登録されました。この集団は、10年前の臨床試験に登録された集団とは大きく異なる点にご留意ください。本試験では、半数を超える患者が、HCV感染の原因として注射薬物使用を報告しました。約89%が併用薬を服用していました。3分の2に精神疾患があり、10%超が治療を早期に中止したか、追跡不能となったか、またはプロトコルを遵守しませんでした。それでは、スライド10で第III相試験の結果を見ていきましょう。

主要評価項目であるmITT集団では、ベムニホスブビル／ルザスビルの24週時点のSVR率は94%で、SOF/VELの95%と比較されました。この評価には、HCV治癒の標準的な定義として認められているSVR12が含まれています。これらの結果は、事前に規定した5%のマージン内で、主要評価項目である統計学的非劣性を達成しました。ベムニホスブビル／ルザスビルは、標準治療と同等の治癒率を示す一方、北米の患者の大半を占める肝硬変のない患者に対しては8週間のレジメンを提供します。これに対し、SOF/VELの投与期間は12週間です。スライド11の、肝硬変のないmITT集団では、ベムニホスブビル／ルザスビルを8週間投与した場合のSVR率は94%で、SOF/VELを12週間投与した場合の95%と比較されました。代償性肝硬変の患者では、12週間の治療により、両群ともSVR率は95%でした。患者のサブ集団については、統計解析を行うための検出力は確保されていません。スライド12は安全性の概要です。全体として、有害事象は2つの治療群で同程度でした。

治療中に発現した有害事象の大半は軽度から中等度で、治療群間で均衡していました。治験薬に起因する重篤な有害事象はありませんでした。治療中に発現した安全性事象の観察期間中、治療中に発現した有害事象による死亡は、ベムニホスブビル／ルザスビル投与患者では認められず、SOF/VEL投与患者では3例に認められました。これらの事象はいずれも治験薬との関連はありませんでした。治験薬に関連する早期の治療中止はありませんでした。スライド13では、幅広いパンジェノタイプの適応取得を裏付けるため北米以外で実施中の、2つ目のフェーズIII試験であるC-FORWARDの患者集団と解析について説明します。C-BEYONDの良好なフェーズIII試験結果を踏まえ、2027年初頭に予定されている次の重要な結果発表と、より幅広いHCV遺伝子型に対するベムニホスブビル／ルザスビルの可能性をさらに示す機会を楽しみにしています。

C-FORWARDでは、より多様な遺伝子型である1b、3、4、5、6型を対象とし、C-BEYONDと同じ非劣性評価の方法および検出力の前提を採用しています。この2つのフェーズIII試験により、世界各国の規制当局に提出する包括的なグローバルデータパッケージが整うと期待しています。それでは、最高開発責任者のジャネット・ハモンドに引き継ぎます。

ありがとうございます、アランチャ。皆さん、こんにちは。スライド15に移ります。ベムニホスブビル／ルザスビルは、1日1回投与の固定用量レジメンです。ベムニホスブビルは高い効力を持つHCVヌクレオチド製剤で、ルザスビルは高い効力を持つNS5A阻害薬です。これらは合わせて数千人に投与されており、安全性と忍容性は総じて良好です。EPCLUSAおよびMAVYRETと比較して、ベムニホスブビル／ルザスビルは、肝硬変のない患者に対する8週間の短期治療、プロテアーゼ阻害薬を含まない組成、薬物相互作用の可能性が低いこと、食事の影響を受けないことのすべてを備える唯一のレジメンとして位置付けられます。こうした特性の組み合わせが、ベストインクラスとなる可能性を持つプロファイルを形作ると考えています。スライド16では、薬物相互作用プロファイルがベムニホスブビル／ルザスビルの重要な差別化要因となっています。米国のHCV患者の約80%-90%は併用薬を服用しており、処方医は処方が簡便な治療薬を強く求めています。

経口避妊薬、プロテアーゼ阻害薬、HIVレジメンにおけるインテグラーゼ阻害薬、スタチン、免疫抑制薬、ジゴキシン、プロトンポンプ阻害薬、その他の胃酸抑制療法との併用について、競合薬では禁忌または用量調整が必要となる場合がある一方、ベムニホスブビル／ルザスビルは幅広く併用可能と見込まれます。薬物相互作用が少なければ、専門医への紹介や治療の遅れが減り、実際に治療を開始し、完了する患者が増える可能性があります。最近、オピオイド使用障害の治療によく用いられるメサドンまたはサブオキソンとベムニホスブビル／ルザスビルを併用した第I相試験を完了しました。この試験では薬物相互作用が認められず、健康なボランティアにおいて併用投与は概ね良好な忍容性を示しました。これらのデータは、実臨床で診療する幅広いHCV患者にベムニホスブビル／ルザスビルを適用できる可能性をさらに裏付けています。今後開催される学会で結果を発表する予定です。今日の治療における課題は、有効性だけではありません。治療期間、服薬遵守、薬物相互作用、そしてアクセスも課題です。